Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie decytabiny i tetrahydrourydyny (THU) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

7 września 2018 zaktualizowane przez: Yogen Saunthararajah

Badanie fazy 1 doustnej decytabiny i tetrahydrourydyny (THU) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka

Celem tego badania jest obserwacja, czy doustna tetrahydrourydyna i decytabina mogą zwiększyć poziom hemoglobiny płodowej i złagodzić objawy niedokrwistości sierpowatokrwinkowej oraz monitorowanie reakcji organizmu pacjenta na doustną tetrahydrourydynę i decytabinę.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest obserwacja, czy doustna tetrahydrourydyna i decytabina mogą zwiększyć poziom hemoglobiny płodowej i złagodzić objawy niedokrwistości sierpowatokrwinkowej oraz monitorowanie reakcji organizmu pacjenta na doustną tetrahydrourydynę i decytabinę. Ogólnym celem jest opracowanie leczenia modyfikującego przebieg choroby niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, które jest mniej cytotoksyczne niż obecny standard opieki i które może bezpośrednio i skuteczniej reaktywować poziom hemoglobiny płodowej. Hipoteza jest taka, że ​​pacjenci leczeni doustną tetrahydrourydyną i decytabiną będą mieli taką samą szansę wystąpienia ciężkich niehematologicznych toksyczności jak grupa placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest toksyczność niehematologiczna stopnia ≥ 3. Hipoteza badaczy jest taka, że ​​pacjenci w grupach leczonych otrzymujących THU-decytabinę doustnie 2x/tydzień przez 8 tygodni (n=15) będą równoważni grupie otrzymującej placebo (n=10) pod względem prawdopodobieństwa niehematologicznego toksyczność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Pisemna, świadoma zgoda udzielona przez uczestnika przed przystąpieniem do badania.
  • Potwierdzona choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) (SS, talasemia S-b0, talasemia S-b+ lub SC w elektroforezie hemoglobiny).

  • Objawowe SCD podczas 6-miesięcznego HU LUB objawowe SCD i nietolerancja HU (niezdolność lub niechęć do przyjmowania HU z powodu toksyczności hematologicznej lub innej). Objawowe SCD definiuje się jako mające jedno z poniższych:

    • Hemoglobina płodowa (HbF) <5%, OR
    • 3 lub więcej epizodów bólu rocznie wymagających pozajelitowego podawania narkotyków, LUB
    • 1 lub więcej epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej LUB
    • Hemoglobina <9 g/dl i bezwzględna liczba retikulocytów <250 000/mm3.
  • Pacjent jest w stanie stacjonarnym i nie doświadcza żadnych ostrych powikłań związanych z SCD (tj. hospitalizacji, ostrego bólu lub zespołu ostrej klatki piersiowej w ciągu ostatnich 14 dni).
  • Regularne przestrzeganie kompleksowej opieki i wcześniejszej terapii.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
  • Doświadczył ciężkiej sepsy lub wstrząsu septycznego w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Ostatnia dawka HU została przyjęta w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Obecnie w ciąży lub karmi piersią.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) większa lub równa dwukrotności (2X) górnej granicy normy lub albuminy <2,0 mg/dl lub bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) większa lub równa 1,5 mg/dl.
  • Kreatynina w surowicy >2,9 mg/dl i obliczony klirens kreatyniny <30 ml/min.
  • Liczba płytek krwi >800 x 109/l.
  • Bezwzględna liczba neutrofili <1,5 x 109/l.

  • Kobieta w wieku rozrodczym, która nie chce stosować co najmniej jednej z dwóch następujących form antykoncepcji:

    (i) brak heteroseksualnych kontaktów seksualnych począwszy od wizyty przesiewowej i trwający do 4 tygodni po ostatniej dawce THU-decytabiny LUB (ii) wkładka wewnątrzmaciczna (IUD).

  • Aktywny seksualnie mężczyzna, który nie chce używać prezerwatywy podczas jakiegokolwiek kontaktu seksualnego z kobietą w wieku rozrodczym, rozpoczynając od wizyty przesiewowej i kontynuując do 4 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki THU-decytabiny. Wymóg ten dotyczy również mężczyzn, którzy przeszli udaną wazektomię.
  • Zmieniony stan psychiczny lub nawracające napady padaczkowe wymagające leków przeciwpadaczkowych.
  • Choroba konająca lub jakakolwiek współistniejąca choroba (np. wątroby, nerek, serca, metaboliczna) o takim nasileniu, że prawdopodobny jest zgon w ciągu 24 tygodni.
  • Równoczesna diagnoza nowotworu, w tym zespołów mielodysplastycznych (MDS), białaczki lub nieprawidłowego kariotypu.
  • Niedobór witaminy B12, kwasu foliowego lub żelaza (do czasu skorygowania).
  • Stan III/IV klasy New York Heart Association (NYHA).
  • Stan sprawności Eastern Co-operative Oncology Group (ECOG) większy lub równy 3.
  • Uczestnik jest w trakcie przewlekłej terapii transfuzyjnej (np. z powodu przemijającego ataku niedokrwiennego (TIA) lub udaru mózgu) i ma medyczne przeciwwskazania do przerwania transfuzji (chyba że liczne alloprzeciwciała uniemożliwiają pacjentowi otrzymanie transfuzji zgodnie z planem).
  • Znana historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Inna eksperymentalna lub eksperymentalna terapia lekowa w ciągu ostatnich 28 dni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POJEDYNCZY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lek: Placebo
Zwykła woda będzie dozowana w podobnej objętości iw tych samych pojemnikach co badany lek. Wodne placebo ma podobny wygląd i smak do badanego leku, ponieważ badany lek jest silnie rozcieńczony w wodzie.
Inne nazwy:
  • Woda
EKSPERYMENTALNY: Doustna decytabina i tetrahydrourydyna
Lek: Doustna decytabina i tetrahydrourydyna
Doustna decytabina i doustna tetrahydrourydyna (THU) podawane w odstępie 1-2 godzin przez 2 kolejne dni w ciągu 8 tygodni
Inne nazwy:
  • Dacogen, 5-aza-2'-deoksycytydyna, czw

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność niehematologiczna
Ramy czasowe: 12 tygodni
Toksyczności będą oceniane co tydzień i będą klasyfikowane zgodnie z ich stopniem i związkiem z badanym leczeniem. Test chi-kwadrat zostanie zastosowany do zbadania różnicy w liczbie pacjentów z toksycznością niehematologiczną stopnia 3 lub wyższą między grupami leczonymi i placebo.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yogen Saunthararajah

Współpracownicy

University of Illinois at Chicago

Śledczy

  • Główny śledczy: Yogen Saunthararajah, MD, The Cleveland Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CASE 10Z11

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Doustna decytabina i tetrahydrourydyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj