Un estudio de fase 1 para evaluar los efectos en el cuerpo de una dosis única de diclorhidrato de trientina en pacientes con enfermedad de Wilson
18 de septiembre de 2014 actualizado por: Univar BV
Un estudio de perfil farmacocinético de fase 1 en pacientes que reciben diclorhidrato de trientina para el tratamiento de la enfermedad de Wilson.
Evaluar los efectos de una dosis única de trientina en niños ≥6 años y pacientes adultos con enfermedad de Wilson.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio abierto de dosis única para determinar la farmacocinética y la seguridad de la administración oral de diclorhidrato de trientina tanto en niños como en pacientes adultos con enfermedad de Wilson.
Se tomarán muestras de sangre antes de la dosis y en 10 momentos posteriores a la dosis para investigar el perfil farmacocinético del diclorhidrato de trientina hasta 12 horas después de la toma del medicamento del estudio en 20 pacientes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Universitätsklinik Heidelberg
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 90 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños ≥ 6 años y pacientes adultos
- Diagnóstico confirmado de enfermedad de Wilson por Leipzig-Score >3 (Ferenci et al 2003)
- Tratamiento actual con diclorhidrato de trientina
- Consentimiento informado firmado, incluido el consentimiento de los padres en pacientes ≤ 18 años
- Acepte permanecer en el sitio de estudio1 durante el período de mediciones de FC.
Criterio de exclusión:
- Alergia clínicamente significativa conocida o hipersensibilidad a fármacos que, en opinión del investigador, pueden afectar a la seguridad del paciente.
- Tiene cualquier condición clínicamente significativa que podría interferir con la recopilación o interpretación de los resultados del estudio o podría comprometer la salud del paciente.
- Mujeres en edad fértil que no usan anticonceptivos, que amamantan o mujeres embarazadas
- Anemia severa (hemoglobina <9 mg/dL)
- A juicio del investigador, es probable que no cumpla o no coopere durante el estudio, o no pueda cooperar debido a un problema de lenguaje o desarrollo mental deficiente.
- Participación en cualquier estudio clínico de intervención al mismo tiempo o dentro de las 4 semanas previas a su estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dihidrocloruro de trientina
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Los pacientes tomarán su dosis prescrita normal (x1) de diclorhidrato de trientina 300 mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mediciones farmacocinéticas
Periodo de tiempo: La evaluación de los parámetros PK ocurrirá en 11 puntos de tiempo: antes de la dosis) y a los 30 minutos, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 y 12 horas después de la dosis
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El objetivo principal del estudio es evaluar la farmacocinética de una dosis única de diclorhidrato de trientina en niños ≥6 años y pacientes adultos con enfermedad de Wilson mediante análisis PK. Se utilizarán métodos no compartimentales o independientes del modelo para derivar parámetros farmacocinéticos utilizando datos de concentración plasmática de pacientes individuales. Los parámetros farmacocinéticos incluirán la Cmax, Tmax, T1/2 y la curva de concentración-tiempo (AUC0-t) y AUCinf. |
La evaluación de los parámetros PK ocurrirá en 11 puntos de tiempo: antes de la dosis) y a los 30 minutos, 1, 1,5, 2, 3, 4, 5, 6, 8 y 12 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de septiembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de septiembre de 2014
Última verificación
1 de septiembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Degeneración hepatolenticular
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Trientino
Otros números de identificación del estudio
- TR-001PK
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .