Klinisk studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, toleransen och effektiviteten av Macitentan hos personer med Eisenmengers syndrom (MAESTRO-OL)
26 mars 2019 uppdaterad av: Actelion
Långsiktig, enarmad, öppen förlängningsstudie av protokoll AC-055-305 för att bedöma säkerheten, toleransen och effektiviteten av Macitentan hos personer med Eisenmengers syndrom
Långtidsstudie för att utvärdera om macitentan är säkert, tolererbart och tillräckligt effektivt för att användas för behandling av Eisenmengers syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
217
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bulgarien, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bulgarien, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
Santiago RCH
-
Providencia, Santiago RCH, Chile, 7500691
- Instituto Nacional del Torax
-
-
-
-
-
Manila, Filippinerna
- PHC, MAB
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Frankrike, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris cedex 15, Frankrike, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grekland, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, Kina, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Kina, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Mexiko
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polen, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polen, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugal, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucaresti, Rumänien, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Rumänien, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Rumänien, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Kemerovo, Ryska Federationen, 650002
- Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Ryska Federationen, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Ryska Federationen, 194156
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Serbien, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
Belgrade, Serbien, 11070
- Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Spanien, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Spanien, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Tyskland, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Försökspersoner med ES (inklusive de med Downs syndrom) som har slutfört den dubbelblinda AC-055-305/MAESTRO studien som planerat, dvs. som stannade kvar i den dubbelblinda studien fram till vecka 16 (oavsett om de fortfarande genomförde studien eller inte läkemedel i slutet av denna period).
Exklusions kriterier:
Försökspersoner som i förtid avbryter behandlingen med dubbelblind studie under AC-055-305/MAESTRO studien på grund av:
- en AE bedömd som relaterad till användningen av studieläkemedlet,
- eller förhöjda levertester (relaterade eller orelaterade till studieläkemedlet).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Macitentan
Macitentan 10 mg tablett, en gång dagligen.
|
Macitentan 10 mg tablett, en gång dagligen.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i träningskapacitet mätt med 6 minuters gångavstånd (6MWD) Månad 6 och 12
Tidsram: Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
OBS: MAESTRO-OL-studien var explorativ till sin natur och ingen primär effekt- och säkerhetsändpunkt definierades i det kliniska protokollet.
Detta och de andra explorativa effektmåtten som publicerades valdes ut för att rapporteras som primära effektmått.
Alla effektivitetsanalyser ansågs utforskande.
Analyserna av de explorativa effektmåtten fokuserade på de absoluta värdena och på förändringen från DB-baslinje till vecka 16 i DB-studien och till månad 6 och månad 12 i OL-studien.
För saknade 6MWD-värden i OL-studien tillämpades följande imputeringsregler: Om orsaken till att data saknades var döden, tillräknades ett avstånd på noll (0) meter för alla 6MWD-besök från dödsdatumet.
Av andra skäl har det sista tillgängliga värdet överförts.
|
Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
|
Förändring i WHO:s funktionsklass (FC) vid månad 6 och 12
Tidsram: Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
Klass I: inga symtom vid träning eller vila.
Ingen aktivitetsbegränsning.
Klass II: Inga symtom i vila men lätt begränsning med vanliga aktiviteter som orsakar symtom (t.ex.
andfådd med att gå i trappor).
Klass III: kanske inte har symtom i vila men aktiviteter begränsas kraftigt av andnöd, trötthet eller nästan svimning.
Klass IV: symtom i vila och oförmåga att utföra någon fysisk aktivitet utan symtom.
Patienter i klass IV visar tecken på höger hjärtsvikt.
För saknade WHO FC-värden i OL-studien tillämpades följande imputeringsregler: Om orsaken till att data saknades var döden tillräknades klass IV för alla WHO-besök från dödsdatumet.
Av andra skäl har det sista tillgängliga värdet överförts.
|
Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
|
Förändring i Borg Dyspné-poäng vid månad 6 och 12
Tidsram: Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
Borg-dyspnépoängen graderar svårighetsgraden av dyspné (svår eller ansträngd andning) på en skala från 0 ('Ingenting alls') till 10 ('Mycket, mycket allvarlig - maximal').
För saknade Borg-dyspnéindexvärden i OL-studien tillämpades följande imputeringsregler: Om orsaken till att data saknades var dödsfall, imputerades ett värde på 10 för alla Borg-besök från dödsdatumet.
Av andra skäl har det sista tillgängliga värdet överförts.
|
Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
|
Förändring i perifer syremättnad (SpO2) i vila vid månad 6 och 12
Tidsram: Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
Ingen imputering av saknade data för SpO2 tillämpades.
Syremättnad bedömd med pulsoximetri: perifer syremättnad (SpO2) i vila före 6-minuters gångtestet (6MWT)
|
Från baslinjen i DB moderstudie (AC-055-305, NCT01743001) upp till månad 12 i denna OL-studie.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 september 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
12 januari 2018
Avslutad studie (Faktisk)
12 januari 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 november 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 november 2012
Första postat (Uppskatta)
3 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 april 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärtsjukdom
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Hypertoni, lung
- Hjärtfel, medfödda
- Kardiovaskulära avvikelser
- Hypertoni
- Pulmonell arteriell hypertoni
- Eisenmenger komplex
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Endotelinreceptorantagonister
- Endotelin A-receptorantagonister
- Endotelin B-receptorantagonister
- Macitentan
Andra studie-ID-nummer
- AC-055-308
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .