Az RG7314 vizsgálata az autizmus spektrum zavarokkal (ASD) szenvedő egyének hatékonyságának és biztonságának vizsgálatára
2017. február 2. frissítette: Hoffmann-La Roche
Többközpontú, randomizált, kettős vak, 12 hetes, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos elméleti bizonyítási tanulmány az RG7314 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára autista spektrum zavarokkal (ASD) szenvedő egyénekben
Ez a többközpontú, randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos, koncepciót igazoló tanulmány az RG7314 hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja ASD-ben szenvedő felnőtt résztvevőknél.
A vizsgálat I. szakaszában a résztvevőket 2:1 arányban randomizálják, hogy napi 1,5 milligramm (mg) RG7314-et vagy placebót kapjanak 12 héten keresztül.
Független biztonsági felülvizsgálatot követően a vizsgálat a II.
A vizsgálat II. szakaszában további résztvevőket randomizálnak 2:1 arányban, hogy napi 4 mg RG7314-et vagy placebót kapjanak 12 héten keresztül.
Független biztonsági felülvizsgálatot követően megkezdődik a III. szakasz, amelyben további résztvevőket 2:1 arányban randomizálnak, hogy napi 10 mg RG7314 orális adagot vagy placebót kapjanak 12 héten keresztül.
A III. szakasz során a biztonságot független biztonsági felülvizsgálattal kétszer felülvizsgálják, és ha nem észlelnek biztonsági jelzést, további résztvevőket véletlenszerűen osztanak ki 1:1:1 arányban, hogy napi 1,5 milligrammot (mg/nap) vagy 10 mg/napot kapjanak. RG7314 orálisan vagy placebóval 12 hétig a IV. szakaszban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
223
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California Davis
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
- PCSD Feighner Research
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- University of California at San Francisco
-
Santa Ana, California, Egyesült Államok, 92705
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- DBA IMMUNOe Int'l Res Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
- Yale University; Yale Child Study Center
-
-
Florida
-
Delray Beach, Florida, Egyesült Államok, 33445
-
Delray Beach, Florida, Egyesült Államok, 33445
- Neurology Offices of South Florida
-
Oakland Park, Florida, Egyesült Államok, 33334
-
Oakland Park, Florida, Egyesült Államok, 33334
- Research Centers of America, LLC
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Compass Research
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- The Kennedy Krieger Institute
-
Rockville, Maryland, Egyesült Államok, 20852
- Neuroscientific Insights
-
Rockville, Maryland, Egyesült Államok, 20852
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02421
-
Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02421
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
- University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
-
Orangeburg, New York, Egyesült Államok, 10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
-
Orangeburg, New York, Egyesült Államok, 10962
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15203 1101
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15203 1101
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78258
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78258
- Road Runner Research
-
-
Washington
-
Bellevue, Washington, Egyesült Államok, 98007
-
Bellevue, Washington, Egyesült Államok, 98007
- Northwest Clinical Research Center
-
Bothell, Washington, Egyesült Államok, 98011
- Pacific Institute of Medical Sciences
-
Bothell, Washington, Egyesült Államok, 98011
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98145
- Seattle Children's Research Institute
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98145
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevők megfelelnek a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyvének 5. kiadásának (DSM-5) az ASD kritériumainak és a Betegségek és kapcsolódó egészségügyi problémák nemzetközi osztályozásának (ICD-10) tizedik felülvizsgálatának az autizmus diagnosztizálására vonatkozó kritériumainak.
- SRS-2 (T-score) nagyobb vagy egyenlő, mint (>/=) 66
- CGI-S >/=4 (közepesen beteg)
- A résztvevők intelligenciahányadosa (IQ) >/=70 (Wechsler intelligenciaállapot)
- A testtömegindex (BMI) 18-40 kilogramm/négyzetméter (kg/m^2) között van, beleértve
- A nyelv, hallás és látás kompatibilis a vizsgálati mérésekkel, a vizsgáló megítélése szerint
- Egy gondozóval él együtt (vagy jelentős ideig tart a kapcsolatot vele), aki hajlandó és tud részt venni a látogatásokon, amikor szükséges, felügyeli, hogy a résztvevő megfelel-e a protokollban meghatározott eljárásoknak és a vizsgálati gyógyszeradagolásnak, és jelentést készít a résztvevő állapotáról a vizsgálati értékelések elvégzésével. A távollét időtartamát egy másik gondozónak kell fedeznie. A nem együtt élő gondozó(k)nak elegendő időt kell tölteniük a résztvevővel, hogy a vizsgáló véleménye szerint a gondozó(k) megbízhatóan felmérhessék a résztvevő mentális állapotát, tevékenységét és viselkedését.
Kizárási kritériumok:
- Alkohol- és/vagy szerhasználat/függőség az elmúlt 12 hónapban
- A vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázata az öngyilkos magatartásnak
- A szisztolés vérnyomás nagyobb, mint (>) 140 vagy kevesebb, mint (<) 90 higanymilliméter (Hgmm), a diasztolés vérnyomás > 90 vagy kevesebb, mint (<) 50 Hgmm
- Nyugalmi pulzusszám >90 vagy <40 ütés percenként
- Tiltott gyógyszerek vagy gyógynövények használata a véletlen besorolást megelőző 2 héten belül, vagy 5 felezési idő (amelyik hosszabb)
- Új, jelentős változás kezdeményezése a pszichológiai beavatkozásban a randomizációt megelőző 4 héten belül. A folyamatban lévő kezelésben bekövetkezett kisebb változások nem tekinthetők jelentősnek
- Részvétel egy vizsgálati gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban a randomizálást megelőző 60 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
A résztvevők RG7314-nek megfelelő placebót kapnak minden szakaszban (I., II., III. és IV. szakasz) 12 héten keresztül.
|
A placebót a vizsgálat különböző szakaszaiban 12 héten keresztül adják be.
|
|
KÍSÉRLETI: RG7314
A résztvevők szájon át kapják az RG7314-et 1,5 mg/nap dózisban az I. szakaszban, 4 mg/nap a II. szakaszban, 10 mg/nap a III. szakaszban és 1,5 mg/nap vagy 10 mg/nap dózisban a IV. szakaszban 12 héten keresztül.
|
Az RG7314-et orálisan adjuk be 1,5 mg/nap dózisban az I. szakaszban, 4 mg/nap dózisban a II. szakaszban, 10 mg/nap a III. szakaszban és 1,5 mg/nap vagy 10 mg/nap dózisban a IV. szakaszban 12 héten keresztül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási helyzethez képest a szociális kommunikációs hiányokban a 2. társadalmi reagálási skálával (SRS-2) mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Az öngyilkosságban szenvedő résztvevők százalékos aránya a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) szerint
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
|
Alapállapot a 12. hétig
|
|
A nemkívánatos eseményekkel részt vevők százalékos aránya
Időkeret: Az alaphelyzettől a 18. hétig
|
Az alaphelyzettől a 18. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a viselkedésben/tünetekben, az Aberrant Behavior Checklist (ABC) által mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a viselkedésben/tünetekben az ismétlődő viselkedési skála (RBS-R) által mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a viselkedésben/tünetekben a szorongás, depresszió és hangulati skálával (ADAMS) mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Intézkedés: Változás a kiindulási állapothoz képest a viselkedésben/tünetekben az állapot-vonási szorongás-leltár (STAI) alapján
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai globális benyomásokban, a klinikai globális benyomások javulásának (CGI-I) skálájával mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás az alaphelyzethez képest az adaptív működésben és készségekben, a Vineland-II adaptív viselkedési skálával (VABS) mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Az RG7314 plazmakoncentrációja
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra [óra]) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
Az adagolás előtt (0 óra [óra]) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
|
Az RG7314 M3 metabolit plazmakoncentrációja
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
|
Az RG7314 plazmakoncentrációjának időgörbéje alatti terület a nulla időponttól az utolsó mérhető koncentrációig (AUClast)
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
|
Az RG7314 metabolit M3 AUClastja
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
|
Az RG7314 maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
|
Az RG7314 M3 metabolit Cmax
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
Az adagolás előtt (0 óra) és 2, 4, 6 órával az adagolás után az 1., 14., 84. napon; adagolás előtti (0 óra) a 42. napon; bármikor a korai visszavonás során (legfeljebb a 12. hétig)
|
|
A klinikai válaszreakciót mutató résztvevők százalékos aránya legalább 25%-os javulást jelent az SRS-2 pontszámban 1-es vagy 2-es CGI-I-pontszámmal
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
|
Az alaphelyzettől a 12. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2016. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. február 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. február 14.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. február 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2017. február 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 2.
Utolsó ellenőrzés
2017. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BP28420
- 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .