Humán központi idegrendszeri őssejtek (HuCNS-SC) vizsgálata az életkorral összefüggő makuladegenerációban (AMD)
Fázis I/II. A humán központi idegrendszeri őssejt (HuCNS-SC) szubretinális transzplantáció biztonságosságának és előzetes hatékonyságának vizsgálata életkorral összefüggő makuladegeneráció földrajzi atrófiájában szenvedő alanyoknál
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy nyílt elrendezésű dózis-eszkalációs vizsgálat a HuCNS-SC sejtek egyoldali szubretinális transzplantációjának biztonságosságára és előzetes hatékonyságára vonatkozóan olyan alanyoknál, akik életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) következtében másodlagos földrajzi atrófiában szenvednek. Az alanyokat meghatározott felvételi/kizárási kritériumok alapján veszik fel, és a transzplantációt követő rendszeres időközönként értékelik. A vizsgálatot két egymást követő kohorszra osztják. Az alanyokat minden kohorszba az Electronic Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (E-ETDRS) élességtesztje által meghatározott legjobban korrigált látásélesség (BCVA) látásélessége alapján veszik fel. A vizsgálati szem 20/400-nál kisebb vagy azzal egyenlő BCVA-értéke az I. kohorszba kerül be. A 20/320-tól 20/100-ig terjedő BCVA-val rendelkező alanyok a II. kohorszba kerülnek be. Az I. kohorsz négy alanyból áll majd, akiket 200 000 sejttel fognak átültetni, majd négy alanyból 1 millió sejtet fognak átültetni. A II. kohorsz 7 alanyból fog állni, akiken 1 millió sejtet fognak átültetni. Egy független adatfelügyeleti bizottság (DMC) minden alanyra vonatkozóan felülvizsgálja a felhalmozódó biztonsági adatokat.
A HuCNS-SC sejteket egy igazolt vitreoretinális sebész ülteti át. A transzplantációt az alacsonyabb legjobban korrigált látásélességgel (BCVA) (vagyis a Study Eye-val) végzik. Csak a Study Eye-t fogják átültetni. A HuCNS-SC sejteket a szubretinális térbe adjuk be szokásos sebészeti megközelítéssel.
Az immunszuppresszív szereket orálisan adják be minden alanynak a műtét után három hónapig.
Az alanyokat a HuCNS-SC sejttranszplantáció után összesen egy évig gyakran megfigyeljük. További négy év monitorozásra kerül sor egy külön követési vizsgálatban, amely az I/II. fázisú vizsgálat lezáró látogatásával kezdődik. Az utóvizsgálatot külön vizsgálatként végezzük.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90211
- Retina-Vitreaous Associates Medical Group
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford, Stanford Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Egyesült Államok, 79606
- Retina Research Institute of Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Időskori makuladegeneráció diagnózisa földrajzi atrófiával (GA)
- Csak meghatározott mértékű és kiterjedt GA-val rendelkező betegek jogosultak erre
- Azok az alanyok, akiknek a legjobban korrigált látásélessége (BCVA) kisebb vagy egyenlő, mint 20/400 a vizsgált szemen, az I. kohorszba kerülnek. A 20/320 és 20/100 közötti BCVA-val rendelkező alanyok a vizsgált szemen a kohorszba kerülnek. II
- Nincs korábbi vagy jelenlegi érhártya neovaszkularizáció egyik szemben sem
- Megfelelő gondozói támogatással és egészségügyi ellátáshoz való hozzáféréssel kell rendelkeznie a helyi közösségben
- Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárás előtt
- Fogadja el, hogy jóhiszeműen betartja a tanulmány összes feltételét, és részt vesz az összes szükséges tanulmányi látogatáson
Kizárási kritériumok:
- Korábbi vitrealis vagy retina műtét
- Glaukóma
- Bármilyen más okból származó atrófiás makulabetegség
- Diabéteszes retinopátia vagy diabéteszes makulaödéma mindkét szemben
- Korábbi szerv-, szövet- vagy csontvelő-transzplantáció
- Korábbi részvétel géntranszfer vagy sejttranszplantációs kísérletben
- Autoimmun betegség
- Allergia takrolimuszra, mikofenolát-mofetilre (MMF), szkopolaminra, ciklogylre, moxifloxacinra vagy gatifloxacinra
- Jelenlegi vagy korábbi rosszindulatú daganat (vagy kemoterápiás kezelés alatt áll)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: HuCNS-SC
HuCNS-SC sejtek
|
HuCNS-SC sejtek transzplantációja közvetlenül az egyik szem subretinális terébe (Study eye) egyetlen transzplantációs eljárásban.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma
Időkeret: Egy évvel a transzplantációs műtét után
|
Az egyes alanyok által a vizsgálati időszak során tapasztalt nemkívánatos események gyakoriságának és típusainak leíró elemzése.
|
Egy évvel a transzplantációs műtét után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizuális funkció változásainak értékelése az alapvonalhoz képest
Időkeret: Gyakori időközönként egy évig az átültetést követően
|
A kiértékelések magukban foglalják a BCVA-t az E-ETDRS élességteszttel, a fluoreszcein angiográfiát és a szemfenék fényképezését, a spektrális doménes szemkoherencia tomográfiát (OCT), a mikroperimetriát, a multifokális elektroretinográfiát, a kontrasztérzékenységet és a látásfunkciók standardizált kérdőívét.
|
Gyakori időközönként egy évig az átültetést követően
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Stephen Huhn, M.D., StemCells, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- Őssejt transzplantáció
- Őssejt transzplantáció
- Korhoz kötött makula degeneráció
- Makula degeneráció
- Szárítsd meg az AMD-t GA-val
- Az életkorral összefüggő makuladegeneráció földrajzi atrófiája
- Őssejtek az AMD számára
- Emberi idegi őssejtek
- multipotens őssejtek
- Száraz AMD
- Az emberi központi idegrendszer őssejtjei
- száraz időskori makuladegeneráció
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- StemCells CL-N01-AMD
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .