Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van IV Sildenafil bij de behandeling van pasgeborenen met aanhoudende pulmonale hypertensie bij pasgeborenen te evalueren

12 augustus 2021 bijgewerkt door: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

EEN MULTI-CENTRUM, GERANDOMISEERDE, PLACEBO-GECONTROLEERDE, DUBBELBLINDE, TWEE-ARME, PARALLELLE GROEPSTUDIE OM DE WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID VAN IV SILDENAFIL TE EVALUEREN BIJ DE BEHANDELING VAN NEONATEN MET AANHOUDENDE PULMONALE HYPERTENSIE VAN DE PASGEBOREN (PPHN) OF HYPOXISCHE ADEMHALINGSSTORING EN IN RISICO VOOR PPHN, MET EEN LANGDURIG VERVOLGONDERZOEK NAAR ONTWIKKELINGSVOORUITGANG 12 EN 24 MAANDEN NA VOLTOOIEN VAN DE STUDIEBEHANDELING

Deze studie zal evalueren of intraveneuze sildenafil de duur van de behandeling met geïnhaleerd stikstofmonoxide kan verkorten en het percentage mislukkingen van beschikbare behandelingen voor aanhoudende pulmonale hypertensie van de pasgeborene kan verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

59

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Gent, België, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHUL du CHU de Québec
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Copenhagen Ø, Denemarken, 2100
        • Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Centre Hospitalier et Régional de Lille,
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • CHU Robert Debré
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
  • Noorwegen
    • Haukeland
      • Bergen, Haukeland, Noorwegen, 5000
        • Haukeland University Hospital
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
    • Barcelona / Spain
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8EG
        • St. Michael's Hospital
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95825
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children´s National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health Methodist Hospital
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Sydney and Lois Eskenazi Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center (DUMC)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44111
        • Fairview Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Warren Cancer Research Foundation
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 171 76
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pasgeborenen met aanhoudende pulmonale hypertensie van de pasgeborene
  • Leeftijd =34 weken zwangerschapsduur
  • Oxygenatie Index >15 en
  • Gelijktijdige behandeling met ingeademd stikstofmonoxide en >=50% zuurstof

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande of onmiddellijke behoefte aan extracorporale membraanoxygenatie of cardiopulmonale reanimatie
  • Verwachte duur van mechanische ventilatie
  • Ernstige hypoxemie
  • Levensbedreigende of dodelijke aangeboren afwijking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: placebo
iv placebo van normale zoutoplossing of 10% dextrose
Geneesmiddel: placebo
IV placebo of 0,9% natriumchloride of 10% dextrose. Infusiesnelheid op basis van gewicht.
Experimenteel: sildenafil
Actief studiegeneesmiddel
Geneesmiddel: iv sildenafil
oplaaddosis van 0,1 mg/kg gedurende 30 minuten gevolgd door een onderhoudsdosis van 0,03 mg/kg/u. Om minimaal 48 uur en maximaal 14 dagen te trekken.
Andere namen:
  • revatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd op behandeling met geïnhaleerd stikstofmonoxide (iNO) na aanvang van intraveneus (IV) onderzoeksgeneesmiddel voor deelnemers zonder behandelingsfalen
Tijdsspanne: 14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Tijd in dagen voor iNO-behandeling, voor deelnemers zonder iNO-behandelingsfalen, werd berekend op 14 dagen vanaf de start van het IV-onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. Falen van iNO-behandeling werd gedefinieerd als behoefte aan aanvullende behandeling gericht op PPHN, behoefte aan extra corporeale membraanoxygenatie (ECMO) of overlijden tijdens het onderzoek.
14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Mislukkingspercentage behandeling
Tijdsspanne: 14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Het percentage mislukte behandelingen werd gedefinieerd als het percentage deelnemers dat aanvullende behandeling nodig had gericht op PPHN, ECMO nodig had of stierf tijdens het onderzoek.
14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd vanaf de start van het intraveneuze (IV) onderzoeksgeneesmiddel tot de definitieve ontwenning van mechanische beademing
Tijdsspanne: 14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
De tijd in dagen, vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel tot de definitieve ontwenning van mechanische beademing onder deelnemers die de definitieve ontwenning van mechanische beademing voor PPHN bereikten, werd geëvalueerd. Kaplan-Meier-methode werd gebruikt voor schatting. Voor deelnemers met mechanische beademing langer dan 336 uur (14 dagen) vanaf de start van het IV-onderzoeksgeneesmiddel, werden de gegevens na 14 dagen gecensureerd.
14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Tijd vanaf de start van het intraveneuze (IV) onderzoeksgeneesmiddel tot het falen van de eerste behandeling
Tijdsspanne: 14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
De tijd in dagen, vanaf de start van het IV-onderzoeksgeneesmiddel tot het eerste falen van de behandeling (gedefinieerd als behoefte aan aanvullende behandeling gericht op PPHN, behoefte aan ECMO of overlijden) voor deelnemers met falende behandeling werd geëvalueerd. Kaplan-Meier-methode werd gebruikt voor schatting. Voor deelnemers zonder behandelingsfalen op de eindpuntbeoordelingsdatum werden de gegevens gecensureerd op de eindpuntbeoordelingsdatum.
14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Percentage deelnemers met individuele componenten van falende behandeling
Tijdsspanne: 14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Percentage deelnemers met individuele componenten van falen van de behandeling (noodzaak om aanvullende behandeling gericht op PPHN te starten, noodzaak om ECMO te starten of overlijden) werden geëvalueerd. Sommige deelnemers hadden mogelijk meerdere kwalificerende gebeurtenissen voor falen van de behandeling.
14 dagen vanaf de start van het intraveneuze onderzoeksgeneesmiddel of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (maximaal 14 dagen)
Verandering ten opzichte van baseline in oxygenatie-index (OI) op uur 6, 12 en 24 na infusie
Tijdsspanne: Basislijn, uur 6, 12 en 24 na start van de infusie
Oxygenatie-index werd berekend als het product van de fractie ingeademde zuurstof (FiO2) en de gemiddelde luchtwegdruk gedeeld door de partiële zuurstofdruk opgelost in arterieel bloed (PaO2) [(FiO2*gemiddelde luchtwegdruk)/PaO2] gemeten in centimeter water per millimeter van kwik (cmH2O/mmHg). FiO2 is de maat voor de zuurstofconcentratie die wordt ingeademd. De gemiddelde luchtwegdruk wordt gedefinieerd als een gemiddelde van de luchtwegdruk gedurende de ademhalingscyclus. PaO2 is de maat voor het zuurstofgehalte opgelost in het arteriële bloed.
Basislijn, uur 6, 12 en 24 na start van de infusie
Verandering ten opzichte van baseline in differentiële verzadiging op uur 6, 12 en 24 na infusie
Tijdsspanne: Basislijn, uur 6, 12 en 24 na start van de infusie
Differentiële oxygenatieverzadiging is een eenvoudige manier om rechts-naar-links-shunting bij ductus arteriosus te detecteren met behulp van 2 pulsoximeters. Het is het verschil tussen pre-ductale en post-ductale locaties met pulszuurstofverzadiging (SpO2). Waar pre-duct verwijst naar de rechter bovenste extremiteit en post-duct verwijst naar de onderste extremiteit. Oxygenatieverzadiging wordt gemeten als percentage van de hemoglobinebindingsplaatsen bezet door zuurstof in het bloed.
Basislijn, uur 6, 12 en 24 na start van de infusie
Verandering vanaf basislijn in verhouding van partiële zuurstofdruk in arterieel bloed tot fractie ingeademde zuurstof (P/F) op uur 6, 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, uur 6, 12 en 24 na start van de infusie
De verhouding tussen de partiële druk van arteriële zuurstof en de fractie ingeademde zuurstof is een verhouding tussen het zuurstofgehalte in het arteriële bloed en de zuurstofconcentratie die wordt ingeademd. Het helpt bij het bepalen van de mate van eventuele problemen met de manier waarop de longen zuurstof naar het bloed overbrengen.
Basislijn, uur 6, 12 en 24 na start van de infusie
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van sildenafil en zijn metaboliet
Tijdsspanne: Oplaaddosis, dag 1: voor aanvang van de infusie, 5, 30 minuten na het einde van de oplaadinfusie; Onderhoudsdosis: 48 tot 72, 96 tot 120 uur tijdens de infusie en onmiddellijk vóór het einde van de onderhoudsinfusie (tot maximum op dag 14)
Cmax werd verkregen voor Sildenafil en zijn belangrijkste metaboliet UK-103.320.
Oplaaddosis, dag 1: voor aanvang van de infusie, 5, 30 minuten na het einde van de oplaadinfusie; Onderhoudsdosis: 48 tot 72, 96 tot 120 uur tijdens de infusie en onmiddellijk vóór het einde van de onderhoudsinfusie (tot maximum op dag 14)
Totale plasmaklaring (CL) van sildenafil en zijn metaboliet
Tijdsspanne: Oplaaddosis: vóór het begin van de infusie, 5, 30 minuten na het einde van de oplaadinfusie op dag 1; Onderhoudsdosis: tussen 48 tot 72, 96 tot 120 uur tijdens infusie en onmiddellijk vóór het einde van de infusie op dag 1
CL is het volume van de lichaamsvloeistof/plasma waaruit het geneesmiddel of de metaboliet per tijdseenheid volledig wordt verwijderd. CL werd verkregen voor Sildenafil en zijn belangrijkste metaboliet UK-103.320.
Oplaaddosis: vóór het begin van de infusie, 5, 30 minuten na het einde van de oplaadinfusie op dag 1; Onderhoudsdosis: tussen 48 tot 72, 96 tot 120 uur tijdens infusie en onmiddellijk vóór het einde van de infusie op dag 1
Centraal distributievolume (Vc) van sildenafil en zijn metaboliet
Tijdsspanne: Oplaaddosis: vóór het begin van de infusie, 5, 30 minuten na het einde van de oplaadinfusie op dag 1; Onderhoudsdosis: tussen 48 tot 72, 96 tot 120 uur tijdens infusie en onmiddellijk vóór het einde van de infusie op dag 1
Vc is het hypothetische volume waarin een geneesmiddel of een metaboliet zich bij toediening aanvankelijk verdeelt. Het werd bepaald met behulp van een op populatie gebaseerde analyse, niet-lineaire modellering met gemengde effecten (NONMEM), versie 7.4.0. Vc werd berekend voor Sildenafil en zijn belangrijkste metaboliet, UK-103.320.
Oplaaddosis: vóór het begin van de infusie, 5, 30 minuten na het einde van de oplaadinfusie op dag 1; Onderhoudsdosis: tussen 48 tot 72, 96 tot 120 uur tijdens infusie en onmiddellijk vóór het einde van de infusie op dag 1
Aantal deelnemers met behandeling Emergent Adverse Events (AE's) en Serious Adverse Events (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot 31 dagen na het einde van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 45 dagen)
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een proefpersoon die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Een SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking; medisch belangrijke gebeurtenissen. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen zijn gebeurtenissen tussen de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 31 dagen na het einde van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 45 dagen) die afwezig waren vóór de behandeling of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. AE's omvatten zowel SAE's als niet-SAE's.
Basislijn tot 31 dagen na het einde van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 45 dagen)
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) volgens ernst
Tijdsspanne: Basislijn tot 31 dagen na het einde van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 45 dagen)
AE: ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. SAE: AE resulterend in een van de volgende uitkomsten: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking; medisch belangrijke gebeurtenissen. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen zijn gebeurtenissen tussen de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 31 dagen na het einde van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 45 dagen) die afwezig waren vóór de behandeling of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. AE's omvatten zowel SAE's als niet-SAE's. Criteria voor ernst: licht = had geen invloed op de normale functie van de proefpersoon; matig = belemmerde tot op zekere hoogte de gebruikelijke functie van de deelnemer en ernstig = belemmerde de gebruikelijke functie van de deelnemer aanzienlijk. Ontbrekende baseline-ernst werd als licht gerekend.
Basislijn tot 31 dagen na het einde van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 45 dagen)
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 14 dagen na aanvang van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel
Criteria voor laboratoriumwaarden: Hematologie: hemoglobine, hematocriet, aantal rode bloedcellen 1,5*ULN, aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase, alkalische fosfatase >3,0*ULN, totaal eiwit 1,2*ULN; Nierfunctie: bloedureumstikstof, creatinine >1,3*ULN; Elektrolyten: natrium 1,05*ULN, kalium, chloride, calcium, bicarbonaat (veneus) 1,1*ULN.
Tot 14 dagen na aanvang van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel
Deel B: Samengestelde scores van cognitieve, taal- en motorische ontwikkelingsvoortgang van deelnemers zoals beoordeeld door Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (Bayley-III)
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Bayley-III beoordeelt de ontwikkeling van baby's en peuters in vijf domeinen: cognitief, taal, motorisch, sociaal-emotioneel (SE) en adaptief gedrag (AB). Beoordeling van de cognitieve, taal- en motorische domeinen uitgevoerd met behulp van items die aan het kind zijn toegediend; beoordelingen van de domeinen SE en AB uitgevoerd met behulp van de antwoorden van de primaire verzorger op een vragenlijst. Scorebereiken: cognitieve schaal 0-91, taalschaal 0-97 en motorische schaal 0-132, waarbij hogere scores respectievelijk een betere cognitieve functie, communicatie en motorische vaardigheden aangaven. Ruwe scores van cognitieve, taal- en motorische domeinen werden omgezet in samengestelde scores. Samengestelde scores van cognitieve, taal- en motorische ontwikkelingsschalen varieerden van een schaal van 40 tot 160, waarbij een hogere score sterkere vaardigheden en capaciteiten aangaf. In deze uitkomstmaat werden samengestelde scores voor baby's en peuters gerapporteerd op maand 12 en 24.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Samengestelde scores van de vragenlijst over sociaal-emotioneel en adaptief gedrag zoals beoordeeld door Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (Bayley-III)
Tijdsspanne: Maand 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
De Bayley-III beoordeelt de ontwikkeling van baby's en peuters in vijf domeinen: cognitief, taal, motorisch, sociaal-emotioneel (SE) en adaptief gedrag (AB). Beoordeling van de cognitieve, taal- en motorische domeinen uitgevoerd met behulp van items die aan het kind zijn toegediend; beoordelingen van de domeinen SE en AB uitgevoerd met behulp van de antwoorden van de primaire verzorger op een vragenlijst. De vragenlijst bestaat uit de SE-schaal (35 items) en de AB-schaal (241 items). Ruwe scores van SE en AB werden omgezet in samengestelde scores. Samengestelde scores voor de SE- en AB-schaal varieerden van 40 tot 160, waarbij hogere scores duidden op betere sociaal-emotionele vaardigheden en adaptief gedrag bij het kind. In deze uitkomstmaat werden samengestelde scores voor ouder/verzorger gerapporteerd op maand 24.
Maand 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Aantal deelnemers met oogbewegingsstoornissen zoals beoordeeld door oogonderzoek
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Standaard oogheelkundige onderzoeken die geschikt zijn voor de leeftijd werden gebruikt om oogbewegingsstoornissen (aanwezigheid van amblyopie, strabisme en nystagmus) te beoordelen op maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd. Rijen volgens categorieën oogbewegingsstoornissen op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen als er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapporterende arm.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: gezichtsscherpte van verbale deelnemers zoals beoordeeld door oogheelkundige beoordeling
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Standaard oogheelkundige onderzoeken die geschikt zijn voor de leeftijd werden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (anders uitgevoerd voor kinderen die in staat zijn tot verbale interactie) door middel van visuele scherptegrafiek (VAC) kwantitatief, telvinger (CF), handbeweging (HM), lichtperceptie (LP), nee lichtperceptie (NLP) en missen op maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd. Rijen volgens gezichtsscherptecategorieën op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen als er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapportagetak.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Visuele scherpte van non-verbale deelnemers zoals beoordeeld door oogheelkundige beoordeling
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Standaard oogheelkundige onderzoeken die geschikt zijn voor de leeftijd werden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (anders uitgevoerd voor kinderen die niet in staat zijn tot verbale interactie) door middel van fixaties en volgt (inclusief centraal, constant en constant), lichtperceptie (wince to light), geen lichtperceptie en missen bij maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd. Rijen volgens gezichtsscherptecategorieën op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen als er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapportagetak.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Visuele scherpte van verbale deelnemers zoals beoordeeld door LogMAR via gezichtsscherptekaart
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Standaard oogheelkundige onderzoeken die geschikt zijn voor de leeftijd werden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (anders uitgevoerd voor kinderen die in staat zijn tot verbale interactie) op maand 12 en 24. De gezichtsscherpte (VA) van verbale kinderen werd voor elk oog beoordeeld met behulp van de Snellen-methode, waarbij de logaritme van minimale resolutiehoek (logMAR) werd afgeleid van de Snellen-ratio's. Deelnemers moesten letters van de kaart lezen op een afstand van 6 meter of 4 meter. VA (Snellen ratio) = afstand tussen de kaart en de deelnemer, gedeeld door de afstand waarop de deelnemer de kaart zonder beperkingen kon zien/lezen; uitgedrukt als decimaal, logMAR = log10 (1/decimaal VA). In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Visuele status van deelnemers met een afwijking zoals beoordeeld door oogonderzoek van de voorste en achterste segmenten
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Standaard oogheelkundige onderzoeken die geschikt zijn voor de leeftijd werden gebruikt om onderzoek van de voorste en achterste oogkamer te beoordelen op afwijkingen in oogleden, bindvlies, hoornvlies, voorste oogkamer, lens, iris, pupil, extraoculaire spierbewegingen en oogbewegingen in maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroog afzonderlijk gerapporteerd. Rijen volgens visuele statuscategorieën op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen wanneer er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapportagetak.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door gedragshoorbeoordeling door middel van zuivere-toonaudiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden opgenomen en gerapporteerd met behulp van gedragsgehoorbeoordeling door middel van zuivere toonaudiometrietest, waaronder deelnemers met normaal, abnormaal, onvolledig/niet-overtuigend gedrag op maand 12 en 24.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door beengeleiding door zuivere toonaudiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden geregistreerd en gerapporteerd door middel van beengeleidingsbeoordeling door middel van zuivere-toonaudiometrietest, waaronder deelnemers met perceptief gehoorverlies, conductief gehoorverlies, gemengd gehoorverlies, neuraal gehoorverlies en niet-gespecificeerd in maand 12 en 24. Rijen volgens beengeleidingscategorieën op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen als er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapporterende arm.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door luchtgeleiding via telefoons/hoofdtelefoons via pure-tone audiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden opgenomen en gerapporteerd door luchtgeleiding via telefoons/hoofdtelefoons door middel van zuivere toonaudiometrietest, waaronder deelnemers met gehoorverlies variërend van minder dan of gelijk aan () 90 DB HL of geen respons, en ontbrekende frequenties variërend van 500 Hertz (Hz) tot 8000 Hz in maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroor afzonderlijk gerapporteerd. Rijen volgens luchtgeleidingscategorieën op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen wanneer er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapportagetak.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door luchtgeleiding via Soundfield Through Pure Tone-audiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden opgenomen en gerapporteerd door luchtgeleiding via geluidsveld door middel van een audiometrietest met zuivere tonen, waaronder deelnemers met gehoorverlies variërend van 90 DB HL of geen respons, en ontbrekende frequenties variërend van 500 Hz tot 4000 Hz in maand 12 en 24. Rijen volgens luchtgeleidingscategorieën op gespecificeerde tijdstippen worden gerapporteerd in deze uitkomstmaat, alleen wanneer er gegevens waren die niet gelijk waren aan nul voor ten minste 1 rapportagetak.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door tympanometrische beoordeling (piekdruk) door middel van immittantie-audiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden geregistreerd en gerapporteerd door middel van tympanometrische beoordeling door middel van immittantie-audiometrietest, waaronder deelnemers met piekdruktekens (+) en (-) op maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroor afzonderlijk gerapporteerd.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door tympanometrische beoordeling (statische akoestische opname) via immittantie-audiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden geregistreerd en gerapporteerd door middel van tympanometrische beoordeling door middel van een immittantie-audiometrietest, waaronder deelnemers met statische akoestische toelating op maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroor afzonderlijk gerapporteerd.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door ipsilaterale stapediale reflex via immittantie-audiometrietest
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden geregistreerd en gerapporteerd door ipsilaterale stapediale reflex door middel van immittantie-audiometrietest, waaronder deelnemers met de aanwezigheid van ipsilaterale stapediale reflex bij frequenties variërend van 500 Hz tot 2000 Hz in maand 12 en 24. Ipsilaterale stapediale reflexmetingen worden gebruikt om de neurale baan rond de stapediale reflex te beoordelen, die optreedt als reactie op een hard geluid (70 tot 90 decibel boven de drempel). In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroor afzonderlijk gerapporteerd.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door voorbijgaande opgewekte emissie via otoakoestische emissiebeoordeling
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden geregistreerd en gerapporteerd door voorbijgaande opgewekte emissie via otoakoestische emissiebeoordeling, waaronder deelnemers met aanwezigheid van voorbijgaande opgewekte emissies van frequenties 1000 Hz tot 4000 Hz in maand 12 en 24. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroor afzonderlijk gerapporteerd.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: Audiologische status van deelnemers zoals beoordeeld door vervormd product door middel van Otoakoestische emissiebeoordeling
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Audiologische evaluaties van deelnemers werden geregistreerd en gerapporteerd per vervormend product door middel van otoakoestische emissiebeoordeling, waaronder deelnemers met de aanwezigheid van vervormend product bij frequenties variërend van 2000 Hz tot 8000 Hz in maand 12 en 24. Distortion-product oto-akoestische emissies (DPOAE's) worden gegenereerd in het slakkenhuis als reactie op twee tonen met een bepaalde frequentie en geluidsdrukniveau die in de gehoorgang worden gepresenteerd. Vervormd product otoakoestische emissies zijn een objectieve indicator van normaal functionerende buitenste haarcellen van het slakkenhuis. In deze uitkomstmaat zijn gegevens voor het rechter- en linkeroor afzonderlijk gerapporteerd.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Deel B: aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en sterfgevallen
Tijdsspanne: tot 24 maanden na einde studiebehandeling in Deel A (maximaal tot 26 maanden)
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die onderzoeksmedicatie kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband daarmee. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige als alle niet-ernstige bijwerkingen.
tot 24 maanden na einde studiebehandeling in Deel A (maximaal tot 26 maanden)
Deel B: Neurologische vooruitgang van deelnemers zoals beoordeeld door de Neurology Optimality Score
Tijdsspanne: Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)
Het Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) was een standaard scoreonderzoek om de ontwikkeling van de hersenzenuw te beoordelen; houding; beweging; toon; en reflexen en reactie. De globale score van het HINE-examen is een som van subsetscores (hersenzenuw, houding, beweging, tonus, reflexen en reacties), variërend van 0 tot 78, waarbij een hogere score een beter resultaat vertegenwoordigt. Hier werden de globale HINE-scores gerapporteerd in maand 12 en 24.
Maand 12 en 24 na het einde van de studiebehandeling in deel A (dag 1 tot 14)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

2 november 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A1481316
  • 2012-002619-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde studiedocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren