评估 Macitentan 在艾森曼格综合征患者中的长期安全性、耐受性和疗效的临床研究 (MAESTRO-OL)
2019年3月26日 更新者：Actelion
AC-055-305 方案的长期、单臂、开放标签扩展研究，以评估 Macitentan 在艾森曼格综合征患者中的安全性、耐受性和疗效
评估 macitentan 是否足够安全、耐受和有效以用于治疗艾森曼格综合征的长期研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
217
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
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Beijing、中国、100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
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Shanghai、中国、200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
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Liaoning
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Shenyang、Liaoning、中国、110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
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Kemerovo、俄罗斯联邦、650002
- Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
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Moscow、俄罗斯联邦、121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
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St Petersburg、俄罗斯联邦、194156
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
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Sofia、保加利亚、1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
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Sofia、保加利亚、1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
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Sofia、保加利亚、1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
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Belgrade、塞尔维亚、11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
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Belgrade、塞尔维亚、11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
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Belgrade、塞尔维亚、11070
- Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
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Mexico City、墨西哥、14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
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Querétaro、墨西哥
- Instituto de Corazón de Querétaro
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Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、墨西哥、64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
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Vienna、奥地利、A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
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Thessaloniki、希腊、54636
- Ahepa University General hospital
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Berlin、德国、13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
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Giessen、德国、35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
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Heidelberg、德国、D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
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Santiago、智利、7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
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Santiago RCH
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Providencia、Santiago RCH、智利、7500691
- Instituto Nacional del Tórax
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Marseille Cedex 5、法国、13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
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Nantes Cedex 1、法国、44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
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Paris cedex 15、法国、75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
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Pessac、法国、33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
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Gdańsk、波兰、80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
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Krakow、波兰、31-202
- Cardiology Kraków Univ
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Wrocław、波兰、51-124
- Cardiology Wrocław
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Bucaresti、罗马尼亚、022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
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Targu-Mures、罗马尼亚、540136
- Cardio Med SRL
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Timisoara、罗马尼亚、300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Children's Heart Center Nevada
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
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Bristol、英国、BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
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Manila、菲律宾
- PHC, MAB
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Coimbra、葡萄牙、3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
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Lisboa、葡萄牙、1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
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Barcelona、西班牙、08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
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Sevilla、西班牙、41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
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Valencia、西班牙、46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
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Hanoi、越南
- Hanoi Medical University Hospital
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Ho Chi Minh、越南
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
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Ho Chi Minh、越南
- Tam Duc Hospital
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Kuala Lumpur、马来西亚、50400
- Institut Jantung Negara
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
患有 ES 的受试者（包括患有唐氏综合症的受试者）已按计划完成双盲 AC-055-305 / MAESTRO 研究，即，在第 16 周之前仍处于双盲研究中（无论他们是否仍在接受研究在此期间结束时服用药物）。
排除标准：
由于以下原因在 AC-055-305 / MAESTRO 研究期间过早停止双盲研究药物的受试者：
- 评估为与研究药物的使用相关的 AE，
- 或肝脏测试升高（与研究药物相关或无关）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：马西腾坦
Macitentan 10 毫克片剂，每日一次。
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Macitentan 10 毫克片剂，每日一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 个月和第 12 个月通过 6 分钟步行距离 (6MWD) 衡量的运动能力变化
大体时间：从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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注意：MAESTRO-OL 研究本质上是探索性的，临床方案中未定义主要疗效和安全性终点。
这个和发布的其他探索性疗效结果测量被选择作为主要终点报告。
所有疗效分析都被认为是探索性的。
探索性疗效终点的分析侧重于绝对值以及从 DB 基线到 DB 研究第 16 周以及 OL 研究到第 6 个月和第 12 个月的变化。
对于 OL 研究中缺失的 6MWD 值，应用以下插补规则：如果缺失数据的原因是死亡，则从死亡之日起所有 6MWD 就诊的距离为零 (0) 米。
由于任何其他原因，最后一个可用值被结转。
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从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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第 6 个月和第 12 个月 WHO 功能等级 (FC) 的变化
大体时间：从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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I级：运动或休息时无症状。
没有活动限制。
II 级：休息时无症状，但日常活动轻微受限导致症状（例如
爬楼梯时呼吸急促）。
III 级：在休息时可能没有症状，但由于呼吸短促、疲劳或近乎昏厥，活动严重受限。
IV级：休息时出现症状，无症状时无法进行任何体力活动。
IV 级患者表现出右心衰竭的迹象。
对于 OL 研究中缺失的 WHO FC 值，应用以下归因规则：如果缺失数据的原因是死亡，则对自死亡之日起的所有 WHO 访视归因为 IV 级。
由于任何其他原因，最后一个可用值被结转。
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从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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第 6 个月和第 12 个月 Borg 呼吸困难评分的变化
大体时间：从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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Borg 呼吸困难评分从 0（“完全没有”）到 10（“非常、非常严重 - 最严重”）对呼吸困难（呼吸困难或呼吸困难）的严重程度进行评分。
对于 OL 研究中缺失的 Borg 呼吸困难指数值，应用以下归因规则：如果缺失数据的原因是死亡，则从死亡之日起对所有 Borg 就诊归因值 10。
由于任何其他原因，最后一个可用值被结转。
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从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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第 6 个月和第 12 个月静息时外周血氧饱和度 (SpO2) 的变化
大体时间：从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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没有应用 SpO2 缺失数据的插补。
通过脉搏血氧仪评估的血氧饱和度：6 分钟步行测试 (6MWT) 前静息时的外周血氧饱和度 (SpO2)
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从 DB 父母研究（AC-055-305，NCT01743001）的基线到本 OL 研究的第 12 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年9月10日
初级完成 (实际的)
2018年1月12日
研究完成 (实际的)
2018年1月12日
研究注册日期
首次提交
2012年11月29日
首先提交符合 QC 标准的
2012年11月29日
首次发布 (估计)
2012年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月26日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Macitentan 10 毫克片剂，每日一次。的临床试验
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