Fase 2a, verkennend onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van XPF-002 bij patiënten met primaire/erfelijke erytromelalgie
Fase 2a, verkennend, dubbelblind, placebogecontroleerd tweedelig onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van plaatselijk aangebrachte XPF-002 (XEN402 8% w/w zalf) bij patiënten met primaire/erfelijke erytromelalgie
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Jouw rol in het onderzoek zou zijn:
- Reizen naar de kliniek (in Anniston, Alabama, VS) voor 3 poliklinische bezoeken van elk ongeveer 1 dag
- Reizen en verblijf in de kliniek voor 2 klinische verblijven:
- Voor het eerste ziekenhuisbezoek moet u 8 dagen en 7 nachten in de kliniek doorbrengen
- Voor het tweede ziekenhuisbezoek moet u 2 dagen en 1 nacht in de kliniek verblijven. U kunt boeken, laptops en dvd's meenemen naar de kliniek.
Als u niet binnen rijafstand van de kliniek woont, moet u 1 tot 2 weken in de omgeving (in Anniston, in een plaatselijk hotel) blijven terwijl u de zalf gebruikt, naast het intramurale deel van de behandeling. studie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Anniston, Alabama, Verenigde Staten, 36201
- Pinnacle Research Group, LLC.
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet een Body Mass Index (BMI) hebben van 18-40 kg/m2 (inclusief)
- Heb primaire of erfelijke erytromelalgie (IEM)
- Ervaar uitbarstingen van pijn in uw voeten of handen veroorzaakt door erytromelalgie
- Wees over het algemeen gezond (afgezien van uw pijn)
- Stop met het innemen van uw gebruikelijke pijnstillers en bepaalde andere medicijnen gedurende maximaal 11,5 weken
- Niet zwanger zijn of borstvoeding geven
- Moet in staat en bereid zijn om geïnformeerde toestemming te geven en bereid zijn om te voldoen aan alle studieprocedures en -beperkingen
Uitsluitingscriteria:
- Mag geen constante pijn hebben (mag niet continu matige pijn hebben, 3/10 of meer)
- Co-existente bron van pijn van andere aandoeningen die de interpretatie van het onderzoek kunnen verstoren
- Hiv, Hepatitis B of C
- Behandeling voor significante depressie binnen 6 maanden na screening
- Niet bereid om adequate anticonceptie te gebruiken
- Alcoholisme, alcohol- of middelenmisbruik
- Aanwezigheid of voorgeschiedenis van ernstige psychiatrische stoornissen
- Elke andere voorwaarde of bevinding die een onnodig risico kan vormen voor deelname
- Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan de dosering
- Donatie of verlies van volbloed of plasma voorafgaand aan dosering als volgt: 50 ml tot 499 ml binnen 30 dagen, of meer dan 499 ml binnen 56 dagen
- Werknemer of familielid van een werknemer die direct betrokken is bij het onderzoek
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: XPF-002
XEN402 8% w/w zalf voor plaatselijke toepassing, tweemaal daags aangebracht op de huid gedurende 14 of 21 dagen
|
XEN402 8% w/w zalf voor plaatselijke toepassing, tweemaal daags aangebracht op de huid gedurende 14 of 21 dagen
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
XEN402 0% w/w zalf voor plaatselijke toepassing.
Inhoud en uiterlijk identiek aan de XPF-002-zalf, maar zonder het actieve geneesmiddel.
Tweemaal daags aangebracht op de huid gedurende 14 of 21 dagen.
|
XEN402 0% w/w zalf voor plaatselijke toepassing.
Inhoud en uiterlijk identiek aan de XPF-002-zalf, maar zonder het actieve geneesmiddel.
Tweemaal daags aangebracht op de huid gedurende 14 of 21 dagen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddeld dagelijks gebruik van koeling voor aan erytromelalgie gerelateerde pijn in behandelingsperiode 2
Tijdsspanne: 14-21 dagen
|
Met behulp van dagboekkaarten registreerden proefpersonen het gebruik van alle niet-farmacologische koelmethoden die werden gebruikt om hun erytromelalgie (EM)-pijn elke dag te verlichten tijdens behandelingsperiode 2. Een kleiner gemiddeld aantal koelingsgebruiken per dag in behandelingsperiode 2 geeft aan dat proefpersonen minder pijn hadden/minder koeling nodig hadden om hun EM-pijn te verlichten en vice versa. |
14-21 dagen
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde koelduur (minuten per dag) voor EM-gerelateerde pijn in behandelingsperiode 2
Tijdsspanne: 14-21 dagen
|
Met behulp van dagboekkaarten registreerden proefpersonen het gebruik en de duur van alle niet-farmacologische koelmethoden die werden gebruikt om hun EM-pijn elke dag te verlichten tijdens behandelingsperiode 2. Een kleinere gemiddelde duur van koeling per dag in behandelingsperiode 2 geeft aan dat proefpersonen minder pijn hadden/minder behoefte hadden aan koeling om hun EM-pijn te verlichten en vice versa. |
14-21 dagen
|
|
Tijd tot verlaten (minuten) van standaard warmte-inducties in behandelingsperiode 1, vergeleken met basislijn
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 5
|
Een standaard warmte-inductie werd bij meerdere gelegenheden voor en na de behandeling uitgevoerd. De proefpersonen plaatsten hun voeten maximaal 75 minuten voor een elektrische verwarming. Proefpersonen beoordeelden hun pijnintensiteit/ernst met behulp van numerieke en categorische beoordelingsschalen op vaste intervallen voor, tijdens en na de verwarmingsprocedure. De verwarmingsprocedure ging door totdat aan een van de vooraf gedefinieerde stopcriteria was voldaan, of wanneer de 75 minuten voorbij waren. Proefpersonen konden de procedure op elk moment stoppen als de pijn ondraaglijk was. Een stopwatch werd gebruikt om de tijd vast te leggen waarop de verwarmingsprocedure was gestopt. Deze tijd staat bekend als "Time to Exit". Een langere Time to Exit in vergelijking met Baseline geeft aan dat proefpersonen tijdens de behandeling de hitte gedurende een langere periode konden verdragen. |
Basislijn tot dag 5
|
|
Tijd tot verlaten (minuten) van standaard warmte-inducties in behandelingsperiode 2, vergeleken met basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en 14 of 21 dagen
|
Een standaard warmte-inductie werd bij meerdere gelegenheden voor en na de behandeling uitgevoerd. De proefpersonen plaatsten hun voeten maximaal 75 minuten voor een elektrische verwarming. Proefpersonen beoordeelden hun pijnintensiteit/ernst met behulp van numerieke en categorische beoordelingsschalen op vaste intervallen voor, tijdens en na de verwarmingsprocedure. De verwarmingsprocedure ging door totdat aan een van de vooraf gedefinieerde stopcriteria was voldaan, of wanneer de 75 minuten voorbij waren. Proefpersonen konden de procedure op elk moment stoppen als de pijn ondraaglijk was. Een stopwatch werd gebruikt om de tijd vast te leggen waarop de verwarmingsprocedure was gestopt. Deze tijd staat bekend als "Time to Exit". Een langere Time to Exit in vergelijking met Baseline geeft aan dat proefpersonen tijdens de behandeling de hitte gedurende een langere periode konden verdragen. |
Basislijn en 14 of 21 dagen
|
|
Tijd tot matige pijn (minuten) tijdens standaard warmte-inducties in behandelingsperiode 1, vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 5
|
Een standaard warmte-inductie werd bij meerdere gelegenheden voor en na de behandeling uitgevoerd. De proefpersonen plaatsten hun voeten maximaal 75 minuten voor een elektrische verwarming. Proefpersonen beoordeelden hun pijnintensiteit/ernst met behulp van numerieke en categorische beoordelingsschalen op vaste intervallen voor, tijdens en na de verwarmingsprocedure. De verwarmingsprocedure ging door totdat aan een van de vooraf gedefinieerde stopcriteria was voldaan, of wanneer de 75 minuten voorbij waren. Proefpersonen konden de procedure op elk moment stoppen als de pijn ondraaglijk was. Er werd een stopwatch gebruikt om de tijd vast te leggen waarop de proefpersoon een numerieke pijnscore van 5 of meer registreerde (op een schaal van 0-10). Deze tijd staat bekend als "Tijd om pijn te matigen". Een langere tijd tot matige pijn in vergelijking met de uitgangswaarde geeft aan dat proefpersonen tijdens de behandeling de hitte gedurende een langere periode konden verdragen. |
Basislijn tot dag 5
|
|
Tijd tot matige pijn (minuten) tijdens standaard warmte-inducties in behandelingsperiode 2, vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn en 14 of 21 dagen
|
Een standaard warmte-inductie werd bij meerdere gelegenheden voor en na de behandeling uitgevoerd. De proefpersonen plaatsten hun voeten maximaal 75 minuten voor een elektrische verwarming. Proefpersonen beoordeelden hun pijnintensiteit/ernst met behulp van numerieke en categorische beoordelingsschalen op vaste intervallen voor, tijdens en na de verwarmingsprocedure. De verwarmingsprocedure ging door totdat aan een van de vooraf gedefinieerde stopcriteria was voldaan, of wanneer de 75 minuten voorbij waren. Proefpersonen konden de procedure op elk moment stoppen als de pijn ondraaglijk was. Er werd een stopwatch gebruikt om de tijd vast te leggen waarop de proefpersoon een numerieke pijnscore van 5 of meer registreerde (op een schaal van 0-10). Deze tijd staat bekend als "Tijd om pijn te matigen". Een langere tijd tot matige pijn in vergelijking met de uitgangswaarde geeft aan dat proefpersonen tijdens de behandeling de hitte gedurende een langere periode konden verdragen. |
Basislijn en 14 of 21 dagen
|
|
Dagelijkse pijn (maximale pijnintensiteit) in behandelingsperiode 2, vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 of 21 dagen
|
Tijdens baseline en behandelingsperiode 2 noteerden proefpersonen driemaal per dag pijnscores in hun dagboekkaarten (bij het ontwaken, lunchtijd en avond). Bij elk opnamemoment registreerden proefpersonen de maximale pijn die werd ervaren sinds het vorige opnamemoment met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van pijnintensiteit, PINRS (waarbij 0 = geen pijn en 10 = ergst denkbare pijn). Een lagere score vergeleken met Baseline geeft aan dat de proefpersonen tijdens de behandeling minder ernstige pijn ervoeren dan tijdens Baseline. |
Basislijn tot 14 of 21 dagen
|
|
Slaapverstoring als gevolg van pijn in behandelingsperiode 2, vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 of 21 dagen
|
Tijdens baseline en behandelingsperiode 2 noteerden de proefpersonen voor elke nacht scores voor slaapverstoring in hun dagboekkaarten (scores werden geregistreerd bij het ontwaken). Slaapstoring als gevolg van pijn wordt gescoord met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal waarbij 0 = pijn de slaap niet verstoort en 10 = volledig hindert, niet in staat om te slapen vanwege pijn. Een lagere slaapinterferentiescore in vergelijking met Baseline geeft aan dat de pijn van de proefpersonen de slaap tijdens de behandeling minder belemmerde dan tijdens Baseline. |
Basislijn tot 14 of 21 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Almena L Free, MD, Pinnacle Research Group LLC.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- XPF-002-202
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .