Klinisk studie for å vurdere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av Macitentan hos personer med Eisenmenger syndrom (MAESTRO-OL)
26. mars 2019 oppdatert av: Actelion
Langsiktig, enkeltarms, åpen utvidelsesstudie av protokoll AC-055-305 for å vurdere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til Macitentan hos personer med Eisenmenger syndrom
Langtidsstudie for å evaluere om macitentan er trygt, tolerabelt og effektivt nok til å brukes til behandling av Eisenmenger syndrom.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
217
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bulgaria, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bulgaria, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
Santiago RCH
-
Providencia, Santiago RCH, Chile, 7500691
- Instituto Nacional del Torax
-
-
-
-
-
Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650002
- Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194156
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Manila, Filippinene
- PHC, MAB
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Frankrike, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris cedex 15, Frankrike, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Hellas, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, Kina, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Kina, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Mexico
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polen, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polen, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugal, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucaresti, Romania, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Romania, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Romania, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Serbia, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Spania, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Spania, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Tyskland, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Forsøkspersoner med ES (inkludert de med Downs syndrom) som har fullført den dobbeltblinde AC-055-305 / MAESTRO studien som planlagt, dvs. som forble i den dobbeltblinde studien frem til uke 16 (uansett om de fortsatt tok studien eller ikke stoffet ved slutten av denne perioden).
Ekskluderingskriterier:
Forsøkspersoner som for tidlig avbryter dobbeltblindet studielegemiddel under AC-055-305 / MAESTRO studien på grunn av:
- en AE vurdert som relatert til bruk av studiemedisin,
- eller forhøyede leverprøver (relatert eller ikke relatert til studiemedisin).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Macitentan
Macitentan 10 mg tablett, en gang daglig.
|
Macitentan 10 mg tablett, en gang daglig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i treningskapasitet målt ved 6-minutters gangavstand (6MWD) måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
MERK: MAESTRO-OL-studien var utforskende og ingen primær effekt- og sikkerhetsendepunkt ble definert i den kliniske protokollen.
Dette og de andre eksplorative effektmålene som ble publisert, ble valgt for å bli rapportert som et primært endepunkt.
Alle effektanalyser ble ansett som utforskende.
Analysene av de eksplorative effektendepunktene fokuserte på de absolutte verdiene og på endringen fra DB-grunnlinje til uke 16 i DB-studien og til måned 6 og måned 12 i OL-studien.
For manglende 6MWD-verdier i OL-studien ble følgende imputeringsregler brukt: Hvis årsaken til manglende data var død, ble en avstand på null (0) meter beregnet for alle 6MWD-besøk fra dødsdatoen.
Av andre grunner ble den siste tilgjengelige verdien fremført.
|
Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
|
Endring i WHOs funksjonsklasse (FC) i måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
Klasse I: ingen symptomer ved trening eller hvile.
Ingen aktivitetsbegrensning.
Klasse II: Ingen symptomer i hvile, men en liten begrensning ved vanlige aktiviteter som forårsaker symptomer (f.
kortpustet med å gå i trapper).
Klasse III: har kanskje ikke symptomer i hvile, men aktiviteter sterkt begrenset av kortpustethet, tretthet eller nesten besvimelse.
Klasse IV: symptomer i hvile og manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten symptomer.
Pasienter i klasse IV viser tegn på høyre hjertesvikt.
For manglende WHO FC-verdier i OL-studien ble følgende imputeringsregler brukt: Hvis årsaken til manglende data var død, ble klasse IV imputert for alle WHO-besøk fra dødsdatoen.
Av andre grunner ble den siste tilgjengelige verdien fremført.
|
Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
|
Endring i Borg Dyspné-poengsum ved måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
Borg-dyspné-skåren vurderer alvorlighetsgraden av dyspné (vanskelig eller anstrengt pust) på en skala fra 0 ('Ingenting i det hele tatt') til 10 ('Veldig, veldig alvorlig - maksimal').
For manglende Borg-dyspné-indeksverdier i OL-studien ble følgende imputeringsregler brukt: Hvis årsaken til manglende data var død, ble en verdi på 10 imputert for alle Borg-besøk fra dødsdatoen.
Av andre grunner ble den siste tilgjengelige verdien fremført.
|
Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
|
Endring i perifer oksygenmetning (SpO2) i hvile ved måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
Ingen imputering av manglende data for SpO2 ble brukt.
Oksygenmetning vurdert ved pulsoksymetri: perifer oksygenmetning (SpO2) i hvile før 6-minutters gangtest (6MWT)
|
Fra baseline i DB foreldrestudie (AC-055-305, NCT01743001) til måned 12 i denne OL-studien.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. september 2013
Primær fullføring (Faktiske)
12. januar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
12. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. november 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. november 2012
Først lagt ut (Anslag)
3. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. april 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. mars 2019
Sist bekreftet
1. mars 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Hypertensjon, lunge
- Hjertefeil, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hypertensjon
- Pulmonal arteriell hypertensjon
- Eisenmenger-komplekset
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Endotelinreseptorantagonister
- Endothelin A-reseptorantagonister
- Endotelin B-reseptorantagonister
- Macitentan
Andre studie-ID-numre
- AC-055-308
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .