- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01685515
Étude de la décitabine et de la tétrahydrouridine (THU) chez des patients atteints de drépanocytose
Étude de phase 1 sur la décitabine orale et la tétrahydrouridine (THU) chez des patients atteints de drépanocytose à haut risque
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- 18 ans ou plus.
- Consentement écrit et éclairé fourni par le sujet avant l'entrée à l'étude.
- Drépanocytose confirmée (SCD) (SS, S-b0-thalassémie, S-b+-thalassémie ou SC sur électrophorèse de l'hémoglobine).
SCD symptomatique pendant 6 mois de HU OU SCD symptomatique et intolérant à HU (incapable ou refusant de prendre HU en raison de toxicités hématologiques ou autres). SCD symptomatique est défini comme ayant l'un des éléments suivants :
- Hémoglobine fœtale (HbF) < 5 %, OU
- 3 épisodes de douleur ou plus par an nécessitant des narcotiques parentéraux, OU
- 1 ou plusieurs épisodes de syndrome thoracique aigu, OU
- Hémoglobine <9 g/dL et nombre absolu de réticulocytes <250 000/mm3.
- Le sujet est dans son état d'équilibre et ne souffre d'aucune complication aiguë due à la drépanocytose (c'est-à-dire hospitalisation, douleur aiguë ou syndrome thoracique aigu au cours des 14 derniers jours).
- Conformité régulière aux soins complets et à la thérapie précédente.
Critère d'exclusion:
- Incapacité à donner un consentement éclairé.
- A présenté une septicémie sévère ou un choc septique au cours des 12 semaines précédentes.
- La dernière dose de HU a été ingérée au cours des 4 semaines précédentes.
- Actuellement enceinte ou allaitante.
- Alanine aminotransférase (ALT) supérieure ou égale à deux fois (2X) la limite supérieure de la normale ou albumine <2,0 mg/dL ou bilirubine directe (conjuguée) supérieure ou égale à 1,5 mg/dl.
- Créatinine sérique > 2,9 mg/dL et clairance de la créatinine calculée < 30 mL/min.
- Numération plaquettaire > 800 x 109/L.
- Nombre absolu de neutrophiles <1,5 x 109/L.
Femme en âge de procréer active qui ne veut pas utiliser au moins une des deux formes de contraception suivantes :
(i) ne pas avoir de contact sexuel hétérosexuel à partir de la visite de dépistage et se poursuivre jusqu'à 4 semaines après la dernière dose de THU-décitabine OU (ii) dispositif intra-utérin (DIU).
- Homme sexuellement actif qui refuse d'utiliser un préservatif lors de tout contact sexuel avec une femme en âge de procréer, en commençant à la visite de dépistage et en continuant jusqu'à 4 semaines après la prise de la dernière dose de THU-décitabine. Cette exigence s'applique également aux hommes qui ont subi une vasectomie réussie.
- Altération de l'état mental ou crises récurrentes nécessitant des médicaments anti-épileptiques.
- Maladie moribonde ou toute maladie concomitante (par exemple, hépatique, rénale, cardiaque, métabolique) d'une gravité telle que la mort dans les 24 semaines est probable.
- Diagnostic concomitant de malignité, y compris les syndromes myélodysplasiques (SMD), la leucémie ou un caryotype anormal.
- Carence en vitamine B12, en folate ou en fer (jusqu'à correction).
- Statut de classe III/IV de la New York Heart Association (NYHA).
- Statut de performance Eastern Co-operative Oncology Group (ECOG) supérieur ou égal à 3.
- Le participant suit une thérapie transfusionnelle chronique (par exemple, pour des antécédents d'accident ischémique transitoire (AIT) ou d'accident vasculaire cérébral) et il est médicalement contre-indiqué d'interrompre les transfusions (à moins que plusieurs allo-anticorps n'empêchent le patient de recevoir des transfusions comme prévu).
- Antécédents connus d'abus de drogues illicites ou d'alcool au cours des 12 derniers mois.
- Autre traitement médicamenteux expérimental ou expérimental au cours des 28 derniers jours.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: SEUL
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
L'eau ordinaire sera distribuée à un volume similaire et dans les mêmes récipients que le médicament à l'étude.
Le placebo d'eau a une apparence et un goût similaires à ceux du médicament à l'étude, car le médicament à l'étude est fortement dilué dans l'eau.
Autres noms:
|
EXPÉRIMENTAL: Décitabine orale et tétrahydrouridine
|
Décitabine orale et tétrahydrouridine orale (THU) administrées à 1-2 heures d'intervalle sur 2 jours consécutifs pendant 8 semaines
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Toxicité non hématologique
Délai: 12 semaines
|
Les toxicités seront évaluées sur une base hebdomadaire et seront classées en fonction de leur grade et de leur relation avec le traitement de l'étude.
Le test du chi carré sera utilisé pour examiner la différence du nombre de patients présentant une toxicité non hématologique de grade 3 ou plus entre le groupe de traitement et le groupe placebo.
|
12 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Yogen Saunthararajah, MD, The Cleveland Clinic
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Anémie, Drépanocytose
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Décitabine
- Tétrahydrouridine
Autres numéros d'identification d'étude
- CASE 10Z11
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