- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01665677
Atorvastatine comme prophylaxie GVHD pour la greffe de cellules hématopoïétiques allogéniques
Étude de phase II sur l'atorvastatine, le méthotrexate en microdoses et le tacrolimus administrés uniquement aux receveurs de greffe pour la prophylaxie de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte après une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques
La greffe de cellules souches hématopoïétiques est une procédure dans laquelle une personne reçoit des cellules souches hématopoïétiques d'une personne appelée « donneur ». Les cellules souches peuvent provenir de la partie creuse de l'os coxal ou du sang.
Un problème sérieux avec ce traitement est la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD). Cela se produit lorsque les cellules souches du donneur attaquent les cellules normales du receveur. Actuellement, il n'y a pas de norme de soins universelle aux États-Unis pour prévenir la GVHD.
Cette étude est en cours pour voir si un médicament utilisé pour réduire le cholestérol peut également aider à réduire la GVHD.
Les patients recevront quotidiennement de l'atorvastatine par voie orale à partir de 14 jours avant la greffe de cellules souches. Ils continueront à prendre de l'atorvastatine jusqu'à 180 jours après la greffe. Ce médicament peut être arrêté plus tôt s'il y a un mauvais effet secondaire ou une grave GVHD. Les patients recevront également un traitement standard pour prévenir la GVHD. Les patients subiront de nombreux tests qui sont standard pour leur traitement à l'Université de Virginie-Occidentale (WVU), y compris des tests sanguins pour vérifier la numération globulaire, la fonction rénale et le statut VIH ; test sanguin pour vérifier la grossesse; Multi Gated Acquisition Scan (MUGA scan) ou échocardiogramme pour tester la fonction cardiaque ; tests de la fonction pulmonaire; et ponction ou biopsie de moelle osseuse. Les patients auront également la possibilité de fournir des échantillons de sang pour des recherches facultatives liées à l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University Hospitals Mary Babb Randolph Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients ayant des antécédents d'hémopathie maligne ou de syndrome d'insuffisance médullaire convenant à une allogreffe de cellules souches de l'avis du médecin traitant.
- Les patients âgés de 18 à 75 ans sont éligibles. Les patients âgés de > 18 ans et ≤ 50 ans seront éligibles pour le conditionnement myéloablatif (MAC), tandis que les patients > 50 ans, ou ceux ayant des antécédents de greffe autologue, un score élevé de comorbidité de greffe de cellules hématopoïétiques (HCT-CI) (> 2), et le diagnostic de base du lymphome hodgkinien, de la leucémie lymphoïde chronique et du lymphome folliculaire conviendra pour une transplantation de conditionnement à intensité réduite (RIC) (toutefois, l'intensité du régime de conditionnement restera à la discrétion du médecin traitant).
- Tous les patients doivent avoir au moins un frère ou un donneur non apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) conformément aux directives du centre de transplantation (pour la sélection d'un donneur frère/sœur approprié).
- Le patient doit donner son consentement éclairé.
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥ 40 %.
- Bilirubine ≤ 2 x la limite supérieure de la normale (LSN) et aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) ≤ 3 x LSN ; et absence de cirrhose hépatique. Pour les patients atteints du syndrome de Gilbert, une bilirubine ≤ 3 x LSN est autorisée.
- Fonction rénale adéquate telle que définie par une clairance de la créatinine sérique ≥ 40 % de la normale calculée par l'équation de Cockcroft-Gault.
- Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCOcor) corrigée pour l'hémoglobine ou le volume expiratoire maximal à une seconde (FEV1) ou DL/VA ≥ 40 % de la valeur prédite (un test de la fonction pulmonaire).
- Statut de performance de Karnofsky> 70.
- Un test de grossesse négatif sera exigé pour toutes les femmes en âge de procréer. L'allaitement maternel n'est pas autorisé.
- Les patients avec une sérologie VIH positive sont éligibles.
- Les patients qui ont déjà pris de l'atorvastatine ou tout autre médicament à base de statine seront éligibles tant qu'il n'y a pas de contre-indication à passer à l'atorvastatine (40 mg/jour) de l'avis du médecin traitant.
- La méthode de collecte des cellules souches du frère donneur sera à la discrétion du médecin traitant. Bien qu'il soit prévu que la majorité des donneurs frères et sœurs subiront une mobilisation des cellules souches induite par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF); cependant, les donneurs subissant un prélèvement de moelle osseuse ou une mobilisation de cellules souches avec des agents expérimentaux (par ex. plerixafor) resteront éligibles pour l'étude.
Critère d'exclusion:
- Arythmies non contrôlées ou insuffisance cardiaque de classe III-IV non contrôlée de la New York Heart Association.
- Preuve d'une infection bactérienne, virale ou fongique active au moment du conditionnement de la greffe.
- Les antécédents d'intolérance ou de réactions allergiques à l'atorvastatine ne seront pas éligibles.
- Subir une greffe allogénique appauvrie en lymphocytes T
- Recevoir des régimes de conditionnement contenant de la globuline anti-thymocyte et/ou du campath
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Atorvastatine calcique (Lipitor)
L'atorvastatine sera administrée à une dose de 40 mg par voie orale par jour à partir du jour -14, pour permettre une période d'observation d'environ 1 semaine afin d'exclure tout effet secondaire aigu induit par l'atorvastatine avant le début du conditionnement de la greffe. Les patients recevront de l'atorvastatine jusqu'à +180 jours ou jusqu'à ce que le patient développe une GVHD aiguë de grade II-IV, une GVHD chronique étendue ou toute toxicité de grade 3-4 liée à l'atorvastatine. |
40 mg PO par jour
Autres noms:
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Expérimental: Donateur non apparenté
L'atorvastatine sera administrée à une dose de 40 mg par voie orale par jour à partir du jour -14, pour permettre une période d'observation d'environ 1 semaine afin d'exclure tout effet secondaire aigu induit par l'atorvastatine avant le début du conditionnement de la greffe. Les patients recevront de l'atorvastatine jusqu'à +180 jours ou jusqu'à ce que le patient développe une GVHD aiguë de grade II-IV, une GVHD chronique étendue ou toute toxicité de grade 3-4 liée à l'atorvastatine. |
40 mg PO par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Greffes apparentées appariées qui développent une maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade II-IV.
Délai: Jour 100
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Le nombre de sujets dans la cohorte de frères et sœurs appariés qui développent une GVHD aiguë de grades II à IV sera évalué selon des critères consensuels et noté sur les feuilles de notation suggérées par le manuel de procédures du réseau d'essais cliniques sur la greffe de moelle osseuse.
Le grade I est une GVHD légère impliquant jusqu'à 25 % de la peau du sujet ; Le grade II correspond à une GVHD modérée.
impliquant 25 à 50 % de la peau du sujet et pouvant inclure de légères modifications du foie et/ou une légère diarrhée ; Le grade III est une GVHD sévère touchant plus de 50 % de la peau du sujet.
L'atteinte hépatique est probable, tout comme les crampes d'estomac et la diarrhée; et le grade 4 correspond à une GvHD très sévère.
La peau peut présenter des cloques et s'être abîmée par endroits.
La peau peut être jaune en raison de lésions hépatiques.
Une diarrhée sévère est fréquente.
Les sujets des donneurs non apparentés appariés ne sont pas inclus dans cette analyse.
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Jour 100
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Transplantations de donneurs non apparentés appariés qui développent une GVHD aiguë de grade II-IV.
Délai: Jour 100
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Le nombre de sujets dans la cohorte de donneurs non apparentés appariés qui développent une GVHD aiguë de grade II-IV.
La GVHD aiguë sera évaluée selon des critères consensuels et notée sur les feuilles de notation suggérées par le manuel de procédures du réseau d'essais cliniques sur la greffe de moelle osseuse.
Le grade I est une GVHD légère impliquant jusqu'à 25 % de la peau du sujet ; Le grade II correspond à une GVHD modérée.
impliquant 25 à 50 % de la peau du sujet et pouvant inclure de légères modifications du foie et/ou une légère diarrhée ; Le grade III est une GVHD sévère touchant plus de 50 % de la peau du sujet.
L'atteinte hépatique est probable, tout comme les crampes d'estomac et la diarrhée; et le grade 4 correspond à une GvHD très sévère.
La peau peut présenter des cloques et s'être abîmée par endroits.
La peau peut être jaune en raison de lésions hépatiques.
Une diarrhée sévère est fréquente.
Les sujets des donneurs apparentés appariés ne sont pas inclus dans cette analyse.
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Jour 100
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Greffes apparentées appariées qui développent une GVHD chronique de grade II-IV.
Délai: 1 an
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Le nombre de sujets qui développent une GVHD chronique de grade II-IV.
Le diagnostic de GVHD chronique et le classement I à IV seront conformes aux critères des National Institutes of Health (NIH) évaluant les symptômes progressivement intenses impliquant : la peau (asymptomatique à sclérose profonde, mobilité réduite, ulcération ou prurit), la cavité buccale (asymptomatique aux symptômes limitant après apport), yeux (œil sec asymptomatique à sévère, incapacité de travail ou perte de vision due à une kératoconjonctivite), tractus gastro-intestinal (perte de poids asymptomatique à importante [> 15 %] ou dilatation de l'œsophage), foie (fonction normale de la bilirubine ou des enzymes > 5 fois la LSN), les poumons (essoufflement asymptomatique à sévère nécessitant de l'oxygène supplémentaire), les articulations et les fascias (asymptomatiques aux contractures avec une amplitude de mouvement réduite et une capacité limitée à effectuer les soins quotidiens) et les voies génitales (asymptomatiques aux sténoses et à la douleur intense ).
Les sujets des donneurs non apparentés appariés ne sont pas inclus dans cette analyse.
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1 an
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Transplantations de donneurs non apparentés appariés qui développent une GVHD chronique de grade II-IV.
Délai: 1 an
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Le nombre de sujets qui développent une GVHD chronique de grade II-IV.
Le diagnostic de GVHD chronique et le classement I à IV seront conformes aux critères des National Institutes of Health (NIH) évaluant les symptômes progressivement intenses impliquant : la peau (asymptomatique à sclérose profonde, mobilité réduite, ulcération ou prurit), la cavité buccale (asymptomatique aux symptômes limitant après apport), yeux (œil sec asymptomatique à sévère, incapacité de travail ou perte de vision due à une kératoconjonctivite), tractus gastro-intestinal (perte de poids asymptomatique à importante [> 15 %] ou dilatation de l'œsophage), foie (fonction normale de la bilirubine ou des enzymes > 5 fois la LSN), les poumons (essoufflement asymptomatique à sévère nécessitant de l'oxygène supplémentaire), les articulations et les fascias (asymptomatiques aux contractures avec une amplitude de mouvement réduite et une capacité limitée à effectuer les soins quotidiens) et les voies génitales (asymptomatiques aux sténoses et à la douleur intense ).
Les sujets des donneurs apparentés appariés ne sont pas inclus.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael Craig, MD, West Virginia University
- Chercheur principal: Mehdi Hamadani, MD, Medical College of Wisconsin
Publications et liens utiles
Publications générales
- Przepiorka D, Weisdorf D, Martin P, Klingemann HG, Beatty P, Hows J, Thomas ED. 1994 Consensus Conference on Acute GVHD Grading. Bone Marrow Transplant. 1995 Jun;15(6):825-8.
- Nash RA, Antin JH, Karanes C, Fay JW, Avalos BR, Yeager AM, Przepiorka D, Davies S, Petersen FB, Bartels P, Buell D, Fitzsimmons W, Anasetti C, Storb R, Ratanatharathorn V. Phase 3 study comparing methotrexate and tacrolimus with methotrexate and cyclosporine for prophylaxis of acute graft-versus-host disease after marrow transplantation from unrelated donors. Blood. 2000 Sep 15;96(6):2062-8.
- Ratanatharathorn V, Nash RA, Przepiorka D, Devine SM, Klein JL, Weisdorf D, Fay JW, Nademanee A, Antin JH, Christiansen NP, van der Jagt R, Herzig RH, Litzow MR, Wolff SN, Longo WL, Petersen FB, Karanes C, Avalos B, Storb R, Buell DN, Maher RM, Fitzsimmons WE, Wingard JR. Phase III study comparing methotrexate and tacrolimus (prograf, FK506) with methotrexate and cyclosporine for graft-versus-host disease prophylaxis after HLA-identical sibling bone marrow transplantation. Blood. 1998 Oct 1;92(7):2303-14.
- Antin JH, Kim HT, Cutler C, Ho VT, Lee SJ, Miklos DB, Hochberg EP, Wu CJ, Alyea EP, Soiffer RJ. Sirolimus, tacrolimus, and low-dose methotrexate for graft-versus-host disease prophylaxis in mismatched related donor or unrelated donor transplantation. Blood. 2003 Sep 1;102(5):1601-5. doi: 10.1182/blood-2003-02-0489. Epub 2003 May 1.
- Liao JK, Laufs U. Pleiotropic effects of statins. Annu Rev Pharmacol Toxicol. 2005;45:89-118. doi: 10.1146/annurev.pharmtox.45.120403.095748.
- Deeg HJ. How I treat refractory acute GVHD. Blood. 2007 May 15;109(10):4119-26. doi: 10.1182/blood-2006-12-041889. Epub 2007 Jan 18.
- Kanate AS, Hari PN, Pasquini MC, Visotcky A, Ahn KW, Boyd J, Guru Murthy GS, Rizzo JD, Saber W, Drobyski W, Michaelis L, Atallah E, Carlson KS, D'Souza A, Fenske TS, Cumpston A, Bunner P, Craig M, Horowitz MM, Hamadani M. Recipient Immune Modulation with Atorvastatin for Acute Graft-versus-Host Disease Prophylaxis after Allogeneic Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Aug;23(8):1295-1302. doi: 10.1016/j.bbmt.2017.04.009. Epub 2017 Apr 12.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Maladie du greffon contre l'hôte
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites
- Agents anticholestérolémiants
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
- Hormones et agents régulateurs du calcium
- Atorvastatine
- Calcium
Autres numéros d'identification d'étude
- PRO00021090
- WVU 011012 (Autre identifiant: West Virginia)
- 116837-IRG-09-061-01 (Autre subvention/numéro de financement: American Cancer Society)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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