Évaluation de l'acceptabilité et de la satisfaction des patients hémophiles traités par FusENGO
24 septembre 2018 mis à jour par: Pfizer
Étude longitudinale non interventionnelle pour évaluer l'acceptabilité et la satisfaction des patients atteints d'hémophilie A traités à la fois à la demande et sous prophylaxie avec un nouveau système de délivrance du facteur VIII Fusengo
Cette étude vise à étudier de manière prospective sur une période de 3 à 6 mois et ne dépassant pas 12 mois (selon les plans thérapeutiques locaux) les expériences des patients de traitement avec le facteur VIII dans le nouveau dispositif nommé FuseNGO, un nouveau système de livraison pour le facteur VIII par rapport à leur système de livraison précédent.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
86
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bari, Italie, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
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Cagliari, Italie, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
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Catania, Italie, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
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Catanzaro, Italie, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
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Firenze, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
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Macerata, Italie, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
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Milano, Italie
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Napoli, Italie, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
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Napoli, Italie, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
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Padova, Italie, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italie, 90100
- Policlinico P Giaccone
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Reggio Emilia, Italie, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
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Rome, Italie
- Policlinico Agostino Gemelli
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Torino, Italie, 10126
- Ospedale Molinette
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Torino, Italie
- SC Servizio Immunotrasfusionale
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Udine, Italie, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
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Verona, Italie, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
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Lazio
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Roma, Lazio, Italie, 00161
- Istituto di Ematologia
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Sardegna
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Sassari, Sardegna, Italie, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Environ 200 patients atteints d'hémophilie A (tous les niveaux de gravité) seront inscrits dans environ 20 centres en Italie.
La description
Critère d'intégration:
- Adultes de sexe masculin (âgés de 18 à 65 ans) atteints d'hémophilie A (tous les niveaux de gravité) qui utilisent actuellement un traitement par FVIII, soit à titre prophylactique, soit à la demande en utilisant les mécanismes traditionnels d'administration du facteur VIII.
- Les patients conseillés pour une raison quelconque par leur médecin de passer à un nouveau dispositif d'administration de facteur VIII, à savoir FuseNGO, avant de recevoir des détails sur cette étude ou les patients qui ont demandé à être traités avec un nouveau dispositif d'administration de facteur VIII, à savoir FuseNGO, avant de recevoir des détails sur cette étude.
Critère d'exclusion:
- Patients pour lesquels leur médecin n'a pas recommandé de passer à ce nouveau système d'administration de facteur VIII ou Patients qui n'ont pas demandé à leur médecin de passer à ce nouveau système d'administration de facteur VIII.
- Patients pour lesquels il est prévu que 10 perfusions n'auront pas lieu dans les 12 mois suivant leur inclusion dans l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Bras 1 : Appareil
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La posologie sera choisie par PI en fonction de l'état du patient.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Facilité d'utilisation Score de traitement du facteur de coagulation
Délai: Dernière visite (mois 8)
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HaemoPREF est un instrument de 14 éléments évalué par les participants pour mesurer l'expérience du traitement par facteur de coagulation, y compris la facilité d'utilisation, le fardeau, l'impact, le risque et l'influence des autres sur les choix de traitement.
Pour déterminer le score de facilité d'utilisation du traitement par facteur de coagulation, 4 éléments évalués par les participants étaient : 1) la facilité de préparation du traitement pour l'injection, 2) la facilité de stockage du traitement, 3) la facilité d'élimination des contenants, de la seringue et de l'aiguille une fois utilisés et 4) facilité d'utilisation du traitement actuel.
Chacun des 4 items a été noté sur une échelle de 0 (pas du tout facile) à 10 (extrêmement facile) et a été additionné pour donner une note globale totale de 0 (aucune facilité) à 40 (facilité maximale).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande facilité à utiliser le traitement par facteur de coagulation.
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Dernière visite (mois 8)
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Il est temps de reconstruire le médicament
Délai: Dernière visite (mois 8)
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Dans cette mesure de résultat, le temps consommé pour effectuer les étapes de reconstitution du médicament avant la perfusion du médicament est rapporté.
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Dernière visite (mois 8)
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Score de traitement du fardeau du facteur de coagulation
Délai: Dernière visite (mois 8)
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HaemoPREF est un instrument de 14 éléments évalué par les participants pour mesurer l'expérience du traitement par facteur de coagulation, y compris la facilité d'utilisation, le fardeau, l'impact, le risque et l'influence des autres sur les choix de traitement.
Pour déterminer le score du fardeau du traitement par le facteur de coagulation, 2 éléments ont été évalués par les participants : 1) le temps consacré au traitement avec le traitement et 2) la difficulté à trouver une veine dans laquelle injecter le traitement.
Chacun des 2 items a été noté sur une échelle de 0 (le plus difficile) à 20 (le moins difficile) et additionné pour donner un score global total de 0 (le plus chargé) à 40 (le moins chargé).
Des scores plus élevés indiquent un moindre fardeau de traitement.
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Dernière visite (mois 8)
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Impact du score de traitement du facteur de coagulation
Délai: Dernière visite (mois 8)
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HaemoPREF est un instrument de 14 éléments évalué par les participants pour mesurer l'expérience du traitement par facteur de coagulation, y compris la facilité d'utilisation, le fardeau, l'impact, le risque et l'influence des autres sur les choix de traitement.
Pour déterminer le score d'impact du traitement par facteur de coagulation, 3 éléments ont été évalués par les participants : 1) difficulté à se déplacer pour des vacances ou le travail, 2) difficulté à effectuer des activités quotidiennes, y compris le travail ou les études, et 3) difficulté à effectuer des activités sociales ou de loisirs.
Chacun des 3 éléments a été noté sur une échelle de 0 (le plus difficile) à 10 (le moins difficile) et additionné pour donner une plage de notes globales totales de 0 (le plus grand impact négatif) à 30 (le moins d'impact négatif).
Des scores plus élevés indiquent un impact moins négatif sur la vie quotidienne.
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Dernière visite (mois 8)
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Risque associé au score de traitement du facteur de coagulation
Délai: Dernière visite (mois 8)
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HaemoPREF est un instrument de 14 éléments évalué par les participants pour mesurer l'expérience du traitement par facteur de coagulation, y compris la facilité d'utilisation, le fardeau, l'impact, le risque et l'influence des autres sur les choix de traitement.
Pour déterminer le score de risque associé au traitement par facteur de coagulation, 3 éléments ont été évalués par les participants : 1) inquiétude d'être infecté par une autre maladie pendant l'utilisation du traitement, 2) inquiétude de contaminer le traitement lors de la préparation de l'injection et 3) inquiétude d'injecter le traitement par soi-même.
Chacun des 3 items a été noté sur une échelle de 0 (le plus concerné) à 10 (pas du tout concerné), et additionné pour donner un score global total allant de 0 (le plus inquiet) à 30 (le moins inquiet).
Des scores plus élevés indiquent des niveaux inférieurs d'inquiétude associés au traitement.
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Dernière visite (mois 8)
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Note de satisfaction globale avec Refacto AF FuseNGO
Délai: Dernière visite (mois 8)
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HaemoPREF : instrument de 14 items évalué par les participants pour mesurer l'expérience du traitement par facteur de coagulation.
14 items : 1) facilité de préparation du traitement pour l'injection, 2) facilité de stockage du traitement, 3) facilité d'élimination du contenant, de la seringue, de l'aiguille une fois utilisés et 4) facilité d'utilisation du traitement, 5) temps consommé avec le traitement, 6) difficulté à trouver une veine pour s'injecter le traitement, 7) difficulté à se déplacer, 8) difficulté à faire ses activités quotidiennes, 9) difficulté à faire des activités sociales ou de loisirs, 10) peur d'être infecté par une autre maladie pendant l'utilisation du traitement, 11) peur de contaminer le traitement tout en se préparant à l'injection, 12) peur de s'injecter par soi-même, 13) importance de l'opinion de la famille sur l'utilisation du traitement, 14) importance de ce que les autres utilisent pour leur hémophilie.
Chaque item était gradué de 0 (pas de satisfaction) à 10 (satisfaction maximale).
Le score de satisfaction globale était la somme de 14 items, allant de 0 (pas de satisfaction) à 140 (satisfaction maximale).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande satisfaction du traitement.
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Dernière visite (mois 8)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose de médicament (jusqu'au mois 12)
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Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un traitement utilisant Refacto AF Fusnego sans égard à la possibilité d'un lien de causalité.
Un événement indésirable grave était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de décès ); handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale.
Les EI comprenaient à la fois des EI graves et non graves.
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Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose de médicament (jusqu'au mois 12)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 janvier 2014
Achèvement primaire (Réel)
12 décembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
12 décembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 octobre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 octobre 2013
Première publication (Estimation)
10 octobre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 septembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 septembre 2018
Dernière vérification
1 septembre 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B1831081
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .