Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RG7314 for å undersøke effektivitet og sikkerhet hos personer med autismespektrumforstyrrelser (ASD)

2. februar 2017 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, 12-ukers, parallell gruppe, placebokontrollert bevis på konseptstudie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til RG7314 hos personer med autismespektrumforstyrrelser (ASD)

Denne multisenter, randomiserte, dobbeltblinde, parallellgruppe, placebokontrollerte, proof of concept-studien vil undersøke effekten og sikkerheten til RG7314 hos voksne deltakere med ASD. I fase I av studien vil deltakerne bli randomisert i 2:1 for å motta daglige orale doser på 1,5 milligram (mg) RG7314 eller placebo i 12 uker. Etter en uavhengig sikkerhetsgjennomgang kan studien gå videre til trinn II. I trinn II av studien vil flere deltakere bli randomisert i 2:1 for å motta daglige orale doser på 4 mg RG7314 eller placebo i 12 uker. Etter en uavhengig sikkerhetsgjennomgang vil trinn III startes hvor ytterligere deltakere vil bli randomisert i 2:1 for å motta daglige orale doser på 10 mg RG7314 eller placebo i 12 uker. Under trinn III vil sikkerheten gjennomgås av uavhengig sikkerhetsgjennomgang to ganger, og hvis det ikke observeres noe sikkerhetssignal, vil ytterligere deltakere bli randomisert i 1:1:1 enten for å motta 1,5 milligram per dag (mg/dag) eller 10 mg/dag RG7314 oralt eller placebo i 12 uker i stadium IV.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

223

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • PCSD Feighner Research
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • University of California at San Francisco
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • DBA IMMUNOe Int'l Res Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University; Yale Child Study Center
    • Florida
      • Delray Beach, Florida, Forente stater, 33445
      • Delray Beach, Florida, Forente stater, 33445
        • Neurology Offices of South Florida
      • Oakland Park, Florida, Forente stater, 33334
      • Oakland Park, Florida, Forente stater, 33334
        • Research Centers of America, LLC
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Compass Research
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • The Kennedy Krieger Institute
      • Rockville, Maryland, Forente stater, 20852
        • Neuroscientific Insights
      • Rockville, Maryland, Forente stater, 20852
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center; Departments of Psychiatry & Biobehavioral Science
      • New York, New York, Forente stater, 10029
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine; Seaver Autism Center
      • Orangeburg, New York, Forente stater, 10962
        • Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
      • Orangeburg, New York, Forente stater, 10962
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15203 1101
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Forente stater, 98007
      • Bellevue, Washington, Forente stater, 98007
        • Northwest Clinical Research Center
      • Bothell, Washington, Forente stater, 98011
        • Pacific Institute of Medical Sciences
      • Bothell, Washington, Forente stater, 98011
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98145
        • Seattle Children's Research Institute
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98145

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerne oppfyller Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for ASD og tiende revisjon av International Classification of Diseases and Related Health Problems (ICD-10) kriterier for autismediagnose
  • SRS-2 (T-score) større enn eller lik (>/=) 66
  • CGI-S >/=4 (moderat syk)
  • Deltakerne har en intelligenskvotient (IQ) >/=70 (Wechsler Abbreviated State of Intelligence)
  • En kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 40 kilo per kvadratmeter (kg/m^2) inkludert
  • Språk, hørsel og syn forenlig med studiemålingene som bedømt av etterforskeren
  • Bor sammen med (eller har betydelige perioder med kontakt med) en omsorgsperson som er villig og i stand til å delta på besøk når det er nødvendig, overvåke deltakerens etterlevelse av protokollspesifiserte prosedyrer og studiemedisinsdosering, og rapportere om deltakerens status via fullføring av studievurderinger. Eventuell fraværstid må dekkes av annen omsorgsperson. Ikke-samboende omsorgsperson(er) må tilbringe tilstrekkelig tid med deltakeren slik at omsorgspersonen(e) etter utrederens oppfatning kan vurdere deltakerens mentale status, aktiviteter og atferd pålitelig.

Ekskluderingskriterier:

  • Alkohol- og/eller rusmisbruk/avhengighet de siste 12 månedene
  • En betydelig risiko for selvmordsatferd, mener etterforskeren
  • Systolisk blodtrykk større enn (>) 140 eller mindre enn (<) 90 millimeter kvikksølv (mm Hg), og diastolisk blodtrykk >90 eller mindre enn (<) 50 mm Hg
  • Hvilepuls >90 eller <40 slag per minutt
  • Bruk av forbudte medisiner eller urtemedisiner innen 2 uker før randomisering, eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst)
  • Igangsetting av ny større endring i psykologisk intervensjon innen 4 uker før randomisering. Mindre endringer i pågående behandling anses ikke som vesentlige
  • Deltakelse i en legemiddel- eller enhetsstudie innen 60 dager før randomisering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deltakerne vil motta placebo-matching til RG7314 i hvert trinn (stadium I, II, III og IV) i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert i forskjellige stadier av studien i 12 uker.
EKSPERIMENTELL: RG7314
Deltakerne vil motta RG7314 oralt i en dose på 1,5 mg/dag i trinn I, 4 mg/dag i trinn II, 10 mg/dag i trinn III og 1,5 mg/dag eller 10 mg/dag i trinn IV i 12 uker.
Legemiddel: RG7314
RG7314 vil bli administrert oralt i en dose på 1,5 mg/dag i trinn I, 4 mg/dag i trinn II, 10 mg/dag i trinn III og 1,5 mg/dag eller 10 mg/dag i trinn IV i 12 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i sosial kommunikasjonsmangel målt ved sosial respons skala 2 (SRS-2)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Prosentandel av deltakere med suicidalitet, målt ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
Baseline frem til uke 12
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 18
Fra baseline til uke 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i atferd/symptomer målt ved avvikende atferdssjekkliste (ABC)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i atferd/symptomer målt ved repetitiv atferdsskala-revidert (RBS-R)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i atferd/symptomer målt ved angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Mål: Endring fra baseline i atferd/symptomer målt av tilstandstrekk angstinventar (STAI)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i kliniske globale visninger målt ved klinisk global visningsforbedring (CGI-I) skala
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i adaptiv funksjon og ferdigheter målt ved Vineland-II Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Plasmakonsentrasjon av RG7314
Tidsramme: Før dose (0 timer [t]), og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Før dose (0 timer [t]), og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Plasmakonsentrasjon av RG7314 Metabolite M3
Tidsramme: Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon (AUClast) av RG7314
Tidsramme: Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
AUClast av RG7314 Metabolite M3
Tidsramme: Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) på RG7314
Tidsramme: Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Cmax for RG7314 Metabolitt M3
Tidsramme: Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Fordose (0 timer) og 2, 4, 6 timer etter dose på dag 1, 14, 84; forhåndsdose (0 timer) på dag 42; når som helst under tidlig uttaksbesøk (opptil uke 12)
Prosentandel av deltakere med klinisk respons, definert som minst 25 % forbedring i SRS-2-score med en CGI-I-score på 1 eller 2
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
Fra baseline til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. september 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

15. februar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

3. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BP28420
  • 2012-005597-55 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere