Um estudo de fase 1 para avaliar os efeitos no corpo de uma dose única de dicloridrato de trientina em pacientes com doença de Wilson

Critério de inclusão:

1. Crianças ≥ 6 anos e pacientes adultos
2. Diagnóstico confirmado da doença de Wilson por Leipzig-Score >3 (Ferenci et al 2003)
3. Tratamento atual com dicloridrato de trientina
4. Consentimento informado assinado, incluindo consentimento dos pais em pacientes ≤ 18 anos
5. Concorde em permanecer no local do estudo1 durante o período de medições PK.

Critério de exclusão:

1. Alergia ou hipersensibilidade clinicamente significativa conhecida a medicamentos que, na opinião do investigador, podem afetar a segurança do paciente
2. Ter quaisquer condições clinicamente significativas que possam interferir na coleta ou interpretação dos resultados do estudo ou comprometer a saúde do paciente
3. Mulheres em idade fértil que não usam contraceptivos, lactantes ou mulheres grávidas
4. Anemia grave (hemoglobina <9 mg/dL)
5. No julgamento do Investigador, é provável que não complique ou não coopere durante o estudo, ou seja incapaz de cooperar devido a um problema de linguagem ou desenvolvimento mental deficiente
6. Participação em qualquer estudo clínico de intervenção ao mesmo tempo ou nas 4 semanas anteriores ao seu estudo.