Uno studio di fase 1 per valutare gli effetti nel corpo di una singola dose di trientina dicloridrato nei pazienti con malattia di Wilson

Criterio di inclusione:

1. Bambini ≥ 6 anni e pazienti adulti
2. Diagnosi confermata della malattia di Wilson da Leipzig-Score >3 (Ferenci et al 2003)
3. Attuale trattamento con trientina dicloridrato
4. Consenso informato firmato incluso il consenso dei genitori in pazienti ≤ 18 anni
5. Accettare di rimanere nel sito dello studio1 per il periodo delle misurazioni farmacocinetiche.

Criteri di esclusione:

1. Allergia o ipersensibilità clinicamente significativa nota ai farmaci che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influire sulla sicurezza del paziente
2. Avere condizioni clinicamente significative che interferirebbero con la raccolta o l'interpretazione dei risultati dello studio o comprometterebbero la salute del paziente
3. Donne in età fertile che non usano contraccettivi, che allattano o donne incinte
4. Anemia grave (emoglobina <9 mg/dL)
5. A giudizio dello sperimentatore, è probabile che sia non conforme o non collaborante durante lo studio, o incapace di collaborare a causa di un problema linguistico o di uno scarso sviluppo mentale
6. Partecipazione a qualsiasi studio clinico interventistico contemporaneamente o entro le 4 settimane precedenti il ​​suo studio.