En fase 1-studie for å vurdere effektene i kroppen av en enkelt dose trientindihydroklorid hos pasienter med Wilsons sykdom
18. september 2014 oppdatert av: Univar BV
En fase 1 farmakokinetisk profileringsstudie hos pasienter som får trientindihydroklorid for behandling av Wilsons sykdom.
For å evaluere effekten av en enkelt dose trientin hos barn ≥6 år og voksne pasienter med Wilsons sykdom.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
En åpen enkeltdosestudie for å bestemme farmakokinetikken og sikkerheten ved oral administrering av trientindihydroklorid hos både barn og voksne pasienter med Wilsons sykdom.
Blodprøver vil bli tatt før dose og ved 10 tidspunkter etter dose for å undersøke den farmakokinetiske profilen til trientindihydroklorid inntil 12 timer etter inntak av studiemedisin hos 20 pasienter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitätsklinik Heidelberg
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 90 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn ≥ 6 år og voksne pasienter
- Bekreftet diagnose av Wilsons sykdom av Leipzig-Score >3 (Ferenci et al 2003)
- Nåværende behandling med trientindihydroklorid
- Signert informert samtykke inkludert samtykke fra foreldre hos pasienter ≤ 18 år
- Godta å forbli på studiestedet1 for PK-målingsperioden.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent klinisk signifikant allergi eller overfølsomhet overfor legemidler som etter utrederens mening kan påvirke pasientens sikkerhet
- Har noen klinisk signifikante tilstander som ville forstyrre innsamlingen eller tolkningen av studieresultatene eller som ville kompromittere pasientens helse
- Kvinner i fertil alder som ikke bruker prevensjonsmidler, ammer eller gravide
- Alvorlig anemi (hemoglobin <9 mg/dL)
- Etter etterforskerens vurdering, er det sannsynlig at den ikke samsvarer med eller ikke samarbeider under studien, eller er ute av stand til å samarbeide på grunn av et språkproblem eller dårlig mental utvikling
- Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie på samme tid eller innen 4 uker før studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Trientindihydroklorid
|
Pasienter vil ta sin normale foreskrevne dose (x1) trientindihydroklorid 300 mg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiske målinger
Tidsramme: Evaluering av farmakokinetiske parametere vil skje ved 11 tidspunkter: Før dose), og 30 minutter, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 timer etter dosen.
|
Hovedmålet med studien er å evaluere farmakokinetikken til en enkeltdose trientindihydroklorid hos barn ≥6 år og voksne pasienter med Wilsons sykdom ved PK-analyse. Ikke-kompartmentelle eller modelluavhengige metoder vil bli brukt for å utlede farmakokinetiske parametere ved å bruke individuelle pasientplasmakonsentrasjon-tidsdata. Farmakokinetiske parametere vil inkludere Cmax, Tmax, T1/2 og konsentrasjon-tidskurven (AUC0-t) og AUCinf. |
Evaluering av farmakokinetiske parametere vil skje ved 11 tidspunkter: Før dose), og 30 minutter, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 timer etter dosen.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juni 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2013
Først lagt ut (Anslag)
10. juni 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
19. september 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. september 2014
Sist bekreftet
1. september 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Leversykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Metallmetabolisme, medfødte feil
- Hepatolentikulær degenerasjon
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Trientine
Andre studie-ID-numre
- TR-001PK
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .