Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet och effekt av IV sildenafil vid behandling av nyfödda med ihållande pulmonell hypertoni hos nyfödda

12 augusti 2021 uppdaterad av: Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

EN MULTICENTRAL, RANDOMISERAD, PLACEBO-KONTROLLERAD, DUBBELBLIND, TVÅARMAD, PARALLELL GRUPPSTUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITET OCH SÄKERHET HOS IV SILDENAFIL VID BEHANDLING AV NYA FÖLJANDE MED PERSISTENT LUNGEN OCH HYPPERTENXTORY (HYPPERTENXTOR) I RISK FÖR PPHN, MED EN LÅNGSIKTIG UPPFÖLJNINGSUNDERSÖKNING AV UTVECKLINGSFRAMSTEG 12 OCH 24 MÅNADER EFTER SLUTFÖRANDE AV STUDIEBEHANDLING

Denna studie kommer att utvärdera om IV sildenafil kan minska tiden på inhalerad kväveoxidbehandling och minska misslyckandefrekvensen för tillgängliga behandlingar för ihållande pulmonell hypertoni hos nyfödda.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

59

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Copenhagen Ø, Danmark, 2100
        • Neonatalklinikken Rigshospitalet, 5024
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier et Regional de Lille - Hopital Jeanne de Flandre
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier et Régional de Lille,
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital de la Conception Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille
      • Paris, Frankrike, 75019
        • CHU Robert Debre
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95825
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children´s National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Health Methodist Hospital
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Sydney and Lois Eskenazi Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center (DUMC)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44111
        • Fairview Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • OU Follow-Up Program, PREMIEr Clinic, Children's Hospital
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • OU Neonatal Intensive Care Unit at Children's Hospital
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Warren Cancer Research Foundation
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Henry Zarrow Neonatal Intensive Care Unit, Children's Hospital at Saint Francis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Childrens Hospital
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Neonatologia Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHUL du CHU de Québec
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CN
        • Erasmus MC, Sophia Children's Hospital
  • Norge
    • Haukeland
      • Bergen, Haukeland, Norge, 5000
        • Haukeland University Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
    • Barcelona / Spain
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona / Spain, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8EG
        • St. Michael's Hospital
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Leicester, Storbritannien, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Nyfödda med ihållande pulmonell hypertoni hos den nyfödda
  • Ålder = 34 veckors graviditetsålder
  • Syreindex >15 och
  • Samtidig behandling med inhalerad kväveoxid och >=50 % syre

Exklusions kriterier:

  • Tidigare eller omedelbart behov av extrakorporeal membransyresättning eller hjärt-lungräddning
  • Förväntad varaktighet för mekanisk ventilation
  • Grov hypoxemi
  • Livshotande eller dödlig medfödd anomali

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: placebo
iv placebo med normal koksaltlösning eller 10 % dextros
Läkemedel: placebo
IV placebo eller 0,9 % natriumklorid eller 10 % dextros. Infusionshastighet baserat på vikt.
Experimentell: sildenafil
Aktivt studieläkemedel
Läkemedel: iv sildenafil
laddningsdos på 0,1 mg/kg under 30 minuter följt av underhållsdos på 0,03 mg/kg/h. För att infundera minst 48 timmar och maximalt 14 dagar.
Andra namn:
  • revatio

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid för behandling med inhalerad kväveoxid (iNO) efter påbörjad intravenös (IV) studieläkemedel för deltagare utan behandlingsmisslyckande
Tidsram: 14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Tid i dagar, på iNO-behandling, för deltagare utan iNO-behandlingsmisslyckande, beräknades 14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffade först. iNO-behandlingsmisslyckande definierades som behov av ytterligare behandling riktad mot PPHN, behov av extra kroppsmembransyresättning (ECMO) eller död under studien.
14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Behandlingsmisslyckandefrekvens
Tidsram: 14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Frekvensen för behandlingsmisslyckanden definierades som andelen deltagare som behövde ytterligare behandling riktad mot PPHN, behövde ECMO eller dog under studien.
14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid från initiering av intravenös (IV) studieläkemedel till slutlig avvänjning av mekanisk ventilation
Tidsram: 14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Tid i dagar, från initiering av IV-studieläkemedlet till slutlig avvänjning av mekanisk ventilation bland deltagare som uppnådde slutlig avvänjning av mekanisk ventilation för PPHN utvärderades. Kaplan-Meier-metoden användes för uppskattning. För deltagare med mekanisk ventilation mer än 336 timmar (14 dagar) från start av IV-studieläkemedlet censurerades data efter 14 dagar.
14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Tid från initiering av intravenös (IV) studieläkemedel till första behandlingsmisslyckande
Tidsram: 14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Tid i dagar, från initiering av IV-studieläkemedlet till första behandlingsmisslyckande (definierat som behov av ytterligare behandling riktad mot PPHN, behov av ECMO eller död) för deltagare med behandlingsmisslyckande utvärderades. Kaplan-Meier-metoden användes för uppskattning. För deltagare utan behandlingsmisslyckande vid slutpunktsbedömningsdatumet censurerades data vid slutpunktsbedömningsdatumet.
14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Andel deltagare med individuella komponenter av behandlingsmisslyckande
Tidsram: 14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Procentandelen av deltagare med individuella komponenter av behandlingsmisslyckande (behov av att påbörja ytterligare behandling riktad mot PPHN, behov av att starta ECMO eller död) utvärderades. Vissa deltagare kunde ha haft flera kvalificerande händelser för behandlingsmisslyckande.
14 dagar från början av IV-studieläkemedlet eller sjukhusutskrivning, beroende på vilket som inträffar först (högst 14 dagar)
Förändring från baslinjen i syreindex (OI) vid timmar 6, 12 och 24 efter infusion
Tidsram: Baslinje, timmar 6, 12 och 24 efter start av infusion
Oxygenationsindex beräknades som produkten av fraktionen av inandat syre (FiO2) och medelluftvägstrycket dividerat med partialtrycket av syre löst i artärblod (PaO2) [(FiO2*medelluftvägstryck)/PaO2] mätt i centimeter vatten per millimeter kvicksilver (cmH2O/mmHg). FiO2 är måttet på syrekoncentrationen som andas. Medeltrycket i luftvägarna definieras som ett medelvärde av luftvägstrycket under hela andningscykeln. PaO2 är måttet på syrenivån löst i det arteriella blodet.
Baslinje, timmar 6, 12 och 24 efter start av infusion
Förändring från baslinjen i differentiell mättnad vid timmar 6, 12 och 24 efter infusion
Tidsram: Baslinje, timmar 6, 12 och 24 efter start av infusion
Differentiell syresättningsmättnad är ett enkelt sätt att upptäcka höger-till vänster-shuntningen vid ductus arteriosus med hjälp av 2 pulsoximetrar. Det är skillnaden mellan pre-duktala och post-duktala platser puls syremättnad (SpO2). Där hänvisar pre-duct till höger övre extremitet och post-duct hänvisar till nedre extremitet. Syrgasmättnad mäts som procent av hemoglobinbindningsställena som upptas av syre i blodet.
Baslinje, timmar 6, 12 och 24 efter start av infusion
Ändring från baslinje i förhållandet mellan partialtryck av syre i arteriellt blod till fraktion av inspirerat syre (P/F) vid timmar 6, 12 och 24
Tidsram: Baslinje, timmar 6, 12 och 24 efter start av infusion
Förhållandet mellan partialtrycket av arteriellt syre och bråkdelen av inandat syre är förhållandet mellan syrenivån i artärblodet och syrekoncentrationen som andas. Det hjälper till att bestämma graden av eventuella problem med hur lungorna överför syre till blodet.
Baslinje, timmar 6, 12 och 24 efter start av infusion
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av sildenafil och dess metabolit
Tidsram: Laddningsdos, dag 1: innan infusionen påbörjas, 5, 30 minuter efter avslutad infusion; Underhållsdos: 48 till 72, 96 till 120 timmar under infusion och omedelbart före slutet av underhållsinfusion (upp till maximalt dag 14)
Cmax erhölls för Sildenafil och dess huvudmetabolit UK-103 320.
Laddningsdos, dag 1: innan infusionen påbörjas, 5, 30 minuter efter avslutad infusion; Underhållsdos: 48 till 72, 96 till 120 timmar under infusion och omedelbart före slutet av underhållsinfusion (upp till maximalt dag 14)
Total Plasma Clearance (CL) av sildenafil och dess metabolit
Tidsram: Laddningsdos: före start av infusionen, 5, 30 minuter efter avslutad infusion på dag 1; Underhållsdos: mellan 48 och 72, 96 till 120 timmar under infusionen och omedelbart före avslutad infusion på dag 1
CL är volymen av kroppsvätskan/plasman från vilken läkemedlet eller metaboliten avlägsnas helt per tidsenhet. CL erhölls för Sildenafil och dess huvudmetabolit UK-103 320.
Laddningsdos: före start av infusionen, 5, 30 minuter efter avslutad infusion på dag 1; Underhållsdos: mellan 48 och 72, 96 till 120 timmar under infusionen och omedelbart före avslutad infusion på dag 1
Central distributionsvolym (Vc) av sildenafil och dess metabolit
Tidsram: Laddningsdos: före start av infusionen, 5, 30 minuter efter avslutad infusion på dag 1; Underhållsdos: mellan 48 och 72, 96 till 120 timmar under infusionen och omedelbart före avslutad infusion på dag 1
Vc är den hypotetiska volym i vilken ett läkemedel eller en metabolit initialt distribueras vid administrering. Det bestämdes med hjälp av en populationsbaserad analys, icke-linjär modellering med blandade effekter (NONMEM), version 7.4.0. Vc beräknades för Sildenafil och dess huvudmetabolit, UK-103 320.
Laddningsdos: före start av infusionen, 5, 30 minuter efter avslutad infusion på dag 1; Underhållsdos: mellan 48 och 72, 96 till 120 timmar under infusionen och omedelbart före avslutad infusion på dag 1
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till 31 dagar efter avslutad studieläkemedelsinfusion (upp till 45 dagar)
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. En SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali; medicinskt viktiga händelser. Behandlingsuppkommande är händelser mellan den första infusionen av studieläkemedlet och upp till 31 dagar efter avslutad studieläkemedelsinfusion (upp till 45 dagar) som var frånvarande före behandlingen eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet. AE inkluderade både SAE och icke-SAE.
Baslinje upp till 31 dagar efter avslutad studieläkemedelsinfusion (upp till 45 dagar)
Antal behandlingsuppkommande biverkningar (AE) beroende på svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje upp till 31 dagar efter avslutad studieläkemedelsinfusion (upp till 45 dagar)
AE: ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. SAE: AE som resulterar i något av följande utfall: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali; medicinskt viktiga händelser. Behandlingsuppkommande är händelser mellan den första infusionen av studieläkemedlet och upp till 31 dagar efter avslutad studieläkemedelsinfusion (upp till 45 dagar) som var frånvarande före behandlingen eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet. AE inkluderade både SAE och icke-SAE. Allvarlighetskriterier: mild=störde inte patientens vanliga funktion; moderat=störde i viss mån deltagarens vanliga funktion och allvarlig=störde signifikant deltagarens vanliga funktion. Saknade svårighetsgrad vid baslinjen ansågs vara mild.
Baslinje upp till 31 dagar efter avslutad studieläkemedelsinfusion (upp till 45 dagar)
Antal deltagare med laboratorieavvikelser
Tidsram: Upp till 14 dagar efter påbörjad infusion av studieläkemedel
Kriterier för laboratorievärden: Hematologi: hemoglobin, hematokrit, antal röda blodkroppar 1,5*ULN, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas >3,0*ULN, totalt protein 1,2*ULN; Njurfunktion: blodureakväve, kreatinin >1,3*ULN; Elektrolyter: natrium 1,05*ULN, kalium, klorid, kalcium, bikarbonat (venöst) 1,1*ULN.
Upp till 14 dagar efter påbörjad infusion av studieläkemedel
Del B: Sammansatta poäng av kognitiva, språkliga och motoriska utvecklingsframsteg hos deltagare som bedömts av Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje upplagan (Bayley-III)
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Bayley-III bedömer spädbarns och småbarns utveckling inom fem områden: kognitivt, språkligt, motoriskt, socialt-emotionellt (SE) och adaptivt beteende (AB). Bedömningar av de kognitiva, språkliga och motoriska domänerna utförda med hjälp av föremål som administreras till barnet; bedömningar av SE- och AB-domänerna utförda med hjälp av primärvårdarens svar på ett frågeformulär. Poängintervall: kognitiv skala 0-91, språkskala 0-97 och motorisk skala 0-132, där högre poäng tydde på bättre kognitiv funktion, kommunikation respektive motorik. Råpoäng av kognitiva, språkliga och motoriska domäner omvandlades till sammansatta poäng. Sammansatta poäng av kognitiva, språkliga och motoriska utvecklingsskalor varierade från en skala från 40 till 160, där högre poäng tydde på starkare färdigheter och förmågor. I detta resultatmått rapporterades sammansatta poäng för spädbarn och småbarn vid månad 12 och 24.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Sammansatta poäng av frågeformulär för social-emotionellt och adaptivt beteende enligt Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje upplagan (Bayley-III)
Tidsram: Månad 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Bayley-III bedömer spädbarns- och småbarnsutveckling inom fem områden: kognitivt, språkligt, motoriskt, socialt-emotionellt (SE) och adaptivt beteende (AB). Bedömningar av de kognitiva, språkliga och motoriska domänerna utförda med hjälp av föremål som administreras till barnet; bedömningar av SE- och AB-domänerna utförda med hjälp av primärvårdarens svar på ett frågeformulär. Enkäten omfattar SE-skalan (35 punkter) och AB-skalan (241 punkter). Rå poäng av SE och AB omvandlades till sammansatta poäng. Sammansatta poäng för SE- och AB-skalan varierade från 40 till 160, där högre poäng tydde på bättre social-emotionella färdigheter och adaptivt beteende hos barn. I detta resultatmått rapporterades sammansatta poäng för förälder/vårdgivare vid månad 24.
Månad 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Antal deltagare med störningar i ögonrörelser som bedömts genom ögonundersökning
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Standard åldersanpassade oftalmologiska undersökningar användes för att bedöma ögonrörelserubbningar (förekomst av amblyopi, skelning och nystagmus) vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öga separat. Rader enligt kategorier av ögonrörelsestörningar vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns en icke-noll data för minst 1 rapporterande arm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Synskärpa hos verbala deltagare bedömd genom oftalmologisk bedömning
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Vanliga åldersanpassade oftalmologiska undersökningar användes för att bedöma synskärpan (utförde annorlunda för barn som kan verbal interaktion) genom synskärpa (VAC) kvantitativ, räknefinger (CF), handrörelse (HM), ljusuppfattning (LP), nej ljusuppfattning (NLP) och saknas vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öga separat. Rader enligt kategorier för synskärpa vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns data som inte var noll för minst en rapporterande arm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Synskärpa hos icke-verbala deltagare bedömd genom oftalmologisk bedömning
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Standard åldersanpassade oftalmologiska undersökningar användes för att bedöma synskärpan (utförde annorlunda för barn som inte kan interagera) genom fixering och följer (inkluderade central, stadig och bibehållen), ljusuppfattning (wins till ljus), ingen ljusuppfattning och saknas kl. månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öga separat. Rader enligt kategorier för synskärpa vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns data som inte var noll för minst en rapporterande arm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Synskärpa hos verbala deltagare som bedöms av LogMAR genom synskärpa
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Standardåldersanpassade oftalmologiska undersökningar användes för att bedöma synskärpan (utförde annorlunda för barn som kan verbal interaktion) vid månad 12 och 24. Synskärpan (VA) hos verbala barn utvärderades för varje öga med hjälp av Snellen-metoden, där logaritmen för minsta upplösningsvinkel (logMAR)-enheter härleddes från Snellen-förhållandena. Deltagarna fick läsa bokstäver från diagrammet på ett avstånd av 20 fot/6 meter eller 4 meter. VA (Snellen ratio) = avståndet mellan diagrammet och deltagaren, dividerat med avståndet där deltagaren kunde se/läsa diagrammet utan funktionsnedsättning; uttryckt som decimal, logMAR = log10 (1/decimal VA). I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öga separat.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Visuell status för deltagare med abnormitet, bedömd genom ögonundersökning av de främre och bakre segmenten
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Standard åldersanpassade oftalmologiska undersökningar användes för att bedöma undersökning av främre och bakre kammaren för abnormitet i lock, bindhinna, hornhinna, främre kammaren, lins, iris, pupill, extraokulär muskelrörelse och ögonrörelser vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öga separat. Rader enligt visuella statuskategorier vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns data som inte var noll för minst 1 rapporteringsarm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare som bedöms genom beteendeutvärdering av hörsel genom rentonaudiometritest
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades med hjälp av beteendehörselbedömning genom rentonaudiometritest som inkluderar deltagare med normalt, onormalt, ofullständigt/oöverskådligt beteende vid månad 12 och 24.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagarna bedömd genom benledning genom rentonaudiometritest
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades genom benledningsbedömning genom rentonaudiometritest som inkluderade deltagare med sensorineural hörselnedsättning, konduktiv hörselnedsättning, blandad hörselnedsättning, neural och ospecificerad vid månad 12 och 24. Rader enligt benledningskategorier vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns en icke-noll data för minst 1 rapporterande arm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare som bedömts av luftledning via telefoner/hörlurar genom Pure Tone Audiometry Test
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades genom luftledning via telefoner/hörlurar genom rentonaudiometritest som inkluderade deltagare med hörselnedsättning varierade från mindre än eller lika med () 90 DB HL eller inget svar, och saknas vid frekvenser från 500 Hertz (Hz) till 8000 Hz vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öra separat. Rader enligt luftledningskategorier vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns data som inte var noll för minst 1 rapporteringsarm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare som bedömts av luftledning via ljudfält genom rent tonaudiometritest
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades genom luftledning via ljudfält genom rentonaudiometritest som inkluderade deltagare med hörselnedsättning varierade från 90 DB HL eller inget svar, och saknade vid frekvenser från 500 Hz till 4000 Hz vid månad 12 och 24. Rader enligt luftledningskategorier vid angivna tidpunkter rapporteras i detta utfallsmått, endast när det fanns data som inte var noll för minst 1 rapporteringsarm.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare bedömd genom tympanometribedömning (topptryck) genom immittansaudiometritest
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades genom tympanometribedömning genom immittansaudiometritest som inkluderade deltagare med topptryckstecken (+) och (-) vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öra separat.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare som bedömts genom tympanometribedömning (statisk akustisk tillträde) genom immittansaudiometritest
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades genom tympanometribedömning genom immittansaudiometritest som inkluderade deltagare med statisk akustisk insläpp vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öra separat.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare som bedömts av Ipsilateral Stapedial Reflex genom Immittansaudiometritest
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades med ipsilateral stapedial reflex genom immittansaudiometritest som inkluderade deltagare med närvaro av ipsilateral stapedial reflex vid frekvenser från 500 Hz till 2000 Hz vid månad 12 och 24. Ipsilaterala stapediala reflexmått används för att bedöma den neurala vägen som omger stapedialreflexen, som uppstår som svar på ett högt ljud (70 till 90 decibel över tröskeln). I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öra separat.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare bedömd av transient framkallad emission genom otoakustiska emissionsbedömning
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades genom transient framkallad emission genom otoakustisk emissionsbedömning som inkluderade deltagare med närvaro av transient framkallade emissioner från frekvenser 1000 Hz till 4000 Hz vid månad 12 och 24. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öra separat.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Audiologisk status för deltagare som bedöms av förvrängd produkt genom bedömning av otoakustiska utsläpp
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Audiologiska utvärderingar av deltagare registrerades och rapporterades av förvrängda produkter genom bedömning av otoakustiska emissioner som inkluderade deltagare med närvaro av förvrängd produkt vid frekvenser från 2000 Hz till 8000 Hz vid månad 12 och 24. Otoakustiska emissioner från distorsionsprodukter (DPOAE) genereras i snäckan som svar på två toner av en given frekvens och ljudtrycksnivå som presenteras i hörselgången. Förvrängda otoakustiska emissioner från produkten är en objektiv indikator på normalt fungerande cochlea yttre hårceller. I detta utfallsmått har data rapporterats för höger och vänster öra separat.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Del B: Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och dödsfall
Tidsram: upp till 24 månader efter avslutad studiebehandling i del A (högst upp till 26 månader)
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studiemedicin utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband till det. SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. AE inkluderade både allvarliga och alla icke-allvarliga biverkningar.
upp till 24 månader efter avslutad studiebehandling i del A (högst upp till 26 månader)
Del B: Neurologiska framsteg för deltagare som bedöms av neurologiska optimalitetspoäng
Tidsram: Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) var en standardundersökning för att bedöma utvecklingen av kranialnerven; hållning; rörelse; tona; och reflexer och reaktioner. HINE examens globala poäng är en summa av delmängder (kranialnerv, hållning, rörelse, tonus, reflexer och reaktioner) poäng, varierade från 0 till 78, där högre poäng representerar bättre resultat. Här rapporterades HINE globala poäng vid månad 12 och 24.
Månad 12 och 24 efter avslutad studiebehandling i del A (dag 1 till 14)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 augusti 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

17 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

28 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 september 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2012

Första postat (Uppskatta)

2 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A1481316
  • 2012-002619-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera