Studie hodnotící účinnost perorálního vismodegibu u různých histologických podtypů

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný a datově informovaný souhlas
2. Ochota dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy
3. 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu

4. Mít jednu nebo více klinicky podezřelých lézí na BCC při screeningové návštěvě před studií, která má:

   1. průměr ≥ 6 mm, pokud se nachází na „oblastech masky“ obličeje (centrální obličej, oční víčka, obočí, periorbitál, nos, rty, brada, čelist, preaurikulární a postaurikulární kůže/sulci, spánky, ucho), genitálie, ruce nebo chodidla
   2. průměr ≥ 10 mm, pokud se nachází na tvářích, čele, pokožce hlavy nebo krku

   3. průměr ≥ 20 mm, pokud je umístěn na trupu a končetinách

      nebo má lézi podezřelou z lokálně pokročilého BCC definovanou jako léze, která:

   4. je ≥ 10 mm,
   5. recidivující po operaci nebo chirurgické resekci by vedla k podstatné deformaci a
   6. bylo považováno za nevhodné pro záření.
5. Mít histologicky potvrzený BCC před první dávkou studovaného léku
6. Mít výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group 2 nebo méně na základní úrovni
7. Žena s reprodukčním potenciálem musí používat 2 účinné metody k zabránění otěhotnění během léčby a 7 měsíců po jejím ukončení
8. Pacienti mužského pohlaví musí používat účinná opatření, aby zabránili otěhotnění své partnerky po celou dobu léčby a po dobu 2 měsíců po poslední dávce
9. Souhlaste s tím, že během studie a 7 měsíců po poslední dávce nebudete darovat krev ani krevní produkty
10. Subjekty se syndromem bazocelulárního névu jsou způsobilé k zápisu

Kritéria vyloučení:

1. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství během studie
2. Předchozí léčba vismodegibem nebo jakýmkoli inhibitorem Hh dráhy v anamnéze
3. Důkazy o klinicky významných a nestabilních onemocněních nebo stavech; Subjektům s klinicky stabilním chronickým zdravotním stavem bude umožněn vstup do studie
4. Jakékoli dermatologické onemocnění v místě léčby, o kterém se zkoušející domnívá, že by mohlo být exacerbováno léčbou vismodegibem nebo způsobit potíže s vyšetřením
5. Cílová léze identifikovaná při screeningové návštěvě před studií byla určena jako mBCC radiologickým hodnocením před první dávkou studovaného léku
6. Neschopnost nebo neochota spolknout tobolky
7. Infekce v anamnéze vyžadující hospitalizaci, IV antimikrobiální léčbu nebo ji zkoušející z jiného důvodu považuje za klinicky významnou během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku
8. Anamnéza infekce vyžadující antimikrobiální léčbu do 2 týdnů před první dávkou studovaného léku
9. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek, pokud není v plné remisi déle než 6 měsíců před první dávkou studovaného léku
10. Je známo, že je infikován virem lidské imunodeficience, viry hepatitidy B nebo hepatitidy C
11. Účast v jiné studii za použití výzkumné nebo experimentální terapie nebo postupu během 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před zahájením studie a/nebo během účasti ve studii
12. Jiný závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie podle úsudku zkoušejícího
13. Subjekty, které jsou zaměstnanci místa studie nebo kteří jsou zaměstnanci sponzora přímo zapojeni do vedení studie
14. Subjekt, který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora nebude spolupracovat nebo nebude schopen dodržovat studijní postupy