Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eltrombopag for behandling av immun trombocytopeni (ITP) sekundært til kroniske lymfoproliferative lidelser (LPDs)

12. juli 2018 oppdatert av: Fondazione Progetto Ematologia

Open Label multisenterstudie av Eltrombopag for behandling av immun trombocytopeni (ITP) sekundært til kroniske lymfoproliferative lidelser (LPDs)

Med konvensjonelle behandlinger (dvs. iv Ig, steroider) er den totale responsraten for ITP sekundært til LPD generelt lavere enn ved primær ITP, og vanligvis ikke høyere enn 50 % (95 % KI 27-72). Eltrombopag som har vist seg å være svært effektivt i primær ITP kan være effektivt også i ITP sekundært til LPD.

Denne nye ITP-spesifikke behandlingen kan spare disse pasientene ikke bare fra blødningsrisiko, men også fra toksiske eller upassende cytotoksiske terapier, som ikke på annen måte kreves av byrden av den underliggende sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Betegnelsen for kroniske lymfoproliferative lidelser (LPD) omfatter en rekke indolente lymfomer gruppert i en enkelt klinisk kategori, og som sådan er denne terminologien ikke inkludert i den gjeldende WHO-klassifiseringen. Med indolente lymfomer refererer klinikere til de lymfomene som ikke er assosiert med et aggressivt klinisk forløp og hvor behandlingen ofte kan utsettes. Spesifikt vil følgende lymfomer av WHO-klassifiseringen bli vurdert blant indolente lymfomer: små lymfatiske lymfomer/kronisk lymfatiske leukemi, follikulær lymfom, marginalsone lymfom, mantelcellelymfom, lymfoplasmacytisk lymfom, hårcelleleukemi, Hodgkins lymfom. Hos 1 til 5 % av de forskjellige LPD-ene (lavest i follikulært lymfom, høyest ved kronisk lymfatisk leukemi) kan en klinisk relevant trombocytopeni, ofte komplisert av blødningssymptomer, komplisere det kliniske forløpet, ofte fortsatt når tumorbelastningen er lav og ikke krever behandling . Denne trombocytopenien, når den ikke er ledsaget av massiv benmargstumorinfiltrasjon eller ikke er sekundær til kjemoterapeutisk behandling, antas å dele en immunpatogen mekanisme som ligner på primær immuntrombocytopeni (ITP).

Med konvensjonelle behandlinger (dvs. iv Ig, steroider) er den totale responsraten for ITP sekundært til LPD generelt lavere enn ved primær ITP, og vanligvis ikke høyere enn 50 % (95 % KI 27-72). Derfor kan enhver ny behandling med en responsrate over 50 %, men ikke under 20 %, betraktes som en lovende behandling for ITP sekundært til LPD. Videre forventes ingen signifikant blodplateøkning uten behandling i ITP sekundært til LPD. Eltrombopag som har vist seg å være svært effektivt i primær ITP kan være effektivt også i ITP sekundært til LPD.

Denne nye ITP-spesifikke behandlingen kan spare disse pasientene ikke bare fra blødningsrisiko, men også fra toksiske eller upassende cytotoksiske terapier, som ikke på annen måte kreves av byrden av den underliggende sykdommen.

Fase 2, enkeltarm, åpen, prospektiv, multisenter, sikkerhets-/effektstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Department of Hematology, Ospedale San Bortolo

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av en av følgende B-celle kronisk LPD, som definert av WHO 2008 klassifisering: små lymfatiske lymfom/kroniske lymfatiske leukemi, follikulær lymfom, marginalsone lymfom, mantelcelle lymfom, lymfoplasmacytisk lymfom, hårcelleleukemi, Hodgkins lymfom.
  2. Forekomst av ITP diagnostisert på grunnlag av forhåndsdefinerte kriterier.
  3. Det er ikke sannsynlig at det er nødvendig med cellegiftbehandling i de påfølgende 6 månedene, i henhold til klinisk stadium og ytelsesstatus.
  4. Blodplateantall mindre enn 30 000/µL; pasienter med blodplatetall mellom 30 og 50 000/µL kun ved blødningstegn eller symptomer.
  5. Alder over eller lik 18 år.
  6. Fravær av en personlig eller familiehistorie (opptil første grads slektninger) med venøs eller arteriell tromboembolisme.
  7. ECOG-ytelsesstatus ≤2.
  8. Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon.
  9. Fravær av aktiv hepatitt B (HBsAg+ eller HBV-DNA+), hepatitt C (HCV-Ab+) eller HIV-infeksjon.

9) Forutsatt informert samtykke. 10) Negativ graviditetstest eller amming 11) Ingen blodplatehemmende eller antikoagulerende pågående behandlinger

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med en klinisk relevant abnormitet, annet enn LPD eller ITP, eller andre medisinske tilstander eller omstendigheter som etter utforskerens oppfatning gjør forsøkspersonen uegnet for deltakelse i studien.
  2. Personer med annen samtidig malign sykdom enn LPD og/eller en nylig historie med kreftbehandling med systemisk kjemoterapi og/eller strålebehandling. Unntak: Personer med en historie med fullstendig resekert ikke-melanom hudkreft eller vellykket behandlet in situ karsinom er kvalifisert.
  3. Forsøkspersoner med screening av benmargsfibre av enten MF grad 3 ved bruk av europeisk konsensusskala eller grad 4 ved bruk av Bauermeister-skala (se vedlegg 1).
  4. Emner med en QTc >450 msec eller > 480 msec for emner med Bundle Branch Block.
  5. Personer med nyere historie med alkohol-/narkotikamisbruk som bestemt av etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Eltrombopag Olamin
Eltrombopag Olamin Startdose 50 mg/dag i 14 dager. Deretter justeres i henhold til antall blodplater
Legemiddel: Eltrombopag Olamin

Startdose: 50 mg/dag i 14 dager.

Neste doser:

  1. Hvis antall blodplater
  2. Hvis blodplatetall >60000/µL og ≤200000/µL samme dose de neste 14 dagene.
  3. Hvis blodplatetall >200000/µL og ≤400000/µL reduseres den daglige dosen med 25 mg. Vent 14 dager for å vurdere effekten av dette og eventuelle påfølgende dosejusteringer.
  4. Hvis blodplatetall >400 000/µL, stopp Eltrombopag; øke frekvensen av blodplateovervåking til to ganger i uken. Når blodplatetallet er
Andre navn:
  • Revolade
  • Eltrombopag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel respondere på eltrombopag som definert av endringer i blodplateantallet, i blodplatetransfusjonsbehov og/eller i blødningssymptomene i løpet av de 6 månedene av behandlingen.
Tidsramme: 6 måneders behandling for hver pasient
Responskriterier i henhold til International Working Group-publikasjonen (Rodeghiero et al, Blood 2009).
6 måneders behandling for hver pasient

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av sikkerhetsprofilen til eltrombopag hos pasienter med LPD ved bruk av CTCAE-kriteriene.
Tidsramme: 9 måneder
Bivirkningsrapporter gradert med National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 3.0 og laboratorievurderinger ved hvert besøk under behandling og etter behandling. Fysisk undersøkelse, generelle laboratorietester, inkludert leverfunksjonstester, blodcelletall og undersøkelse av perifert blodutstryk, flowcytometri ved planlagte besøk. Benmargsbiopsi, CT-skanning av nakke, bryst og mage ved påmelding, hvis det ikke allerede er gjort i de tre foregående månedene, ved slutten av studien og 3 måneder etterpå.
9 måneder
Antall pasienter som oppfyller kriterier for permanent seponering
Tidsramme: Fra registrering til slutten av studievarigheten (24 uker) og forlengelsesfasen (opptil 5 år etter første pasientregistrering)
Følgende kriterier for permanent seponering ble brukt i løpet av studie- og forlengelsesperioden: manglende respons; progresjon av den underliggende sykdommen krever behandling; legemiddelrelatert toksisitet eller eventuelle bivirkninger ≥ grad 3 eller funn av perifert blod og/eller benmarg som tyder på margfibrose (grad 3 eller 4 av Bauermaister-skalaen) eller myelodisplasi eller myeloproliferasjon inkludert en økning på CD4-positive celler > 3 %.
Fra registrering til slutten av studievarigheten (24 uker) og forlengelsesfasen (opptil 5 år etter første pasientregistrering)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione Progetto Ematologia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carlo Visco, MD, Department of Hematology, San Bortolo Hospital, Vicenza, Italy

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mai 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2012

Først lagt ut (Anslag)

1. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VI-Plt-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere