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Étude clinique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du macitentan chez les sujets atteints du syndrome d'Eisenmenger (MAESTRO-OL)

26 mars 2019 mis à jour par: Actelion

Étude d'extension à long terme, à un seul bras et en ouvert du protocole AC-055-305 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du macitentan chez les sujets atteints du syndrome d'Eisenmenger

Étude à long terme pour évaluer si le macitentan est suffisamment sûr, tolérable et efficace pour être utilisé dans le traitement du syndrome d'Eisenmenger.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

217

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
      • Giessen, Allemagne, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
      • Heidelberg, Allemagne, D-69120
        • Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1309
        • Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
      • Sofia, Bulgarie, 1309
        • Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
      • Sofia, Bulgarie, 1750
        • Mhat Sveta Anna Clin Card
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7650018
        • Clinica Tabancura - Cardio Unit
    • Santiago RCH
      • Providencia, Santiago RCH, Chili, 7500691
        • Instituto Nacional del Torax
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
      • Beijing, Chine, 100037
        • Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
      • Shanghai, Chine, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510080
        • Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430022
        • Wu Han Asia Heart Hosp
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Chine, 110016
        • The General Hosp of Shenyang Military Region
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
      • Sevilla, Espagne, 41007
        • Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
      • Valencia, Espagne, 46009
        • Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
  • France
      • Marseille Cedex 5, France, 13385
        • Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
      • Nantes Cedex 1, France, 44093
        • Hosp Laennec - Dept Cardiology
      • Paris cedex 15, France, 75908
        • Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
      • Pessac, France, 33604
        • Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
  • Fédération Russe
      • Kemerovo, Fédération Russe, 650002
        • Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
      • Moscow, Fédération Russe, 121552
        • Russian Cardiology Scientific and Production Complex
      • St Petersburg, Fédération Russe, 194156
        • V. A. Almazov Institute of Cardiology
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce, 54636
        • Ahepa University General hospital
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, A-1090
        • Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-075
        • Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
      • Lisboa, Le Portugal, 1169-024
        • Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
        • Institut Jantung Negara
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
      • Querétaro, Mexique
        • Instituto de Corazón de Querétaro
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexique, 64718
        • Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
  • Philippines
      • Manila, Philippines
        • PHC, MAB
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne, 80-952
        • Cardiology Gdańsk Univ
      • Krakow, Pologne, 31-202
        • Cardiology Kraków Univ
      • Wrocław, Pologne, 51-124
        • Cardiology Wrocław
  • Roumanie
      • Bucaresti, Roumanie, 022328
        • Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
      • Targu-Mures, Roumanie, 540136
        • Cardio Med SRL
      • Timisoara, Roumanie, 300312
        • Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11040
        • Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
      • Belgrade, Serbie, 11080
        • Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
      • Belgrade, Serbie, 11070
        • Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
  • Viêt Nam
      • Hanoi, Viêt Nam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh, Viêt Nam
        • Children'S Hospital, Ho Chi Minh
      • Ho Chi Minh, Viêt Nam
        • Tam Duc Hospital
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital/The Emory Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
        • Children's Heart Center Nevada
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-2303
        • Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les sujets atteints de SE (y compris ceux trisomiques) ayant terminé l'étude en double aveugle AC-055-305 / MAESTRO comme prévu, c'est-à-dire qui sont restés dans l'étude en double aveugle jusqu'à la semaine 16 (qu'ils soient ou non toujours en cours d'étude médicament à la fin de cette période).

Critère d'exclusion:

Sujets qui arrêtent prématurément le médicament à l'étude en double aveugle au cours de l'étude AC-055-305 / MAESTRO en raison de :

  • un EI évalué comme étant lié à l'utilisation du médicament à l'étude,
  • ou tests hépatiques élevés (liés ou non au médicament à l'étude).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Macitentan
Comprimé de Macitentan 10 mg, une fois par jour.
Médicament: Comprimé de Macitentan 10 mg, une fois par jour.
Comprimé de Macitentan 10 mg, une fois par jour.
Autres noms:
  • ACT-064992
  • Macitentan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la capacité d'exercice mesurée par une distance de marche de 6 minutes (6MWD) Mois 6 et 12
Délai: De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
REMARQUE : L'étude MAESTRO-OL était de nature exploratoire et aucun paramètre principal d'efficacité et de sécurité n'a été défini dans le protocole clinique. Ceci et les autres mesures exploratoires des résultats d'efficacité publiées ont été sélectionnés pour être rapportés comme critères d'évaluation principaux. Toutes les analyses d'efficacité ont été considérées comme exploratoires. Les analyses des critères de jugement exploratoires d'efficacité se sont concentrées sur les valeurs absolues et sur le passage de la ligne de base DB à la semaine 16 dans l'étude DB et aux mois 6 et 12 dans l'étude OL. Pour les valeurs 6MWD manquantes dans l'étude OL, les règles d'imputation suivantes ont été appliquées : si la raison des données manquantes était le décès, une distance de zéro (0) mètre a été imputée pour toutes les visites 6MWD à partir de la date du décès. Pour toute autre raison, la dernière valeur disponible a été reportée.
De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
Modification de la classe fonctionnelle (FC) de l'OMS aux mois 6 et 12
Délai: De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
Classe I : aucun symptôme à l'exercice ou au repos. Aucune limitation d'activité. Classe II : Aucun symptôme au repos mais légère limitation avec des activités ordinaires causant des symptômes (par ex. essoufflement en montant les escaliers). Classe III : peut ne présenter aucun symptôme au repos, mais des activités fortement limitées par l'essoufflement, la fatigue ou un quasi-évanouissement. Classe IV : symptômes au repos et incapacité à réaliser une activité physique sans symptômes. Les patients en classe IV manifestent des signes d'insuffisance cardiaque droite. Pour les valeurs CF manquantes de l'OMS dans l'étude OL, les règles d'imputation suivantes ont été appliquées : Si la raison des données manquantes était le décès, la classe IV a été imputée pour toutes les visites à l'OMS à partir de la date du décès. Pour toute autre raison, la dernière valeur disponible a été reportée.
De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
Modification du score de dyspnée de Borg aux mois 6 et 12
Délai: De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
Le score de dyspnée de Borg évalue la sévérité de la dyspnée (respiration difficile ou laborieuse) sur une échelle de 0 ("rien du tout") à 10 ("très, très sévère - maximale"). Pour les valeurs manquantes de l'indice de dyspnée Borg dans l'étude OL, les règles d'imputation suivantes ont été appliquées : si la raison des données manquantes était le décès, une valeur de 10 a été imputée pour toutes les visites Borg à partir de la date du décès. Pour toute autre raison, la dernière valeur disponible a été reportée.
De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
Modification de la saturation périphérique en oxygène (SpO2) au repos aux mois 6 et 12
Délai: De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.
Aucune imputation des données manquantes pour la SpO2 n'a été appliquée. Saturation en oxygène évaluée par oxymétrie de pouls : saturation périphérique en oxygène (SpO2) au repos avant le test de marche de 6 minutes (6MWT)
De la ligne de base dans l'étude parentale DB (AC-055-305, NCT01743001) jusqu'au mois 12 dans cette étude OL.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Actelion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

12 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

12 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2012

Première publication (Estimation)

3 décembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 avril 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AC-055-308

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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