Klinisk undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Macitentan hos personer med Eisenmenger syndrom (MAESTRO-OL)
26. marts 2019 opdateret af: Actelion
Langsigtet, enkeltarmet, åbent udvidelsesstudie af protokol AC-055-305 for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Macitentan hos personer med Eisenmengers syndrom
Langtidsundersøgelse for at vurdere, om macitentan er sikkert, tolerabelt og effektivt nok til at blive brugt til behandling af Eisenmengers syndrom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
217
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bulgarien, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bulgarien, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
Santiago RCH
-
Providencia, Santiago RCH, Chile, 7500691
- Instituto Nacional del Torax
-
-
-
-
-
Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650002
- Sci Institute Systemic Poriblems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Den Russiske Føderation, 194156
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
-
-
-
Manila, Filippinerne
- PHC, MAB
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Frankrig, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris cedex 15, Frankrig, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Frankrig, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grækenland, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, Kina, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Kina, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Mexico
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polen, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polen, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugal, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucaresti, Rumænien, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Rumænien, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Rumænien, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Serbien, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
Belgrade, Serbien, 11070
- Mother and Child Health Care Institute Dr. Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Spanien, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Spanien, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Tyskland, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Forsøgspersoner med ES (herunder dem med Downs syndrom), der har gennemført det dobbeltblinde AC-055-305/MAESTRO studie som planlagt, dvs. som forblev i det dobbeltblindede studie op til uge 16 (uanset om de stadig var i gang med undersøgelsen eller ej) lægemiddel i slutningen af denne periode).
Ekskluderingskriterier:
Forsøgspersoner, der for tidligt ophører med dobbeltblindet studielægemiddel under AC-055-305/MAESTRO studiet på grund af:
- en AE vurderet som relateret til brugen af undersøgelseslægemidlet,
- eller forhøjede leverprøver (relateret eller ikke relateret til studiemedicin).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Macitentan
Macitentan 10 mg tablet én gang dagligt.
|
Macitentan 10 mg tablet én gang dagligt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i træningskapacitet målt ved 6 minutters gangdistance (6MWD) måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
BEMÆRK: MAESTRO-OL-studiet var af eksplorativ karakter, og der var ikke defineret noget primært effekt- og sikkerhedsendepunkt i den kliniske protokol.
Dette og de andre opslåede eksplorative effektmål blev udvalgt til at blive rapporteret som primære endepunkter.
Alle effektivitetsanalyser blev betragtet som eksplorative.
Analyserne af de eksplorative effekt-endepunkter fokuserede på de absolutte værdier og på ændringen fra DB-baseline til uge 16 i DB-undersøgelsen og til 6. og 12. måned i OL-undersøgelsen.
For manglende 6MWD-værdier i OL-undersøgelsen blev følgende imputationsregler anvendt: Hvis årsagen til manglende data var død, blev der imputeret en afstand på nul (0) meter for alle 6MWD-besøg fra dødsdatoen.
Af andre årsager blev den sidst tilgængelige værdi fremført.
|
Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
|
Ændring i WHO Functional Class (FC) i måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
Klasse I: ingen symptomer ved træning eller hvile.
Ingen aktivitetsbegrænsning.
Klasse II: Ingen symptomer i hvile, men en lille begrænsning ved almindelige aktiviteter, der forårsager symptomer (f.
åndenød med at gå på trapper).
Klasse III: har muligvis ikke symptomer i hvile, men aktiviteter er stærkt begrænset af åndenød, træthed eller næsten besvimelse.
Klasse IV: symptomer i hvile og manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden symptomer.
Patienter i klasse IV viser tegn på højre hjertesvigt.
For manglende WHO FC-værdier i OL-undersøgelsen blev følgende imputationsregler anvendt: Hvis årsagen til manglende data var død, blev klasse IV imputeret for alle WHO-besøg fra dødsdatoen.
Af andre årsager blev den sidst tilgængelige værdi fremført.
|
Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
|
Ændring i Borg Dyspnø-score i måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
Borg-dyspnø-scoren vurderer sværhedsgraden af dyspnø (besvær eller besværlig vejrtrækning) på en skala fra 0 ('Intet overhovedet') til 10 ('Meget, meget alvorlig - maksimal').
For manglende Borg-dyspnø-indeksværdier i OL-undersøgelsen blev følgende imputationsregler anvendt: Hvis årsagen til manglende data var død, blev der imputeret en værdi på 10 for alle Borg-besøg fra dødsdatoen.
Af andre årsager blev den sidst tilgængelige værdi fremført.
|
Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
|
Ændring i perifer iltmætning (SpO2) i hvile ved måned 6 og 12
Tidsramme: Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
Der blev ikke anvendt nogen imputation af manglende data for SpO2.
Iltmætning vurderet ved pulsoximetri: perifer iltmætning (SpO2) i hvile før 6-minutters gangtesten (6MWT)
|
Fra baseline i DB-moderundersøgelse (AC-055-305, NCT01743001) op til måned 12 i dette OL-studie.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. september 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. januar 2018
Studieafslutning (Faktiske)
12. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. november 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. november 2012
Først opslået (Skøn)
3. december 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. april 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. marts 2019
Sidst verificeret
1. marts 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Hypertension, lunge
- Hjertefejl, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Forhøjet blodtryk
- Pulmonal arteriel hypertension
- Eisenmenger kompleks
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Endotelinreceptorantagonister
- Endothelin A-receptorantagonister
- Endothelin B-receptorantagonister
- Macitentan
Andre undersøgelses-id-numre
- AC-055-308
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .