Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Decitabin és tetrahidrouridin (THU) vizsgálata sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

2018. szeptember 7. frissítette: Yogen Saunthararajah

1. fázisú orális decitabin és tetrahidrouridin (THU) vizsgálata magas kockázatú sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja annak megfigyelése, hogy az orális tetrahidrouridin és decitabin növelheti-e a magzati hemoglobinszintet és javíthatja-e a sarlósejtes betegség tüneteit, valamint nyomon követni, hogyan reagál a páciens szervezete az orális tetrahidrouridinre és decitabinra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

E vizsgálat célja annak megfigyelése, hogy az orális tetrahidrouridin és decitabin növelheti-e a magzati hemoglobinszintet és javíthatja-e a sarlósejtes betegség tüneteit, valamint nyomon követni, hogyan reagál a páciens szervezete az orális tetrahidrouridinre és decitabinra. Az általános cél a sarlósejtes betegség betegségmódosító kezelésének kidolgozása, amely kevésbé citotoxikus, mint a jelenlegi ellátási standard, és amely közvetlenül és hatékonyabban képes újraaktiválni a magzati hemoglobinszintet. A hipotézis az, hogy az orális tetrahidrouridinnel és decitabinnal kezelt betegeknek ugyanolyan esélyük lesz súlyos nem hematológiai toxicitásra, mint a placebocsoportban. Az elsődleges végpont a ≥ 3. fokozatú nem hematológiai toxicitás. A vizsgálók hipotézise az, hogy a 8 héten keresztül hetente 2x orális THU-decitabint kapó kezelési csoportok (n=15) betegek egyenértékűek lesznek a placebo csoporttal (n=10) a ≥ 3. fokozatú nem hematológiai betegség esélye tekintetében. toxicitás.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves vagy idősebb.
  • Az alany írásos, tájékozott hozzájárulása a tanulmányba lépés előtt.
  • Megerősített sarlósejtes betegség (SCD) (SS, S-b0-thalassaemia, S-b+-talaszémia vagy SC hemoglobin elektroforézis alapján).

  • Tüneti SCD 6 hónapos HU kezelés alatt VAGY tüneti SCD és HU intolerancia (hematológiai vagy egyéb toxicitás miatt nem tud vagy nem hajlandó HU szedni). A tünetekkel járó SCD a következők egyikével rendelkezik:

    • Magzati hemoglobin (HbF) <5%, VAGY
    • Évente 3 vagy több fájdalomepizód, amely parenterális kábítószert igényel, VAGY
    • 1 vagy több akut mellkasi szindróma epizód, VAGY
    • Hemoglobin <9 g/dl és abszolút retikulocitaszám <250 000/mm3.
  • Az alany egyensúlyi állapotban van, és nincs SCD miatti akut szövődmény (vagyis kórházi kezelés, akut fájdalom vagy akut mellkasi szindróma az elmúlt 14 napban) közepette.
  • Az átfogó ellátás és a korábbi terápia rendszeres betartása.

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség tájékozott beleegyezést adni.
  • Súlyos szepszist vagy szeptikus sokkot tapasztalt az elmúlt 12 hétben.
  • Az utolsó HU adagot az előző 4 hétben vették be.
  • Jelenleg terhes vagy szoptat.
  • Az alanin aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának kétszerese vagy egyenlő, vagy az albumin <2,0 mg/dl vagy a direkt (konjugált) bilirubin 1,5 mg/dl vagy annál nagyobb.
  • A szérum kreatinin >2,9 mg/dl és a számított kreatinin clearance <30 ml/perc.
  • Thrombocytaszám >800 x 109/L.
  • Abszolút neutrofilszám <1,5 x 109/l.

  • Aktív fogamzóképes korú nő, aki nem hajlandó a következő két fogamzásgátlási mód közül legalább az egyiket alkalmazni:

    (i) heteroszexuális szexuális érintkezés hiánya a szűrővizsgálattól kezdve és a THU-decitabin utolsó adagját követő 4 hétig, VAGY (ii) intrauterin eszköz (IUD).

  • Szexuálisan aktív férfi, aki nem hajlandó óvszert használni fogamzóképes nővel folytatott szexuális érintkezés során, a szűrővizsgálattól kezdve és az utolsó adag THU-decitabin bevétele után 4 hétig. Ez a követelmény azokra a férfiakra is vonatkozik, akiknél sikeres vazectomián esett át.
  • Megváltozott mentális állapot vagy visszatérő rohamok, amelyek görcsoldó gyógyszereket igényelnek.
  • Haldokló vagy bármilyen egyidejű betegség (pl. máj-, vese-, szív-, metabolikus) olyan súlyosságú, hogy a 24 héten belüli halál valószínű.
  • Rosszindulatú daganatok egyidejű diagnózisa, beleértve a myelodysplasiás szindrómákat (MDS), a leukémiát vagy a kóros kariotípust.
  • B12-vitamin-, folsav- vagy vashiányos (korrigálásig).
  • A New York Heart Association (NYHA) III/IV osztályú státusza.
  • Az East Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítményének státusza nagyobb vagy egyenlő, mint 3.
  • A résztvevő krónikus transzfúziós terápiában részesül (pl. átmeneti ischaemiás roham (TIA) vagy stroke anamnézisében), és orvosilag ellenjavallt a transzfúzió leállítása (kivéve, ha több alloantitest akadályozza meg a beteget abban, hogy a tervezett transzfúziót kapja).
  • Tiltott kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés ismert története az elmúlt 12 hónapban.
  • Egyéb kísérleti vagy vizsgált gyógyszeres terápia az elmúlt 28 napban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYETLEN

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Drog: Placebo
A sima vizet hasonló térfogatban és ugyanabban a tartályban adják ki, mint a vizsgálati gyógyszer. A vizes placebo megjelenése és íze hasonló a vizsgált gyógyszerhez, mivel a vizsgált gyógyszer vízben erősen hígított.
Más nevek:
  • Víz
KÍSÉRLETI: Orális decitabin és tetrahidrouridin
Drog: Orális decitabin és tetrahidrouridin
Orális decitabin és orális tetrahidrouridin (THU) 1-2 órás különbséggel 2 egymást követő napon 8 héten keresztül
Más nevek:
  • Dacogen, 5-aza-2'-dezoxicitidin, THU

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nem hematológiai toxicitás
Időkeret: 12 hét
A toxicitásokat hetente értékelik, és osztályozásuk fokozatuk és a vizsgálati kezeléshez való viszonyuk szerint történik. Khi-négyzet tesztet alkalmaznak a 3-as vagy nagyobb nem-hematológiai toxicitású betegek számának különbségének vizsgálatára a kezelt és a placebocsoportok között.
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Yogen Saunthararajah

Együttműködők

University of Illinois at Chicago

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yogen Saunthararajah, MD, The Cleveland Clinic

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2018. június 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2018. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. szeptember 13.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. szeptember 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 7.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CASE 10Z11

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sweden

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel