Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Eltrombopag pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (PTI) secondaire aux troubles lymphoprolifératifs chroniques (LPD)

12 juillet 2018 mis à jour par: Fondazione Progetto Ematologia

Étude multicentrique ouverte sur Eltrombopag pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (PTI) secondaire aux troubles lymphoprolifératifs chroniques (LPD)

Avec les traitements conventionnels (c.-à-d. iv Ig, stéroïdes), le taux de réponse global du PTI secondaire à la LPD est généralement inférieur à celui du PTI primaire, et généralement pas supérieur à 50 % (IC à 95 % 27-72). Eltrombopag qui s'est avéré très efficace dans le PTI primaire pourrait également être efficace dans le PTI secondaire aux LPD.

Ce nouveau traitement spécifique au PTI pourrait épargner à ces patients non seulement le risque de saignement, mais également des thérapies cytotoxiques toxiques ou inappropriées, non exigées autrement par le fardeau de la maladie sous-jacente.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dénomination des troubles lymphoprolifératifs chroniques (LPD) englobe une variété de lymphomes indolents regroupés en une seule catégorie clinique et, en tant que telle, cette terminologie n'est pas incluse dans la classification actuelle de l'OMS. Avec les lymphomes indolents, les cliniciens se réfèrent aux lymphomes non associés à une évolution clinique agressive et pour lesquels le traitement peut souvent être retardé. Plus précisément, les lymphomes suivants selon la classification de l'OMS seront considérés parmi les lymphomes indolents : petit lymphome lymphocytaire/leucémie lymphoïde chronique, lymphome folliculaire, lymphome de la zone marginale, lymphome à cellules du manteau, lymphome lymphoplasmocytaire, leucémie à tricholeucocytes, lymphome de Hodgkin. Dans 1 à 5 % des différents LPD (le plus faible dans le lymphome folliculaire, le plus élevé dans la leucémie lymphoïde chronique), une thrombocytopénie cliniquement pertinente, souvent compliquée de symptômes hémorragiques, peut compliquer l'évolution clinique, encore fréquemment lorsque la charge tumorale est faible et ne nécessite pas de traitement . On pense que cette thrombocytopénie, lorsqu'elle n'est pas accompagnée d'une infiltration tumorale massive de la moelle osseuse ou qu'elle n'est pas secondaire à un traitement chimiothérapeutique, partage un mécanisme immunopathogène similaire à la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI).

Avec les traitements conventionnels (c.-à-d. iv Ig, stéroïdes), le taux de réponse global du PTI secondaire à la LPD est généralement inférieur à celui du PTI primaire, et généralement pas supérieur à 50 % (IC à 95 % 27-72). Par conséquent, tout nouveau traitement ayant un taux de réponse supérieur à 50 % mais non inférieur à 20 % pourrait être considéré comme un traitement prometteur pour le PTI secondaire à la LPD. De plus, aucune augmentation plaquettaire significative n'est attendue sans traitement dans le PTI secondaire au LPD. Eltrombopag qui s'est avéré très efficace dans le PTI primaire pourrait également être efficace dans le PTI secondaire aux LPD.

Ce nouveau traitement spécifique au PTI pourrait épargner à ces patients non seulement le risque de saignement, mais également des thérapies cytotoxiques toxiques ou inappropriées, non exigées autrement par le fardeau de la maladie sous-jacente.

Étude de phase 2, à un seul bras, en ouvert, prospective, multicentrique, d'innocuité/efficacité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Vicenza, Italie, 36100
        • Department of Hematology, Ospedale San Bortolo

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de l'un des LPD chroniques à cellules B suivants, tels que définis par la classification de l'OMS 2008 : petit lymphome lymphocytaire/leucémie lymphoïde chronique, lymphome folliculaire, lymphome de la zone marginale, lymphome à cellules du manteau, lymphome lymphoplasmocytaire, leucémie à tricholeucocytes, lymphome de Hodgkin.
  2. Présence de PTI diagnostiquée sur la base de critères prédéfinis.
  3. Peu susceptible de nécessiter un traitement cytotoxique dans les 6 mois suivants, selon le stade clinique et l'indice de performance.
  4. Numération plaquettaire inférieure à 30 000/µL ; patients dont le nombre de plaquettes est compris entre 30 et 50 000/µL uniquement en cas de signes ou de symptômes hémorragiques.
  5. Âge supérieur ou égal à 18 ans.
  6. Absence d'antécédent personnel ou familial (jusqu'au premier degré) de maladie thromboembolique veineuse ou artérielle.
  7. Statut de performance ECOG ≤2.
  8. Fonction hépatique et rénale adéquates.
  9. Absence d'hépatite B active (HBsAg+ ou HBV-DNA+), d'hépatite C (HCV-Ab+) ou d'infection par le VIH.

9) A fourni un consentement éclairé. 10) Test de grossesse ou allaitement négatif 11) Aucun traitement antiplaquettaire ou anticoagulant en cours

Critère d'exclusion:

  1. Sujets présentant une anomalie cliniquement pertinente, autre que LPD ou ITP, ou toute autre condition ou circonstance médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inapte à participer à l'étude.
  2. - Sujets atteints d'une maladie maligne concomitante autre que le LPD et/ou des antécédents récents de traitement du cancer par chimiothérapie systémique et/ou radiothérapie. Exception : les sujets ayant des antécédents de cancer de la peau non mélanique complètement réséqué ou de carcinome in situ traité avec succès sont éligibles.
  3. Sujets avec dépistage des fibres de la moelle osseuse de grade MF 3 à l'aide de l'échelle de consensus européen ou de grade 4 à l'aide de l'échelle de Bauermeister (voir annexe 1).
  4. Sujets avec un QTc> 450 msec ou> 480 msec pour les sujets avec Bundle Branch Block.
  5. Sujets ayant des antécédents récents d'abus d'alcool / de drogues, tel que déterminé par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Eltrombopag Olamine
Eltrombopag Olamine Dose initiale 50 mg/jour pendant 14 jours. Puis ajusté en fonction du nombre de plaquettes
Médicament: Eltrombopag Olamine

Dose initiale : 50 mg/jour pendant 14 jours.

Prochaines doses :

  1. Si numération plaquettaire
  2. Si numération plaquettaire > 60 000/µL et ≤ 200 000/µL, même dose pendant les 14 jours suivants.
  3. Si numération plaquettaire > 200 000/µL et ≤ 400 000/µL, diminuer la dose quotidienne de 25 mg. Attendez 14 jours pour évaluer les effets de cela et de tout ajustement de dose ultérieur.
  4. Si numération plaquettaire > 400 000/µL, arrêter Eltrombopag ; augmenter la fréquence de la surveillance plaquettaire à deux fois par semaine. Une fois que le nombre de plaquettes est
Autres noms:
  • Révolade
  • Eltrombopag

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de répondeurs à eltrombopag tels que définis par les modifications du nombre de plaquettes, des besoins en transfusion de plaquettes et/ou des symptômes hémorragiques au cours des 6 mois de traitement.
Délai: 6 mois de traitement pour chaque patient
Critères de réponse selon la publication du groupe de travail international (Rodeghiero et al, Blood 2009).
6 mois de traitement pour chaque patient

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du profil de sécurité d'eltrombopag chez les patients atteints de LPD en utilisant les critères CTCAE.
Délai: 9 mois
Rapports d'événements indésirables classés selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables, version 3.0 et évaluations de laboratoire à chaque visite pendant et après le traitement. Examen physique, tests de laboratoire généraux, y compris tests de la fonction hépatique, numération des cellules sanguines et examen des frottis sanguins périphériques, cytométrie en flux lors des visites programmées. Biopsie de la moelle osseuse, tomodensitométrie du cou, de la poitrine et de l'abdomen à l'inscription, si elle n'a pas déjà été effectuée dans les trois mois précédents, à la fin de l'étude et 3 mois après.
9 mois
Nombre de patients répondant aux critères d'arrêt définitif
Délai: De l'inscription à la fin de la durée de l'étude (24 semaines) et de la phase d'extension (jusqu'à 5 ans après l'inscription du premier patient)
Les critères d'arrêt définitif suivants ont été appliqués pendant l'étude et la période de prolongation : absence de réponse ; progression de la maladie sous-jacente nécessitant un traitement ; toxicité liée au médicament ou tout événement indésirable ≥ grade 3 ou découvertes dans le sang périphérique et/ou la moelle osseuse suggérant une fibrose médullaire (grade 3 ou 4 de l'échelle de Bauermaister) ou une myélodisplasie ou une myéloprolifération, y compris une augmentation des cellules CD4 positives > 3 %.
De l'inscription à la fin de la durée de l'étude (24 semaines) et de la phase d'extension (jusqu'à 5 ans après l'inscription du premier patient)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fondazione Progetto Ematologia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Carlo Visco, MD, Department of Hematology, San Bortolo Hospital, Vicenza, Italy

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2012

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 mai 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2012

Première publication (Estimation)

1 juin 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juillet 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2018

Dernière vérification

1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VI-Plt-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner