Klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Macitentan op lange termijn te beoordelen bij proefpersonen met het Eisenmenger-syndroom (MAESTRO-OL)
26 maart 2019 bijgewerkt door: Actelion
Langdurige, eenarmige, open-label extensiestudie van protocol AC-055-305 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van macitentan bij proefpersonen met het Eisenmenger-syndroom te beoordelen
Langetermijnstudie om te evalueren of macitentan veilig, verdraagbaar en efficiënt genoeg is om te worden gebruikt voor de behandeling van het Eisenmenger-syndroom.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
217
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bulgarije, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bulgarije, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Santiago, Chili, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
Santiago RCH
-
Providencia, Santiago RCH, Chili, 7500691
- Instituto Nacional del Torax
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, China, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, China, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, China, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Duitsland, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Duitsland, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Manila, Filippijnen
- PHC, MAB
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Frankrijk, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Frankrijk, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris cedex 15, Frankrijk, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Frankrijk, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Griekenland, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Mexico
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polen, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polen, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugal, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucaresti, Roemenië, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Roemenië, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Roemenië, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Kemerovo, Russische Federatie, 650002
- Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Russische Federatie, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Russische Federatie, 194156
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Servië, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
Belgrade, Servië, 11070
- Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Spanje, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Spanje, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Proefpersonen met ES (waaronder degenen met het syndroom van Down) die de dubbelblinde AC-055-305 / MAESTRO-studie volgens schema hebben voltooid, d.w.z. die tot week 16 in de dubbelblinde studie bleven (ongeacht of ze nog steeds studie geneesmiddel aan het einde van deze periode).
Uitsluitingscriteria:
Proefpersonen die tijdens de AC-055-305 / MAESTRO-studie voortijdig stoppen met het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel vanwege:
- een AE beoordeeld als gerelateerd aan het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel,
- of verhoogde levertesten (gerelateerd of niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Macitentan
Macitentan 10 mg tablet, eenmaal daags.
|
Macitentan 10 mg tablet, eenmaal daags.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in trainingscapaciteit zoals gemeten door 6 minuten loopafstand (6MWD) maand 6 en 12
Tijdsspanne: Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
OPMERKING: De MAESTRO-OL-studie was verkennend van aard en er werd geen primair eindpunt voor werkzaamheid en veiligheid gedefinieerd in het klinische protocol.
Deze en de andere geposte verkennende uitkomstmaten voor werkzaamheid werden geselecteerd om te worden gerapporteerd als primaire eindpunten.
Alle werkzaamheidsanalyses werden als verkennend beschouwd.
De analyses van de verkennende werkzaamheidseindpunten waren gericht op de absolute waarden en op de verandering van DB-baseline tot week 16 in het DB-onderzoek en tot maand 6 en maand 12 in het OL-onderzoek.
Voor ontbrekende 6MWD-waarden in het OL-onderzoek werden de volgende imputatieregels toegepast: Als de reden voor ontbrekende gegevens overlijden was, werd een afstand van nul (0) meter geïmputeerd voor alle 6MWD-bezoeken vanaf de datum van overlijden.
Om andere redenen werd de laatst beschikbare waarde overgedragen.
|
Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
|
Verandering in WHO Functional Class (FC) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
Klasse I: geen symptomen bij inspanning of in rust.
Geen beperking van activiteit.
Klasse II: Geen symptomen in rust maar lichte beperking bij gewone activiteiten die symptomen veroorzaken (bijv.
kortademig bij traplopen).
Klasse III: heeft mogelijk geen symptomen in rust, maar activiteiten worden sterk beperkt door kortademigheid, vermoeidheid of bijna flauwvallen.
Klasse IV: symptomen in rust en onvermogen om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder symptomen.
Patiënten in klasse IV vertonen tekenen van rechterhartfalen.
Voor ontbrekende WHO FC-waarden in het OL-onderzoek werden de volgende imputatieregels toegepast: Als de reden voor ontbrekende gegevens overlijden was, werd klasse IV geïmputeerd voor alle WHO-bezoeken vanaf de datum van overlijden.
Om andere redenen werd de laatst beschikbare waarde overgedragen.
|
Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
|
Verandering in Borg Dyspnoe Score op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
De Borg-dyspnoescore beoordeelt de ernst van dyspnoe (moeilijke of moeizame ademhaling) op een schaal van 0 ('Helemaal niets') tot 10 ('Zeer, zeer ernstig - maximaal').
Voor ontbrekende Borg-dyspnoe-indexwaarden in het OL-onderzoek werden de volgende imputatieregels toegepast: Als de reden voor ontbrekende gegevens overlijden was, werd een waarde van 10 geïmputeerd voor alle Borg-bezoeken vanaf de datum van overlijden.
Om andere redenen werd de laatst beschikbare waarde overgedragen.
|
Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
|
Verandering in perifere zuurstofverzadiging (SpO2) in rust in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
Er werd geen toerekening van ontbrekende gegevens voor SpO2 toegepast.
Zuurstofverzadiging beoordeeld door pulsoximetrie: perifere zuurstofverzadiging (SpO2) in rust vóór de 6-minuten looptest (6MWT)
|
Vanaf baseline in DB-ouderonderzoek (AC-055-305, NCT01743001) tot maand 12 in dit OL-onderzoek.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 september 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 november 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 november 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
3 december 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 april 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 maart 2019
Laatst geverifieerd
1 maart 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hartziekten
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Hypertensie, pulmonaal
- Hartafwijkingen, aangeboren
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Hypertensie
- Pulmonale arteriële hypertensie
- Eisenmenger-complex
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Endotheline-receptorantagonisten
- Endotheline A-receptorantagonisten
- Endotheline B-receptorantagonisten
- Macitentan
Andere studie-ID-nummers
- AC-055-308
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .