Une étude du RG7314 pour enquêter sur l'efficacité et la sécurité chez les personnes atteintes de troubles du spectre autistique (TSA)
2 février 2017 mis à jour par: Hoffmann-La Roche
Une étude de preuve de concept multicentrique, randomisée, en double aveugle, de 12 semaines, en groupes parallèles, contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité du RG7314 chez les personnes atteintes de troubles du spectre autistique (TSA)
Cette étude de preuve de concept multicentrique, randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et contrôlée par placebo étudiera l'efficacité et l'innocuité du RG7314 chez des participants adultes atteints de TSA.
Au stade I de l'étude, les participants seront randomisés en 2: 1 pour recevoir des doses orales quotidiennes de 1,5 milligrammes (mg) de RG7314 ou un placebo pendant 12 semaines.
Après un examen indépendant de l'innocuité, l'étude peut passer à l'étape II.
Au stade II de l'étude, des participants supplémentaires seront randomisés en 2:1 pour recevoir des doses orales quotidiennes de 4 mg de RG7314 ou un placebo pendant 12 semaines.
Après un examen indépendant de l'innocuité, l'étape III sera lancée au cours de laquelle des participants supplémentaires seront randomisés en 2: 1 pour recevoir des doses orales quotidiennes de 10 mg de RG7314 ou un placebo pendant 12 semaines.
Au cours de l'étape III, la sécurité sera examinée deux fois par un examen de sécurité indépendant et si aucun signal de sécurité n'est observé, des participants supplémentaires seront alors randomisés en 1: 1: 1 pour recevoir 1,5 milligrammes par jour (mg/jour) ou 10 mg/jour RG7314 par voie orale ou placebo pendant 12 semaines au stade IV.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
223
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
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San Diego, California, États-Unis, 92108
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San Diego, California, États-Unis, 92108
- PCSD Feighner Research
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San Francisco, California, États-Unis, 94115
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San Francisco, California, États-Unis, 94115
- University of California at San Francisco
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Santa Ana, California, États-Unis, 92705
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Stanford, California, États-Unis, 94305
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
- DBA IMMUNOe Int'l Res Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
- Yale University; Yale Child Study Center
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Florida
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Delray Beach, Florida, États-Unis, 33445
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Delray Beach, Florida, États-Unis, 33445
- Neurology Offices of South Florida
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Oakland Park, Florida, États-Unis, 33334
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Oakland Park, Florida, États-Unis, 33334
- Research Centers of America, LLC
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Compass Research
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- The Kennedy Krieger Institute
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Rockville, Maryland, États-Unis, 20852
- Neuroscientific Insights
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Rockville, Maryland, États-Unis, 20852
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
-
Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
- University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
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New York, New York, États-Unis, 10029
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
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Orangeburg, New York, États-Unis, 10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
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Orangeburg, New York, États-Unis, 10962
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- University Hospitals
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15203 1101
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15203 1101
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78258
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78258
- Road Runner Research
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Washington
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Bellevue, Washington, États-Unis, 98007
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Bellevue, Washington, États-Unis, 98007
- Northwest Clinical Research Center
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Bothell, Washington, États-Unis, 98011
- Pacific Institute of Medical Sciences
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Bothell, Washington, États-Unis, 98011
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98145
- Seattle Children's Research Institute
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Seattle, Washington, États-Unis, 98145
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 45 ans (ADULTE)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Les participants répondent aux critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, cinquième édition (DSM-5) pour le TSA et à la dixième révision des critères de la Classification internationale des maladies et des problèmes de santé connexes (CIM-10) pour le diagnostic de l'autisme
- SRS-2 (T-score) supérieur ou égal à (>/=) 66
- CGI-S >/=4 (modérément malade)
- Les participants ont un quotient intellectuel (QI) >/=70 (état d'intelligence abrégé de Wechsler)
- Un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kilogrammes par mètre carré (kg/m^2) inclus
- Langage, audition et vision compatibles avec les mesures de l'étude jugées par l'investigateur
- Vit avec (ou a de longues périodes de contact avec) un soignant qui est disposé et capable d'assister aux visites si nécessaire, de superviser la conformité du participant aux procédures spécifiées dans le protocole et de doser les médicaments de l'étude, et de rendre compte de l'état du participant en complétant les évaluations de l'étude. Toute période d'absence doit être couverte par un autre soignant. Le ou les soignants non cohabitants doivent passer suffisamment de temps avec le participant pour que, de l'avis de l'investigateur, le ou les soignants puissent évaluer de manière fiable l'état mental, les activités et le comportement du participant.
Critère d'exclusion:
- Alcool et/ou toxicomanie/dépendance au cours des 12 derniers mois
- Un risque important de comportement suicidaire, de l'avis de l'investigateur
- Pression artérielle systolique supérieure à (>) 140 ou inférieure à (<) 90 millimètres de mercure (mm Hg) et tension artérielle diastolique > 90 ou inférieure à (<) 50 mm Hg
- Pouls au repos> 90 ou <40 battements par minute
- Utilisation de médicaments interdits ou de remèdes à base de plantes dans les 2 semaines précédant la randomisation, ou 5 demi-vies (selon la plus longue)
- Initiation d'un nouveau changement majeur dans l'intervention psychologique dans les 4 semaines précédant la randomisation. Des changements mineurs dans le traitement en cours ne sont pas considérés comme significatifs
- Participation à une étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif dans les 60 jours précédant la randomisation
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: DOUBLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant au RG7314 à chaque étape (étapes I, II, III et IV) pendant 12 semaines.
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Le placebo sera administré à différentes étapes de l'étude pendant 12 semaines.
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EXPÉRIMENTAL: RG7314
Les participants recevront le RG7314 par voie orale à une dose de 1,5 mg/jour au stade I, 4 mg/jour au stade II, 10 mg/jour au stade III et 1,5 mg/jour ou 10 mg/jour au stade IV pendant 12 semaines.
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Le RG7314 sera administré par voie orale à une dose de 1,5 mg/jour au stade I, 4 mg/jour au stade II, 10 mg/jour au stade III et 1,5 mg/jour ou 10 mg/jour au stade IV pendant 12 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base des déficits de communication sociale mesurés par l'échelle de réactivité sociale 2 (SRS-2)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Pourcentage de participants suicidaires, mesuré par l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
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Base de référence jusqu'à la semaine 12
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 18
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 18
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base du comportement/des symptômes mesurés par la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement par rapport à la ligne de base du comportement/des symptômes mesurés par l'échelle de comportement répétitive révisée (RBS-R)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement par rapport à la ligne de base du comportement/des symptômes mesurés par l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Mesure : changement par rapport à la ligne de base du comportement/des symptômes mesurés par l'inventaire d'anxiété des traits d'état (STAI)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement par rapport à la ligne de base des impressions cliniques globales telles que mesurées par l'échelle d'amélioration des impressions cliniques globales (CGI-I)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement par rapport à la ligne de base du fonctionnement et des compétences adaptatifs mesurés par l'échelle de comportement adaptatif Vineland-II (VABS)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Concentration plasmatique de RG7314
Délai: Pré-dose (0 heure [h]) et 2, 4, 6 heures après la dose les jours 1, 14 et 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Pré-dose (0 heure [h]) et 2, 4, 6 heures après la dose les jours 1, 14 et 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Concentration plasmatique du métabolite M3 du RG7314
Délai: Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
|
Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Zone sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, du temps zéro à la dernière concentration mesurable (AUClast) du RG7314
Délai: Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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AUClast du métabolite M3 du RG7314
Délai: Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du RG7314
Délai: Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Cmax du métabolite M3 du RG7314
Délai: Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Pré-dose (0 h) et 2, 4, 6 h après la dose les jours 1, 14, 84 ; pré-dose (0 h) au jour 42 ; à tout moment pendant la visite de sevrage précoce (jusqu'à la semaine 12)
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Pourcentage de participants avec une réponse clinique, définie comme une amélioration d'au moins 25 % du score SRS-2 avec un score CGI-I de 1 ou 2
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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De la ligne de base à la semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
1 septembre 2016
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 septembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 février 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 février 2013
Première publication (ESTIMATION)
15 février 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
3 février 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 février 2017
Dernière vérification
1 janvier 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BP28420
- 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .