Étude des cellules souches du système nerveux central humain (HuCNS-SC) dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)

Cette étude est une étude ouverte d'escalade de dose sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la transplantation sous-rétinienne unilatérale de cellules HuCNS-SC chez des sujets atteints d'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Les sujets seront inscrits sur la base de critères d'inclusion/exclusion spécifiques et évalués à intervalles réguliers après la greffe. L'enquête sera divisée en deux cohortes séquentielles. Les sujets seront inscrits dans chaque cohorte en fonction de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) telle que déterminée par le test d'acuité électronique Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (E-ETDRS). Un MAVC inférieur ou égal à 20/400 dans l'œil de l'étude sera inscrit dans la cohorte I. Les sujets ayant un MAVC de 20/320 à 20/100 dans l'œil de l'étude seront inscrits dans la cohorte II. La cohorte I sera composée de quatre sujets qui subiront une greffe avec 200 000 cellules suivis de quatre sujets qui subiront une greffe avec 1 million de cellules. La cohorte II sera composée de 7 sujets qui subiront une greffe avec 1 million de cellules. Un comité indépendant de surveillance des données (DMC) examinera les données de sécurité accumulées pour tous les sujets.

Les cellules HuCNS-SC seront transplantées par un chirurgien vitréorétinien certifié. La transplantation sera effectuée dans l'œil avec la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) inférieure (c'est-à-dire l'œil de l'étude). Seul l'Œil de l'étude subira une transplantation. Les cellules HuCNS-SC seront administrées dans l'espace sous-rétinien par une approche chirurgicale standard.

Des agents immunosuppresseurs seront administrés par voie orale à tous les sujets pendant une période de trois mois après la chirurgie.

Les sujets seront surveillés fréquemment pendant un total d'un an après la greffe de cellules HuCNS-SC. Quatre années supplémentaires de surveillance seront menées dans le cadre d'une étude de suivi distincte qui commencera avec la visite de fin de l'enquête de phase I/II. L'étude de suivi sera menée dans le cadre d'une enquête distincte.