Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del sildenafil IV nel trattamento dei neonati con ipertensione polmonare persistente del neonato
12 agosto 2021 aggiornato da: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.
UNO STUDIO DI GRUPPO PARALLELO, A DUE BRACCI, IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO CON PLACEBO PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DEL SILDENAFIL IV NEL TRATTAMENTO DEI NEONATI CON IPERTENSIONE POLMONARE PERSISTENTE DEL NEONATO (PPHN) O Insufficienza respiratoria ipossica E A RISCHIO DI PPHN, CON UN'INDAGINE DI FOLLOW-UP A LUNGO TERMINE DEL PROGRESSO DELLO SVILUPPO 12 E 24 MESI DOPO IL COMPLETAMENTO DEL TRATTAMENTO IN STUDIO
Questo studio valuterà se il sildenafil IV può ridurre il tempo di trattamento con ossido nitrico inalato e ridurre il tasso di fallimento dei trattamenti disponibili per l'ipertensione polmonare persistente del neonato.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
59
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Edegem, Belgio, 2650
- Universitair ziekenhuis Antwerpen
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Gent, Belgio, 9000
- UZ Gent
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Quebec, Canada, G1V 4G2
- CHUL du CHU de Québec
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Aarhus N, Danimarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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Copenhagen Ø, Danimarca, 2100
- Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
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Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
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Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier et Régional de Lille,
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Marseille, Francia, 13385
- Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
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Paris, Francia, 75019
- CHU Robert Debré
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Paris, Francia, 75743
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Leipzig, Germania, 04103
- University Hospital of Leipzig
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Pavia, Italia, 27100
- Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Haukeland
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Bergen, Haukeland, Norvegia, 5000
- Haukeland University Hospital
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Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
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Rotterdam, Olanda, 3015 CN
- Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
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Bristol, Regno Unito, BS2 8EG
- St. Michael's Hospital
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Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Leicester, Regno Unito, LE3 9QP
- Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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Madrid, Spagna, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Barcelona / Spain
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Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95825
- University of California Davis Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children´s National Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Health Methodist Hospital
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Sydney and Lois Eskenazi Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center (DUMC)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44111
- Fairview Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- The University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
- Warren Cancer Research Foundation
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
- Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Seattle Children's Research Institute
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Childrens Hospital
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Stockholm, Svezia, 171 76
- Karolinska University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati con ipertensione polmonare persistente del neonato
- Età = età gestazionale di 34 settimane
- Indice di ossigenazione >15 e
- Trattamento concomitante con ossido nitrico inalato e >=50% di ossigeno
Criteri di esclusione:
- Necessità precedente o immediata di ossigenazione extracorporea a membrana o rianimazione cardiopolmonare
- Durata prevista della ventilazione meccanica
- Ipossiemia profonda
- Anomalia congenita pericolosa per la vita o letale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: placebo
placebo iv di soluzione fisiologica normale o destrosio al 10%.
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Placebo IV o cloruro di sodio allo 0,9% o destrosio al 10%.
Velocità di infusione in base al peso.
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Sperimentale: sildenafil
Farmaco in studio attivo
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dose di carico di 0,1 mg/kg in 30 minuti seguita da una dose di mantenimento di 0,03 mg/kg/h.
Infondere minimo 48 ore e massimo 14 giorni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo di trattamento con ossido nitrico inalato (iNO) dopo l'inizio del farmaco in studio per via endovenosa (IV) per i partecipanti senza fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Il tempo in giorni, in trattamento con iNO, per i partecipanti senza fallimento del trattamento con iNO, è stato calcolato 14 giorni dall'inizio del farmaco in studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verificasse per primo.
Il fallimento del trattamento iNO è stato definito come la necessità di un trattamento aggiuntivo mirato alla PPHN, la necessità di ossigenazione extra corporea della membrana (ECMO) o la morte durante lo studio.
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14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Tasso di fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Il tasso di fallimento del trattamento è stato definito come percentuale di partecipanti che necessitavano di un trattamento aggiuntivo mirato alla PPHN, necessitavano di ECMO o sono deceduti durante lo studio.
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14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo dall'inizio del farmaco in studio per via endovenosa (IV) allo svezzamento finale della ventilazione meccanica
Lasso di tempo: 14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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È stato valutato il tempo in giorni, dall'inizio del farmaco in studio IV allo svezzamento finale della ventilazione meccanica tra i partecipanti che hanno raggiunto lo svezzamento finale della ventilazione meccanica per PPHN.
Per la stima è stato utilizzato il metodo di Kaplan-Meier.
Per i partecipanti con ventilazione meccanica oltre le 336 ore (14 giorni) dall'inizio del farmaco in studio IV, i dati sono stati censurati a 14 giorni.
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14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Tempo dall'inizio del farmaco in studio per via endovenosa (IV) al fallimento del primo trattamento
Lasso di tempo: 14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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È stato valutato il tempo in giorni, dall'inizio del farmaco in studio IV al primo fallimento del trattamento (definito come necessità di un trattamento aggiuntivo mirato alla PPHN, necessità di ECMO o decesso) per i partecipanti con fallimento del trattamento.
Per la stima è stato utilizzato il metodo di Kaplan-Meier.
Per i partecipanti senza fallimento del trattamento entro la data di valutazione dell'endpoint, i dati sono stati censurati alla data di valutazione dell'endpoint.
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14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Percentuale di partecipanti con singoli componenti del fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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È stata valutata la percentuale di partecipanti con singoli componenti del fallimento del trattamento (necessità di iniziare un trattamento aggiuntivo mirato alla PPHN, necessità di iniziare l'ECMO o decesso).
Alcuni partecipanti potrebbero aver avuto più eventi di qualificazione per il fallimento del trattamento.
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14 giorni dall'inizio del farmaco oggetto dello studio per via endovenosa o dalla dimissione dall'ospedale, a seconda di quale evento si verifichi per primo (massimo 14 giorni)
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Variazione rispetto al basale dell'indice di ossigenazione (OI) alle ore 6, 12 e 24 post-infusione
Lasso di tempo: Basale, ore 6, 12 e 24 dopo l'inizio dell'infusione
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L'indice di ossigenazione è stato calcolato come il prodotto della frazione di ossigeno inspirato (FiO2) e la pressione media delle vie aeree divisa per la pressione parziale dell'ossigeno disciolto nel sangue arterioso (PaO2) [(FiO2*pressione media delle vie aeree)/PaO2] misurata in centimetri di acqua per millimetro di mercurio (cmH2O/mmHg).
FiO2 è la misura della concentrazione di ossigeno che viene respirato.
La pressione media delle vie aeree è definita come una media della pressione delle vie aeree durante tutto il ciclo respiratorio.
La PaO2 è la misura del livello di ossigeno disciolto nel sangue arterioso.
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Basale, ore 6, 12 e 24 dopo l'inizio dell'infusione
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Variazione rispetto al basale della saturazione differenziale alle ore 6, 12 e 24 post-infusione
Lasso di tempo: Basale, ore 6, 12 e 24 dopo l'inizio dell'infusione
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La saturazione dell'ossigenazione differenziale è un modo semplice per rilevare lo shunt da destra a sinistra del dotto arterioso utilizzando 2 pulsossimetri.
È la differenza tra i siti pre-duttali e post-duttali saturazione dell'ossigeno del polso (SpO2).
Dove, pre-dotto si riferisce all'estremità superiore destra e post-dotto si riferisce all'arto inferiore.
La saturazione dell'ossigenazione è misurata come percentuale dei siti di legame dell'emoglobina occupati dall'ossigeno nel sangue.
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Basale, ore 6, 12 e 24 dopo l'inizio dell'infusione
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Variazione rispetto al basale nel rapporto tra pressione parziale di ossigeno nel sangue arterioso e frazione di ossigeno inspirato (P/F) alle ore 6, 12 e 24
Lasso di tempo: Basale, ore 6, 12 e 24 dopo l'inizio dell'infusione
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Il rapporto tra la pressione parziale dell'ossigeno arterioso e la frazione di ossigeno inspirato è un rapporto tra il livello di ossigeno nel sangue arterioso e la concentrazione di ossigeno respirato.
Aiuta a determinare il grado di eventuali problemi con il modo in cui i polmoni trasferiscono l'ossigeno al sangue.
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Basale, ore 6, 12 e 24 dopo l'inizio dell'infusione
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Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di Sildenafil e del suo metabolita
Lasso di tempo: Dose di carico, Giorno 1: prima dell'inizio dell'infusione, 5, 30 minuti dopo la fine dell'infusione di carico; Dose di mantenimento: da 48 a 72, da 96 a 120 ore durante l'infusione e immediatamente prima della fine dell'infusione di mantenimento (fino al massimo il Giorno 14)
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La Cmax è stata ottenuta per Sildenafil e il suo principale metabolita UK-103.320.
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Dose di carico, Giorno 1: prima dell'inizio dell'infusione, 5, 30 minuti dopo la fine dell'infusione di carico; Dose di mantenimento: da 48 a 72, da 96 a 120 ore durante l'infusione e immediatamente prima della fine dell'infusione di mantenimento (fino al massimo il Giorno 14)
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Clearance plasmatica totale (CL) del sildenafil e del suo metabolita
Lasso di tempo: Dose di carico: prima dell'inizio dell'infusione, 5, 30 minuti dopo la fine dell'infusione di carico il Giorno 1; Dose di mantenimento: tra 48 e 72 ore, da 96 a 120 ore durante l'infusione e immediatamente prima della fine dell'infusione il Giorno 1
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CL è il volume del fluido corporeo/plasma da cui il farmaco o il metabolita viene completamente rimosso per unità di tempo.
CL è stato ottenuto per Sildenafil e il suo principale metabolita UK-103.320.
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Dose di carico: prima dell'inizio dell'infusione, 5, 30 minuti dopo la fine dell'infusione di carico il Giorno 1; Dose di mantenimento: tra 48 e 72 ore, da 96 a 120 ore durante l'infusione e immediatamente prima della fine dell'infusione il Giorno 1
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Volume centrale di distribuzione (Vc) del sildenafil e del suo metabolita
Lasso di tempo: Dose di carico: prima dell'inizio dell'infusione, 5, 30 minuti dopo la fine dell'infusione di carico il Giorno 1; Dose di mantenimento: tra 48 e 72 ore, da 96 a 120 ore durante l'infusione e immediatamente prima della fine dell'infusione il Giorno 1
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Vc è il volume ipotetico in cui un farmaco o un metabolita si distribuisce inizialmente dopo la somministrazione.
È stato determinato utilizzando un'analisi basata sulla popolazione, modellazione a effetti misti non lineare (NONMEM), versione 7.4.0.
Vc è stato calcolato per Sildenafil e il suo principale metabolita, UK-103,320.
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Dose di carico: prima dell'inizio dell'infusione, 5, 30 minuti dopo la fine dell'infusione di carico il Giorno 1; Dose di mantenimento: tra 48 e 72 ore, da 96 a 120 ore durante l'infusione e immediatamente prima della fine dell'infusione il Giorno 1
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Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 31 giorni dopo la fine dell'infusione del farmaco in studio (fino a 45 giorni)
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un soggetto che riceveva il farmaco oggetto dello studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altra ragione: decesso; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita; eventi importanti dal punto di vista medico.
Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima infusione del farmaco in studio e fino a 31 giorni dopo la fine dell'infusione del farmaco in studio (fino a 45 giorni) che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Gli eventi avversi includevano sia SAE che non SAE.
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Basale fino a 31 giorni dopo la fine dell'infusione del farmaco in studio (fino a 45 giorni)
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Numero di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento in base alla gravità
Lasso di tempo: Basale fino a 31 giorni dopo la fine dell'infusione del farmaco in studio (fino a 45 giorni)
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AE: evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
SAE: EA che provoca uno dei seguenti esiti: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita; eventi importanti dal punto di vista medico.
Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima infusione del farmaco in studio e fino a 31 giorni dopo la fine dell'infusione del farmaco in studio (fino a 45 giorni) che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Gli eventi avversi includevano sia SAE che non SAE.
Criteri di gravità: lieve=non ha interferito con le normali funzioni del soggetto; moderato=interferito in una certa misura con la normale funzione del partecipante e grave=interferito in modo significativo con la normale funzione del partecipante.
Le gravità mancanti al basale sono state imputate come lievi.
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Basale fino a 31 giorni dopo la fine dell'infusione del farmaco in studio (fino a 45 giorni)
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 14 giorni dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio
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Criteri per i valori di laboratorio: Ematologia: emoglobina, ematocrito, conta eritrocitaria 1,5*ULN, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina >3,0*ULN, proteine totali 1,2*ULN; Funzionalità renale: azoto ureico nel sangue, creatinina >1,3*ULN; Elettroliti: sodio 1,05*ULN, potassio, cloruro, calcio, bicarbonato (venoso) 1,1*ULN.
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Fino a 14 giorni dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio
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Parte B: Punteggi compositi del progresso cognitivo, linguistico e dello sviluppo motorio dei partecipanti come valutato dalle scale Bayley dello sviluppo infantile e del bambino Terza edizione (Bayley-III)
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Bayley-III valuta lo sviluppo di neonati e bambini in cinque domini: cognitivo, linguaggio, motore, socio-emotivo (SE) e comportamento adattivo (AB).
Valutazioni dei domini cognitivo, linguistico e motorio condotte utilizzando oggetti somministrati al bambino; valutazioni dei domini SE e AB condotte utilizzando le risposte del caregiver primario a un questionario.
Intervalli di punteggio: scala cognitiva 0-91, scala linguistica 0-97 e scala motoria 0-132, dove i punteggi più alti indicavano rispettivamente una migliore funzione cognitiva, comunicazione e abilità motorie.
I punteggi grezzi dei domini cognitivi, linguistici e motori sono stati convertiti in punteggi compositi.
I punteggi compositi delle scale di sviluppo cognitivo, linguistico e motorio variavano da una scala da 40 a 160, dove il punteggio più alto indicava abilità e abilità più forti.
In questa misura di outcome i punteggi compositi per neonati e bambini piccoli sono stati riportati al mese 12 e 24.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Punteggi compositi del questionario sul comportamento socio-emotivo e adattivo come valutato dalle scale Bayley dello sviluppo di neonati e bambini Terza edizione (Bayley-III)
Lasso di tempo: Mese 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (giorni da 1 a 14)
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Il Bayley-III valuta lo sviluppo di neonati e bambini in cinque domini: cognitivo, linguaggio, motore, socio-emotivo (SE) e comportamento adattivo (AB).
Valutazioni dei domini cognitivo, linguistico e motorio condotte utilizzando oggetti somministrati al bambino; valutazioni dei domini SE e AB condotte utilizzando le risposte del caregiver primario a un questionario.
Il questionario comprende la scala SE (35 item) e la scala AB (241 item).
I punteggi grezzi di SE e AB sono stati convertiti in punteggi compositi.
I punteggi compositi per la scala SE e AB variavano da 40 a 160, dove punteggi più alti indicavano migliori capacità socio-emotive e comportamento adattivo nel bambino.
In questa misura di outcome i punteggi compositi per genitore/caregiver sono stati riportati al mese 24.
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Mese 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (giorni da 1 a 14)
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Parte B: Numero di partecipanti con disturbi del movimento oculare valutati mediante visita oculistica
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Sono stati utilizzati esami oftalmologici standard adeguati all'età per valutare i disturbi del movimento oculare (presenza di ambliopia, strabismo e nistagmo) al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'occhio destro e sinistro.
Le righe in base alle categorie di disturbi del movimento oculare in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di esito, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Acuità visiva dei partecipanti verbali valutata dalla valutazione oftalmologica
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Sono stati utilizzati esami oftalmologici standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (eseguiti in modo diverso per i bambini in grado di interazione verbale) attraverso il grafico dell'acuità visiva (VAC) quantitativo, il conteggio delle dita (CF), il movimento della mano (HM), la percezione della luce (LP), no percezione della luce (PNL) e mancante al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'occhio destro e sinistro.
Le righe in base alle categorie di acuità visiva in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di esito, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Acuità visiva dei partecipanti non verbali valutata dalla valutazione oftalmologica
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Sono stati utilizzati esami oftalmologici standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (eseguiti in modo diverso per i bambini incapaci di interazione verbale) attraverso fissa e segue (incluso centrale, stabile e mantenuto), percezione della luce (sussulti alla luce), nessuna percezione della luce e assenza di mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'occhio destro e sinistro.
Le righe in base alle categorie di acuità visiva in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di esito, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: acuità visiva dei partecipanti verbali valutata da LogMAR attraverso il grafico dell'acuità visiva
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Sono stati utilizzati esami oftalmologici standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (eseguiti in modo diverso per i bambini in grado di interagire verbalmente) al mese 12 e 24.
L'acuità visiva (VA) dei bambini verbali è stata valutata per ciascun occhio utilizzando il metodo Snellen, in cui le unità logaritmiche dell'angolo minimo di risoluzione (logMAR) sono state derivate dai rapporti Snellen.
I partecipanti dovevano leggere le lettere dal grafico a una distanza di 20 piedi/6 metri o 4 metri.
VA (rapporto Snellen) = distanza tra il grafico e il partecipante, divisa per la distanza alla quale il partecipante è stato in grado di vedere/leggere il grafico senza compromissione; espresso in decimale, logMAR = log10 (1/decimale VA).
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'occhio destro e sinistro.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: stato visivo dei partecipanti con anormalità valutata mediante esame oculistico dei segmenti anteriore e posteriore
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Sono stati utilizzati esami oftalmologici standard adeguati all'età per valutare l'esame della camera anteriore e posteriore per anomalie nelle palpebre, congiuntiva, cornea, camera anteriore, cristallino, iride, pupilla, movimento dei muscoli extraoculari e movimenti oculari al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'occhio destro e sinistro.
Le righe in base alle categorie di stato visivo in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di risultato, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Stato audiologico dei partecipanti come valutato dalla valutazione dell'udito del comportamento attraverso il test di audiometria del tono puro
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate utilizzando la valutazione dell'udito comportamentale attraverso il test di audiometria del tono puro che include partecipanti con comportamento normale, anormale, incompleto/inconcludente al mese 12 e 24.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: stato audiologico dei partecipanti valutato dalla conduzione ossea tramite test audiometrico a toni puri
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate dalla valutazione della conduzione ossea attraverso test di audiometria del tono puro che includeva partecipanti con ipoacusia neurosensoriale, ipoacusia conduttiva, ipoacusia mista, neurale e non specificata al mese 12 e 24.
Le righe in base alle categorie di conduzione ossea in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di esito, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: stato audiologico dei partecipanti valutato mediante conduzione aerea tramite telefoni/cuffie tramite test audiometrico a toni puri
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate mediante conduzione aerea tramite telefoni/cuffie attraverso test di audiometria a toni puri che includevano partecipanti con perdita dell'udito compresa tra meno o uguale a () 90 DB HL o nessuna risposta e mancanti a frequenze comprese tra 500 Hertz (Hz) a 8000 Hz al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'orecchio destro e sinistro.
Le righe in base alle categorie di conduzione aerea in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di esito, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: stato audiologico dei partecipanti valutato mediante conduzione aerea tramite campo sonoro attraverso test di audiometria a toni puri
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate mediante conduzione aerea tramite campo sonoro attraverso test di audiometria tonale puro che includeva partecipanti con perdita dell'udito compresa tra 90 DB HL o nessuna risposta e mancanti a frequenze comprese tra 500 Hz e 4000 Hz al mese 12 e 24.
Le righe in base alle categorie di conduzione aerea in punti temporali specificati sono riportate in questa misura di esito, solo quando c'erano dati diversi da zero per almeno 1 braccio di segnalazione.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Stato audiologico dei partecipanti valutato dalla valutazione timpanometrica (pressione di picco) attraverso il test audiometrico di immettenza
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate dalla valutazione della timpanometria attraverso il test di audiometria di immettenza che includeva i partecipanti con segni di pressione di picco (+) e (-) al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'orecchio destro e sinistro.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Stato audiologico dei partecipanti valutato dalla valutazione timpanometrica (ammissione acustica statica) tramite test di audiometria di immettenza
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate dalla valutazione timpanometrica attraverso il test di audiometria di immettenza che includeva partecipanti con ammettenza acustica statica al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'orecchio destro e sinistro.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: stato audiologico dei partecipanti valutato dal riflesso stapediale ipsilaterale attraverso il test di audiometria di immettenza
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate dal riflesso stapediale omolaterale attraverso il test di audiometria di immettenza che includeva partecipanti con presenza di riflesso stapediale omolaterale a frequenze comprese tra 500 Hz e 2000 Hz al mese 12 e 24.
Le misure del riflesso stapediale omolaterale vengono utilizzate per valutare il percorso neurale che circonda il riflesso stapediale, che si verifica in risposta a un suono forte (da 70 a 90 decibel sopra la soglia).
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'orecchio destro e sinistro.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Stato audiologico dei partecipanti valutato dall'emissione evocata transitoria attraverso la valutazione delle emissioni otoacustiche
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate dall'emissione evocata transitoria attraverso la valutazione delle emissioni otoacustiche che includeva i partecipanti con presenza di emissioni evocate transitorie dalle frequenze da 1000 Hz a 4000 Hz al mese 12 e 24.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'orecchio destro e sinistro.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: stato audiologico dei partecipanti valutato dal prodotto distorto attraverso la valutazione delle emissioni otoacustiche
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Le valutazioni audiologiche dei partecipanti sono state registrate e riportate dal prodotto distorto attraverso la valutazione delle emissioni otoacustiche che includeva i partecipanti con presenza di prodotto distorto a frequenze comprese tra 2000 Hz e 8000 Hz al mese 12 e 24.
Le emissioni otoacustiche del prodotto di distorsione (DPOAE) vengono generate nella coclea in risposta a due toni di una data frequenza e livello di pressione sonora presentati nel condotto uditivo.
Le emissioni otoacustiche del prodotto distorto sono un indicatore oggettivo del normale funzionamento delle cellule ciliate esterne della coclea.
In questa misura di esito, i dati sono stati riportati separatamente per l'orecchio destro e sinistro.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e decessi
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (massimo fino a 26 mesi)
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale con esso.
SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Gli eventi avversi includevano sia gli eventi avversi gravi che tutti quelli non gravi.
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fino a 24 mesi dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (massimo fino a 26 mesi)
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Parte B: Progresso neurologico dei partecipanti valutato dal punteggio di ottimalità neurologica
Lasso di tempo: Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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L'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) era un esame con punteggio standard per valutare lo sviluppo del nervo cranico; postura; movimento; tono; e riflessi e reazione.
Il punteggio globale dell'esame HINE è la somma dei punteggi dei sottoinsiemi (nervo cranico, postura, movimento, tono, riflessi e reazioni), compresi tra 0 e 78, dove il punteggio più alto rappresenta un risultato migliore.
Qui, i punteggi globali HINE sono stati riportati al mese 12 e 24.
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Mese 12 e 24 dopo la fine del trattamento in studio nella Parte A (Giorni da 1 a 14)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 agosto 2013
Completamento primario (Effettivo)
17 ottobre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
28 settembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 settembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 ottobre 2012
Primo Inserito (Stima)
2 novembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 agosto 2021
Ultimo verificato
1 agosto 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Ipertensione
- Ipertensione, polmonare
- Sindrome della circolazione fetale persistente
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti vasodilatatori
- Agenti urologici
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della fosfodiesterasi
- Inibitori della fosfodiesterasi 5
- Citrato di sildenafil
Altri numeri di identificazione dello studio
- A1481316
- 2012-002619-24 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .