En studie av RG7314 för att undersöka effektivitet och säkerhet hos individer med autismspektrumstörningar (ASD)
2 februari 2017 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, 12-veckors, parallell grupp, placebokontrollerad proof of concept-studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten hos RG7314 hos individer med autismspektrumstörningar (ASD)
Denna multicenter, randomiserade, dubbelblinda, parallellgrupp, placebokontrollerade, proof of concept-studie kommer att undersöka effektiviteten och säkerheten av RG7314 hos vuxna deltagare med ASD.
I steg I av studien kommer deltagarna att randomiseras i 2:1 för att få dagliga orala doser på 1,5 milligram (mg) RG7314 eller placebo i 12 veckor.
Efter en oberoende säkerhetsgranskning kan studien gå vidare till steg II.
I steg II av studien kommer ytterligare deltagare att randomiseras i 2:1 för att få dagliga orala doser på 4 mg RG7314 eller placebo under 12 veckor.
Efter en oberoende säkerhetsgranskning kommer steg III att startas där ytterligare deltagare kommer att randomiseras i 2:1 för att få dagliga orala doser på 10 mg RG7314 eller placebo under 12 veckor.
Under steg III kommer säkerheten att granskas genom oberoende säkerhetsgranskning två gånger och om ingen säkerhetssignal observeras kommer ytterligare deltagare att randomiseras i 1:1:1 antingen för att få 1,5 milligram per dag (mg/dag) eller 10 mg/dag RG7314 oralt eller placebo i 12 veckor i steg IV.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
223
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92108
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92108
- PCSD Feighner Research
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- University of California at San Francisco
-
Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- DBA IMMUNOe Int'l Res Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale University; Yale Child Study Center
-
-
Florida
-
Delray Beach, Florida, Förenta staterna, 33445
-
Delray Beach, Florida, Förenta staterna, 33445
- Neurology Offices of South Florida
-
Oakland Park, Florida, Förenta staterna, 33334
-
Oakland Park, Florida, Förenta staterna, 33334
- Research Centers of America, LLC
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Compass Research
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
-
Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- The Kennedy Krieger Institute
-
Rockville, Maryland, Förenta staterna, 20852
- Neuroscientific Insights
-
Rockville, Maryland, Förenta staterna, 20852
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
-
Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
- University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
-
Orangeburg, New York, Förenta staterna, 10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
-
Orangeburg, New York, Förenta staterna, 10962
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15203 1101
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15203 1101
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78258
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78258
- Road Runner Research
-
-
Washington
-
Bellevue, Washington, Förenta staterna, 98007
-
Bellevue, Washington, Förenta staterna, 98007
- Northwest Clinical Research Center
-
Bothell, Washington, Förenta staterna, 98011
- Pacific Institute of Medical Sciences
-
Bothell, Washington, Förenta staterna, 98011
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98145
- Seattle Children's Research Institute
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98145
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 45 år (VUXEN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare uppfyller Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier för ASD och tionde revisionen av den internationella klassificeringen av sjukdomar och relaterade hälsoproblem (ICD-10) kriterier för autismdiagnos
- SRS-2 (T-poäng) större än eller lika med (>/=) 66
- CGI-S >/=4 (måttligt sjuk)
- Deltagare har en Intelligence Quotient (IQ) >/=70 (Wechsler Abbreviated State of Intelligence)
- Ett kroppsmassaindex (BMI) mellan 18 och 40 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2) inklusive
- Språk, hörsel och syn kompatibla med studiemåtten enligt bedömningen av utredaren
- Bor med (eller har betydande kontaktperioder med) en vårdgivare som är villig och kan närvara vid besök vid behov, övervaka deltagarens efterlevnad av protokollspecificerade procedurer och studieläkemedelsdosering och rapportera om deltagarens status via slutförande av studiebedömningar. Eventuell frånvarotid måste täckas av annan vårdgivare. Icke-samboende vårdgivare måste tillbringa tillräckligt med tid med deltagaren så att vårdgivaren, enligt utredarens uppfattning, på ett tillförlitligt sätt kan bedöma deltagarens mentala status, aktiviteter och beteende.
Exklusions kriterier:
- Alkohol- och/eller drogmissbruk/beroende under de senaste 12 månaderna
- En betydande risk för suicidalt beteende, enligt utredarens uppfattning
- Systoliskt blodtryck högre än (>) 140 eller mindre än (<) 90 millimeter kvicksilver (mm Hg), och diastoliskt blodtryck >90 eller mindre än (<) 50 mm Hg
- Vilopuls >90 eller <40 slag per minut
- Användning av förbjudna mediciner eller naturläkemedel inom 2 veckor före randomisering, eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre)
- Initiering av en ny större förändring av psykologisk intervention inom 4 veckor före randomisering. Mindre förändringar i pågående behandling anses inte vara betydande
- Deltagande i en läkemedels- eller enhetsstudie inom 60 dagar före randomisering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: DUBBEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deltagarna kommer att få placebomatchning till RG7314 i varje steg (steg I, II, III och IV) i 12 veckor.
|
Placebo kommer att administreras i olika stadier av studien under 12 veckor.
|
|
EXPERIMENTELL: RG7314
Deltagarna kommer att få RG7314 oralt i en dos på 1,5 mg/dag i steg I, 4 mg/dag i steg II, 10 mg/dag i steg III och 1,5 mg/dag eller 10 mg/dag i steg IV i 12 veckor.
|
RG7314 kommer att administreras oralt i en dos på 1,5 mg/dag i steg I, 4 mg/dag i steg II, 10 mg/dag i steg III och 1,5 mg/dag eller 10 mg/dag i steg IV under 12 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i sociala kommunikationsbrister mätt med Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Andel deltagare med suicidalitet, mätt med Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 12
|
Baslinje fram till vecka 12
|
|
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 18
|
Från baslinjen upp till vecka 18
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i beteende/symtom mätt med avvikande beteendechecklista (ABC)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Ändring från baslinjen i beteende/symtom mätt med repetitivt beteende Skala-reviderad (RBS-R)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Förändring från baslinjen i beteende/symtom mätt med ångest, depression och humörskala (ADAMS)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Mät: Ändring från baslinjen i beteende/symtom mätt med State-Trait Anxiety Inventory (STAI)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska globala visningar mätt med skala för klinisk global förbättring av visningar (CGI-I)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Förändring från baslinjen i adaptiv funktion och färdigheter mätt med Vineland-II Adaptive Behaviour Scale (VABS)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Plasmakoncentration av RG7314
Tidsram: Fördosering (0 timmar [h]) och 2, 4, 6 timmar efter dosering på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
Fördosering (0 timmar [h]) och 2, 4, 6 timmar efter dosering på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
|
Plasmakoncentration av RG7314 Metabolite M3
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
|
Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från tid noll till sista mätbara koncentrationen (AUClast) för RG7314
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
|
AUClast av RG7314 Metabolite M3
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av RG7314
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
|
Cmax för RG7314 Metabolite M3
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
Fördos (0 timmar) och 2, 4, 6 timmar efter dos på dag 1, 14, 84; fördos (0 timmar) på dag 42; när som helst under tidigt uttagsbesök (upp till vecka 12)
|
|
Andel deltagare med kliniskt svar, definierat som minst 25 % förbättring av SRS-2-poängen med ett CGI-I-poäng på 1 eller 2
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
|
Från baslinje till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 september 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
1 september 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 februari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 februari 2013
Första postat (UPPSKATTA)
15 februari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
3 februari 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2017
Senast verifierad
1 januari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BP28420
- 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .