Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude évaluant l'efficacité du vismodegib oral dans divers sous-types histologiques

1 mai 2019 mis à jour par: Scott W. Fosko, Mayo Clinic

ML28485 : Étude de phase 2B, à site unique, en ouvert et non randomisée évaluant l'efficacité du vismodegib oral dans divers sous-types histologiques (infiltrant/morphéaforme, nodulaire et superficiel) de carcinome basocellulaire à haut risque et/ou localement avancé

Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité et l'efficacité du traitement oral par le vismodegib dans le traitement de différents «sous-types histologiques» de cancer basocellulaire de la peau (CBC). Le terme « sous-type histologique » fait référence à l'apparence des cellules et du tissu tumoral au microscope. Trois « sous-types histologiques » différents de cancer basocellulaire de la peau (infiltrant/morphéaforme, nodulaire et superficiel) seront examinés dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité et l'efficacité du traitement oral par le vismodegib dans le traitement de différents «sous-types histologiques» de cancer basocellulaire de la peau (CBC). Le terme « sous-type histologique » fait référence à l'apparence des cellules et du tissu tumoral au microscope. Trois « sous-types histologiques » différents de cancer basocellulaire de la peau (infiltrant/morphéaforme, nodulaire et superficiel) seront examinés dans cette étude. Chaque sous-type a un aspect caractéristique au microscope, qui est lié au comportement et à la croissance de la tumeur.

ERIVEDGE (capsule orale de vismodegib) a été approuvé aux États-Unis pour le traitement des tumeurs métastatiques du CBC (mBCC), des tumeurs qui se sont propagées plus loin dans la peau, les os ou d'autres tissus, ou qui se sont propagées à d'autres parties du corps et localement avancées le cancer basocellulaire de la peau (laBCC), les cancers qui sont réapparus après une chirurgie ou que le professionnel de la santé pense qu'ils ne peuvent pas être traités par chirurgie ou radiothérapie. Il agit en bloquant le signal, appelé Hedgehog, dont les cellules basocellulaires du cancer de la peau ont besoin pour se développer. Il a été administré à environ 800 personnes lors d'essais cliniques.

Les données des études précédentes sont principalement basées sur un sous-type de BCC composé de petites collections rondes de cellules cancéreuses, appelées "nodulaires". Il n'existe presque aucune donnée sur l'utilisation du vismodegib dans d'autres sous-types de CBC qui ont tendance à s'étendre profondément dans la peau (sous-type "infiltrant") ou à se propager largement près de la surface de la peau (sous-type "superficiel").

Au total, 36 sujets seront inscrits à l'étude. Tous les participants à l'étude recevront un traitement par vismodegib par voie orale.

Lors de la visite de la semaine 12, des biopsies cutanées seront effectuées pour donner aux investigateurs plus d'informations sur la façon dont la tumeur répond au vismodegib. S'il n'y a aucune preuve de tumeur sur la biopsie, le sujet sera éligible pour mettre fin au traitement plus tôt et entrer dans la période d'observation. Pendant ce temps, le sujet sera suivi cliniquement tous les 3 mois jusqu'à 1 an.

Pour tous les autres sujets, si des signes de tumeur sont observés à la biopsie à la semaine 12, le sujet poursuivra le traitement pendant les 24 semaines complètes. Lors de la visite de la semaine 24, des biopsies cutanées seront à nouveau effectuées pour voir s'il reste une tumeur. S'il n'y a aucune preuve de tumeur sur la biopsie, le sujet sera éligible pour mettre fin au traitement plus tôt et entrer dans la période d'observation. S'il reste une tumeur, le sujet sera référé pour une intervention chirurgicale ou un autre traitement standard pour retirer la tumeur.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

28

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Saint Louis University Department of Dermatology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Un consentement signé et éclairé
  2. Disposé à se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude
  3. 18 ans ou plus au moment du consentement éclairé

  4. Avoir une ou plusieurs lésions cliniquement suspectes de CBC lors de la visite de dépistage préalable à l'étude qui a :

    1. un diamètre ≥ 6 mm si situé sur les "zones masquées" du visage (visage central, paupières, sourcils, périorbitaire, nez, lèvres, menton, mandibule, peau/sulci préauriculaire et postauriculaire, tempe, oreille), organes génitaux, mains, ou pieds
    2. un diamètre ≥ 10 mm si situé sur les joues, le front, le cuir chevelu ou le cou

    3. un diamètre ≥ 20 mm si situé sur le tronc et les extrémités

      ou présente une lésion suspecte de CBC localement avancé définie comme une lésion qui :

    4. est ≥ 10 mm,
    5. a récidivé après une intervention chirurgicale ou une résection chirurgicale entraînerait une déformation importante, et
    6. a été jugée inappropriée pour le rayonnement.
  5. Avoir un CBC confirmé histologiquement avant la première dose du médicament à l'étude
  6. Avoir un statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group de 2 ou moins au départ
  7. La femme en âge de procréer doit utiliser 2 méthodes efficaces pour éviter une grossesse pendant le traitement et pendant 7 mois après la fin du traitement
  8. Les patients de sexe masculin doivent utiliser des mesures efficaces pour éviter une grossesse chez leur partenaire à tout moment pendant le traitement et pendant 2 mois après la dernière dose
  9. Accepter de ne pas donner de sang ou de produits sanguins pendant l'étude et pendant 7 mois après la dernière dose
  10. Les sujets atteints du syndrome de naevus basocellulaire sont éligibles pour l'inscription

Critère d'exclusion:

  1. Femmes enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse pendant l'étude
  2. Antécédents de traitement antérieur par le vismodegib ou tout inhibiteur de la voie Hh
  3. Preuve de maladies ou d'affections cliniquement significatives et instables ; Les sujets présentant des conditions médicales chroniques cliniquement stables seront autorisés à participer à l'étude
  4. Toute maladie dermatologique au site de traitement qui, selon l'investigateur, peut être exacerbée par le traitement par le vismodegib ou entraîner des difficultés d'examen
  5. La lésion cible identifiée lors de la visite de dépistage préalable à l'étude a été déterminée comme étant un CBCm par évaluation radiologique avant la première dose du médicament à l'étude
  6. Incapacité ou refus d'avaler des gélules
  7. Antécédents d'infection nécessitant une hospitalisation, une thérapie antimicrobienne IV ou autrement jugée cliniquement significative par l'investigateur dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude
  8. Antécédents d'infection nécessitant un traitement antimicrobien dans les 2 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude
  9. Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie, sauf en rémission complète depuis plus de 6 mois avant la première dose du médicament à l'étude
  10. Connu pour être infecté par le virus de l'immunodéficience humaine, les virus de l'hépatite B ou de l'hépatite C
  11. Participation à une autre étude utilisant une thérapie ou une procédure expérimentale ou expérimentale dans les 4 semaines ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant le début de l'étude et/ou pendant la participation à l'étude
  12. Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique grave ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude selon le jugement de l'investigateur
  13. Sujets qui sont des membres du personnel du site d'étude ou qui sont des employés du commanditaire directement impliqués dans la conduite de l'essai
  14. Un sujet qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, sera peu coopératif ou incapable de se conformer aux procédures de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vismodegib oral en ouvert
Il s'agit d'une étude de phase 2B, à site unique, en ouvert, non randomisée, d'une durée de 24 semaines, portant sur l'efficacité et la sécurité du vismodegib (150 mg PO par jour) chez des sujets présentant un carcinome basocellulaire (CBC) à haut risque et/ou localement avancé. Un total de 36 sujets atteints de CBC infiltrant/morphéaforme, nodulaire ou superficiel seront inscrits à l'étude.
Médicament: vismodegib (150 mg PO par jour)
Des biopsies seront effectuées sur tous les participants au départ, semaine 12 et semaine 24.
Autres noms:
  • Nom de marque: Erivedge

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du Vismodegib
Délai: Semaine 24
L'efficacité du vismodegib a été définie comme le nombre de biopsies tumorales avec une pathologie positive après 24 semaines. Les sujets avaient une lésion cible et jusqu'à 3 lésions non cibles supplémentaires. Un total cumulé de 65 tumeurs a été mesuré après 24 semaines de traitement. Les sous-types histopathologiques ont été classés principalement comme infiltrants, nodulaires et superficiels.
Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité du vismodegib
Délai: Jusqu'à 18 mois
La sécurité du Vismodegib a été évaluée en surveillant les effets indésirables. Tous les événements indésirables, attendus et inattendus, ont été enregistrés et classés à l'aide du guide CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events). Il s'agit d'un ensemble de critères du National Cancer Institute (NCI) utilisé pour normaliser la classification des effets indésirables des médicaments. Les événements de grade 1 sont définis comme légers, de grade 2 comme modérés, de grade 3 comme graves ; le grade 4 comme mettant la vie en danger et le grade 5 comme la mort.
Jusqu'à 18 mois
Début de l'efficacité du vismodegib
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Le début de l'efficacité a été mesuré par la réduction ou l'augmentation de la surface tumorale. Les sujets avaient une lésion cible et jusqu'à 3 lésions non cibles supplémentaires. La surface d'un total cumulé de 65 tumeurs (27 lésions cibles et 38 lésions non cibles) a été mesurée après 24 semaines de traitement. Une réponse complète a été définie comme une réduction de 100 % de la surface tumorale. Une réponse partielle a été définie comme une réduction supérieure à 50 % de la surface tumorale. La maladie stable a été définie comme une réduction inférieure à 50 % de la surface tumorale et la maladie progressive a été définie comme une augmentation supérieure à 20 % de la surface tumorale.
Jusqu'à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mayo Clinic

Collaborateurs

Genentech, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Scott Fosko, MD, fosko.scott@mayo.edu

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 janvier 2013

Achèvement primaire (Réel)

3 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

3 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 septembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2012

Première publication (Estimation)

4 octobre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2019

Dernière vérification

1 mai 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ML28485
  • 22355 (Autre identifiant: Saint Louis University)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner