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Um estudo do RG7314 para investigar a eficácia e a segurança em indivíduos com transtornos do espectro autista (TEA)

2 de fevereiro de 2017 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de prova de conceito multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de 12 semanas, grupo paralelo, controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do RG7314 em indivíduos com transtornos do espectro autista (TEA)

Este estudo de prova de conceito multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo, controlado por placebo investigará a eficácia e a segurança do RG7314 em participantes adultos com TEA. Na Fase I do estudo, os participantes serão randomizados em 2:1 para receber doses orais diárias de 1,5 miligramas (mg) de RG7314 ou placebo por 12 semanas. Após uma revisão de segurança independente, o estudo pode prosseguir para o Estágio II. No estágio II do estudo, participantes adicionais serão randomizados em 2:1 para receber doses orais diárias de 4 mg de RG7314 ou placebo por 12 semanas. Após uma revisão de segurança independente, o Estágio III será iniciado, no qual os participantes adicionais serão randomizados em 2:1 para receber doses orais diárias de 10 mg de RG7314 ou placebo por 12 semanas. Durante o Estágio III, a segurança será revisada por uma revisão de segurança independente duas vezes e, se nenhum sinal de segurança for observado, os participantes adicionais serão randomizados em 1:1:1 para receber 1,5 miligramas por dia (mg/dia) ou 10 mg/dia RG7314 por via oral ou placebo por 12 semanas no Estágio IV.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

223

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • PCSD Feighner Research
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • University of California at San Francisco
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • DBA IMMUNOe Int'l Res Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University; Yale Child Study Center
    • Florida
      • Delray Beach, Florida, Estados Unidos, 33445
      • Delray Beach, Florida, Estados Unidos, 33445
        • Neurology Offices of South Florida
      • Oakland Park, Florida, Estados Unidos, 33334
      • Oakland Park, Florida, Estados Unidos, 33334
        • Research Centers of America, LLC
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Compass Research
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Kennedy Krieger Institute
      • Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20852
        • Neuroscientific Insights
      • Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20852
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
      • Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
        • Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
      • Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203 1101
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Estados Unidos, 98007
      • Bellevue, Washington, Estados Unidos, 98007
        • Northwest Clinical Research Center
      • Bothell, Washington, Estados Unidos, 98011
        • Pacific Institute of Medical Sciences
      • Bothell, Washington, Estados Unidos, 98011
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (ADULTO)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes atendem aos critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, Quinta Edição (DSM-5) para TEA e critérios da Décima Revisão da Classificação Internacional de Doenças e Problemas Relacionados à Saúde (CID-10) para diagnóstico de Autismo
  • SRS-2 (T-score) maior ou igual a (>/=) 66
  • CGI-S >/=4 (moderadamente doente)
  • Os participantes têm um Quociente de Inteligência (QI) >/=70 (Estado de Inteligência Abreviado de Wechsler)
  • Um índice de massa corporal (IMC) entre 18 e 40 quilos por metro quadrado (kg/m^2), inclusive
  • Linguagem, audição e visão compatíveis com as medições do estudo, conforme julgado pelo investigador
  • Mora com (ou tem períodos substanciais de contato com) um cuidador que deseja e pode comparecer às visitas quando necessário, supervisionar a conformidade do participante com os procedimentos especificados no protocolo e a dosagem da medicação do estudo e relatar o estado do participante por meio da conclusão das avaliações do estudo. Qualquer período de ausência deve ser coberto por outro cuidador. O(s) cuidador(es) não coabitante(s) deve(m) passar tempo suficiente com o participante para que, na opinião do investigador, o(s) cuidador(es) possa(m) avaliar com segurança o estado mental, as atividades e o comportamento do participante.

Critério de exclusão:

  • Abuso/dependência de álcool e/ou substâncias nos últimos 12 meses
  • Um risco significativo de comportamento suicida, na opinião do investigador
  • Pressão arterial sistólica superior a (>) 140 ou inferior a (<) 90 milímetros de mercúrio (mm Hg) e pressão arterial diastólica > 90 ou inferior a (<) 50 mm Hg
  • Pulsação em repouso > 90 ou < 40 batimentos por minuto
  • Uso de medicamentos proibidos ou fitoterápicos dentro de 2 semanas antes da randomização, ou 5 meias-vidas (o que for mais longo)
  • Início de uma nova mudança importante na intervenção psicológica dentro de 4 semanas antes da randomização. Pequenas alterações no tratamento em andamento não são consideradas significativas
  • Participação em um estudo experimental de medicamento ou dispositivo dentro de 60 dias antes da randomização

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Os participantes receberão placebo compatível com RG7314 em cada estágio (Estágio I, II, III e IV) por 12 semanas.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado em diferentes estágios do estudo por 12 semanas.
EXPERIMENTAL: RG7314
Os participantes receberão RG7314 por via oral na dose de 1,5 mg/dia no Estágio I, 4 mg/dia no Estágio II, 10 mg/dia no Estágio III e 1,5 mg/dia ou 10 mg/dia no Estágio IV por 12 semanas.
Medicamento: RG7314
O RG7314 será administrado por via oral em uma dose de 1,5 mg/dia no Estágio I, 4 mg/dia no Estágio II, 10 mg/dia no Estágio III e 1,5 mg/dia ou 10 mg/dia no Estágio IV por 12 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base nos déficits de comunicação social conforme medido pela Escala de Responsividade Social 2 (SRS-2)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Porcentagem de participantes com tendência ao suicídio, conforme medido pela Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Linha de base até a semana 12
Linha de base até a semana 12
Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Da linha de base até a semana 18
Da linha de base até a semana 18

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base no comportamento/sintomas conforme medido pela lista de verificação de comportamento aberrante (ABC)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Alteração da linha de base no comportamento/sintomas conforme medido pela escala de comportamento repetitivo revisada (RBS-R)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base no comportamento/sintomas medidos pela escala de ansiedade, depressão e humor (ADAMS)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Medir: Alteração da linha de base no comportamento/sintomas conforme medido pelo Inventário de Ansiedade Traço-Estado (STAI)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base em impressões clínicas globais conforme medido pela escala de melhoria de impressões clínicas globais (CGI-I)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base no funcionamento adaptativo e habilidades conforme medido pela Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-II (VABS)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Concentração plasmática de RG7314
Prazo: Pré-dose (0 horas [hr]) e 2, 4, 6 horas após a dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Pré-dose (0 horas [hr]) e 2, 4, 6 horas após a dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Concentração plasmática do metabólito M3 RG7314
Prazo: Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo do tempo zero até a última concentração mensurável (AUClast) de RG7314
Prazo: Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
AUClast of RG7314 Metabolite M3
Prazo: Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de RG7314
Prazo: Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Cmax do Metabólito M3 RG7314
Prazo: Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Pré-dose (0 h) e 2, 4, 6 h pós-dose no Dia 1, 14, 84; pré-dose (0 h) no Dia 42; a qualquer momento durante a visita de retirada precoce (até a semana 12)
Porcentagem de participantes com resposta clínica, definida como pelo menos 25% de melhora na pontuação SRS-2 com uma pontuação CGI-I de 1 ou 2
Prazo: Da linha de base até a semana 12
Da linha de base até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (REAL)

1 de setembro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

1 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de fevereiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de fevereiro de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de fevereiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

3 de fevereiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de fevereiro de 2017

Última verificação

1 de janeiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BP28420
  • 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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