Evaluering av aksepterbarhet og tilfredshet hos hemofilipasienter behandlet med FusENGO
24. september 2018 oppdatert av: Pfizer
Ikke-intervensjonell longitudinell studie for å vurdere akseptabiliteten og tilfredsheten til pasienter med hemofili A behandlet både på forespørsel og ved profylakse med et nytt faktor Viii-leveringssystem Fusengo
Denne studien tar sikte på å undersøke prospektivt gjennom en periode på 3-6 måneder og ikke overstige 12 måneder (i henhold til lokale terapeutiske planer) pasientopplevelser av behandling med faktor VIII i den nye enheten kalt FuseNGO, et nytt leveringssystem for faktor VIII sammenlignet med deres tidligere leveringssystem.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
86
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bari, Italia, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
-
Cagliari, Italia, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
-
Catania, Italia, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
-
Catanzaro, Italia, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
-
Macerata, Italia, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
-
Milano, Italia
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
-
Napoli, Italia, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
-
Napoli, Italia, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Palermo, Italia, 90100
- Policlinico P Giaccone
-
Reggio Emilia, Italia, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Rome, Italia
- Policlinico Agostino Gemelli
-
Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette
-
Torino, Italia
- SC Servizio Immunotrasfusionale
-
Udine, Italia, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
-
Verona, Italia, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00161
- Istituto di Ematologia
-
-
Sardegna
-
Sassari, Sardegna, Italia, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Omtrent 200 pasienter med hemofili A (alle alvorlighetsgrader) vil bli registrert ved omtrent 20 sentre i Italia.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne menn (i alderen 18 til 65 år) med hemofili A (alle alvorlighetsgrader) som for tiden bruker FVIII-behandling enten profylaktisk eller ved behov ved bruk av tradisjonelle faktor VIII-leveringsmekanismer.
- Pasienter som av en eller annen grunn av legen rådes til å bytte til en ny faktor VIII leveringsenhet, nemlig FuseNGO, før de mottar noen detaljer om denne studien eller pasienter som ba om å bli behandlet med en ny faktor VIII leveringsenhet, nemlig FuseNGO, før de mottar noen detaljer om denne studien.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke tidligere har anbefalt av legen å bytte til dette nye faktor VIII-leveringssystemet eller pasienter som ikke tidligere har bedt legen om å bytte til dette nye faktor VIII-leveringssystemet.
- Pasienter som det forventes at 10 infusjoner ikke vil skje i løpet av 12 måneder etter at de ble inkludert i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Arm 1: Enhet
|
Dosering vil bli valgt av PI basert på pasientens tilstand.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enkel bruk av koagulasjonsfaktor behandlingspoeng
Tidsramme: Siste besøk (måned 8)
|
HaemoPREF er et deltakervurdert 14-elements instrument for å måle erfaring med behandling av koagulasjonsfaktorer, inkludert brukervennlighet, belastning, påvirkning, risiko og påvirkning fra andre på behandlingsvalg.
For å bestemme poengsum for enkel bruk av koagulasjonsfaktorbehandling, var 4 elementer vurdert av deltakerne: 1) enkel å forberede behandling for injeksjon, 2) enkel å lagre behandling, 3) enkel å kaste beholdere, sprøyte og kanyle når de er brukt og 4) enkel å bruke dagens behandling.
Hvert av de 4 elementene ble skåret på en skala fra 0 (ikke i det hele tatt lett) til 10 (ekstremt lett), og ble oppsummert for å gi et totalt poengområde fra 0 (ingen letthet) til 40 (maksimal letthet).
Høyere skårer indikerer at det er lettere å bruke koagulasjonsfaktorbehandling.
|
Siste besøk (måned 8)
|
|
Tid for å rekonstruere stoffet
Tidsramme: Siste besøk (måned 8)
|
I dette resultatmålet rapporteres tid brukt for å utføre trinn for å rekonstituere stoffet før infusjon av stoffet.
|
Siste besøk (måned 8)
|
|
Byrde av koagulasjonsfaktor behandlingsscore
Tidsramme: Siste besøk (måned 8)
|
HaemoPREF er et deltakervurdert 14-elements instrument for å måle erfaring med behandling av koagulasjonsfaktorer, inkludert brukervennlighet, belastning, påvirkning, risiko og påvirkning fra andre på behandlingsvalg.
For å bestemme skåren for belastning av koagulasjonsfaktorbehandling, ble 2 elementer vurdert av deltakerne: 1) tidsforbruk for å behandle med behandling og 2) vanskeligheter med å finne en vene å injisere behandling i.
Hvert av de 2 elementene ble skåret på en skala fra 0 (vanskeligst) til 20 (minst vanskelig) og oppsummert for å gi et totalt poengområde fra 0 (mest belastet) til 40 (minst belastet).
Høyere skårer indikerer en lavere behandlingsbyrde.
|
Siste besøk (måned 8)
|
|
Effekten av poengsum for behandling av koagulasjonsfaktor
Tidsramme: Siste besøk (måned 8)
|
HaemoPREF er et deltakervurdert 14-elements instrument for å måle erfaring med behandling av koagulasjonsfaktorer, inkludert brukervennlighet, belastning, påvirkning, risiko og påvirkning fra andre på behandlingsvalg.
For å bestemme poengsum for effekt av koagulasjonsfaktorbehandling, ble 3 elementer vurdert av deltakerne: 1) vanskeligheter med å reise på ferie eller jobb, 2) vanskeligheter med å utføre daglige aktiviteter inkludert arbeid eller studier og 3) vanskeligheter med å utføre sosiale eller fritidsaktiviteter.
Hvert av de 3 elementene ble skåret på en skala fra 0 (mest utfordrende) til 10 (minst utfordrende), og oppsummert for å gi et totalt poengområde på 0 (størst negativ innvirkning) til 30 (minst negativ innvirkning).
Høyere skårer indikerer mindre negativ innvirkning på dagliglivet.
|
Siste besøk (måned 8)
|
|
Risiko forbundet med koagulasjonsfaktor behandlingsscore
Tidsramme: Siste besøk (måned 8)
|
HaemoPREF er et deltakervurdert 14-elements instrument for å måle erfaring med behandling av koagulasjonsfaktorer, inkludert brukervennlighet, belastning, påvirkning, risiko og påvirkning fra andre på behandlingsvalg.
For å bestemme poengsum for risiko forbundet med behandling med koagulasjonsfaktor, ble 3 elementer vurdert av deltakerne: 1) bekymret for å bli smittet med annen sykdom mens de brukte behandlingen, 2) bekymret for å kontaminere behandlingen mens de forbereder seg til injeksjon og 3) bekymret for å injisere behandling av egen.
Hver av de 3 elementene ble skåret på en skala fra 0 (mest bekymret) til 10 (ikke i det hele tatt), og oppsummert for å gi et totalt poengområde fra 0 (mest bekymret) til 30 (minst bekymret).
Høyere skårer indikerer lavere nivåer av bekymring knyttet til behandling.
|
Siste besøk (måned 8)
|
|
Samlet tilfredshetspoeng med Refacto AF FuseNGO
Tidsramme: Siste besøk (måned 8)
|
HaemoPREF: deltakervurdert 14-elements instrument for å måle erfaring med koagulasjonsfaktorbehandling.
14 elementer: 1) enkel å forberede behandling for injeksjon, 2) enkel å lagre behandling, 3) enkel å kaste beholder, sprøyte, kanyle når den er brukt og 4) brukervennlig behandling, 5) tidkrevende behandling, 6) vanskeligheter med å finne en vene for å injisere behandling, 7) vanskeligheter med å reise, 8) vanskeligheter med å gjøre daglige aktiviteter, 9) problemer med å gjøre sosiale eller fritidsaktiviteter, 10) bekymret for å bli smittet med annen sykdom mens du bruker behandlingen, 11) bekymret for å forurense behandlingen mens de forbereder seg til injeksjon, 12) bekymret for å injisere på egen hånd, 13) betydningen av familiens mening om å bruke behandling, 14) betydningen av hva andre bruker for sin hemofili.
Hvert element ble skalert fra 0 (ingen tilfredshet) til 10 (maksimal tilfredshet).
Samlet tilfredshetsscore var summen av 14 elementer, varierte fra 0 (ingen tilfredshet) til 140 (maksimal tilfredshet).
Høyere skårer indikerer større behandlingstilfredshet.
|
Siste besøk (måned 8)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline opptil 28 dager etter siste dose av legemidlet (opptil måned 12)
|
En bivirkning (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok behandling med Refacto AF Fusnego uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng.
Alvorlig uønsket hendelse var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av andre grunner: død; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; medfødt anomali.
Bivirkninger inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
|
Baseline opptil 28 dager etter siste dose av legemidlet (opptil måned 12)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. januar 2014
Primær fullføring (Faktiske)
12. desember 2016
Studiet fullført (Faktiske)
12. desember 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. oktober 2013
Først lagt ut (Anslag)
10. oktober 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. september 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. september 2018
Sist bekreftet
1. september 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B1831081
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .