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Une étude de phase 1 pour évaluer les effets sur le corps d'une dose unique de dichlorhydrate de trientine chez des patients atteints de la maladie de Wilson

18 septembre 2014 mis à jour par: Univar BV

Une étude de profilage pharmacocinétique de phase 1 chez des patients recevant du dichlorhydrate de trientine pour le traitement de la maladie de Wilson.

Évaluer les effets d'une dose unique de trientine chez les enfants ≥ 6 ans et les patients adultes atteints de la maladie de Wilson.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude ouverte à dose unique pour déterminer la pharmacocinétique et l'innocuité de l'administration orale de dichlorhydrate de trientine chez les enfants et les adultes atteints de la maladie de Wilson. Des échantillons de sang seront prélevés avant la dose et à 10 points dans le temps après la dose pour étudier le profil pharmacocinétique du dichlorhydrate de trientine jusqu'à 12 heures après la prise du médicament à l'étude chez 20 patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 90 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants ≥ 6 ans et patients adultes
  2. Diagnostic confirmé de la maladie de Wilson par Leipzig-Score> 3 (Ferenci et al 2003)
  3. Traitement actuel au dichlorhydrate de trientine
  4. Consentement éclairé signé, y compris le consentement parental chez les patients ≤ 18 ans
  5. Accepter de rester dans le site d'étude1 pendant la période de mesures PK.

Critère d'exclusion:

  1. Allergie ou hypersensibilité cliniquement significative connue aux médicaments qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent affecter la sécurité du patient
  2. Avoir des conditions cliniquement significatives qui interféreraient avec la collecte ou l'interprétation des résultats de l'étude ou compromettraient la santé du patient
  3. Femmes en âge de procréer qui n'utilisent pas de contraceptifs, qui allaitent ou qui sont enceintes
  4. Anémie sévère (hémoglobine <9 mg/dL)
  5. De l'avis de l'investigateur, est susceptible d'être non conforme ou peu coopératif pendant l'étude, ou incapable de coopérer en raison d'un problème de langage ou d'un développement mental médiocre
  6. Participation à toute étude clinique interventionnelle en même temps ou dans les 4 semaines précédant son étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dichlorhydrate de trientine
Médicament: dichlorhydrate de trientine
Les patients prendront leur dose normale prescrite (x1) de dichlorhydrate de trientine 300 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesures pharmacocinétiques
Délai: L'évaluation des paramètres PK aura lieu à 11 points dans le temps : pré-dose) et à 30 minutes, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 et 12 heures après la dose

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la pharmacocinétique d'une dose unique de dichlorhydrate de trientine chez les enfants ≥ 6 ans et les patients adultes atteints de la maladie de Wilson par analyse PK.

Des méthodes non compartimentées ou indépendantes du modèle seront utilisées pour dériver les paramètres pharmacocinétiques à l'aide des données de concentration plasmatique individuelle des patients en fonction du temps. Les paramètres pharmacocinétiques incluront la Cmax, Tmax, T1/2, et la courbe concentration-temps (AUC0-t) et AUCinf.
L'évaluation des paramètres PK aura lieu à 11 points dans le temps : pré-dose) et à 30 minutes, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 et 12 heures après la dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Univar BV

Collaborateurs

Aptiv Solutions

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juin 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2013

Première publication (Estimation)

10 juin 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 septembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2014

Dernière vérification

1 septembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TR-001PK

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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