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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du sildénafil IV dans le traitement des nouveau-nés atteints d'hypertension pulmonaire persistante du nouveau-né

12 août 2021 mis à jour par: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

UNE ÉTUDE MULTICENTRALE, RANDOMISÉE, CONTRÔLÉE PAR PLACEBO, EN DOUBLE AVEUGLE, À DEUX BRAS ET EN GROUPE PARALLÈLE POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DU SILDENAFIL IV DANS LE TRAITEMENT DES NOUVEAU-NÉS AVEC UNE HYPERTENSION PULMONAIRE PERSISTANTE DU NOUVEAU-NÉ (PPHN) OU UNE INSUFFISANCE RESPIRATOIRE HYPOXIQUE ET À RISQUE DE PPHN, AVEC UNE ENQUÊTE DE SUIVI À LONG TERME DES PROGRÈS DÉVELOPPEMENTAUX 12 ET 24 MOIS APRÈS LA FIN DU TRAITEMENT DE L'ÉTUDE

Cette étude évaluera si le sildénafil IV peut réduire la durée du traitement au monoxyde d'azote inhalé et réduire le taux d'échec des traitements disponibles pour l'hypertension pulmonaire persistante du nouveau-né.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

59

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHUL du CHU de Québec
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Copenhagen Ø, Danemark, 2100
        • Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
    • Barcelona / Spain
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
      • Lille, France, 59037
        • Centre Hospitalier et Régional de Lille,
      • Marseille, France, 13385
        • Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
      • Paris, France, 75019
        • CHU Robert Debre
      • Paris, France, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italie
      • Pavia, Italie, 27100
        • Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Norvège
    • Haukeland
      • Bergen, Haukeland, Norvège, 5000
        • Haukeland University Hospital
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CN
        • Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8EG
        • St. Michael's Hospital
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Royaume-Uni, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95825
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children´s National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University Health Methodist Hospital
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Sydney and Lois Eskenazi Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center (DUMC)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44111
        • Fairview Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Warren Cancer Research Foundation
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Childrens Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Nouveau-nés présentant une hypertension pulmonaire persistante du nouveau-né
  • Âge = 34 semaines d'âge gestationnel
  • Indice d'oxygénation> 15 et
  • Traitement simultané avec du monoxyde d'azote inhalé et >= 50 % d'oxygène

Critère d'exclusion:

  • Besoin antérieur ou immédiat d'oxygénation par membrane extracorporelle ou de réanimation cardiopulmonaire
  • Durée prévue de la ventilation mécanique
  • Hypoxémie profonde
  • Anomalie congénitale potentiellement mortelle ou mortelle

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: placebo
iv placebo de solution saline normale ou de dextrose à 10 %
Médicament: placebo
Placebo IV ou chlorure de sodium à 0,9 % ou dextrose à 10 %. Débit de perfusion basé sur le poids.
Expérimental: sildénafil
Médicament actif à l'étude
Médicament: iv sildénafil
dose de charge de 0,1 mg/kg sur 30 minutes suivie d'une dose d'entretien de 0,03 mg/kg/h. Laisser infuser minimum 48 heures et maximum 14 jours.
Autres noms:
  • revatio

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée du traitement à l'oxyde nitrique inhalé (iNO) après le début du médicament à l'étude par voie intraveineuse (IV) pour les participants sans échec du traitement
Délai: 14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Le temps en jours, sous traitement iNO, pour les participants sans échec du traitement iNO, a été calculé 14 jours après le début du médicament à l'étude IV ou la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité. L'échec du traitement iNO a été défini comme la nécessité d'un traitement supplémentaire ciblant l'HPPPN, la nécessité d'une oxygénation par membrane extracorporelle (ECMO) ou le décès au cours de l'étude.
14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Taux d'échec du traitement
Délai: 14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Le taux d'échec du traitement a été défini comme le pourcentage de participants qui avaient besoin d'un traitement supplémentaire ciblant l'HPPN, qui avaient besoin d'une ECMO ou qui sont décédés au cours de l'étude.
14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai entre le début du médicament à l'étude par voie intraveineuse (IV) et le sevrage final de la ventilation mécanique
Délai: 14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Le temps en jours, depuis le début du médicament à l'étude IV jusqu'au sevrage final de la ventilation mécanique chez les participants atteignant le sevrage final de la ventilation mécanique pour l'HPPN a été évalué. La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation. Pour les participants sous ventilation mécanique au-delà de 336 heures (14 jours) à compter du début du médicament à l'étude IV, les données ont été censurées à 14 jours.
14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Délai entre le début du médicament à l'étude par voie intraveineuse (IV) et le premier échec du traitement
Délai: 14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Le temps en jours, entre le début du médicament à l'étude IV et le premier échec du traitement (défini comme le besoin d'un traitement supplémentaire ciblant l'HPPN, le besoin d'une ECMO ou le décès) pour les participants en échec du traitement a été évalué. La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation. Pour les participants sans échec thérapeutique à la date d'évaluation du critère d'évaluation, les données ont été censurées à la date d'évaluation du critère d'évaluation.
14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Pourcentage de participants présentant des composantes individuelles d'échec du traitement
Délai: 14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Le pourcentage de participants présentant des éléments individuels d'échec du traitement (nécessité de commencer un traitement supplémentaire ciblant l'HPPN, besoin de commencer l'ECMO ou décès) a été évalué. Certains participants auraient pu avoir plusieurs événements qualifiants pour l'échec du traitement.
14 jours à compter du début du médicament à l'étude IV ou de la sortie de l'hôpital, selon la première éventualité (maximum de 14 jours)
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice d'oxygénation (OI) aux heures 6, 12 et 24 après la perfusion
Délai: Au départ, heures 6, 12 et 24 après le début de la perfusion
L'indice d'oxygénation a été calculé comme le produit de la fraction d'oxygène inspiré (FiO2) et de la pression moyenne des voies respiratoires divisée par la pression partielle d'oxygène dissous dans le sang artériel (PaO2) [(FiO2*pression moyenne des voies respiratoires)/PaO2] mesurée en centimètre d'eau par millimètre de mercure (cmH2O/mmHg). FiO2 est la mesure de la concentration d'oxygène qui est respirée. La pression moyenne des voies respiratoires est définie comme une moyenne de la pression des voies respiratoires tout au long du cycle respiratoire. PaO2 est la mesure du niveau d'oxygène dissous dans le sang artériel.
Au départ, heures 6, 12 et 24 après le début de la perfusion
Changement par rapport à la ligne de base de la saturation différentielle aux heures 6, 12 et 24 après la perfusion
Délai: Au départ, heures 6, 12 et 24 après le début de la perfusion
La saturation différentielle en oxygénation est un moyen simple de détecter le shunt droite-gauche au niveau du canal artériel à l'aide de 2 oxymètres de pouls. C'est la différence entre les sites pré-canalaires et post-canalaires de la saturation en oxygène pulsée (SpO2). Où, pré-conduit fait référence au membre supérieur droit et post-conduit fait référence au membre inférieur. La saturation en oxygénation est mesurée en pourcentage de sites de liaison à l'hémoglobine occupés par l'oxygène dans le sang.
Au départ, heures 6, 12 et 24 après le début de la perfusion
Changement par rapport à la ligne de base du rapport de la pression partielle d'oxygène dans le sang artériel à la fraction d'oxygène inspiré (P/F) aux heures 6, 12 et 24
Délai: Au départ, heures 6, 12 et 24 après le début de la perfusion
Le rapport de la pression partielle d'oxygène artériel à la fraction d'oxygène inspiré est un rapport entre le niveau d'oxygène dans le sang artériel et la concentration d'oxygène qui est respiré. Il aide à déterminer le degré de tout problème lié à la façon dont les poumons transfèrent l'oxygène au sang.
Au départ, heures 6, 12 et 24 après le début de la perfusion
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du sildénafil et de son métabolite
Délai: Dose de charge, Jour 1 : avant le début de la perfusion, 5, 30 minutes après la fin de la perfusion de charge ; Dose d'entretien : 48 à 72, 96 à 120 heures pendant la perfusion et immédiatement avant la fin de la perfusion d'entretien (jusqu'au maximum au jour 14)
La Cmax a été obtenue pour le sildénafil et son principal métabolite UK-103,320.
Dose de charge, Jour 1 : avant le début de la perfusion, 5, 30 minutes après la fin de la perfusion de charge ; Dose d'entretien : 48 à 72, 96 à 120 heures pendant la perfusion et immédiatement avant la fin de la perfusion d'entretien (jusqu'au maximum au jour 14)
Clairance plasmatique totale (CL) du sildénafil et de son métabolite
Délai: Dose de charge : avant le début de la perfusion, 5, 30 minutes après la fin de la perfusion de charge le jour 1 ; Dose d'entretien : entre 48 et 72, 96 et 120 heures pendant la perfusion et immédiatement avant la fin de la perfusion le jour 1
CL est le volume de liquide corporel/plasma duquel le médicament ou le métabolite est complètement éliminé par unité de temps. La CL a été obtenue pour le sildénafil et son principal métabolite UK-103,320.
Dose de charge : avant le début de la perfusion, 5, 30 minutes après la fin de la perfusion de charge le jour 1 ; Dose d'entretien : entre 48 et 72, 96 et 120 heures pendant la perfusion et immédiatement avant la fin de la perfusion le jour 1
Volume central de distribution (Vc) du sildénafil et de son métabolite
Délai: Dose de charge : avant le début de la perfusion, 5, 30 minutes après la fin de la perfusion de charge le jour 1 ; Dose d'entretien : entre 48 et 72, 96 et 120 heures pendant la perfusion et immédiatement avant la fin de la perfusion le jour 1
Vc est le volume hypothétique dans lequel un médicament ou un métabolite se distribue initialement lors de l'administration. Il a été déterminé à l'aide d'une analyse basée sur la population, modélisation non linéaire à effets mixtes (NONMEM), version 7.4.0. Vc a été calculé pour le sildénafil et son principal métabolite, UK-103,320.
Dose de charge : avant le début de la perfusion, 5, 30 minutes après la fin de la perfusion de charge le jour 1 ; Dose d'entretien : entre 48 et 72, 96 et 120 heures pendant la perfusion et immédiatement avant la fin de la perfusion le jour 1
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Ligne de base jusqu'à 31 jours après la fin de la perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 45 jours)
Un EI était tout événement médical indésirable chez un sujet ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'une relation causale. Un EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale; événements médicalement importants. Les événements apparus sous traitement sont des événements entre la première perfusion du médicament à l'étude et jusqu'à 31 jours après la fin de la perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 45 jours) qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état de prétraitement. Les EI comprenaient à la fois les EIG et les non-EIG.
Ligne de base jusqu'à 31 jours après la fin de la perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 45 jours)
Nombre d'événements indésirables (EI) liés au traitement selon la gravité
Délai: Ligne de base jusqu'à 31 jours après la fin de la perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 45 jours)
EI : événement médical indésirable chez un participant qui a reçu le médicament à l'étude sans tenir compte de la possibilité d'un lien de causalité. EIG : EI entraînant l'un des résultats suivants : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale; événements médicalement importants. Les événements apparus sous traitement sont des événements entre la première perfusion du médicament à l'étude et jusqu'à 31 jours après la fin de la perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 45 jours) qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état de prétraitement. Les EI comprenaient à la fois les EIG et les non-EIG. Critères de gravité : léger = n'a pas interféré avec la fonction habituelle du sujet ; modéré = interféré dans une certaine mesure avec la fonction habituelle du participant et sévère = interféré de manière significative avec la fonction habituelle du participant. Les sévérités de base manquantes ont été imputées comme légères.
Ligne de base jusqu'à 31 jours après la fin de la perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 45 jours)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire
Délai: Jusqu'à 14 jours à compter du début de la perfusion du médicament à l'étude
Critères pour les valeurs de laboratoire : Hématologie : hémoglobine, hématocrite, nombre de globules rouges 1,5 * LSN, aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase, phosphatase alcaline > 3,0 * LSN, protéines totales 1,2 * LSN ; Fonction rénale : azote uréique du sang, créatinine > 1,3 LSN ; Électrolytes : sodium 1,05*ULN, potassium, chlorure, calcium, bicarbonate (veineux) 1,1*ULN.
Jusqu'à 14 jours à compter du début de la perfusion du médicament à l'étude
Partie B : Scores composites des progrès cognitifs, linguistiques et moteurs des participants, évalués par les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit, troisième édition (Bayley-III)
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Bayley-III évalue le développement des nourrissons et des tout-petits dans cinq domaines : cognitif, langage, moteur, socio-émotionnel (SE) et comportement adaptatif (AB). Évaluations des domaines cognitif, langagier et moteur réalisées à l'aide d'items administrés à l'enfant ; évaluations des domaines SE et AB réalisées à l'aide des réponses du soignant principal à un questionnaire. Gammes de scores : échelle cognitive 0-91, échelle linguistique 0-97 et échelle motrice 0-132, où des scores plus élevés indiquaient respectivement une meilleure fonction cognitive, communication et habiletés motrices. Les scores bruts des domaines cognitif, linguistique et moteur ont été convertis en scores composites. Les scores composites des échelles de développement cognitif, linguistique et moteur allaient de 40 à 160, où un score plus élevé indiquait des compétences et des capacités plus fortes. Dans cette mesure de résultat, des scores composites pour les nourrissons et les tout-petits ont été rapportés aux mois 12 et 24.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Scores composites du questionnaire sur le comportement socio-émotionnel et adaptatif évalués par les échelles de Bayley pour le développement du nourrisson et du tout-petit, troisième édition (Bayley-III)
Délai: 24 mois après la fin du traitement à l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Le Bayley-III évalue le développement des nourrissons et des tout-petits dans cinq domaines : cognitif, langage, moteur, socio-émotionnel (SE) et comportement adaptatif (AB). Évaluations des domaines cognitif, langagier et moteur réalisées à l'aide d'items administrés à l'enfant ; évaluations des domaines SE et AB réalisées à l'aide des réponses du soignant principal à un questionnaire. Le questionnaire comprend l'échelle SE (35 items) et l'échelle AB (241 items). Les scores bruts de SE et AB ont été convertis en scores composites. Les scores composites pour les échelles SE et AB variaient de 40 à 160, où des scores plus élevés indiquaient de meilleures compétences socio-émotionnelles et un comportement adaptatif chez l'enfant. Dans cette mesure de résultat, des scores composites pour le parent/tuteur ont été rapportés au mois 24.
24 mois après la fin du traitement à l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Nombre de participants présentant des troubles des mouvements oculaires, évalués par examen de la vue
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Des examens ophtalmologiques standard adaptés à l'âge ont été utilisés pour évaluer les troubles des mouvements oculaires (présence d'amblyopie, de strabisme et de nystagmus) aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'œil droit et l'œil gauche. Les lignes selon les catégories de troubles des mouvements oculaires à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de déclaration.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Acuité visuelle des participants verbaux telle qu'évaluée par une évaluation ophtalmologique
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Des examens ophtalmologiques standard adaptés à l'âge ont été utilisés pour évaluer l'acuité visuelle (réalisée différemment pour les enfants capables d'interaction verbale) à l'aide d'un tableau d'acuité visuelle (VAC) quantitatif, comptage des doigts (CF), mouvement de la main (HM), perception de la lumière (LP), non perception de la lumière (PNL) et manquant aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'œil droit et l'œil gauche. Les lignes selon les catégories d'acuité visuelle à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de déclaration.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Acuité visuelle des participants non verbaux telle qu'évaluée par une évaluation ophtalmologique
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Des examens ophtalmologiques standard adaptés à l'âge ont été utilisés pour évaluer l'acuité visuelle (effectuée différemment pour les enfants incapables d'interaction verbale) à travers les fixations et les suivis (y compris centraux, réguliers et maintenus), la perception de la lumière (clignotement à la lumière), l'absence de perception de la lumière et l'absence à mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'œil droit et l'œil gauche. Les lignes selon les catégories d'acuité visuelle à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de déclaration.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Acuité visuelle des participants verbaux telle qu'évaluée par LogMAR via le tableau d'acuité visuelle
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Des examens ophtalmologiques standard adaptés à l'âge ont été utilisés pour évaluer l'acuité visuelle (réalisés différemment pour les enfants capables d'interaction verbale) aux mois 12 et 24. L'acuité visuelle (VA) des enfants verbaux a été évaluée pour chaque œil à l'aide de la méthode de Snellen, où les unités de logarithme de l'angle minimal de résolution (logMAR) ont été dérivées des rapports de Snellen. Les participants devaient lire les lettres du tableau à une distance de 20 pieds/6 mètres ou 4 mètres. VA (rapport de Snellen) = distance entre le graphique et le participant, divisée par la distance à laquelle le participant a pu voir/lire le graphique sans gêne ; exprimé en décimal, logMAR = log10 (1/VA décimal). Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'œil droit et l'œil gauche.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : État visuel des participants présentant une anomalie, tel qu'évalué par l'examen des yeux des segments antérieur et postérieur
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Des examens ophtalmologiques standard adaptés à l'âge ont été utilisés pour évaluer l'examen de la chambre antérieure et postérieure à la recherche d'anomalies des paupières, de la conjonctive, de la cornée, de la chambre antérieure, du cristallin, de l'iris, de la pupille, des mouvements des muscles extraoculaires et des mouvements oculaires aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'œil droit et l'œil gauche. Les lignes selon les catégories d'état visuel à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de déclaration.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants tel qu'évalué par l'évaluation de l'audition comportementale par le biais d'un test d'audiométrie à tonalité pure
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées à l'aide d'une évaluation de l'audition comportementale par le biais d'un test d'audiométrie à tonalité pure qui inclut les participants ayant un comportement normal, anormal, incomplet/non concluant aux mois 12 et 24.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants tel qu'évalué par la conduction osseuse au moyen d'un test d'audiométrie à tonalité pure
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par l'évaluation de la conduction osseuse par le biais d'un test d'audiométrie à tonalité pure qui comprenait des participants avec une perte auditive neurosensorielle, une perte auditive conductrice, une perte auditive mixte, neurale et non spécifiée aux mois 12 et 24. Les lignes selon les catégories de conduction osseuse à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de rapport.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants évalué par conduction aérienne via des téléphones/casques via un test d'audiométrie à tonalité pure
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par conduction aérienne via des téléphones / écouteurs via un test d'audiométrie à tonalité pure qui comprenait des participants ayant une perte auditive inférieure ou égale à () 90 DB HL ou aucune réponse, et manquant à des fréquences allant de 500 Hertz (Hz) à 8000 Hz aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'oreille droite et l'oreille gauche. Les lignes selon les catégories de conduction aérienne à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de déclaration.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants évalué par conduction aérienne via un champ sonore via un test d'audiométrie à tonalité pure
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par conduction aérienne via un champ sonore via un test d'audiométrie à tonalité pure qui comprenait des participants avec une perte auditive allant de 90 DB HL ou aucune réponse, et manquant à des fréquences allant de 500 Hz à 4000 Hz aux mois 12 et 24. Les lignes selon les catégories de conduction aérienne à des moments précis sont rapportées dans cette mesure de résultat, uniquement lorsqu'il y avait des données non nulles pour au moins 1 bras de déclaration.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : État audiologique des participants tel qu'évalué par l'évaluation de la tympanométrie (pression de pointe) par le biais d'un test d'audiométrie d'immitance
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par évaluation de la tympanométrie par le biais d'un test d'audiométrie d'immittance qui comprenait des participants présentant des signes de pression de pointe (+) et (-) aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'oreille droite et l'oreille gauche.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants tel qu'évalué par l'évaluation de la tympanométrie (admission acoustique statique) par le test d'audiométrie d'immitance
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par évaluation de la tympanométrie par le biais d'un test d'audiométrie d'immittance qui comprenait des participants avec une admission acoustique statique aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'oreille droite et l'oreille gauche.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants tel qu'évalué par le test de réflexe stapédien ipsilatéral grâce au test d'audiométrie d'immitance
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par le réflexe stapédien ipsilatéral par le biais d'un test d'audiométrie d'immitance qui comprenait des participants présentant un réflexe stapédien ipsilatéral à des fréquences allant de 500 Hz à 2 000 Hz aux mois 12 et 24. Les mesures du réflexe stapédien ipsilatéral sont utilisées pour évaluer la voie neuronale entourant le réflexe stapédien, qui se produit en réponse à un son fort (70 à 90 décibels au-dessus du seuil). Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'oreille droite et l'oreille gauche.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants tel qu'évalué par l'émission évoquée transitoire par l'évaluation des émissions otoacoustiques
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par émission évoquée transitoire via une évaluation des émissions otoacoustiques qui comprenait des participants présentant des émissions évoquées transitoires de fréquences de 1000 Hz à 4000 Hz aux mois 12 et 24. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'oreille droite et l'oreille gauche.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Statut audiologique des participants tel qu'évalué par le produit de distorsion par l'évaluation des émissions otoacoustiques
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Les évaluations audiologiques des participants ont été enregistrées et rapportées par produit déformant par le biais d'une évaluation des émissions otoacoustiques qui comprenait des participants présentant la présence d'un produit déformant à des fréquences allant de 2000 Hz à 8000 Hz aux mois 12 et 24. Les otoémissions acoustiques de produits de distorsion (DPOAE) sont générées dans la cochlée en réponse à deux tonalités d'une fréquence et d'un niveau de pression sonore donnés présentés dans le conduit auditif. Les émissions otoacoustiques du produit de distorsion sont un indicateur objectif du fonctionnement normal des cellules ciliées externes de la cochlée. Dans cette mesure de résultat, les données ont été rapportées séparément pour l'oreille droite et l'oreille gauche.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
Partie B : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des décès
Délai: jusqu'à 24 mois après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (maximum jusqu'à 26 mois)
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité avec celui-ci. L'EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante ; anomalie congénitale. Les EI comprenaient à la fois les EI graves et tous les EI non graves.
jusqu'à 24 mois après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (maximum jusqu'à 26 mois)
Partie B : Progrès neurologique des participants évalués par le score d'optimalité neurologique
Délai: Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)
L'examen neurologique du nourrisson Hammersmith (HINE) était un examen de notation standard pour évaluer le développement du nerf crânien ; posture; mouvement; Ton; et réflexes et réaction. Le score global de l'examen HINE est une somme de scores de sous-ensemble (nerf crânien, posture, mouvement, tonus, réflexes et réactions), allant de 0 à 78, où un score plus élevé représente un meilleur résultat. Ici, les scores globaux HINE ont été rapportés aux mois 12 et 24.
Mois 12 et 24 après la fin du traitement de l'étude dans la partie A (jours 1 à 14)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 août 2013

Achèvement primaire (Réel)

17 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

28 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 septembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2012

Première publication (Estimation)

2 novembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A1481316
  • 2012-002619-24 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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