Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van RG7314 om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken bij personen met autismespectrumstoornissen (ASS)

2 februari 2017 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, 12 weken durende, parallelle groep, placebo-gecontroleerde proof of concept-studie om de werkzaamheid en veiligheid van RG7314 te onderzoeken bij personen met autismespectrumstoornissen (ASS)

Deze multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, placebogecontroleerde, proof-of-concept-studie met parallelle groepen zal de werkzaamheid en veiligheid van RG7314 onderzoeken bij volwassen deelnemers met ASS. In fase I van de studie worden de deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om dagelijkse orale doses van 1,5 milligram (mg) RG7314 of placebo gedurende 12 weken te ontvangen. Na een onafhankelijke veiligheidsbeoordeling kan het onderzoek doorgaan naar fase II. In Fase II van de studie zullen extra deelnemers gerandomiseerd worden in een verhouding van 2:1 om gedurende 12 weken dagelijkse orale doses van 4 mg RG7314 of placebo te krijgen. Na een onafhankelijke veiligheidsbeoordeling zal fase III worden gestart, waarbij extra deelnemers in een verhouding van 2:1 worden gerandomiseerd om dagelijkse orale doses van 10 mg RG7314 of placebo gedurende 12 weken te ontvangen. Tijdens fase III wordt de veiligheid twee keer beoordeeld door een onafhankelijke veiligheidsbeoordeling en als er geen veiligheidssignaal wordt waargenomen, worden extra deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1 om ofwel 1,5 milligram per dag (mg/dag) ofwel 10 mg/dag te krijgen. RG7314 oraal of placebo gedurende 12 weken in stadium IV.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

223

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
        • PCSD Feighner Research
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • University of California at San Francisco
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • DBA IMMUNOe Int'l Res Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University; Yale Child Study Center
    • Florida
      • Delray Beach, Florida, Verenigde Staten, 33445
      • Delray Beach, Florida, Verenigde Staten, 33445
        • Neurology Offices of South Florida
      • Oakland Park, Florida, Verenigde Staten, 33334
      • Oakland Park, Florida, Verenigde Staten, 33334
        • Research Centers of America, LLC
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Compass Research
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Kennedy Krieger Institute
      • Rockville, Maryland, Verenigde Staten, 20852
        • Neuroscientific Insights
      • Rockville, Maryland, Verenigde Staten, 20852
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
      • Orangeburg, New York, Verenigde Staten, 10962
        • Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
      • Orangeburg, New York, Verenigde Staten, 10962
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15203 1101
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78258
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Verenigde Staten, 98007
      • Bellevue, Washington, Verenigde Staten, 98007
        • Northwest Clinical Research Center
      • Bothell, Washington, Verenigde Staten, 98011
        • Pacific Institute of Medical Sciences
      • Bothell, Washington, Verenigde Staten, 98011
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98145
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98145

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers voldoen aan de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) criteria voor ASS en de tiende herziening van de International Classification of Diseases and Related Health Problems (ICD-10) criteria voor de diagnose van autisme
  • SRS-2 (T-score) groter dan of gelijk aan (>/=) 66
  • CGI-S >/=4 (matig ziek)
  • Deelnemers hebben een intelligentiequotiënt (IQ) >/=70 (Wechsler Abbreviated State of Intelligence)
  • Een body mass index (BMI) tussen de 18 en 40 kilogram per vierkante meter (kg/m^2) inclusief
  • Taal, gehoor en zicht verenigbaar met de onderzoeksmetingen zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Woont samen met (of heeft langdurig contact met) een verzorger die bereid en in staat is om bezoeken bij te wonen wanneer dat nodig is, toezicht houdt op de naleving door de deelnemer van protocol-gespecificeerde procedures en dosering van studiemedicatie, en rapporteert over de status van de deelnemer door middel van voltooiing van onderzoeksbeoordelingen. Elke periode van afwezigheid moet worden gedekt door een andere verzorger. Niet-samenwonende mantelzorger(s) moeten voldoende tijd met de deelnemer doorbrengen zodat, naar de mening van de onderzoeker, de mantelzorger(s) de mentale toestand, activiteiten en gedrag van de deelnemer betrouwbaar kunnen beoordelen.

Uitsluitingscriteria:

  • Alcohol- en/of drugsmisbruik/-afhankelijkheid gedurende de laatste 12 maanden
  • Een aanzienlijk risico op suïcidaal gedrag, meent de onderzoeker
  • Systolische bloeddruk hoger dan (>) 140 of lager dan (<) 90 millimeter kwik (mm Hg), en diastolische bloeddruk >90 of lager dan (<) 50 mm Hg
  • Polsslag in rust >90 of <40 slagen per minuut
  • Gebruik van verboden medicijnen of kruidengeneesmiddelen binnen 2 weken voorafgaand aan randomisatie, of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is)
  • Initiatie van een nieuwe grote verandering in psychologische interventie binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie. Kleine veranderingen in de lopende behandeling worden niet als significant beschouwd
  • Deelname aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen 60 dagen voorafgaand aan randomisatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deelnemers krijgen gedurende 12 weken een placebo die overeenkomt met RG7314 in elke fase (fase I, II, III en IV).
Geneesmiddel: Placebo
Placebo zal gedurende 12 weken in verschillende stadia van het onderzoek worden toegediend.
EXPERIMENTEEL: RG7314
Deelnemers krijgen RG7314 oraal in een dosis van 1,5 mg/dag in fase I, 4 mg/dag in fase II, 10 mg/dag in fase III en 1,5 mg/dag of 10 mg/dag in fase IV gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: RG7314
RG7314 zal gedurende 12 weken oraal worden toegediend in een dosis van 1,5 mg/dag in stadium I, 4 mg/dag in stadium II, 10 mg/dag in stadium III en 1,5 mg/dag of 10 mg/dag in stadium IV.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in tekortkomingen in sociale communicatie zoals gemeten door Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Percentage deelnemers met suïcidaliteit, zoals gemeten door de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Basislijn tot week 12
Percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 18
Vanaf baseline tot week 18

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gedrag/symptomen zoals gemeten door Afwijkende gedragschecklist (ABC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gedrag/symptomen zoals gemeten door Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in gedrag/symptomen zoals gemeten door angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Meten: verandering ten opzichte van baseline in gedrag/symptomen zoals gemeten door State-Trait Anxiety Inventory (STAI)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in Clinical Global Impressions zoals gemeten door Clinical Global Impressions Improvement (CGI-I) Scale
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in adaptief functioneren en vaardigheden zoals gemeten door Vineland-II Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Plasmaconcentratie van RG7314
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur [uur]), en 2, 4, 6 uur post-dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Pre-dosis (0 uur [uur]), en 2, 4, 6 uur post-dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Plasmaconcentratie van RG7314 Metabolite M3
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van tijd nul tot laatst meetbare concentratie (AUClast) van RG7314
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
AUClast van RG7314 Metaboliet M3
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van RG7314
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Cmax van RG7314 Metaboliet M3
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Pre-dosis (0 uur) en 2, 4, 6 uur na de dosis op Dag 1, 14, 84; pre-dosis (0 uur) op dag 42; op elk moment tijdens het bezoek voor vervroegde opname (tot week 12)
Percentage deelnemers met klinische respons, gedefinieerd als ten minste 25% verbetering in de SRS-2-score met een CGI-I-score van 1 of 2
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 12
Van basislijn tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 februari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

3 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP28420
  • 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren