Valutazione dell'accettabilità e della soddisfazione dei pazienti emofilici trattati con FusENGO
24 settembre 2018 aggiornato da: Pfizer
Studio longitudinale non interventistico per valutare l'accettabilità e la soddisfazione dei pazienti affetti da emofilia A trattati sia su richiesta che in profilassi con un nuovo sistema di somministrazione del fattore VIII Fusengo
Questo studio mira a indagare in modo prospettico per un periodo di 3-6 mesi e non superiore a 12 mesi (secondo i piani terapeutici locali) le esperienze dei pazienti di trattamento con Fattore VIII nel nuovo dispositivo denominato FuseNGO, un nuovo sistema di erogazione per il Fattore VIII rispetto a il loro precedente sistema di consegna.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
86
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bari, Italia, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
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Cagliari, Italia, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
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Catania, Italia, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
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Catanzaro, Italia, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
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Macerata, Italia, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
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Milano, Italia
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Napoli, Italia, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
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Napoli, Italia, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italia, 90100
- Policlinico P Giaccone
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Reggio Emilia, Italia, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
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Rome, Italia
- Policlinico Agostino Gemelli
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Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette
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Torino, Italia
- SC Servizio Immunotrasfusionale
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Udine, Italia, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
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Verona, Italia, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00161
- Istituto di Ematologia
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Sardegna
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Sassari, Sardegna, Italia, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Circa 200 pazienti con Emofilia A (tutti i livelli di gravità) saranno arruolati in circa 20 centri in Italia.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti di sesso maschile (di età compresa tra 18 e 65 anni) con emofilia A (tutti i livelli di gravità) che attualmente utilizzano il trattamento con FVIII a scopo profilattico o su richiesta utilizzando i tradizionali meccanismi di somministrazione del fattore VIII.
- Pazienti consigliati per qualsiasi motivo dal proprio medico di passare a un nuovo dispositivo di somministrazione del fattore VIII, ovvero FuseNGO, prima di ricevere qualsiasi dettaglio su questo studio o Pazienti che hanno richiesto di essere trattati con un nuovo dispositivo di somministrazione del fattore VIII, ovvero FuseNGO, prima di ricevere qualsiasi dettaglio su questo studio.
Criteri di esclusione:
- Pazienti a cui il proprio medico non ha precedentemente raccomandato di passare a questo nuovo sistema di somministrazione del fattore VIII o Pazienti che non hanno precedentemente chiesto al proprio medico di passare a questo nuovo sistema di somministrazione del fattore VIII.
- Pazienti per i quali si prevede che non si verificheranno 10 infusioni nei 12 mesi successivi alla loro inclusione nello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Braccio 1: Dispositivo
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Il dosaggio sarà scelto dal PI in base alle condizioni del paziente.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Facilità d'uso Punteggio del trattamento del fattore di coagulazione
Lasso di tempo: Visita finale (mese 8)
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HaemoPREF è uno strumento di 14 item valutato dai partecipanti per misurare l'esperienza del trattamento del fattore di coagulazione, compresa la facilità d'uso, l'onere, l'impatto, il rischio e l'influenza di altri sulle scelte terapeutiche.
Per determinare il punteggio per la facilità di utilizzo del trattamento con fattore di coagulazione, 4 elementi valutati dai partecipanti sono stati: 1) facilità di preparazione del trattamento per l'iniezione, 2) facilità di conservazione del trattamento, 3) facilità di smaltimento di contenitori, siringa e ago una volta utilizzati e 4) facilità di utilizzo del trattamento attuale.
Ciascuno dei 4 item è stato valutato su una scala da 0 (per niente facile) a 10 (estremamente facile), e sono stati sommati per dare un punteggio complessivo complessivo da 0 (nessuna facilità) a 40 (massima facilità).
Punteggi più alti indicano una maggiore facilità nell'uso del trattamento del fattore di coagulazione.
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Visita finale (mese 8)
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Tempo per ricostruire la droga
Lasso di tempo: Visita finale (mese 8)
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In questa misurazione dell'esito viene riportato il tempo impiegato per eseguire le fasi di ricostituzione del farmaco prima dell'infusione del farmaco.
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Visita finale (mese 8)
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Carico del punteggio del trattamento del fattore di coagulazione
Lasso di tempo: Visita finale (mese 8)
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HaemoPREF è uno strumento di 14 item valutato dai partecipanti per misurare l'esperienza del trattamento del fattore di coagulazione, compresa la facilità d'uso, l'onere, l'impatto, il rischio e l'influenza di altri sulle scelte terapeutiche.
Per determinare il punteggio per l'onere del trattamento del fattore di coagulazione, i partecipanti hanno valutato 2 elementi: 1) tempo impiegato per trattare con il trattamento e 2) difficoltà nel trovare la vena in cui iniettare il trattamento.
Ciascuno dei 2 item è stato valutato su una scala da 0 (il più difficile) a 20 (il meno difficile) e sommato per dare un punteggio complessivo complessivo da 0 (il più gravato) a 40 (il meno gravato).
Punteggi più alti indicano un carico di trattamento inferiore.
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Visita finale (mese 8)
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Impatto del punteggio del trattamento del fattore di coagulazione
Lasso di tempo: Visita finale (mese 8)
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HaemoPREF è uno strumento di 14 item valutato dai partecipanti per misurare l'esperienza del trattamento del fattore di coagulazione, compresa la facilità d'uso, l'onere, l'impatto, il rischio e l'influenza di altri sulle scelte terapeutiche.
Per determinare il punteggio per l'impatto del trattamento con fattore di coagulazione, i partecipanti hanno valutato 3 elementi: 1) difficoltà a viaggiare per vacanze o lavoro, 2) difficoltà a svolgere attività quotidiane tra cui lavoro o studio e 3) difficoltà a svolgere attività sociali o ricreative.
Ciascuno dei 3 elementi è stato valutato su una scala da 0 (il più impegnativo) a 10 (il meno impegnativo) e sommato per fornire un intervallo di punteggio complessivo totale da 0 (massimo impatto negativo) a 30 (minimo impatto negativo).
Punteggi più alti indicano un impatto meno negativo sulla vita quotidiana.
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Visita finale (mese 8)
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Rischio associato al punteggio del trattamento del fattore di coagulazione
Lasso di tempo: Visita finale (mese 8)
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HaemoPREF è uno strumento di 14 item valutato dai partecipanti per misurare l'esperienza del trattamento del fattore di coagulazione, compresa la facilità d'uso, l'onere, l'impatto, il rischio e l'influenza di altri sulle scelte terapeutiche.
Per determinare il punteggio per il rischio associato al trattamento con fattore di coagulazione, i partecipanti hanno valutato 3 elementi: 1) preoccupati di essere infettati da altre malattie durante l'utilizzo del trattamento, 2) preoccupati di contaminare il trattamento durante la preparazione per l'iniezione e 3) preoccupati di iniettare il trattamento per conto proprio.
Ciascuno dei 3 elementi è stato valutato su una scala da 0 (più preoccupato) a 10 (per niente preoccupato) e sommato per dare un punteggio complessivo complessivo da 0 (più preoccupato) a 30 (meno preoccupato).
Punteggi più alti indicano livelli più bassi di preoccupazione associati al trattamento.
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Visita finale (mese 8)
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Punteggio complessivo di soddisfazione con Refacto AF FuseNGO
Lasso di tempo: Visita finale (mese 8)
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HaemoPREF: strumento a 14 voci valutato dai partecipanti per misurare l'esperienza del trattamento del fattore di coagulazione.
14 voci: 1) facilità di preparazione del trattamento per l'iniezione, 2) facilità di conservazione del trattamento, 3) facilità di smaltimento di contenitore, siringa, ago una volta utilizzati e 4) facilità di utilizzo del trattamento, 5) tempo impiegato dal trattamento, 6) difficoltà di trovare una vena per iniettare il trattamento, 7) difficoltà a viaggiare, 8) difficoltà a svolgere le attività quotidiane, 9) difficoltà a svolgere attività sociali o ricreative, 10) preoccupazione di essere infettati da altre malattie durante l'utilizzo del trattamento, 11) preoccupazione di contaminare il trattamento durante la preparazione per l'iniezione, 12) preoccupato di iniettarsi da solo, 13) importanza dell'opinione della famiglia per utilizzare il trattamento, 14) importanza di ciò che gli altri usano per la loro emofilia.
Ogni item è stato scalato da 0 (nessuna soddisfazione) a 10 (massima soddisfazione).
Il punteggio di soddisfazione generale era la somma di 14 item, variava da 0 (nessuna soddisfazione) a 140 (massima soddisfazione).
Punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione del trattamento.
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Visita finale (mese 8)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco (fino al mese 12)
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Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto un trattamento con Refacto AF Fusnego senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
L'evento avverso grave era un evento avverso che determinava uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
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Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco (fino al mese 12)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 gennaio 2014
Completamento primario (Effettivo)
12 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
12 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 ottobre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 ottobre 2013
Primo Inserito (Stima)
10 ottobre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 settembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 settembre 2018
Ultimo verificato
1 settembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B1831081
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