Badanie kliniczne oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność macytentanu u pacjentów z zespołem Eisenmengera (MAESTRO-OL)
26 marca 2019 zaktualizowane przez: Actelion
Długoterminowe, jednoramienne, otwarte badanie rozszerzone protokołu AC-055-305 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności macytentanu u osób z zespołem Eisenmengera
Długoterminowe badanie mające na celu ocenę, czy macytentan jest bezpieczny, tolerowany i wystarczająco skuteczny, aby można go było stosować w leczeniu zespołu Eisenmengera.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
217
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bułgaria, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bułgaria, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
Santiago RCH
-
Providencia, Santiago RCH, Chile, 7500691
- Instituto Nacional del Torax
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, Chiny, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, Chiny, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Chiny, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650002
- Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Federacja Rosyjska, 194156
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Manila, Filipiny
- PHC, MAB
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Francja, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Francja, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris cedex 15, Francja, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Francja, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecja, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Hiszpania, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Hiszpania, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Meksyk, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Meksyk
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Niemcy, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Niemcy, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polska, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polska, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polska, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugalia, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucaresti, Rumunia, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Rumunia, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Rumunia, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Serbia, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Wietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Wietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci z ES (w tym z zespołem Downa), którzy ukończyli badanie AC-055-305 / MAESTRO z podwójnie ślepą próbą zgodnie z planem, tj. którzy pozostali w badaniu z podwójnie ślepą próbą do 16. leku pod koniec tego okresu).
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali przyjmowanie badanego leku metodą podwójnie ślepej próby podczas badania AC-055-305 / MAESTRO z powodu:
- AE ocenione jako związane ze stosowaniem badanego leku,
- lub podwyższone wyniki testów wątrobowych (związane lub niezwiązane z badanym lekiem).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Macytentan
Tabletka Macitentan 10 mg raz na dobę.
|
Tabletka Macitentan 10 mg raz na dobę.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wydolności wysiłkowej mierzona na podstawie 6-minutowego marszu (6MWD) w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
UWAGA: Badanie MAESTRO-OL miało charakter eksploracyjny iw protokole klinicznym nie zdefiniowano pierwszorzędowego punktu końcowego dotyczącego skuteczności i bezpieczeństwa.
To i inne opublikowane eksploracyjne pomiary wyników skuteczności zostały wybrane do zgłoszenia jako pierwszorzędowe punkty końcowe.
Wszystkie analizy skuteczności uznano za eksploracyjne.
Analizy eksploracyjnych punktów końcowych skuteczności koncentrowały się na wartościach bezwzględnych i zmianie od wartości wyjściowej DB do 16. tygodnia w badaniu DB oraz do 6. i 12. miesiąca w badaniu OL.
W przypadku brakujących wartości 6MWD w badaniu OL zastosowano następujące zasady imputacji: Jeśli przyczyną brakujących danych była śmierć, przypisano odległość zero (0) metrów dla wszystkich wizyt 6MWD od daty śmierci.
Z innych powodów ostatnia dostępna wartość została przeniesiona.
|
Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
|
Zmiana w klasie funkcjonalnej WHO (FC) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
Klasa I: brak objawów podczas ćwiczeń lub w spoczynku.
Brak ograniczeń aktywności.
Klasa II: Brak objawów w spoczynku, ale niewielkie ograniczenie zwykłych czynności powodujących objawy (np.
duszność przy wchodzeniu po schodach).
Klasa III: może nie mieć objawów w spoczynku, ale czynności są znacznie ograniczone przez duszność, zmęczenie lub bliskie omdlenia.
Klasa IV: objawy w spoczynku i niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez objawów.
Pacjenci w IV klasie mają objawy prawokomorowej niewydolności serca.
W przypadku brakujących wartości FC WHO w badaniu OL zastosowano następujące zasady imputacji: Jeśli przyczyną brakujących danych była śmierć, przypisywano klasę IV dla wszystkich wizyt WHO od daty śmierci.
Z innych powodów ostatnia dostępna wartość została przeniesiona.
|
Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
|
Zmiana wyniku Borga w zakresie duszności w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
Skala duszności Borga ocenia nasilenie duszności (trudne lub utrudnione oddychanie) w skali od 0 („całkowicie nic”) do 10 („bardzo, bardzo ciężka – maksymalna”).
W przypadku brakujących wartości wskaźnika duszności Borga w badaniu OL zastosowano następujące zasady imputacji: Jeśli przyczyną braku danych była śmierć, przypisywano wartość 10 dla wszystkich wizyt u Borga od daty śmierci.
Z innych powodów ostatnia dostępna wartość została przeniesiona.
|
Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
|
Zmiana wysycenia obwodowego tlenem (SpO2) w spoczynku w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
Nie zastosowano imputacji brakujących danych dla SpO2.
Wysycenie tlenem oceniane za pomocą pulsoksymetrii: wysycenie krwi obwodowej tlenem (SpO2) w spoczynku przed 6-minutowym testem marszu (6MWT)
|
Od punktu początkowego w badaniu rodzicielskim DB (AC-055-305, NCT01743001) do 12 miesiąca w tym badaniu OL.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 września 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 stycznia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 stycznia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 listopada 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 listopada 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
3 grudnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 kwietnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Wady wrodzone
- Nadciśnienie, Płuc
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nadciśnienie
- Nadciśnienie tętnicze płuc
- Kompleks Eisenmengera
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Antagoniści receptora endoteliny
- Antagoniści receptora endoteliny A
- Antagoniści receptora endoteliny B
- Macytentan
Inne numery identyfikacyjne badania
- AC-055-308
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .