Un estudio de RG7314 para investigar la eficacia y la seguridad en personas con trastornos del espectro autista (TEA)
2 de febrero de 2017 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Estudio de prueba de concepto multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de 12 semanas, de grupos paralelos, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad de RG7314 en personas con trastornos del espectro autista (TEA)
Este estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo y de prueba de concepto investigará la eficacia y la seguridad de RG7314 en participantes adultos con TEA.
En la Etapa I del estudio, los participantes serán aleatorizados en proporción 2:1 para recibir dosis orales diarias de 1,5 miligramos (mg) de RG7314 o placebo durante 12 semanas.
Después de una revisión de seguridad independiente, el estudio puede pasar a la Etapa II.
En la Etapa II del estudio, los participantes adicionales serán aleatorizados en proporción 2:1 para recibir dosis orales diarias de 4 mg de RG7314 o placebo durante 12 semanas.
Después de una revisión de seguridad independiente, se iniciará la Etapa III en la que se asignarán al azar participantes adicionales en proporción 2:1 para recibir dosis orales diarias de 10 mg de RG7314 o placebo durante 12 semanas.
Durante la Etapa III, la seguridad será revisada dos veces por una revisión de seguridad independiente y, si no se observa ninguna señal de seguridad, los participantes adicionales se aleatorizarán en 1:1:1 para recibir 1,5 miligramos por día (mg/día) o 10 mg/día. RG7314 por vía oral o placebo durante 12 semanas en el estadio IV.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
223
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- PCSD Feighner Research
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California at San Francisco
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- DBA IMMUNOe Int'l Res Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University; Yale Child Study Center
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Florida
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Delray Beach, Florida, Estados Unidos, 33445
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Delray Beach, Florida, Estados Unidos, 33445
- Neurology Offices of South Florida
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Oakland Park, Florida, Estados Unidos, 33334
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Oakland Park, Florida, Estados Unidos, 33334
- Research Centers of America, LLC
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Compass Research
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- The Kennedy Krieger Institute
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Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20852
- Neuroscientific Insights
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Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20852
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
-
Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
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Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
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Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
-
-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203 1101
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203 1101
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Medical Center
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
- Road Runner Research
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-
Washington
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Bellevue, Washington, Estados Unidos, 98007
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Bellevue, Washington, Estados Unidos, 98007
- Northwest Clinical Research Center
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Bothell, Washington, Estados Unidos, 98011
- Pacific Institute of Medical Sciences
-
Bothell, Washington, Estados Unidos, 98011
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145
- Seattle Children's Research Institute
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 45 años (ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes cumplen con los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, quinta edición (DSM-5) para los TEA y los criterios de la Décima Revisión de la Clasificación Internacional de Enfermedades y Problemas de Salud Relacionados (ICD-10) para el diagnóstico del autismo
- SRS-2 (T-score) mayor o igual a (>/=) 66
- CGI-S >/=4 (moderadamente enfermo)
- Los participantes tienen un cociente de inteligencia (CI) >/= 70 (estado de inteligencia abreviado de Wechsler)
- Un índice de masa corporal (IMC) entre 18 y 40 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2) inclusive
- Lenguaje, audición y visión compatibles con las medidas del estudio a juicio del investigador
- Vive con (o tiene períodos sustanciales de contacto con) un cuidador que está dispuesto y puede asistir a las visitas cuando sea necesario, supervisar el cumplimiento del participante con los procedimientos especificados en el protocolo y la dosificación del medicamento del estudio, e informar sobre el estado del participante mediante la finalización de las evaluaciones del estudio. Cualquier período de ausencia debe ser cubierto por otro cuidador. Los cuidadores que no cohabitan deben pasar suficiente tiempo con el participante para que, en opinión del investigador, los cuidadores puedan evaluar de manera confiable el estado mental, las actividades y el comportamiento del participante.
Criterio de exclusión:
- Abuso/dependencia de alcohol y/o sustancias durante los últimos 12 meses
- Un riesgo significativo de comportamiento suicida, en opinión del investigador.
- Presión arterial sistólica superior a (>) 140 o inferior a (<) 90 milímetros de mercurio (mm Hg) y presión arterial diastólica > 90 o inferior a (<) 50 mm Hg
- Pulso en reposo > 90 o < 40 latidos por minuto
- Uso de medicamentos prohibidos o remedios a base de hierbas dentro de las 2 semanas anteriores a la aleatorización, o 5 semividas (lo que sea más largo)
- Inicio de un nuevo cambio importante en la intervención psicológica dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización. Los cambios menores en el tratamiento en curso no se consideran significativos
- Participación en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores a la aleatorización
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Los participantes recibirán un placebo equivalente a RG7314 en cada etapa (etapa I, II, III y IV) durante 12 semanas.
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El placebo se administrará en diferentes etapas del estudio durante 12 semanas.
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EXPERIMENTAL: RG7314
Los participantes recibirán RG7314 por vía oral a una dosis de 1,5 mg/día en la Etapa I, 4 mg/día en la Etapa II, 10 mg/día en la Etapa III y 1,5 mg/día o 10 mg/día en la Etapa IV durante 12 semanas.
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RG7314 se administrará por vía oral a una dosis de 1,5 mg/día en el Estadio I, 4 mg/día en el Estadio II, 10 mg/día en el Estadio III y 1,5 mg/día o 10 mg/día en el Estadio IV durante 12 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en los déficits de comunicación social medidos por la Escala de respuesta social 2 (SRS-2)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Porcentaje de participantes con tendencias suicidas, según lo medido por la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Línea de base hasta la semana 12
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Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 18
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Desde el inicio hasta la semana 18
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en el comportamiento/síntomas según lo medido por la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio en el comportamiento/síntomas medidos por la escala de comportamiento repetitivo revisada (RBS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio en el comportamiento/síntomas medidos por la escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Medida: cambio desde el inicio en el comportamiento/síntomas medidos por el Inventario de ansiedad rasgo-estado (STAI)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio en las impresiones clínicas globales según lo medido por la escala de mejora de las impresiones clínicas globales (CGI-I)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio en el funcionamiento adaptativo y las habilidades medido por la Escala de comportamiento adaptativo Vineland-II (VABS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Concentración de plasma de RG7314
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 horas [h]) y 2, 4, 6 horas después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Antes de la dosis (0 horas [h]) y 2, 4, 6 horas después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Concentración plasmática del metabolito M3 de RG7314
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración medible (AUClast) de RG7314
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
|
Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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AUClast de RG7314 Metabolito M3
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de RG7314
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
|
Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Cmax de RG7314 Metabolito M3
Periodo de tiempo: Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Antes de la dosis (0 h) y 2, 4, 6 h después de la dosis en los días 1, 14, 84; dosis previa (0 h) el día 42; en cualquier momento durante la visita de retiro anticipado (hasta la semana 12)
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Porcentaje de participantes con respuesta clínica, definida como una mejora mínima del 25 % en la puntuación SRS-2 con una puntuación CGI-I de 1 o 2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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Desde el inicio hasta la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de septiembre de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de febrero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de febrero de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
15 de febrero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
3 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2017
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BP28420
- 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .