Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Элтромбопаг для лечения иммунной тромбоцитопении (ИТП), вторичной по отношению к хроническим лимфопролиферативным заболеваниям (ЛПЗ)

12 июля 2018 г. обновлено: Fondazione Progetto Ematologia

Открытое многоцентровое исследование элтромбопага для лечения иммунной тромбоцитопении (ИТП), вторичной по отношению к хроническим лимфопролиферативным заболеваниям (ЛПЗ)

При обычном лечении (т. iv Ig, стероиды) общая частота ответа при вторичной ИТП на LPD обычно ниже, чем при первичной ИТП, и обычно не превышает 50% (95% ДИ 27–72). Элтромбопаг, который оказался очень эффективным при первичной ИТП, может быть также эффективен при ИТП, вторичной по отношению к LPD.

Это новое специфическое лечение ИТП может избавить этих пациентов не только от риска кровотечения, но также от токсической или неадекватной цитотоксической терапии, которая иначе не требуется бременем основного заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Термин «хронические лимфопролиферативные заболевания» (ХЛЗ) охватывает множество индолентных лимфом, сгруппированных в одну клиническую категорию, и, как таковая, эта терминология не включена в действующую классификацию ВОЗ. К индолентным лимфомам клиницисты относят те лимфомы, которые не связаны с агрессивным клиническим течением и лечение которых часто можно отсрочить. В частности, к индолентным лимфомам будут отнесены следующие лимфомы по классификации ВОЗ: малая лимфоцитарная лимфома/хронический лимфолейкоз, фолликулярная лимфома, лимфома маргинальной зоны, мантийно-клеточная лимфома, лимфоплазмоцитарная лимфома, волосатоклеточный лейкоз, лимфома Ходжкина. В 1-5% различных ЛПЗ (наименьший при фолликулярной лимфоме, самый высокий при хроническом лимфоцитарном лейкозе) клинически значимая тромбоцитопения, часто осложняющаяся симптомами кровотечения, может осложнять клиническое течение, часто даже при небольшой опухолевой массе и не требующей лечения. . Считается, что эта тромбоцитопения, если она не сопровождается массивной инфильтрацией опухоли костного мозга или не является вторичной по отношению к химиотерапевтическому лечению, имеет общий иммунный патогенетический механизм, сходный с первичной иммунной тромбоцитопенией (ИТП).

При обычном лечении (т. iv Ig, стероиды) общая частота ответа при вторичной ИТП на LPD обычно ниже, чем при первичной ИТП, и обычно не превышает 50% (95% ДИ 27–72). Таким образом, любое новое лечение, имеющее показатель ответа выше 50%, но не ниже 20%, может считаться многообещающим лечением ИТП, вторичной по отношению к БЛД. Кроме того, не ожидается значительного увеличения количества тромбоцитов без лечения при ИТП, вторичной по отношению к БЛД. Элтромбопаг, который оказался очень эффективным при первичной ИТП, может быть также эффективен при ИТП, вторичной по отношению к LPD.

Это новое специфическое лечение ИТП может избавить этих пациентов не только от риска кровотечения, но также от токсической или неадекватной цитотоксической терапии, которая иначе не требуется бременем основного заболевания.

Фаза 2, одногрупповое, открытое, проспективное, многоцентровое исследование безопасности/эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Vicenza, Италия, 36100
        • Department of Hematology, Ospedale San Bortolo

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз любой из следующих В-клеточных хронических БЛД по классификации ВОЗ 2008 г.: малая лимфоцитарная лимфома/хронический лимфолейкоз, фолликулярная лимфома, лимфома маргинальной зоны, лимфома из мантийных клеток, лимфоплазмоцитарная лимфома, волосатоклеточный лейкоз, лимфома Ходжкина.
  2. Возникновение ИТП диагностируется на основании заранее определенных критериев.
  3. Вряд ли потребуется какое-либо цитотоксическое лечение в течение следующих 6 месяцев, в зависимости от клинической стадии и функционального состояния.
  4. Количество тромбоцитов менее 30 000/мкл; пациентам с количеством тромбоцитов от 30 до 50 000/мкл только в случае признаков или симптомов кровотечения.
  5. Возраст больше или равен 18 годам.
  6. Отсутствие в личном или семейном (вплоть до родственников первой степени родства) анамнезе венозной или артериальной тромбоэмболии.
  7. Статус производительности ECOG ≤2.
  8. Адекватная функция печени и почек.
  9. Отсутствие активного гепатита В (HBsAg+ или HBV-ДНК+), гепатита С (HCV-Ab+) или ВИЧ-инфекции.

9) Дано информированное согласие. 10) Отрицательный тест на беременность или период лактации 11) Отсутствие текущего антитромбоцитарного или антикоагулянтного лечения

Критерий исключения:

  1. Субъекты с любым клинически значимым отклонением, кроме LPD или ITP, или любым другим заболеванием или обстоятельством, которые, по мнению исследователя, делают субъекта непригодным для участия в исследовании.
  2. Субъекты с любым сопутствующим злокачественным заболеванием, кроме LPD, и/или недавней историей лечения рака системной химиотерапией и/или лучевой терапией. Исключение: субъекты с полностью удаленным немеланомным раком кожи в анамнезе или успешно вылеченным раком in situ имеют право на участие.
  3. Субъекты со скринингом волокон костного мозга либо 3-го уровня MF по шкале Европейского консенсуса, либо 4-го уровня по шкале Бауэрмейстера (см. Приложение 1).
  4. Субъекты с QTc> 450 мс или> 480 мс для субъектов с блокадой ножки пучка Гиса.
  5. Субъекты с недавней историей злоупотребления алкоголем / наркотиками, как это определено исследователем.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Элтромбопаг Оламин
Элтромбопаг Оламин Начальная доза 50 мг/сут в течение 14 дней. Затем корректируется в соответствии с количеством тромбоцитов
Лекарство: Элтромбопаг Оламин

Начальная доза: 50 мг/сут в течение 14 дней.

Следующие дозы:

  1. Если число тромбоцитов
  2. Если количество тромбоцитов > 60 000/мкл и ≤ 200 000/мкл, та же доза в течение следующих 14 дней.
  3. Если количество тромбоцитов > 200 000/мкл и ≤ 400 000/мкл, уменьшите суточную дозу на 25 мг. Подождите 14 дней, чтобы оценить влияние этой и любых последующих корректировок дозы.
  4. Если количество тромбоцитов > 400 000/мкл, отмените элтромбопаг; увеличить частоту мониторинга тромбоцитов до двух раз в неделю. Как только число тромбоцитов
Другие имена:
  • Револада
  • Эльтромбопаг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля ответивших на элтромбопаг, определяемая по изменениям количества тромбоцитов, потребности в переливании тромбоцитов и/или симптомам кровотечения в течение 6 месяцев лечения.
Временное ограничение: 6 месяцев лечения для каждого пациента
Критерии ответа согласно публикации Международной рабочей группы (Rodeghiero et al., Blood 2009).
6 месяцев лечения для каждого пациента

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка профиля безопасности элтромбопага у пациентов с БЛД с использованием критериев СТСАЕ.
Временное ограничение: 9 месяцев
Отчеты о нежелательных явлениях, классифицированные в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака, версия 3.0, и лабораторные оценки при каждом посещении во время лечения и после лечения. Физикальное обследование, общие лабораторные исследования, в том числе функциональные пробы печени, подсчет клеток крови и исследование мазка периферической крови, проточная цитометрия при плановых визитах. Биопсия костного мозга, компьютерная томография шеи, грудной клетки и брюшной полости при включении в исследование, если это еще не было сделано в течение трех предшествующих месяцев, в конце исследования и через 3 месяца после этого.
9 месяцев
Количество пациентов, отвечающих критериям окончательного прекращения лечения
Временное ограничение: От регистрации до окончания продолжительности исследования (24 недели) и фазы продления (до 5 лет после включения первого пациента)
Во время исследования и периода продления применялись следующие постоянные критерии прекращения лечения: отсутствие ответа; прогрессирование основного заболевания, требующее лечения; токсичность, связанная с лекарственным средством, или любые нежелательные явления ≥ 3 степени, или данные периферической крови и/или костного мозга, указывающие на фиброз костного мозга (3 или 4 степень по шкале Бауэрмайстера), или миелодисплазию, или миелопролиферацию, включая прирост CD4-позитивных клеток > 3 %.
От регистрации до окончания продолжительности исследования (24 недели) и фазы продления (до 5 лет после включения первого пациента)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fondazione Progetto Ematologia

Следователи

  • Главный следователь: Carlo Visco, MD, Department of Hematology, San Bortolo Hospital, Vicenza, Italy

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 мая 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 мая 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 июня 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VI-Plt-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться