Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av IV sildenafil ved behandling av nyfødte med vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte

12. august 2021 oppdatert av: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

EN MULTISENTERT, RANDOMISERT, PLACEBO-KONTROLLERT, DOBBELBLINDT, TO-ARMERT, PARALLELL GRUPPESTUDIE FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITET OG SIKKERHET AV IV SILDENAFIL I BEHANDLING AV NYDEFØRER MED PERSISTENT LUNGE HYPERTENFIL HYPERTENFIL. I RISIKO FOR PPHN, MED EN LANGSIKTIG OPPFØLGENDE UNDERSØKELSE AV UTVIKLINGSFRESKRIFT 12 OG 24 MÅNEDER ETTER FULLFØRT STUDIEBEHANDLING

Denne studien vil evaluere om IV sildenafil kan redusere tiden på inhalert nitrogenoksidbehandling og redusere feilraten for tilgjengelige behandlinger for vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHUL du CHU de Québec
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Copenhagen Ø, Danmark, 2100
        • Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95825
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children´s National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health Methodist Hospital
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Sydney and Lois Eskenazi Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center (DUMC)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44111
        • Fairview Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Warren Cancer Research Foundation
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier et Régional de Lille,
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
      • Paris, Frankrike, 75019
        • CHU Robert Debré
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hopital Necker - Enfants malades
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
  • Norge
    • Haukeland
      • Bergen, Haukeland, Norge, 5000
        • Haukeland University Hospital
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
    • Barcelona / Spain
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8EG
        • St. Michael's Hospital
      • Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Storbritannia, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Nyfødte med vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte
  • Alder = 34 uker svangerskapsalder
  • Oksygeneringsindeks >15 og
  • Samtidig behandling med inhalert nitrogenoksid og >=50 % oksygen

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller umiddelbart behov for ekstrakorporal membranoksygenering eller hjerte-lunge-redning
  • Forventet varighet av mekanisk ventilasjon
  • Sterk hypoksemi
  • Livstruende eller dødelig medfødt anomali

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: placebo
iv placebo med vanlig saltvann eller 10 % dekstrose
Legemiddel: placebo
IV placebo eller 0,9 % natriumklorid eller 10 % dekstrose. Infusjonshastighet basert på vekt.
Eksperimentell: sildenafil
Aktivt studiemedisin
Legemiddel: iv sildenafil
startdose på 0,1 mg/kg over 30 minutter etterfulgt av vedlikeholdsdose på 0,03 mg/kg/t. For å infundere minimum 48 timer og maksimalt 14 dager.
Andre navn:
  • revatio

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid på inhalert nitrogenoksid (iNO)-behandling etter initiering av intravenøst ​​(IV) studiemedikament for deltakere uten behandlingssvikt
Tidsramme: 14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Tid i dager, på iNO-behandling, for deltakere uten iNO-behandlingssvikt, ble beregnet 14 dager fra oppstart av IV-studiemedikament eller sykehusutskrivning, avhengig av hva som inntraff først. iNO-behandlingssvikt ble definert som behov for tilleggsbehandling rettet mot PPHN, behov for ekstra korporeal membranoksygenering (ECMO) eller død under studien.
14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Behandlingssviktfrekvens
Tidsramme: 14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Behandlingssviktfrekvensen ble definert som prosentandelen av deltakerne som trengte tilleggsbehandling rettet mot PPHN, trengte ECMO eller døde under studien.
14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra initiering av intravenøs (IV) studiemedisin til endelig avvenning av mekanisk ventilasjon
Tidsramme: 14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Tid i dager, fra initiering av IV-studiemedisin til endelig avvenning av mekanisk ventilasjon blant deltakere som oppnådde endelig avvenning av mekanisk ventilasjon for PPHN, ble evaluert. Kaplan-Meier metode ble brukt for estimering. For deltakere med mekanisk ventilasjon utover 336 timer (14 dager) fra initiering av IV studielegemiddel, ble data sensurert etter 14 dager.
14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Tid fra initiering av intravenøs (IV) studielegemiddel til første behandlingssvikt
Tidsramme: 14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Tid i dager, fra initiering av IV-studiemedisin til første behandlingssvikt (definert som behov for tilleggsbehandling rettet mot PPHN, behov for ECMO eller død) for deltakere med behandlingssvikt ble evaluert. Kaplan-Meier metode ble brukt for estimering. For deltakere uten behandlingssvikt innen endepunktsvurderingsdatoen, ble data sensurert på endepunktsvurderingsdatoen.
14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Prosentandel av deltakere med individuelle komponenter av behandlingssvikt
Tidsramme: 14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Prosentandelen av deltakerne med individuelle komponenter av behandlingssvikt (behov for å starte ytterligere behandling rettet mot PPHN, behov for å starte ECMO eller død) ble evaluert. Noen deltakere kunne ha hatt flere kvalifiserende hendelser for behandlingssvikt.
14 dager fra oppstart av IV-studiemedisin eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som inntreffer først (maksimalt 14 dager)
Endring fra baseline i oksygeneringsindeks (OI) ved timer 6, 12 og 24 etter infusjon
Tidsramme: Baseline, timer 6, 12 og 24 etter start av infusjon
Oksygeneringsindeksen ble beregnet som produktet av fraksjon av innåndet oksygen (FiO2) og gjennomsnittlig luftveistrykk delt på partialtrykket av oksygen oppløst i arterielt blod (PaO2) [(FiO2*gjennomsnittlig luftveistrykk)/PaO2] målt i centimeter vann per millimeter kvikksølv (cmH2O/mmHg). FiO2 er et mål på oksygenkonsentrasjonen som pustes inn. Gjennomsnittlig luftveistrykk er definert som et gjennomsnitt av luftveistrykket gjennom respirasjonssyklusen. PaO2 er et mål på oksygennivået oppløst i det arterielle blodet.
Baseline, timer 6, 12 og 24 etter start av infusjon
Endring fra baseline i differensialmetning ved time 6, 12 og 24 etter infusjon
Tidsramme: Baseline, timer 6, 12 og 24 etter start av infusjon
Differensiell oksygeneringsmetning er en enkel måte å oppdage høyre-til venstre shunting ved ductus arteriosus ved hjelp av 2 pulsoksymetre. Det er forskjellen mellom pre-duktale og post-duktale steder puls oksygenmetning (SpO2). Hvor pre-duct refererer til høyre øvre ekstremitet og post-duct refererer til underekstremitet. Oksygenmetning måles som prosentandel av hemoglobinbindingssteder okkupert av oksygen i blodet.
Baseline, timer 6, 12 og 24 etter start av infusjon
Endring fra baseline i forholdet mellom partialtrykk av oksygen i arterielt blod til brøkdel av inspirert oksygen (P/F) ved time 6, 12 og 24
Tidsramme: Baseline, timer 6, 12 og 24 etter start av infusjon
Forholdet mellom partialtrykk av arterielt oksygen og brøkdel av inspirert oksygen er forholdet mellom oksygennivået i arterielt blod og oksygenkonsentrasjonen som pustes inn. Det hjelper å bestemme graden av eventuelle problemer med hvordan lungene overfører oksygen til blodet.
Baseline, timer 6, 12 og 24 etter start av infusjon
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av sildenafil og dets metabolitt
Tidsramme: Ladedose, dag 1: før start av infusjon, 5, 30 minutter etter avsluttet ladeinfusjon; Vedlikeholdsdose: 48 til 72, 96 til 120 timer under infusjon og rett før avsluttet vedlikeholdsinfusjon (opptil maksimum på dag 14)
Cmax ble oppnådd for Sildenafil og dets hovedmetabolitt UK-103 320.
Ladedose, dag 1: før start av infusjon, 5, 30 minutter etter avsluttet ladeinfusjon; Vedlikeholdsdose: 48 til 72, 96 til 120 timer under infusjon og rett før avsluttet vedlikeholdsinfusjon (opptil maksimum på dag 14)
Total Plasma Clearance (CL) av sildenafil og dets metabolitt
Tidsramme: Startdose: før start av infusjon, 5, 30 minutter etter avsluttet ladeinfusjon på dag 1; Vedlikeholdsdose: mellom 48 og 72, 96 til 120 timer under infusjon og rett før avsluttet infusjon på dag 1
CL er volumet av kroppsvæsken/plasmaet som legemidlet eller metabolitten fjernes fullstendig fra per tidsenhet. CL ble oppnådd for Sildenafil og dets hovedmetabolitt UK-103,320.
Startdose: før start av infusjon, 5, 30 minutter etter avsluttet ladeinfusjon på dag 1; Vedlikeholdsdose: mellom 48 og 72, 96 til 120 timer under infusjon og rett før avsluttet infusjon på dag 1
Sentralt distribusjonsvolum (Vc) av sildenafil og dets metabolitt
Tidsramme: Startdose: før start av infusjon, 5, 30 minutter etter avsluttet ladeinfusjon på dag 1; Vedlikeholdsdose: mellom 48 og 72, 96 til 120 timer under infusjon og rett før avsluttet infusjon på dag 1
Vc er det hypotetiske volumet som et medikament eller en metabolitt initialt fordeler seg i ved administrering. Det ble bestemt ved å bruke en populasjonsbasert analyse, ikke-lineær modellering med blandede effekter (NONMEM), versjon 7.4.0. Vc ble beregnet for Sildenafil og dets hovedmetabolitt, UK-103,320.
Startdose: før start av infusjon, 5, 30 minutter etter avsluttet ladeinfusjon på dag 1; Vedlikeholdsdose: mellom 48 og 72, 96 til 120 timer under infusjon og rett før avsluttet infusjon på dag 1
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Baseline opptil 31 dager etter avsluttet studiemedikamentinfusjon (opptil 45 dager)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos et forsøksperson som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. En SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali; medisinsk viktige hendelser. Behandlingsoppståtte er hendelser mellom første infusjon av studiemedikamentet og opptil 31 dager etter avsluttet studielegemiddelinfusjon (opptil 45 dager) som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-SAE-er.
Baseline opptil 31 dager etter avsluttet studiemedikamentinfusjon (opptil 45 dager)
Antall behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) i henhold til alvorlighetsgrad
Tidsramme: Baseline opptil 31 dager etter avsluttet studiemedikamentinfusjon (opptil 45 dager)
AE: uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. SAE: AE som resulterer i ett av følgende utfall: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali; medisinsk viktige hendelser. Behandlingsoppståtte er hendelser mellom første infusjon av studiemedikamentet og opptil 31 dager etter avsluttet studielegemiddelinfusjon (opptil 45 dager) som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-SAE-er. Alvorlighetskriterier: mild = forstyrret ikke forsøkspersonens vanlige funksjon; moderat = forstyrret til en viss grad deltakerens vanlige funksjon og alvorlig = forstyrret i betydelig grad deltakers vanlige funksjon. Manglende alvorlighetsgrad ved baseline ble beregnet som mild.
Baseline opptil 31 dager etter avsluttet studiemedikamentinfusjon (opptil 45 dager)
Antall deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Inntil 14 dager fra start av infusjon av studiemedisin
Kriterier for laboratorieverdier: Hematologi: hemoglobin, hematokrit, antall røde blodlegemer 1,5*ULN, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase >3,0*ULN, totalt protein 1,2*ULN; Nyrefunksjon: blod urea nitrogen, kreatinin >1,3*ULN; Elektrolytter: natrium 1,05*ULN, kalium, klorid, kalsium, bikarbonat (venøs) 1,1*ULN.
Inntil 14 dager fra start av infusjon av studiemedisin
Del B: Sammensatte poeng av kognitiv, språklig og motorisk utviklingsfremgang for deltakere som vurdert av Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje utgave (Bayley-III)
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Bayley-III vurderer spedbarns- og småbarnsutvikling på tvers av fem domener: kognitiv, språk, motorisk, sosial-emosjonell (SE) og adaptiv atferd (AB). Vurderinger av kognitive, språklige og motoriske domener utført ved bruk av gjenstander administrert til barnet; vurderinger av SE- og AB-domenene utført ved hjelp av den primære omsorgspersonens svar på et spørreskjema. Poengskala: kognitiv skala 0-91, språkskala 0-97 og motorisk skala 0-132, der høyere skårer indikerte henholdsvis bedre kognitiv funksjon, kommunikasjon og motoriske ferdigheter. Råskårer av kognitive, språklige og motoriske domener ble konvertert til sammensatte skårer. Sammensatte skårer av kognitive, språklige og motoriske utviklingsskalaer varierte fra en skala fra 40 til 160, hvor høyere skår indikerte sterkere ferdigheter og evner. I dette resultatmålet ble sammensatte skårer for spedbarn og småbarn rapportert ved måned 12 og 24.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Sammensatte scorer av sosial-emosjonell og adaptiv atferdsspørreskjema som vurdert av Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje utgave (Bayley-III)
Tidsramme: Måned 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Bayley-III vurderer spedbarns- og småbarnsutvikling på tvers av fem domener: kognitiv, språk, motorisk, sosial-emosjonell (SE) og adaptiv atferd (AB). Vurderinger av kognitive, språklige og motoriske domener utført ved bruk av gjenstander administrert til barnet; vurderinger av SE- og AB-domenene utført ved hjelp av den primære omsorgspersonens svar på et spørreskjema. Spørreskjemaet består av SE-skalaen (35 punkter) og AB-skalaen (241 punkter). Rå score for SE og AB ble konvertert til sammensatte score. Sammensatte skårer for SE- og AB-skalaen varierte fra 40 til 160, der høyere skårer indikerte bedre sosial-emosjonelle ferdigheter og adaptiv atferd hos barn. I dette utfallsmålet ble sammensatte skårer for foreldre/omsorgspersoner rapportert ved måned 24.
Måned 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Antall deltakere med øyebevegelsesforstyrrelser vurdert ved øyeundersøkelse
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderstilpassede oftalmologiske undersøkelser ble brukt for å vurdere øyebevegelsesforstyrrelser (tilstedeværelse av amblyopi, strabismus og nystagmus) ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øye separat. Rader i henhold til kategorier av øyebevegelsesforstyrrelser på angitte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Synsstyrke hos verbale deltakere vurdert ved oftalmologisk vurdering
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderstilpassede oftalmologiske undersøkelser ble brukt for å vurdere synsskarphet (utført annerledes for barn i stand til verbal interaksjon) gjennom synsskarphet (VAC) kvantitativ, tellefinger (CF), håndbevegelse (HM), lyspersepsjon (LP), nei lys persepsjon (NLP) og mangler ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øye separat. Rader i henhold til synsstyrkekategorier på angitte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Synsstyrke hos ikke-verbale deltakere vurdert ved oftalmologisk vurdering
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderstilpassede oftalmologiske undersøkelser ble brukt for å vurdere synsskarphet (utført annerledes for barn som ikke er i stand til verbal interaksjon) gjennom fikseringer og følger (inkludert sentral, stødig og vedlikeholdt), lysoppfatning (winne til lys), ingen lysoppfatning og mangler kl. måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øye separat. Rader i henhold til synsstyrkekategorier på angitte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Synsstyrken til verbale deltakere som vurdert av LogMAR gjennom synsskarphet
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderstilpassede oftalmologiske undersøkelser ble brukt for å vurdere synsskarphet (utført annerledes for barn i stand til verbal interaksjon) ved måned 12 og 24. Synsskarphet (VA) til verbale barn ble vurdert for hvert øye ved å bruke Snellen-metoden, der logaritmen for minste oppløsningsvinkel (logMAR)-enheter ble utledet fra Snellen-forholdene. Deltakerne måtte lese bokstaver fra kartet i en avstand på 20 fot/6 meter eller 4 meter. VA (Snellen ratio) = avstanden mellom diagrammet og deltakeren, delt på avstanden hvor deltakeren var i stand til å se/lese diagrammet uten svekkelse; uttrykt som desimal, logMAR = log10 (1/desimal VA). I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øye separat.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Visuell status for deltakere med abnormitet vurdert ved øyeundersøkelse av fremre og bakre segmenter
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderstilpassede oftalmologiske undersøkelser ble brukt for å vurdere undersøkelse av fremre og bakre kammer for abnormitet i lokk, konjunktiva, hornhinne, fremre kammer, linse, iris, pupill, ekstraokulær muskelbevegelse og øyebevegelser ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øye separat. Rader i henhold til visuelle statuskategorier på angitte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert ved atferdsvurdering av hørsel gjennom ren toneaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakerne ble registrert og rapportert ved bruk av atferdshørselsvurdering gjennom ren toneaudiometritest som inkluderer deltakere med normal, unormal, ufullstendig/ufullstendig atferd ved måned 12 og 24.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert ved beinledning gjennom ren toneaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakerne ble registrert og rapportert ved benledningsvurdering gjennom ren toneaudiometritest som inkluderte deltakere med sensorineuralt hørselstap, konduktivt hørselstap, blandet hørselstap, neuralt og uspesifisert ved måned 12 og 24. Rader i henhold til benledningskategorier på angitte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert ved luftledning via telefoner/hodetelefoner gjennom Pure Tone Audiometry Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakere ble registrert og rapportert ved luftledning via telefoner/hodetelefoner gjennom ren toneaudiometritest som inkluderte deltakere med hørselstap varierte fra mindre enn eller lik () 90 DB HL eller ingen respons, og mangler ved frekvenser fra 500 Hertz (Hz) til 8000 Hz ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øre separat. Rader i henhold til luftledningskategorier på spesifiserte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert av luftledning via lydfelt gjennom ren toneaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakere ble registrert og rapportert ved luftledning via lydfelt gjennom ren toneaudiometritest som inkluderte deltakere med hørselstap varierte fra 90 DB HL eller ingen respons, og mangler ved frekvenser fra 500 Hz til 4000 Hz ved måned 12 og 24. Rader i henhold til luftledningskategorier på spesifiserte tidspunkter rapporteres i dette utfallsmålet, bare når det var data som ikke var null for minst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert ved tympanometrivurdering (topptrykk) gjennom immittansaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakerne ble registrert og rapportert ved tympanometrivurdering gjennom immittansaudiometritest som inkluderte deltakere med topptrykktegn (+) og (-) ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert ved tympanometrivurdering (statisk akustisk adgang) gjennom immittansaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakerne ble registrert og rapportert ved tympanometrivurdering gjennom immittansaudiometritest som inkluderte deltakere med statisk akustisk innleggelse ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere som vurdert av Ipsilateral Stapedial Reflex Through Immittance Audiometri Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakerne ble registrert og rapportert ved ipsilateral stapedial refleks gjennom immittansaudiometritest som inkluderte deltakere med tilstedeværelse av ipsilateral stapedial refleks ved frekvenser fra 500 Hz til 2000 Hz ved måned 12 og 24. Ipsilaterale stapediale refleksmålinger brukes til å vurdere den nevrale banen som omgir den stapediale refleksen, som oppstår som respons på en høy lyd (70 til 90 desibel over terskelen). I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert av forbigående fremkalt utslipp gjennom vurdering av otoakustiske utslipp
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakere ble registrert og rapportert ved forbigående fremkalt emisjon gjennom otoakustisk emisjonsvurdering som inkluderte deltakere med tilstedeværelse av forbigående fremkalte emisjoner fra frekvenser 1000 Hz til 4000 Hz ved måned 12 og 24. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltakere vurdert av forvrengt produkt gjennom vurdering av otoakustiske utslipp
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer av deltakerne ble registrert og rapportert av forvrengt produkt gjennom vurdering av otoakustiske utslipp som inkluderte deltakere med tilstedeværelse av forvrengt produkt ved frekvenser fra 2000 Hz til 8000 Hz ved måned 12 og 24. Otoakustiske utslipp av forvrengningsprodukter (DPOAE) genereres i sneglehuset som respons på to toner med en gitt frekvens og lydtrykknivå presentert i øregangen. Forvrengte otoakustiske utslipp av produkter er en objektiv indikator på normalt fungerende cochlea ytre hårceller. I dette utfallsmålet er data rapportert for høyre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og dødsfall
Tidsramme: opptil 24 måneder etter avsluttet studiebehandling i del A (maksimalt inntil 26 måneder)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng til det. SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. Bivirkninger inkluderte både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger.
opptil 24 måneder etter avsluttet studiebehandling i del A (maksimalt inntil 26 måneder)
Del B: Nevrologisk fremgang for deltakere som vurdert av nevrologisk optimalitetspoeng
Tidsramme: Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) var en standard scoringsundersøkelse for å vurdere utviklingen av kranialnerven; holdning; bevegelse; tone; og reflekser og reaksjoner. Global score for HINE-eksamen er en sum av poengsummene (kranial nerve, holdning, bevegelse, tonus, reflekser og reaksjoner), varierte fra 0 til 78, der høyere poengsum representerer bedre resultat. Her ble HINEs globale score rapportert i måned 12 og 24.
Måned 12 og 24 etter avsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

17. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

28. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2012

Først lagt ut (Anslag)

2. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A1481316
  • 2012-002619-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere