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FusENGO治疗血友病患者的接受度和满意度评价

2018年9月24日 更新者：Pfizer

评估血友病 A 患者接受度和满意度的非干预性纵向研究按需和预防使用新的因子 Viii 递送系统 Fusengo

本研究旨在前瞻性调查 3-6 个月且不超过 12 个月（根据当地治疗计划）患者在名为 FuseNGO 的新设备中接受因子 VIII 治疗的经历，这是一种新的因子 VIII 输送系统，与他们以前的交付系统。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

86

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Bari、意大利、70121
        • Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
      • Cagliari、意大利、09100
        • Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
      • Catania、意大利、95124
        • Ospedale Ferrarrotto
      • Catanzaro、意大利、88100
        • Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Careggi
      • Macerata、意大利、62100
        • Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
      • Milano、意大利
        • Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
      • Napoli、意大利、80131
        • Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
      • Napoli、意大利、81044
        • Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
      • Padova、意大利、35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo、意大利、90100
        • Policlinico P Giaccone
      • Reggio Emilia、意大利、42100
        • Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
      • Rome、意大利
        • Policlinico Agostino Gemelli
      • Torino、意大利、10126
        • Ospedale Molinette
      • Torino、意大利
        • SC Servizio Immunotrasfusionale
      • Udine、意大利、33100
        • SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
      • Verona、意大利、37126
        • Anna Chiara Giuffrida
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00161
        • Istituto di Ematologia
    • Sardegna
      • Sassari、Sardegna、意大利、07100
        • Ospedale SS. Annunziata - USL 1

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

意大利大约 20 个中心将招募大约 200 名 A 型血友病患者（所有严重程度）。

描述

纳入标准：

  • 患有 A 型血友病（所有严重程度）的成年男性（18 至 65 岁），目前使用传统的因子 VIII 递送机制预防性或按需使用 FVIII 治疗。
  • 在收到有关本研究的任何详细信息之前，他们的医生出于任何原因建议患者改用新的凝血因子 VIII 输送装置，即 FuseNGO，这项研究。

排除标准：

  • 患者之前没有被他们的医生建议改用这种新的因子 VIII 输送系统，或者患者之前没有要求他们的医生改用这种新的因子 VIII 输送系统。
  • 预计在纳入研究后的 12 个月内不会进行 10 次输注的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
第 1 臂：设备
设备：重构 FusENGO
PI 将根据患者情况选择剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
易于使用凝血因子治疗评分
大体时间：最后一次访问（第 8 个月）
HaemoPREF 是一个参与者评分的工具，包含 14 个项目，用于衡量凝血因子治疗的经验，包括易用性、负担、影响、风险和其他人对治疗选择的影响。 为了确定易于使用凝血因子治疗的分数，参与者评估了 4 个项目：1) 易于准备注射治疗，2) 易于储存治疗，3) 易于处理容器、注射器和针头，以及 4)易于使用当前的治疗。 这 4 个项目中的每一个都在 0（一点也不容易）到 10（非常容易）的范围内评分，并加起来，给出 0（不轻松）到 40（最大轻松）的总分范围。 分数越高表明使用凝血因子治疗越容易。
最后一次访问（第 8 个月）
重建药物的时间
大体时间：最后一次访问（第 8 个月）
在此结果测量中，报告了在输注药物之前执行步骤以重构药物所消耗的时间。
最后一次访问（第 8 个月）
凝血因子治疗负担评分
大体时间：最后一次访问（第 8 个月）
HaemoPREF 是一个参与者评分的工具，包含 14 个项目，用于衡量凝血因子治疗的经验，包括易用性、负担、影响、风险和其他人对治疗选择的影响。 为了确定凝血因子治疗负担的评分​​，参与者评估了 2 个项目：1) 治疗的时间消耗和 2) 寻找静脉注射治疗的难度。 这 2 个项目中的每一个都在 0（最困难）到 20（最不困难）的范围内进行评分，并总结出 0（负担最重）到 40（负担最轻）的总分范围。 较高的分数表示较低的治疗负担。
最后一次访问（第 8 个月）
凝血因子治疗评分的影响
大体时间：最后一次访问（第 8 个月）
HaemoPREF 是一个参与者评分的工具，包含 14 个项目，用于衡量凝血因子治疗的经验，包括易用性、负担、影响、风险和其他人对治疗选择的影响。 为了确定凝血因子治疗影响的分数，参与者评估了 3 个项目：1) 假期或工作旅行的困难，2) 进行包括工作或学习在内的日常活动的困难，以及 3) 进行社交或休闲活动的困难。 这 3 个项目中的每一个都在 0（最具挑战性）到 10（最不具有挑战性）的范围内进行评分，并总结出 0（最大负面影响）到 30（最小负面影响）的总分范围。 分数越高表明对日常生活的负面影响越小。
最后一次访问（第 8 个月）
与凝血因子治疗评分相关的风险
大体时间：最后一次访问（第 8 个月）
HaemoPREF 是一个参与者评分的工具，包含 14 个项目，用于衡量凝血因子治疗的经验，包括易用性、负担、影响、风险和其他人对治疗选择的影响。 为了确定与凝血因子治疗相关的风险评分，参与者评估了 3 个项目：1) 担心在使用治疗时感染其他疾病，2) 担心在准备注射时污染治疗和 3) 担心注射治疗自己。 这 3 个项目中的每一个都在 0（最担心）到 10（完全不担心）的范围内打分，并总结出 0（最担心）到 30（最不担心）的总分范围。 分数越高表明与治疗相关的担忧程度越低。
最后一次访问（第 8 个月）
Refacto AF FuseNGO 的总体满意度评分
大体时间：最后一次访问（第 8 个月）
HaemoPREF：参与者对 14 项工具进行评分，以衡量凝血因子治疗的经验。 14 项：1) 易于准备注射治疗，2) 易于储存治疗，3) 易于处理容器、注射器、针头，以及 4) 易于使用治疗，5) 治疗消耗的时间，6) 难以处理寻找静脉注射治疗，7）旅行困难，8）日常活动困难，9）社交或休闲活动困难，10）担心在使用治疗时感染其他疾病，11）担心污染准备注射时的治疗， 12) 担心自己注射， 13) 家人意见对使用治疗的重要性， 14) 其他人对他们的血友病使用什么的重要性。 每个项目从 0（不满意）到 10（最大满意）。 总体满意度得分是 14 个项目的总和，范围从 0（不满意）到 140（最大满意）。 分数越高表明治疗满意度越高。
最后一次访问（第 8 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
有不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间：最后一次给药后 28 天的基线（直至第 12 个月）
不良事件 (AE) 是指在接受 Refacto AF Fusnego 治疗的参与者身上发生的任何不良医疗事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重不良事件是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（即刻死亡风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。 AE 包括严重和不严重的 AE。
最后一次给药后 28 天的基线（直至第 12 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年1月27日

初级完成 (实际的)

2016年12月12日

研究完成 (实际的)

2016年12月12日

研究注册日期

首次提交

2013年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2013年10月9日

首次发布 (估计)

2013年10月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年9月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年9月24日

最后验证

2018年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B1831081

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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