Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af IV Sildenafil til behandling af nyfødte med vedvarende pulmonal hypertension hos nyfødte

12. august 2021 opdateret af: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

ET MULTI-CENTER, RANDOMISERET, PLACEBO-KONTROLLERET, DOBBELT-BLINDT, TO-ARMET, PARALLEL GRUPPE UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITET OG SIKKERHED AF IV SILDENAFIL I BEHANDLING AF NYBØRNE MED PERSISTENT LUNGE HYPERTENFIL (OG FLUMONARY HYPERTENFIL) I RISIKO FOR PPHN, MED EN LANGSIGT OPFØLGNINGSUNDERSØGELSE AF UDVIKLINGSFREMSKRIDT 12 OG 24 MÅNEDER EFTER AFSLUTNING AF STUDIEBEHANDLING

Denne undersøgelse vil evaluere, om IV sildenafil kan reducere tiden på inhaleret nitrogenoxidbehandling og reducere fejlfrekvensen af ​​tilgængelige behandlinger for vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHUL du CHU de Québec
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Copenhagen Ø, Danmark, 2100
        • Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8EG
        • St. Michael's Hospital
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95825
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children´s National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health Methodist Hospital
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Sydney and Lois Eskenazi Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center (DUMC)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44111
        • Fairview Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Warren Cancer Research Foundation
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier et Régional de Lille,
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
      • Paris, Frankrig, 75019
        • CHU Robert Debré
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
      • Rotterdam, Holland, 3015 CN
        • Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Norge
    • Haukeland
      • Bergen, Haukeland, Norge, 5000
        • Haukeland University Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
    • Barcelona / Spain
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nyfødte med vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte
  • Alder = 34 ugers svangerskabsalder
  • Iltningsindeks >15 og
  • Samtidig behandling med inhaleret nitrogenoxid og >=50% oxygen

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående eller øjeblikkeligt behov for ekstrakorporal membraniltning eller hjerte-lunge-redning
  • Forventet varighed af mekanisk ventilation
  • Dybtgående hypoxæmi
  • Livstruende eller dødelig medfødt anomali

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: placebo
iv placebo med normalt saltvand eller 10 % dextrose
Medicin: placebo
IV placebo eller 0,9 % natriumchlorid eller 10 % dextrose. Infusionshastighed baseret på vægt.
Eksperimentel: sildenafil
Aktivt studiemiddel
Medicin: iv sildenafil
startdosis på 0,1 mg/kg over 30 minutter efterfulgt af vedligeholdelsesdosis på 0,03 mg/kg/time. Til infusion i minimum 48 timer og maksimalt 14 dage.
Andre navne:
  • revatio

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid på inhaleret nitrogenoxid (iNO)-behandling efter påbegyndelse af intravenøs (IV) undersøgelsesmedicin for deltagere uden behandlingssvigt
Tidsramme: 14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Tid i dage, på iNO-behandling, for deltagere uden iNO-behandlingssvigt, blev beregnet 14 dage fra påbegyndelsen af ​​IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtrådte først. iNO-behandlingssvigt blev defineret som behov for yderligere behandling rettet mod PPHN, behov for ekstra corporeal membran oxygenation (ECMO) eller død under undersøgelsen.
14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Behandlingsfejlfrekvens
Tidsramme: 14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Behandlingssvigtrate blev defineret som procentdelen af ​​deltagere, der havde behov for yderligere behandling rettet mod PPHN, havde brug for ECMO eller døde under undersøgelsen.
14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra initiering af intravenøs (IV) undersøgelsesmedicin til endelig fravænning af mekanisk ventilation
Tidsramme: 14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Tid i dage, fra påbegyndelse af IV-studielægemiddel til endelig fravænning af mekanisk ventilation blandt deltagere, der opnåede endelig fravænning af mekanisk ventilation for PPHN, blev evalueret. Kaplan-Meier metode blev brugt til estimering. For deltagere med mekanisk ventilation ud over 336 timer (14 dage) fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet blev data censureret efter 14 dage.
14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Tid fra påbegyndelse af intravenøst ​​(IV) undersøgelseslægemiddel til første behandlingssvigt
Tidsramme: 14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Tid i dage fra påbegyndelse af IV-studielægemiddel til første behandlingssvigt (defineret som behov for yderligere behandling rettet mod PPHN, behov for ECMO eller død) for deltagere med behandlingssvigt blev evalueret. Kaplan-Meier metode blev brugt til estimering. For deltagere uden behandlingssvigt inden endpointvurderingsdatoen blev data censureret på effektmålsvurderingsdatoen.
14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Procentdel af deltagere med individuelle komponenter af behandlingssvigt
Tidsramme: 14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Procentdel af deltagere med individuelle komponenter af behandlingssvigt (behov for at starte yderligere behandling rettet mod PPHN, behov for at starte ECMO eller død) blev evalueret. Nogle deltagere kunne have haft flere kvalificerende begivenheder for behandlingssvigt.
14 dage fra påbegyndelse af IV-studielægemidlet eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der indtræffer først (maksimalt 14 dage)
Ændring fra baseline i iltningsindeks (OI) ved timer 6, 12 og 24 efter infusion
Tidsramme: Baseline, timer 6, 12 og 24 efter start af infusion
Iltningsindekset blev beregnet som produktet af fraktionen af ​​indåndet oxygen (FiO2) og middelluftvejstrykket divideret med partialtrykket af oxygen opløst i arterielt blod (PaO2) [(FiO2*middelluftvejstryk)/PaO2] målt i centimeter vand pr. millimeter kviksølv (cmH2O/mmHg). FiO2 er et mål for iltkoncentrationen, der indåndes. Middel luftvejstryk er defineret som et gennemsnit af luftvejstrykket gennem hele respirationscyklussen. PaO2 er et mål for iltniveauet opløst i det arterielle blod.
Baseline, timer 6, 12 og 24 efter start af infusion
Ændring fra baseline i differentiel mætning på time 6, 12 og 24 efter infusion
Tidsramme: Baseline, timer 6, 12 og 24 efter start af infusion
Differentiel iltmætning er en enkel måde at detektere højre-til venstre shunting ved ductus arteriosus ved hjælp af 2 pulsoximetre. Det er forskellen mellem præ-duktale og post-duktale steder puls iltmætning (SpO2). Hvor pre-duct refererer til højre øvre ekstremitet og post-duct refererer til underekstremitet. Iltmætning måles som procentdelen af ​​hæmoglobinbindingssteder optaget af ilt i blodet.
Baseline, timer 6, 12 og 24 efter start af infusion
Ændring fra baseline i forholdet mellem partialtryk af ilt i arterielt blod til brøkdel af inspireret ilt (P/F) ved timer 6, 12 og 24
Tidsramme: Baseline, timer 6, 12 og 24 efter start af infusion
Forholdet mellem partialtryk af arteriel ilt og brøkdel af indåndet ilt er forholdet mellem iltniveauet i det arterielle blod og iltkoncentrationen, der indåndes. Det hjælper med at bestemme graden af ​​eventuelle problemer med, hvordan lungerne overfører ilt til blodet.
Baseline, timer 6, 12 og 24 efter start af infusion
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af sildenafil og dets metabolit
Tidsramme: Loading dosis, dag 1: før start af infusion, 5, 30 minutter efter afslutning af loading infusion; Vedligeholdelsesdosis: 48 til 72, 96 til 120 timer under infusion og umiddelbart før afslutning af vedligeholdelsesinfusion (op til maksimum på dag 14)
Cmax blev opnået for Sildenafil og dets hovedmetabolit UK-103.320.
Loading dosis, dag 1: før start af infusion, 5, 30 minutter efter afslutning af loading infusion; Vedligeholdelsesdosis: 48 til 72, 96 til 120 timer under infusion og umiddelbart før afslutning af vedligeholdelsesinfusion (op til maksimum på dag 14)
Total Plasma Clearance (CL) af sildenafil og dets metabolit
Tidsramme: Loading dosis: før start af infusion, 5, 30 minutter efter afslutning af loading infusion på dag 1; Vedligeholdelsesdosis: mellem 48 og 72, 96 til 120 timer under infusion og umiddelbart før afslutning af infusion på dag 1
CL er volumen af ​​den kropsvæske/plasma, hvorfra lægemidlet eller metabolitten fjernes fuldstændigt pr. tidsenhed. CL blev opnået for Sildenafil og dets vigtigste metabolit UK-103.320.
Loading dosis: før start af infusion, 5, 30 minutter efter afslutning af loading infusion på dag 1; Vedligeholdelsesdosis: mellem 48 og 72, 96 til 120 timer under infusion og umiddelbart før afslutning af infusion på dag 1
Central distributionsvolumen (Vc) af sildenafil og dets metabolit
Tidsramme: Loading dosis: før start af infusion, 5, 30 minutter efter afslutning af loading infusion på dag 1; Vedligeholdelsesdosis: mellem 48 og 72, 96 til 120 timer under infusion og umiddelbart før afslutning af infusion på dag 1
Vc er det hypotetiske volumen, i hvilket et lægemiddel eller en metabolit initialt fordeler sig ved indgivelse. Det blev bestemt ved at bruge en populationsbaseret analyse, ikke-lineær mixed-effects modellering (NONMEM), version 7.4.0. Vc blev beregnet for Sildenafil og dets vigtigste metabolit, UK-103.320.
Loading dosis: før start af infusion, 5, 30 minutter efter afslutning af loading infusion på dag 1; Vedligeholdelsesdosis: mellem 48 og 72, 96 til 120 timer under infusion og umiddelbart før afslutning af infusion på dag 1
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 31 dage efter afslutningen af ​​studiets lægemiddelinfusion (op til 45 dage)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos et forsøgsperson, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali; medicinsk vigtige begivenheder. Behandlingsfremkaldende er hændelser mellem den første infusion af undersøgelseslægemidlet og op til 31 dage efter afslutningen af ​​undersøgelseslægemidlets infusion (op til 45 dage), som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til førbehandlingstilstanden. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-SAE'er.
Baseline op til 31 dage efter afslutningen af ​​studiets lægemiddelinfusion (op til 45 dage)
Antal behandlings-emergent adverse hændelser (AE'er) i henhold til sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline op til 31 dage efter afslutningen af ​​studiets lægemiddelinfusion (op til 45 dage)
AE: uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. SAE: AE, der resulterer i et af følgende udfald: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali; medicinsk vigtige begivenheder. Behandlingsfremkaldende er hændelser mellem den første infusion af undersøgelseslægemidlet og op til 31 dage efter afslutningen af ​​undersøgelseslægemidlets infusion (op til 45 dage), som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til førbehandlingstilstanden. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-SAE'er. Kriterier for sværhedsgrad: mild = forstyrrede ikke forsøgspersonens sædvanlige funktion; moderat=interfereret i nogen grad med deltagerens sædvanlige funktion og svær=interfereret signifikant med deltagerens sædvanlige funktion. Manglende basislinjesværhedsgrad blev imputeret som mild.
Baseline op til 31 dage efter afslutningen af ​​studiets lægemiddelinfusion (op til 45 dage)
Antal deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til 14 dage fra påbegyndelse af undersøgelsesmedicininfusion
Kriterier for laboratorieværdier: Hæmatologi: hæmoglobin, hæmatokrit, antal røde blodlegemer 1,5*ULN, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase >3,0*ULN, totalt protein 1,2*ULN; Nyrefunktion: blodurinstofnitrogen, kreatinin >1,3*ULN; Elektrolytter: natrium 1,05*ULN, kalium, chlorid, calcium, bicarbonat (venøs) 1,1*ULN.
Op til 14 dage fra påbegyndelse af undersøgelsesmedicininfusion
Del B: Sammensatte resultater af kognitive, sproglige og motoriske udviklingsfremskridt hos deltagere som vurderet af Bayley Scales of Infant and Toddler Development Tredje udgave (Bayley-III)
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Bayley-III vurderer spædbørns og småbørns udvikling på tværs af fem domæner: kognitiv, sproglig, motorisk, social-emotionel (SE) og adaptiv adfærd (AB). Vurderinger af de kognitive, sproglige og motoriske domæner udført ved hjælp af emner administreret til barnet; vurderinger af SE- og AB-domænerne udført ved hjælp af den primære omsorgspersons svar på et spørgeskema. Scoreintervaller: kognitiv skala 0-91, sprogskala 0-97 og motorisk skala 0-132, hvor højere score indikerede henholdsvis bedre kognitiv funktion, kommunikation og motorik. Rå scores af kognitive, sproglige og motoriske domæner blev konverteret til sammensatte scores. Sammensatte scores af kognitive, sproglige og motoriske udviklingsskalaer varierede fra en skala fra 40 til 160, hvor højere score indikerede stærkere færdigheder og evner. I dette resultatmål blev sammensatte scores for spædbørn og småbørn rapporteret ved måned 12 og 24.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Sammensatte scorer af social-emotionel og adaptiv adfærdsspørgeskema som vurderet af Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje udgave (Bayley-III)
Tidsramme: Måned 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Bayley-III vurderer spædbørns og småbørns udvikling på tværs af fem domæner: kognitiv, sproglig, motorisk, social-emotionel (SE) og adaptiv adfærd (AB). Vurderinger af de kognitive, sproglige og motoriske domæner udført ved hjælp af emner administreret til barnet; vurderinger af SE- og AB-domænerne udført ved hjælp af den primære omsorgspersons svar på et spørgeskema. Spørgeskemaet omfatter SE-skalaen (35 punkter) og AB-skalaen (241 punkter). Rå score af SE og AB blev konverteret til sammensatte scores. Sammensatte scorer for SE- og AB-skalaen varierede fra 40 til 160, hvor højere score indikerede bedre social-emotionelle færdigheder og adaptiv adfærd hos børn. I dette resultatmål blev sammensatte scores for forældre/plejer rapporteret ved måned 24.
Måned 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Antal deltagere med øjenbevægelsesforstyrrelser vurderet ved øjenundersøgelse
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderssvarende oftalmologiske undersøgelser blev brugt til at vurdere øjenbevægelsesforstyrrelser (tilstedeværelse af amblyopi, strabismus og nystagmus) i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øje separat. Rækker i henhold til kategorier af øjenbevægelsesforstyrrelser på angivne tidspunkter rapporteres i dette resultatmål, kun når der var et data, der ikke var nul for mindst 1 rapporterende arm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Synsstyrke hos verbale deltagere vurderet ved oftalmologisk vurdering
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderssvarende oftalmologiske undersøgelser blev brugt til at vurdere synsskarphed (udført anderledes for børn i stand til verbal interaktion) gennem synsskarphed (VAC) kvantitativ, tællefinger (CF), håndbevægelse (HM), lysopfattelse (LP), nej lysopfattelse (NLP) og mangler i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øje separat. Rækker i henhold til synsstyrkekategorier på angivne tidspunkter rapporteres kun i dette resultatmål, når der var data, der ikke var nul for mindst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Synsstyrke hos ikke-verbale deltagere vurderet ved oftalmologisk vurdering
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderssvarende oftalmologiske undersøgelser blev brugt til at vurdere synsskarphed (udført anderledes for børn, der ikke er i stand til verbal interaktion) gennem fikseringer og følger (inkluderet central, stabil og vedligeholdt), lysopfattelse (hviler til lys), ingen lysopfattelse og mangler kl. måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øje separat. Rækker i henhold til synsstyrkekategorier på angivne tidspunkter rapporteres kun i dette resultatmål, når der var data, der ikke var nul for mindst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Synsstyrke af verbale deltagere som vurderet af LogMAR gennem synsskarphed
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderssvarende oftalmologiske undersøgelser blev brugt til at vurdere synsstyrken (udført anderledes for børn i stand til verbal interaktion) i måned 12 og 24. Synsstyrken (VA) af verbale børn blev vurderet for hvert øje ved hjælp af Snellen-metoden, hvor logaritmen af ​​minimumsvinkelopløsnings-enheder (logMAR) blev afledt fra Snellen-forholdet. Deltagerne skulle læse bogstaver fra diagrammet i en afstand af 20 fod/6 meter eller 4 meter. VA (Snellen ratio) = afstanden mellem diagrammet og deltageren, divideret med den afstand, hvor deltageren var i stand til at se/læse diagrammet uden forringelse; udtrykt som decimal, logMAR = log10 (1/decimal VA). I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øje separat.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Visuel status for deltagere med abnormitet som vurderet ved øjenundersøgelse af det forreste og bageste segment
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Standard alderssvarende oftalmologiske undersøgelser blev brugt til at vurdere undersøgelse af for- og bagkammer for abnormitet i låg, bindehinde, hornhinde, forkammer, linse, iris, pupil, ekstraokulære muskelbevægelser og øjenbevægelser i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øje separat. Rækker i henhold til visuelle statuskategorier på angivne tidspunkter rapporteres kun i dette resultatmål, når der var data, der ikke var nul for mindst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved adfærdsvurdering af hørelse gennem Pure Tone Audiometry Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret ved hjælp af adfærdshørevurdering gennem ren toneaudiometri-test, som inkluderer deltagere med normal, unormal, ufuldstændig/uendelig adfærd i måned 12 og 24.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved knogleledning gennem Pure Tone Audiometry Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret ved knogleledningsvurdering gennem ren toneaudiometritest, som inkluderede deltagere med sensorineuralt høretab, konduktivt høretab, blandet høretab, neuralt og uspecificeret i måned 12 og 24. Rækker i henhold til knogleledningskategorier på angivne tidspunkter rapporteres i dette resultatmål, kun når der var en ikke-nul data for mindst 1 rapporterende arm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved luftledning via telefoner/hovedtelefoner gennem Pure Tone Audiometry Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev optaget og rapporteret ved luftledning via telefoner/hovedtelefoner gennem pure tone audiometri test, som inkluderede deltagere med høretab varierede fra mindre end eller lig med () 90 DB HL eller ingen respons og mangler ved frekvenser varierede fra 500 Hertz (Hz) til 8000 Hz i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øre separat. Rækker i henhold til luftledningskategorier på angivne tidspunkter rapporteres kun i dette resultatmål, når der var data, der ikke var nul for mindst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved luftledning via lydfelt gennem Pure Tone Audiometry Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev optaget og rapporteret ved luftledning via lydfelt gennem ren toneaudiometritest, som omfattede deltagere med høretab varierede fra 90 DB HL eller ingen respons, og manglende ved frekvenser varierede fra 500 Hz til 4000 Hz i måned 12 og 24. Rækker i henhold til luftledningskategorier på angivne tidspunkter rapporteres kun i dette resultatmål, når der var data, der ikke var nul for mindst 1 rapporteringsarm.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved tympanometrivurdering (spidstryk) gennem immittansaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret ved tympanometrivurdering gennem immittansaudiometri-test, som inkluderede deltagere med spidstrykstegn (+) og (-) i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere som vurderet ved tympanometrivurdering (statisk akustisk adgang) gennem immittansaudiometritest
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret ved tympanometrivurdering gennem immittansaudiometri-test, som inkluderede deltagere med statisk akustisk indlæggelse i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved Ipsilateral Stapedial Reflex Through Immittance Audiometri Test
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret ved ipsilateral stapedial refleks gennem immittansaudiometri-test, som omfattede deltagere med tilstedeværelse af ipsilateral stapedial refleks ved frekvenser fra 500 Hz til 2000 Hz ved måned 12 og 24. Ipsilaterale stapediale refleksmålinger bruges til at vurdere den neurale bane, der omgiver den stapediale refleks, som opstår som reaktion på en høj lyd (70 til 90 decibel over tærskelværdien). I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet ved forbigående fremkaldt emission gennem vurdering af otoakustiske emissioner
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret ved transient fremkaldt emission gennem otoakustisk emissionsvurdering, som inkluderede deltagere med tilstedeværelse af transient fremkaldte emissioner fra frekvenser 1000 Hz til 4000 Hz i måned 12 og 24. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Audiologisk status for deltagere vurderet af forvrænget produkt gennem vurdering af otoakustiske emissioner
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Audiologiske evalueringer af deltagere blev registreret og rapporteret af forvrænget produkt gennem vurdering af otoakustiske emissioner, som omfattede deltagere med tilstedeværelse af forvrænget produkt ved frekvenser fra 2000 Hz til 8000 Hz i måned 12 og 24. Distortion-product otoakustiske emissioner (DPOAE'er) genereres i cochlea som reaktion på to toner af en given frekvens og lydtryksniveau præsenteret i øregangen. Forvrænget produkt otoakustiske emissioner er en objektiv indikator for normalt fungerende cochlea ydre hårceller. I dette resultatmål er data blevet rapporteret for højre og venstre øre separat.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Del B: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og dødsfald
Tidsramme: op til 24 måneder efter afslutningen af ​​studiebehandlingen i del A (maksimalt op til 26 måneder)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelsesmedicin uden hensyntagen til muligheden for en årsagssammenhæng til den. SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. AE'er omfattede både alvorlige og alle ikke-alvorlige AE'er.
op til 24 måneder efter afslutningen af ​​studiebehandlingen i del A (maksimalt op til 26 måneder)
Del B: Neurologiske fremskridt for deltagere som vurderet af neurologioptimalitetsscore
Tidsramme: Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) var en standard scoringsundersøgelse for at vurdere udviklingen af ​​kranienerven; positur; bevægelse; tone; og reflekser og reaktion. HINE-eksamenens globale score er en sum af delmængdescores (kranienerve, kropsholdning, bevægelse, tonus, reflekser og reaktioner), varierende fra 0 til 78, hvor højere score repræsenterer et bedre resultat. Her blev HINEs globale score rapporteret i måned 12 og 24.
Måned 12 og 24 efter afsluttet studiebehandling i del A (dag 1 til 14)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

28. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

2. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A1481316
  • 2012-002619-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner