Utvärdering av acceptans och tillfredsställelse för hemofilipatienter som behandlas med FusENGO
24 september 2018 uppdaterad av: Pfizer
Icke-interventionell longitudinell studie för att bedöma acceptansen och tillfredsställelsen hos patienter med hemofili A som behandlas både på begäran och vid profylax med ett nytt faktor Viii-leveranssystem Fusengo
Denna studie syftar till att prospektivt undersöka patienters erfarenheter av behandling med Faktor VIII under en period på 3-6 månader och inte överstiga 12 månader (enligt lokala terapeutiska planer) i den nya enheten FuseNGO, ett nytt leveranssystem för Faktor VIII jämfört med deras tidigare leveranssystem.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
86
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bari, Italien, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
-
Cagliari, Italien, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
-
Catania, Italien, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
-
Catanzaro, Italien, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
-
Firenze, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
-
Macerata, Italien, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
-
Milano, Italien
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
-
Napoli, Italien, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
-
Napoli, Italien, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italien, 90100
- Policlinico P Giaccone
-
Reggio Emilia, Italien, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Rome, Italien
- Policlinico Agostino Gemelli
-
Torino, Italien, 10126
- Ospedale Molinette
-
Torino, Italien
- SC Servizio Immunotrasfusionale
-
Udine, Italien, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
-
Verona, Italien, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00161
- Istituto di Ematologia
-
-
Sardegna
-
Sassari, Sardegna, Italien, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Cirka 200 patienter med hemofili A (alla svårighetsgrader) kommer att registreras på cirka 20 centra i Italien.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna män (i åldern 18 till 65 år) med hemofili A (alla svårighetsgrader) som för närvarande använder FVIII-behandling antingen profylaktiskt eller på begäran med traditionella faktor VIII-tillförselmekanismer.
- Patienter som av någon anledning rekommenderas av sin läkare att byta till en ny faktor VIII-tillförselanordning, nämligen FuseNGO, innan de får några detaljer om denna studie eller patienter som begärde att bli behandlade med en ny faktor VIII-tillförselanordning, nämligen FuseNGO, innan de fick några detaljer om den här studien.
Exklusions kriterier:
- Patienter som inte tidigare rekommenderats av sin läkare att byta till detta nya faktor VIII-tillförselsystem eller patienter som inte tidigare bett sin läkare att byta till detta nya faktor VIII-tillförselsystem.
- Patienter för vilka det förväntas att 10 infusioner inte kommer att ske under de 12 månaderna efter att de inkluderats i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Arm 1: Enhet
|
Dosering kommer att väljas av PI baserat på patientens tillstånd.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Enkel användning av koagulationsfaktor Behandlingspoäng
Tidsram: Sista besök (månad 8)
|
HaemoPREF är ett deltagarbedömt instrument med 14 artiklar för att mäta erfarenhet av koagulationsfaktorbehandling inklusive användarvänlighet, börda, påverkan, risk och andras inflytande på behandlingsval.
För att bestämma poängen för enkel behandling med koagulationsfaktor, bedömdes fyra saker av deltagarna: 1) lätt att förbereda behandling för injektion, 2) lätt att lagra behandling, 3) lätt att kassera behållare, spruta och nål när de har använts och 4) enkel att använda nuvarande behandling.
Var och en av de fyra punkterna fick poäng på en skala från 0 (inte alls lätt) till 10 (extremt lätt), och summerades för att ge ett totalt totalt poängintervall från 0 (ingen lätthet) till 40 (maximal lätthet).
Högre poäng tyder på att det är lättare att använda koagulationsfaktorbehandling.
|
Sista besök (månad 8)
|
|
Dags för att rekonstruera drogen
Tidsram: Sista besök (månad 8)
|
I detta utfallsmått rapporteras tid som åtgår för att utföra steg för att rekonstituera läkemedlet före infusion av läkemedlet.
|
Sista besök (månad 8)
|
|
Burden of Clotting Factor Treatment Poäng
Tidsram: Sista besök (månad 8)
|
HaemoPREF är ett deltagarbedömt instrument med 14 artiklar för att mäta erfarenhet av koagulationsfaktorbehandling inklusive användarvänlighet, börda, påverkan, risk och andras inflytande på behandlingsval.
För att bestämma poängen för belastningen av koagulationsfaktorbehandling bedömdes 2 objekt av deltagarna: 1) tidsåtgång för att behandla med behandling och 2) svårighet att hitta en ven att injicera behandling i.
Var och en av de 2 punkterna poängsattes på en skala från 0 (svårast) till 20 (minst svår) och summerades för att ge ett totalt totalt poängintervall från 0 (mest belastat) till 40 (minst belastat).
Högre poäng indikerar en lägre behandlingsbörda.
|
Sista besök (månad 8)
|
|
Effekten av koagulationsfaktorbehandlingspoäng
Tidsram: Sista besök (månad 8)
|
HaemoPREF är ett deltagarbedömt instrument med 14 artiklar för att mäta erfarenhet av koagulationsfaktorbehandling inklusive användarvänlighet, börda, påverkan, risk och andras inflytande på behandlingsval.
För att bestämma poängen för effekten av behandling med koagulationsfaktor bedömdes tre saker av deltagarna: 1) svårighet att resa på semester eller arbete, 2) svårighet att utföra dagliga aktiviteter inklusive arbete eller studier och 3) svårighet att utföra sociala eller fritidsaktiviteter.
Var och en av de 3 punkterna poängsattes på en skala från 0 (mest utmanande) till 10 (minst utmanande), och summerades för att ge ett totalt totalt poängintervall från 0 (störst negativ påverkan) till 30 (minst negativ påverkan).
Högre poäng indikerar mindre negativ påverkan på det dagliga livet.
|
Sista besök (månad 8)
|
|
Risk förknippad med koaguleringsfaktorbehandlingspoäng
Tidsram: Sista besök (månad 8)
|
HaemoPREF är ett deltagarbedömt instrument med 14 artiklar för att mäta erfarenhet av koagulationsfaktorbehandling inklusive användarvänlighet, börda, påverkan, risk och andras inflytande på behandlingsval.
För att bestämma poängen för risk förknippad med behandling med koaguleringsfaktor bedömdes tre saker av deltagarna: 1) oroliga för att bli smittade med annan sjukdom när de använde behandlingen, 2) oroliga för att kontaminera behandlingen medan de förberedde sig för injektion och 3) oroliga för att injicera behandling av egen.
Var och en av de 3 punkterna poängsattes på en skala från 0 (mest orolig) till 10 (inte alls oroad), och summerades till att ge ett totalt totalt poängintervall från 0 (mest orolig) till 30 (minst orolig).
Högre poäng indikerar lägre nivåer av oro i samband med behandling.
|
Sista besök (månad 8)
|
|
Totalt nöjdhetsresultat med Refacto AF FuseNGO
Tidsram: Sista besök (månad 8)
|
HaemoPREF: deltagare betygsatt 14-objekt instrument för att mäta erfarenhet av koagulationsfaktorbehandling.
14 artiklar: 1) lätt att förbereda behandling för injektion, 2) lätt att lagra behandling, 3) lätt att kassera behållare, spruta, nål när de har använts och 4) lättanvänd behandling, 5) tidskrävande behandling, 6) svårighet att hitta en ven för att injicera behandling, 7) svårt att resa, 8) svårt att göra dagliga aktiviteter, 9) svårt att göra sociala aktiviteter eller fritidsaktiviteter, 10) orolig för att bli smittad med annan sjukdom när du använder behandlingen, 11) orolig för att smitta behandlingen medan man förbereder sig för injektion, 12) orolig för att injicera på egen hand, 13) vikten av familjens åsikt att använda behandling, 14) vikten av vad andra använder för sin blödarsjuka.
Varje objekt skalades från 0 (ingen tillfredsställelse) till 10 (maximal tillfredsställelse).
Den totala tillfredsställelsepoängen var summan av 14 objekt, varierade från 0 (ingen tillfredsställelse) till 140 (maximal tillfredsställelse).
Högre poäng indikerar högre behandlingstillfredsställelse.
|
Sista besök (månad 8)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser och allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje upp till 28 dagar efter sista dosen av läkemedel (upp till månad 12)
|
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick behandling med Refacto AF Fusnego utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband.
Allvarlig biverkning var en biverkning som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse på sjukhus; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga; medfödd anomali.
AE inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga biverkningar.
|
Baslinje upp till 28 dagar efter sista dosen av läkemedel (upp till månad 12)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 januari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
12 december 2016
Avslutad studie (Faktisk)
12 december 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 oktober 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 oktober 2013
Första postat (Uppskatta)
10 oktober 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 september 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 september 2018
Senast verifierad
1 september 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B1831081
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .