Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af acceptabel og tilfredshed hos hæmofilipatienter behandlet med FusENGO

24. september 2018 opdateret af: Pfizer

Ikke-interventionel longitudinel undersøgelse for at vurdere acceptabiliteten og tilfredsheden af ​​patienter med hæmofili A behandlet både efter behov og profylakse med et nyt faktor Viii-leveringssystem Fusengo

Denne undersøgelse har til formål at undersøge prospektivt gennem en periode på 3-6 måneder og ikke at overstige 12 måneder (i henhold til lokale terapeutiske planer) patienters erfaringer med behandling med Faktor VIII i den nye enhed kaldet FuseNGO, et nyt leveringssystem for Faktor VIII sammenlignet med deres tidligere leveringssystem.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

86

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bari, Italien, 70121
        • Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
      • Cagliari, Italien, 09100
        • Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
      • Catania, Italien, 95124
        • Ospedale Ferrarrotto
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Careggi
      • Macerata, Italien, 62100
        • Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
      • Milano, Italien
        • Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
      • Napoli, Italien, 80131
        • Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
      • Napoli, Italien, 81044
        • Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italien, 90100
        • Policlinico P Giaccone
      • Reggio Emilia, Italien, 42100
        • Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
      • Rome, Italien
        • Policlinico Agostino Gemelli
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Molinette
      • Torino, Italien
        • SC Servizio Immunotrasfusionale
      • Udine, Italien, 33100
        • SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
      • Verona, Italien, 37126
        • Anna Chiara Giuffrida
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00161
        • Istituto di Ematologia
    • Sardegna
      • Sassari, Sardegna, Italien, 07100
        • Ospedale SS. Annunziata - USL 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ca. 200 patienter med hæmofili A (alle sværhedsgrader) vil blive indskrevet i ca. 20 centre i Italien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne mænd (i alderen 18 til 65 år) med hæmofili A (alle sværhedsgrader), som i øjeblikket bruger FVIII-behandling enten profylaktisk eller on-demand ved hjælp af traditionelle faktor VIII-leveringsmekanismer.
  • Patienter, som deres læge af en eller anden grund råder til at skifte til en ny faktor VIII-leveringsenhed, nemlig FuseNGO, før de modtager nogen detaljer om denne undersøgelse, eller patienter, der har anmodet om at blive behandlet med en ny faktor VIII-leveringsenhed, nemlig FuseNGO, før de modtager detaljer om dette studie.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, som deres læge ikke tidligere har anbefalet at skifte til dette nye faktor VIII leveringssystem, eller patienter, der ikke tidligere har bedt deres læge om at blive skiftet til dette nye faktor VIII leveringssystem.
  • Patienter, for hvilke det forventes, at 10 infusioner ikke vil forekomme inden for de 12 måneder efter deres optagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Arm 1: Enhed
Enhed: Refacto FusENGO
Dosis vil blive valgt af PI baseret på patientens tilstand.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Brugervenlighed for behandlingsscore for koagulationsfaktor
Tidsramme: Sidste besøg (måned 8)
HaemoPREF er et deltagerbedømt instrument med 14 elementer til at måle erfaringer med behandling af koagulationsfaktorer, herunder brugervenlighed, byrde, påvirkning, risiko og andres indflydelse på behandlingsvalg. Til bestemmelse af score for let brug af koagulationsfaktorbehandling var 4 elementer vurderet af deltagerne: 1) let at forberede behandling til injektion, 2) let at opbevare behandling, 3) let at bortskaffe beholdere, sprøjte og kanyle, når de er brugt og 4) nem at bruge den nuværende behandling. Hvert af de 4 punkter blev scoret på en skala fra 0 (slet ikke let) til 10 (ekstremt let), og blev opsummeret for at give et samlet scoreområde fra 0 (ingen lethed) til 40 (maksimal lethed). Højere score indikerer større lethed ved at bruge koagulationsfaktorbehandling.
Sidste besøg (måned 8)
Tid til at rekonstruere stoffet
Tidsramme: Sidste besøg (måned 8)
I dette resultatmål rapporteres den tid, der er brugt til at udføre trin til rekonstituering af lægemidlet før infusion af lægemidlet.
Sidste besøg (måned 8)
Byrde af koagulationsfaktor behandlingsscore
Tidsramme: Sidste besøg (måned 8)
HaemoPREF er et deltagerbedømt instrument med 14 elementer til at måle erfaringer med behandling af koagulationsfaktorer, herunder brugervenlighed, byrde, påvirkning, risiko og andres indflydelse på behandlingsvalg. Til bestemmelse af scoren for belastning af koagulationsfaktorbehandling blev 2 punkter vurderet af deltagerne: 1) tidsforbrug til at behandle med behandling og 2) vanskeligheder med at finde en vene at injicere behandling i. Hvert af de 2 punkter blev scoret på en skala fra 0 (sværest) til 20 (mindst vanskeligt) og opsummeret for at give et samlet samlet scoreområde fra 0 (mest belastet) til 40 (mindst belastet). Højere score indikerer en lavere behandlingsbyrde.
Sidste besøg (måned 8)
Virkning af koagulationsfaktorbehandlingsscore
Tidsramme: Sidste besøg (måned 8)
HaemoPREF er et deltagerbedømt instrument med 14 elementer til at måle erfaringer med behandling af koagulationsfaktorer, herunder brugervenlighed, byrde, påvirkning, risiko og andres indflydelse på behandlingsvalg. Til bestemmelse af score for effekt af koagulationsfaktorbehandling blev 3 punkter vurderet af deltagerne: 1) svært ved at rejse på ferie eller arbejde, 2) svært ved at udføre daglige aktiviteter, herunder arbejde eller studier og 3) svært ved at udføre sociale eller fritidsaktiviteter. Hvert af de 3 punkter blev scoret på en skala fra 0 (mest udfordrende) til 10 (mindst udfordrende) og opsummeret for at give et samlet scoreinterval på 0 (største negative påvirkning) til 30 (mindst negativ påvirkning). Højere score indikerer mindre negativ indvirkning på dagligdagen.
Sidste besøg (måned 8)
Risiko forbundet med koagulationsfaktorbehandlingsscore
Tidsramme: Sidste besøg (måned 8)
HaemoPREF er et deltagerbedømt instrument med 14 elementer til at måle erfaringer med behandling af koagulationsfaktorer, herunder brugervenlighed, byrde, påvirkning, risiko og andres indflydelse på behandlingsvalg. Til bestemmelse af score for risiko forbundet med behandling med koagulationsfaktor blev 3 punkter vurderet af deltagerne: 1) bekymrede for at blive smittet med anden sygdom, mens de brugte behandlingen, 2) bekymrede for at kontaminere behandlingen under forberedelse til injektion og 3) bekymrede for at injicere behandling af egen. Hvert af de 3 emner blev scoret på en skala fra 0 (mest bekymret) til 10 (slet ikke berørt), og opsummeret til at give et samlet samlet scoreområde på 0 (mest bekymret) til 30 (mindst bekymret). Højere score indikerer lavere niveauer af bekymring forbundet med behandling.
Sidste besøg (måned 8)
Samlet tilfredshedsscore med Refacto AF FuseNGO
Tidsramme: Sidste besøg (måned 8)
HaemoPREF: deltager vurderet 14-element instrument til at måle erfaring med koagulationsfaktor behandling. 14 genstande: 1) let at forberede behandling til injektion, 2) let at opbevare behandling, 3) let at bortskaffe beholder, sprøjte, kanyle, når de er brugt og 4) let at bruge behandling, 5) tidsforbrugt med behandling, 6) vanskeligheder med at finde en vene til at injicere behandling, 7) svært ved at rejse, 8) svært ved at udføre daglige aktiviteter, 9) svært ved at lave sociale eller fritidsaktiviteter, 10) bekymret for at blive smittet med anden sygdom, mens du bruger behandlingen, 11) bekymret for at smitte behandlingen, mens de forbereder sig til injektion, 12) bekymret for at injicere på egen hånd, 13) vigtigheden af ​​familiens mening om at bruge behandling, 14) vigtigheden af, hvad andre bruger til deres hæmofili. Hvert punkt blev skaleret fra 0 (ingen tilfredshed) til 10 (maksimal tilfredshed). Den samlede tilfredshedsscore var summen af ​​14 punkter, varierende fra 0 (ingen tilfredshed) til 140 (maksimal tilfredshed). Højere score indikerer større behandlingstilfredshed.
Sidste besøg (måned 8)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser og alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter sidste dosis af lægemidlet (op til måned 12)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog behandling med Refacto AF Fusnego uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlig uønsket hændelse var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller anset for at være signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende hospitalsindlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; medfødt anomali. AE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
Baseline op til 28 dage efter sidste dosis af lægemidlet (op til måned 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

12. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

10. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B1831081

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Refacto FusENGO

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner