Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de sildenafil intravenoso en el tratamiento de recién nacidos con hipertensión pulmonar persistente del recién nacido
12 de agosto de 2021 actualizado por: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.
UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO, DE DOS BRAZOS, DE GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SILDENAFIL IV EN EL TRATAMIENTO DE NEONATOS CON HIPERTENSIÓN PULMONAR PERSISTENTE DEL RECIÉN NACIDO (HPPRN) O INSUFICIENCIA RESPIRATORIA HIPÓXICA Y EN RIESGO DE PPHN, CON UNA INVESTIGACIÓN DE SEGUIMIENTO A LARGO PLAZO DEL PROGRESO DEL DESARROLLO 12 Y 24 MESES DESPUÉS DE FINALIZAR EL TRATAMIENTO DEL ESTUDIO
Este estudio evaluará si el sildenafil IV puede reducir el tiempo de tratamiento con óxido nítrico inhalado y reducir la tasa de fracaso de los tratamientos disponibles para la hipertensión pulmonar persistente del recién nacido.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
59
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leipzig, Alemania, 04103
- University Hospital of Leipzig
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Gent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Quebec, Canadá, G1V 4G2
- CHUL du CHU de Québec
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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Copenhagen Ø, Dinamarca, 2100
- Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
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Madrid, España, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Barcelona / Spain
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Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, España, 08950
- Hospital Sant Joan De Deu
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
- University of California Davis Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children´s National Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health Methodist Hospital
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Sydney and Lois Eskenazi Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center (DUMC)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44111
- Fairview Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- The University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Warren Cancer Research Foundation
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's Research Institute
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Childrens Hospital
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Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
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Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier et Régional de Lille,
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Marseille, Francia, 13385
- Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
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Paris, Francia, 75019
- CHU Robert Debré
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Paris, Francia, 75743
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Pavia, Italia, 27100
- Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Haukeland
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Bergen, Haukeland, Noruega, 5000
- Haukeland University Hospital
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CN
- Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS2 8EG
- St. Michael's Hospital
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Leicester, Reino Unido, LE3 9QP
- Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suecia, 171 76
- Karolinska University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recién nacidos con hipertensión pulmonar persistente del recién nacido
- Edad = 34 semanas de edad gestacional
- Índice de Oxigenación >15 y
- Tratamiento concurrente con óxido nítrico inhalado y >=50% de oxígeno
Criterio de exclusión:
- Necesidad previa o inmediata de oxigenación por membrana extracorpórea o reanimación cardiopulmonar
- Duración esperada de la ventilación mecánica
- Hipoxemia profunda
- Anomalía congénita potencialmente mortal o letal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: placebo
placebo intravenoso de solución salina normal o dextrosa al 10 %
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IV placebo o cloruro de sodio al 0,9% o dextrosa al 10%.
Tasa de infusión basada en el peso.
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Experimental: sildenafilo
Medicamento de estudio activo
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dosis de carga de 0,1 mg/kg durante 30 minutos seguida de una dosis de mantenimiento de 0,03 mg/kg/h.
Para infundir mínimo 48 horas y máximo de 14 días.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de tratamiento con óxido nítrico inhalado (ONi) después del inicio del fármaco del estudio intravenoso (IV) para los participantes sin fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: 14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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El tiempo en días, en tratamiento con ONi, para los participantes sin fracaso del tratamiento con ONi, se calculó 14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurriera primero.
El fracaso del tratamiento con ONi se definió como la necesidad de un tratamiento adicional dirigido a la HPPRN, la necesidad de oxigenación por membrana extracorpórea (OMEC) o la muerte durante el estudio.
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14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Tasa de fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: 14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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La tasa de fracaso del tratamiento se definió como el porcentaje de participantes que necesitaron tratamiento adicional dirigido a HPPRN, necesitaron ECMO o murieron durante el estudio.
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14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso (IV) hasta el destete final de la ventilación mecánica
Periodo de tiempo: 14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Se evaluó el tiempo en días, desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso hasta el destete final de la ventilación mecánica entre los participantes que lograron el destete final de la ventilación mecánica para HPPRN.
Para la estimación se utilizó el método de Kaplan-Meier.
Para los participantes con ventilación mecánica más allá de las 336 horas (14 días) desde el inicio del fármaco del estudio IV, los datos se censuraron a los 14 días.
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14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Tiempo desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso (IV) hasta el fracaso del primer tratamiento
Periodo de tiempo: 14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Se evaluó el tiempo en días, desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso hasta el primer fracaso del tratamiento (definido como la necesidad de un tratamiento adicional dirigido a la HPPRN, la necesidad de ECMO o la muerte) para los participantes con fracaso del tratamiento.
Para la estimación se utilizó el método de Kaplan-Meier.
Para los participantes sin fracaso del tratamiento en la fecha de evaluación del punto final, los datos se censuraron en la fecha de evaluación del punto final.
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14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Porcentaje de participantes con componentes individuales de fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: 14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Se evaluó el porcentaje de participantes con componentes individuales de fracaso del tratamiento (necesidad de iniciar un tratamiento adicional dirigido a HPPRN, necesidad de iniciar ECMO o muerte).
Algunos participantes podrían haber tenido múltiples eventos calificadores para el fracaso del tratamiento.
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14 días desde el inicio del fármaco del estudio intravenoso o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero (máximo de 14 días)
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Cambio desde el inicio en el índice de oxigenación (OI) en las horas 6, 12 y 24 después de la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base, horas 6, 12 y 24 después del inicio de la infusión
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El índice de oxigenación se calculó como el producto de la fracción de oxígeno inspirado (FiO2) y la presión media de las vías respiratorias dividida por la presión parcial de oxígeno disuelto en la sangre arterial (PaO2) [(FiO2*presión media de las vías respiratorias)/PaO2] medida en centímetros de agua por milímetro de mercurio (cmH2O/mmHg).
FiO2 es la medida de la concentración de oxígeno que se respira.
La presión media de las vías respiratorias se define como un promedio de la presión de las vías respiratorias a lo largo del ciclo respiratorio.
PaO2 es la medida del nivel de oxígeno disuelto en la sangre arterial.
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Línea de base, horas 6, 12 y 24 después del inicio de la infusión
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Cambio desde el inicio en la saturación diferencial en las horas 6, 12 y 24 posteriores a la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base, horas 6, 12 y 24 después del inicio de la infusión
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La saturación de oxigenación diferencial es una forma sencilla de detectar la derivación de derecha a izquierda en el conducto arterioso utilizando 2 oxímetros de pulso.
Es la diferencia entre la saturación de oxígeno del pulso (SpO2) en los sitios preductal y postductal.
Donde, pre-duct se refiere a la extremidad superior derecha y post-duct se refiere a la extremidad inferior.
La saturación de oxigenación se mide como porcentaje de sitios de unión de hemoglobina ocupados por oxígeno en la sangre.
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Línea de base, horas 6, 12 y 24 después del inicio de la infusión
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Cambio desde el inicio en la relación de la presión parcial de oxígeno en la sangre arterial a la fracción de oxígeno inspirado (P/F) en las horas 6, 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, horas 6, 12 y 24 después del inicio de la infusión
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La relación entre la presión parcial de oxígeno arterial y la fracción de oxígeno inspirado es una relación entre el nivel de oxígeno en la sangre arterial y la concentración de oxígeno que se respira.
Ayuda a determinar el grado de cualquier problema con la forma en que los pulmones transfieren oxígeno a la sangre.
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Línea de base, horas 6, 12 y 24 después del inicio de la infusión
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de sildenafilo y su metabolito
Periodo de tiempo: Dosis de carga, Día 1: antes del inicio de la infusión, 5, 30 minutos después del final de la infusión de carga; Dosis de mantenimiento: 48 a 72, 96 a 120 horas durante la infusión e inmediatamente antes del final de la infusión de mantenimiento (hasta el día 14 como máximo)
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Se obtuvo Cmax para Sildenafil y su principal metabolito UK-103,320.
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Dosis de carga, Día 1: antes del inicio de la infusión, 5, 30 minutos después del final de la infusión de carga; Dosis de mantenimiento: 48 a 72, 96 a 120 horas durante la infusión e inmediatamente antes del final de la infusión de mantenimiento (hasta el día 14 como máximo)
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Depuración plasmática total (CL) de sildenafilo y su metabolito
Periodo de tiempo: Dosis de carga: antes del inicio de la infusión, 5, 30 minutos después del final de la infusión de carga el día 1; Dosis de mantenimiento: entre 48 a 72, 96 a 120 horas durante la infusión e inmediatamente antes del final de la infusión el Día 1
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CL es el volumen de líquido corporal/plasma del que se elimina completamente el fármaco o el metabolito por unidad de tiempo.
CL se obtuvo para Sildenafil y su principal metabolito UK-103,320.
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Dosis de carga: antes del inicio de la infusión, 5, 30 minutos después del final de la infusión de carga el día 1; Dosis de mantenimiento: entre 48 a 72, 96 a 120 horas durante la infusión e inmediatamente antes del final de la infusión el Día 1
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Volumen central de distribución (Vc) de Sildenafil y su metabolito
Periodo de tiempo: Dosis de carga: antes del inicio de la infusión, 5, 30 minutos después del final de la infusión de carga el día 1; Dosis de mantenimiento: entre 48 a 72, 96 a 120 horas durante la infusión e inmediatamente antes del final de la infusión el Día 1
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Vc es el volumen hipotético en el que se distribuye inicialmente un fármaco o un metabolito tras la administración.
Se determinó utilizando un análisis basado en la población, modelado no lineal de efectos mixtos (NONMEM), versión 7.4.0.
Se calculó Vc para Sildenafil y su principal metabolito, UK-103,320.
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Dosis de carga: antes del inicio de la infusión, 5, 30 minutos después del final de la infusión de carga el día 1; Dosis de mantenimiento: entre 48 a 72, 96 a 120 horas durante la infusión e inmediatamente antes del final de la infusión el Día 1
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 31 días después del final de la infusión del fármaco del estudio (hasta 45 días)
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Un EA fue cualquier evento médico adverso en un sujeto que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
Un SAE era un EA que provocaba cualquiera de los siguientes resultados o se consideraba significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital; eventos médicamente importantes.
Los eventos emergentes del tratamiento son eventos entre la primera infusión del fármaco del estudio y hasta 31 días después del final de la infusión del fármaco del estudio (hasta 45 días) que estaban ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Los EA incluyeron SAE y no SAE.
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Línea de base hasta 31 días después del final de la infusión del fármaco del estudio (hasta 45 días)
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Número de eventos adversos (AA) emergentes del tratamiento según la gravedad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 31 días después del final de la infusión del fármaco del estudio (hasta 45 días)
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EA: suceso médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
SAE: EA que resulta en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital; eventos médicamente importantes.
Los eventos emergentes del tratamiento son eventos entre la primera infusión del fármaco del estudio y hasta 31 días después del final de la infusión del fármaco del estudio (hasta 45 días) que estaban ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Los EA incluyeron SAE y no SAE.
Criterios de gravedad: leve = no interfirió con la función habitual del sujeto; moderado = interfirió hasta cierto punto con la función habitual del participante y grave = interfirió significativamente con la función habitual del participante.
Las gravedades iniciales faltantes se imputaron como leves.
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Línea de base hasta 31 días después del final de la infusión del fármaco del estudio (hasta 45 días)
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Número de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 14 días desde el inicio de la infusión del fármaco del estudio
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Criterios para valores de laboratorio: Hematología: hemoglobina, hematocrito, recuento de glóbulos rojos 1,5*LSN, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, fosfatasa alcalina >3,0*LSN, proteína total 1,2*LSN; Función renal: nitrógeno ureico en sangre, creatinina >1,3*LSN; Electrolitos: sodio 1,05*LSN, potasio, cloruro, calcio, bicarbonato (venoso) 1,1*LSN.
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Hasta 14 días desde el inicio de la infusión del fármaco del estudio
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Parte B: Puntuaciones compuestas del progreso del desarrollo cognitivo, lingüístico y motor de los participantes según lo evaluado por las escalas Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños Tercera edición (Bayley-III)
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Bayley-III evalúa el desarrollo de bebés y niños pequeños en cinco dominios: cognitivo, lenguaje, motor, socioemocional (SE) y comportamiento adaptativo (AB).
Evaluaciones de los dominios cognoscitivo, lingüístico y motor realizadas utilizando ítems administrados al niño; evaluaciones de los dominios SE y AB realizadas utilizando las respuestas del cuidador principal a un cuestionario.
Rangos de puntaje: escala cognitiva 0-91, escala de lenguaje 0-97 y escala motora 0-132, donde los puntajes más altos indicaron una mejor función cognitiva, comunicación y habilidades motoras respectivamente.
Las puntuaciones brutas de los dominios cognitivo, lingüístico y motor se convirtieron en puntuaciones compuestas.
Las puntuaciones compuestas de las escalas de desarrollo cognitivo, lingüístico y motor variaron de una escala de 40 a 160, donde una puntuación más alta indicaba habilidades y capacidades más sólidas.
En esta medida de resultado, se informaron puntuaciones compuestas para lactantes y niños pequeños a los 12 y 24 meses.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Puntuaciones compuestas del Cuestionario de conducta adaptativa y socioemocional evaluadas por las escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, tercera edición (Bayley-III)
Periodo de tiempo: Mes 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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El Bayley-III evalúa el desarrollo de bebés y niños pequeños en cinco dominios: cognitivo, lenguaje, motor, socioemocional (SE) y comportamiento adaptativo (AB).
Evaluaciones de los dominios cognoscitivo, lingüístico y motor realizadas utilizando ítems administrados al niño; evaluaciones de los dominios SE y AB realizadas utilizando las respuestas del cuidador principal a un cuestionario.
El cuestionario consta de la escala SE (35 ítems) y la escala AB (241 ítems).
Las puntuaciones brutas de SE y AB se convirtieron en puntuaciones compuestas.
Las puntuaciones compuestas para las escalas SE y AB variaron de 40 a 160, donde las puntuaciones más altas indicaron mejores habilidades socioemocionales y comportamiento adaptativo en el niño.
En esta medida de resultado, las puntuaciones compuestas para los padres/cuidadores se informaron en el mes 24.
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Mes 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Número de participantes con trastornos del movimiento ocular evaluados mediante examen ocular
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Se utilizaron exámenes oftalmológicos estándar apropiados para la edad para evaluar los trastornos del movimiento ocular (presencia de ambliopía, estrabismo y nistagmo) a los 12 y 24 meses.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el ojo derecho y el izquierdo.
Las filas según las categorías de trastornos del movimiento ocular en puntos temporales específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Agudeza visual de los participantes verbales evaluada mediante evaluación oftalmológica
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Se utilizaron exámenes oftalmológicos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (realizados de manera diferente para los niños capaces de interacción verbal) a través de la tabla de agudeza visual (VAC) cuantitativa, conteo de dedos (CF), movimiento de la mano (HM), percepción de la luz (LP), no percepción de la luz (PNL) y ausente en el mes 12 y 24.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el ojo derecho y el izquierdo.
Las filas según las categorías de agudeza visual en puntos temporales específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Agudeza visual de participantes no verbales evaluada mediante evaluación oftalmológica
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Se utilizaron exámenes oftalmológicos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (realizados de manera diferente para los niños que no pueden interactuar verbalmente) a través de fijaciones y seguimientos (incluidos central, constante y sostenido), percepción de la luz (estremecimiento a la luz), sin percepción de la luz y pérdida en mes 12 y 24.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el ojo derecho y el izquierdo.
Las filas según las categorías de agudeza visual en puntos temporales específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Agudeza visual de los participantes verbales evaluada por LogMAR a través de la tabla de agudeza visual
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Se utilizaron exámenes oftalmológicos estándar apropiados para la edad para evaluar la agudeza visual (realizados de manera diferente para los niños capaces de interacción verbal) a los 12 y 24 meses.
La agudeza visual (AV) de los niños verbales se evaluó para cada ojo utilizando el método de Snellen, donde las unidades de logaritmo del ángulo mínimo de resolución (logMAR) se derivaron de las proporciones de Snellen.
Los participantes tenían que leer las letras del gráfico a una distancia de 20 pies/6 metros o 4 metros.
VA (relación de Snellen) = distancia entre el gráfico y el participante, dividida por la distancia a la que el participante pudo ver/leer el gráfico sin impedimentos; expresado como decimal, logMAR = log10 (1/VA decimal).
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el ojo derecho y el izquierdo.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado visual de los participantes con anomalías evaluado mediante examen ocular de los segmentos anterior y posterior
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Se utilizaron exámenes oftalmológicos estándar apropiados para la edad para evaluar el examen de la cámara anterior y posterior en busca de anomalías en los párpados, la conjuntiva, la córnea, la cámara anterior, el cristalino, el iris, la pupila, el movimiento de los músculos extraoculares y los movimientos oculares a los 12 y 24 meses.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el ojo derecho y el izquierdo.
Las filas según las categorías de estado visual en puntos de tiempo específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes según lo evaluado por la evaluación de la audición conductual a través de la prueba de audiometría de tonos puros
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron e informaron mediante la evaluación de la audición conductual a través de una prueba de audiometría de tonos puros que incluye participantes con comportamiento normal, anormal, incompleto/no concluyente a los 12 y 24 meses.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes evaluado por conducción ósea a través de una prueba de audiometría de tonos puros
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron e informaron mediante la evaluación de la conducción ósea a través de una prueba de audiometría de tonos puros que incluyó participantes con pérdida auditiva neurosensorial, pérdida auditiva conductiva, pérdida auditiva mixta, neural y no especificada en los meses 12 y 24.
Las filas según las categorías de conducción ósea en puntos de tiempo específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes evaluado por conducción aérea a través de teléfonos/auriculares a través de una prueba de audiometría de tonos puros
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron e informaron por vía aérea a través de teléfonos/auriculares a través de una prueba de audiometría de tonos puros que incluyó participantes con pérdida auditiva en un rango de menos o igual a () 90 DB HL o sin respuesta, y faltantes en frecuencias en un rango de 500 Hertz (Hz) a 8000 Hz en los meses 12 y 24.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el oído derecho e izquierdo.
Las filas según las categorías de conducción aérea en puntos temporales específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes evaluado por conducción aérea a través de un campo de sonido a través de una prueba de audiometría de tonos puros
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron e informaron por conducción aérea a través de un campo sonoro a través de una prueba de audiometría de tonos puros que incluyó participantes con pérdida auditiva en un rango de 90 DB HL o sin respuesta, y faltantes en frecuencias en un rango de 500 Hz a 4000 Hz en el mes 12 y 24.
Las filas según las categorías de conducción aérea en puntos temporales específicos se informan en esta medida de resultado, solo cuando hubo datos distintos de cero para al menos 1 brazo de informe.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes evaluado mediante evaluación de timpanometría (presión máxima) a través de la prueba de audiometría de inmitancia
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron y se informaron mediante una evaluación de timpanometría a través de una prueba de audiometría de inmitancia que incluyó participantes con signos de presión máxima (+) y (-) a los 12 y 24 meses.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el oído derecho e izquierdo.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes evaluado mediante evaluación de timpanometría (admitancia acústica estática) a través de la prueba de audiometría de inmitancia
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron y reportaron mediante evaluación de timpanometría a través de la prueba de audiometría de inmitancia que incluyó participantes con admitancia acústica estática a los 12 y 24 meses.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el oído derecho e izquierdo.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes según la evaluación del reflejo estapedial ipsolateral a través de la prueba de audiometría de inmitancia
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron e informaron mediante el reflejo estapedial ipsilateral a través de la prueba de audiometría de inmitancia que incluyó participantes con presencia de reflejo estapedial ipsilateral en frecuencias que oscilaron entre 500 Hz y 2000 Hz en los meses 12 y 24.
Las medidas del reflejo estapedial ipsilateral se utilizan para evaluar la vía neural que rodea el reflejo estapedial, que se produce en respuesta a un sonido fuerte (70 a 90 decibelios por encima del umbral).
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el oído derecho e izquierdo.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes según la evaluación de emisiones evocadas transitorias a través de la evaluación de otoemisiones acústicas
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron y reportaron por emisión evocada transitoria a través de la evaluación de emisiones otoacústicas que incluyó participantes con presencia de emisiones evocadas transitorias de frecuencias de 1000 Hz a 4000 Hz en los meses 12 y 24.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el oído derecho e izquierdo.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: Estado audiológico de los participantes según lo evaluado por el producto de distorsión a través de la evaluación de emisiones otoacústicas
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Las evaluaciones audiológicas de los participantes se registraron e informaron por producto distorsionado a través de una evaluación de emisiones otoacústicas que incluyó participantes con presencia de producto distorsionado en frecuencias que oscilaron entre 2000 Hz y 8000 Hz en los meses 12 y 24.
Las otoemisiones acústicas de productos de distorsión (DPOAE, por sus siglas en inglés) se generan en la cóclea en respuesta a dos tonos de una frecuencia y un nivel de presión de sonido dados que se presentan en el canal auditivo.
Las otoemisiones acústicas del producto distorsionado son un indicador objetivo del funcionamiento normal de las células ciliadas externas de la cóclea.
En esta medida de resultado, los datos se informaron por separado para el oído derecho e izquierdo.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Parte B: número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y muertes
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (máximo hasta 26 meses)
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Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió la medicación del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal con ella.
SAE fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
Los EA incluyeron EA tanto graves como no graves.
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hasta 24 meses después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (máximo hasta 26 meses)
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Parte B: Progreso neurológico de los participantes evaluado por la puntuación de optimización de neurología
Periodo de tiempo: Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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El examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE) fue un examen de puntuación estándar para evaluar el desarrollo del nervio craneal; postura; movimienot; tono; y reflejos y reacción.
La puntuación global del examen HINE es una suma de puntuaciones de subconjuntos (nervio craneal, postura, movimiento, tono, reflejos y reacciones), en un rango de 0 a 78, donde la puntuación más alta representa un mejor resultado.
Aquí, las puntuaciones globales de HINE se informaron en los meses 12 y 24.
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Mes 12 y 24 después del final del tratamiento del estudio en la Parte A (Día 1 a 14)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de agosto de 2013
Finalización primaria (Actual)
17 de octubre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
28 de septiembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de septiembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Hipertensión
- Hipertensión Pulmonar
- Síndrome de Circulación Fetal Persistente
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Agentes Urológicos
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la fosfodiesterasa
- Inhibidores de la fosfodiesterasa 5
- Citrato de sildenafilo
Otros números de identificación del estudio
- A1481316
- 2012-002619-24 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .