Hodnocení přijatelnosti a spokojenosti pacientů s hemofilií léčených přípravkem FusENGO
24. září 2018 aktualizováno: Pfizer
Neintervenční longitudinální studie k posouzení přijatelnosti a spokojenosti pacientů s hemofilií A léčených na požádání i profylaxi pomocí nového zaváděcího systému s faktorem Viii Fusengo
Cílem této studie je prospektivně prozkoumat po dobu 3–6 měsíců a nepřekročit 12 měsíců (podle místních terapeutických plánů) zkušenosti pacientů s léčbou faktorem VIII v novém zařízení s názvem FuseNGO, novém aplikačním systému pro faktor VIII ve srovnání s jejich předchozí doručovací systém.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
86
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bari, Itálie, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
-
Cagliari, Itálie, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
-
Catania, Itálie, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
-
Catanzaro, Itálie, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
-
Firenze, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
-
Macerata, Itálie, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
-
Milano, Itálie
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
-
Napoli, Itálie, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
-
Napoli, Itálie, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
-
Padova, Itálie, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Itálie, 90100
- Policlinico P Giaccone
-
Reggio Emilia, Itálie, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Rome, Itálie
- Policlinico Agostino Gemelli
-
Torino, Itálie, 10126
- Ospedale Molinette
-
Torino, Itálie
- SC Servizio Immunotrasfusionale
-
Udine, Itálie, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
-
Verona, Itálie, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itálie, 00161
- Istituto di Ematologia
-
-
Sardegna
-
Sassari, Sardegna, Itálie, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
V přibližně 20 centrech v Itálii bude zařazeno přibližně 200 pacientů s hemofilií A (všech stupňů závažnosti).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí muži (ve věku 18 až 65 let) s hemofilií A (všech stupňů závažnosti), kteří v současné době používají léčbu FVIII buď profylakticky, nebo na vyžádání pomocí tradičních mechanismů podávání faktoru VIII.
- Pacienti, kterým jejich lékař z jakéhokoli důvodu doporučil, aby před obdržením jakýchkoli podrobností o této studii přešli na nový aplikační přístroj faktoru VIII, jmenovitě FuseNGO, nebo pacienti, kteří požádali o léčbu novým aplikačním zařízením faktoru VIII, jmenovitě FuseNGO, předtím, než obdrží jakékoli podrobnosti o tato studie.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kterým jejich lékař dříve nedoporučil přejít na tento nový aplikační systém faktoru VIII, nebo pacienti, kteří dříve svého lékaře o přechod na tento nový aplikační systém faktoru VIII nepožádali.
- Pacienti, u kterých se předpokládá, že 10 infuzí neproběhne během 12 měsíců po jejich zařazení do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Rameno 1: Zařízení
|
Dávkování bude zvoleno PI na základě stavu pacienta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snadné použití skóre léčby faktorem srážení
Časové okno: Poslední návštěva (8. měsíc)
|
HaemoPREF je účastníkem hodnocený 14-položkový nástroj pro měření zkušeností s léčbou koagulačních faktorů včetně snadnosti použití, zátěže, dopadu, rizika a vlivu ostatních na volbu léčby.
Pro stanovení skóre pro snadnost použití léčby faktorem srážlivosti byly účastníky hodnoceny 4 položky: 1) snadná příprava léčby pro injekci, 2) snadnost skladování léčby, 3) snadná likvidace nádob, injekční stříkačky a jehly po použití a 4) snadné použití současné léčby.
Každá ze 4 položek byla hodnocena na stupnici od 0 (vůbec není snadné) do 10 (extrémně snadné) a byly sečteny, aby se získal celkový rozsah skóre od 0 (žádná snadnost) do 40 (maximální snadnost).
Vyšší skóre ukazuje na snadnější použití léčby faktorem srážení.
|
Poslední návštěva (8. měsíc)
|
|
Čas na rekonstrukci drogy
Časové okno: Poslední návštěva (8. měsíc)
|
V tomto výsledku měření je uveden čas spotřebovaný pro provedení kroků k rekonstituci léku před infuzí léku.
|
Poslední návštěva (8. měsíc)
|
|
Skóre léčby faktorem srážení
Časové okno: Poslední návštěva (8. měsíc)
|
HaemoPREF je účastníkem hodnocený 14-položkový nástroj pro měření zkušeností s léčbou koagulačních faktorů včetně snadnosti použití, zátěže, dopadu, rizika a vlivu ostatních na volbu léčby.
Pro stanovení skóre zátěže léčbou faktorem srážlivosti byly účastníky hodnoceny 2 položky: 1) časová náročnost léčby léčbou a 2) potíže s nalezením žíly, do které by se léčba injikovala.
Každá ze 2 položek byla hodnocena na stupnici od 0 (nejobtížnější) do 20 (nejméně obtížná) a sečtena tak, aby celkový rozsah skóre byl od 0 (nejvíce zatížený) do 40 (nejméně zatížený).
Vyšší skóre ukazuje na nižší zátěž léčby.
|
Poslední návštěva (8. měsíc)
|
|
Vliv skóre léčby faktorem srážení
Časové okno: Poslední návštěva (8. měsíc)
|
HaemoPREF je účastníkem hodnocený 14-položkový nástroj pro měření zkušeností s léčbou koagulačních faktorů včetně snadnosti použití, zátěže, dopadu, rizika a vlivu ostatních na volbu léčby.
Pro stanovení skóre dopadu léčby koagulačním faktorem byly účastníky hodnoceny 3 položky: 1) potíže s cestováním na dovolenou nebo do práce, 2) potíže s vykonáváním každodenních činností včetně práce nebo studia a 3) potíže s vykonáváním společenských nebo volnočasových aktivit.
Každá ze 3 položek byla hodnocena na stupnici od 0 (nejnáročnější) do 10 (nejméně náročná) a sečtena tak, aby celkový rozsah skóre byl od 0 (největší negativní dopad) do 30 (nejméně negativní dopad).
Vyšší skóre znamená menší negativní dopad na každodenní život.
|
Poslední návštěva (8. měsíc)
|
|
Riziko spojené se skóre léčby faktorem srážení
Časové okno: Poslední návštěva (8. měsíc)
|
HaemoPREF je účastníkem hodnocený 14-položkový nástroj pro měření zkušeností s léčbou koagulačních faktorů včetně snadnosti použití, zátěže, dopadu, rizika a vlivu ostatních na volbu léčby.
Pro stanovení skóre pro riziko spojené s léčbou srážlivými faktory účastníci hodnotili 3 položky: 1) obavy z infikování jinou nemocí při používání léčby, 2) obavy z kontaminace léčby při přípravě na injekci a 3) obavy z injekční léčby vlastním.
Každá ze 3 položek byla hodnocena na stupnici od 0 (nejvíce znepokojení) až 10 (vůbec se netýká) a sečtena tak, aby celkový rozsah skóre byl 0 (nejvíce znepokojený) až 30 (nejméně znepokojený).
Vyšší skóre ukazuje na nižší úroveň obav spojených s léčbou.
|
Poslední návštěva (8. měsíc)
|
|
Celkové skóre spokojenosti s Refacto AF FuseNGO
Časové okno: Poslední návštěva (8. měsíc)
|
HaemoPREF: účastník ohodnotil 14-položkový nástroj pro měření zkušeností s léčbou koagulačních faktorů.
14 položek: 1) snadná příprava léčby pro injekci, 2) snadné skladování léčby, 3) snadná likvidace nádoby, injekční stříkačky, jehly po použití a 4) snadné použití léčby, 5) čas strávený léčbou, 6) potíže s nalezení žíly pro injekční léčbu, 7) potíže s cestováním, 8) potíže s vykonáváním každodenních činností, 9) potíže s vykonáváním společenských nebo volnočasových aktivit, 10) obavy z nakažení jinou nemocí při používání léčby, 11) obavy z kontaminace léčba při přípravě na injekci, 12) strach z vlastní injekce, 13) význam názoru rodiny na použití léčby, 14) význam toho, co ostatní používají pro svou hemofilii.
Každá položka byla škálována od 0 (žádná spokojenost) do 10 (maximální spokojenost).
Celkové skóre spokojenosti bylo součtem 14 položek v rozmezí od 0 (žádná spokojenost) do 140 (maximální spokojenost).
Vyšší skóre znamená větší spokojenost s léčbou.
|
Poslední návštěva (8. měsíc)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce léku (do 12. měsíce)
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, který byl léčen pomocí Refacto AF Fusnego bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
Závažná nežádoucí příhoda byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt, počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici, život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí), přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie.
NÚ zahrnovaly závažné i nezávažné NÚ.
|
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce léku (do 12. měsíce)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. ledna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
12. prosince 2016
Dokončení studie (Aktuální)
12. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. října 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. října 2013
První zveřejněno (Odhad)
10. října 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. září 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. září 2018
Naposledy ověřeno
1. září 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B1831081
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .