Evaluación de aceptabilidad y satisfacción de pacientes con hemofilia tratados con FusENGO
24 de septiembre de 2018 actualizado por: Pfizer
Estudio longitudinal no intervencionista para evaluar la aceptabilidad y la satisfacción de los pacientes con hemofilia A tratados tanto a demanda como en profilaxis con un nuevo sistema de suministro de Factor VIII Fusengo
Este estudio tiene como objetivo investigar prospectivamente durante un período de 3 a 6 meses y que no exceda los 12 meses (de acuerdo con los planes terapéuticos locales) las experiencias de los pacientes con el tratamiento con Factor VIII en el nuevo dispositivo llamado FuseNGO, un nuevo sistema de administración de Factor VIII en comparación con su sistema de entrega anterior.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
86
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bari, Italia, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
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Cagliari, Italia, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
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Catania, Italia, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
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Catanzaro, Italia, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
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Macerata, Italia, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
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Milano, Italia
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Napoli, Italia, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
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Napoli, Italia, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Palermo, Italia, 90100
- Policlinico P Giaccone
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Reggio Emilia, Italia, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
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Rome, Italia
- Policlinico Agostino Gemelli
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Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette
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Torino, Italia
- SC Servizio Immunotrasfusionale
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Udine, Italia, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
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Verona, Italia, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00161
- Istituto di Ematologia
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Sardegna
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Sassari, Sardegna, Italia, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Aproximadamente 200 pacientes con hemofilia A (todos los niveles de gravedad) se inscribirán en aproximadamente 20 centros en Italia.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres adultos (de 18 a 65 años) con hemofilia A (todos los niveles de gravedad) que actualmente usan tratamiento con FVIII, ya sea de forma profiláctica o a pedido, utilizando mecanismos tradicionales de administración de factor VIII.
- Pacientes a los que su médico aconsejó por cualquier motivo cambiar a un nuevo dispositivo de administración de factor VIII, a saber, FuseNGO, antes de recibir detalles sobre este estudio o Pacientes que solicitaron ser tratados con un nuevo dispositivo de administración de factor VIII, a saber, FuseNGO, antes de recibir detalles sobre este estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes a los que su médico no haya recomendado previamente cambiar a este nuevo sistema de administración de factor VIII o Pacientes que no hayan pedido previamente a su médico que se cambie a este nuevo sistema de administración de factor VIII.
- Pacientes para los que se prevé que no se realizarán 10 infusiones en los 12 meses siguientes a su inclusión en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Brazo 1: Dispositivo
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El IP elegirá la dosis según el estado del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de la facilidad de uso del tratamiento del factor de coagulación
Periodo de tiempo: Visita final (Mes 8)
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HaemoPREF es un instrumento de 14 ítems calificado por los participantes para medir la experiencia del tratamiento con factor de coagulación, incluida la facilidad de uso, la carga, el impacto, el riesgo y la influencia de otros en las opciones de tratamiento.
Para determinar la puntuación de la facilidad de uso del tratamiento con factor de coagulación, los 4 elementos evaluados por los participantes fueron: 1) facilidad para preparar el tratamiento para la inyección, 2) facilidad para almacenar el tratamiento, 3) facilidad para desechar los envases, la jeringa y la aguja una vez utilizados y 4) facilidad de uso del tratamiento actual.
Cada uno de los 4 ítems se calificó en una escala de 0 (nada fácil) a 10 (extremadamente fácil) y se resumieron para dar un rango de puntaje general total de 0 (nada fácil) a 40 (máxima facilidad).
Las puntuaciones más altas indican una mayor facilidad para usar el tratamiento con factores de coagulación.
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Visita final (Mes 8)
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Hora de reconstruir la droga
Periodo de tiempo: Visita final (Mes 8)
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En esta medida de resultado se informa el tiempo consumido para realizar los pasos para reconstituir el fármaco antes de la infusión del fármaco.
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Visita final (Mes 8)
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Puntuación del tratamiento de la carga del factor de coagulación
Periodo de tiempo: Visita final (Mes 8)
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HaemoPREF es un instrumento de 14 ítems calificado por los participantes para medir la experiencia del tratamiento con factor de coagulación, incluida la facilidad de uso, la carga, el impacto, el riesgo y la influencia de otros en las opciones de tratamiento.
Para determinar la puntuación de la carga del tratamiento con factor de coagulación, los participantes evaluaron 2 elementos: 1) consumo de tiempo para tratar con tratamiento y 2) dificultad para encontrar una vena para inyectar el tratamiento.
Cada uno de los 2 ítems se calificó en una escala de 0 (más difícil) a 20 (menos difícil) y se sumó para dar un rango de puntuación general total de 0 (más agobiado) a 40 (menos agobiado).
Las puntuaciones más altas indican una menor carga de tratamiento.
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Visita final (Mes 8)
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Impacto de la puntuación del tratamiento del factor de coagulación
Periodo de tiempo: Visita final (Mes 8)
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HaemoPREF es un instrumento de 14 ítems calificado por los participantes para medir la experiencia del tratamiento con factor de coagulación, incluida la facilidad de uso, la carga, el impacto, el riesgo y la influencia de otros en las opciones de tratamiento.
Para determinar la puntuación del impacto del tratamiento con factor de coagulación, los participantes evaluaron 3 elementos: 1) dificultad para viajar por vacaciones o trabajo, 2) dificultad para realizar actividades diarias, incluido el trabajo o el estudio, y 3) dificultad para realizar actividades sociales o de ocio.
Cada uno de los 3 ítems se calificó en una escala de 0 (más desafiante) a 10 (menos desafiante) y se sumó para dar un rango de puntaje general total de 0 (mayor impacto negativo) a 30 (menor impacto negativo).
Las puntuaciones más altas indican un impacto menos negativo en la vida diaria.
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Visita final (Mes 8)
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Riesgo asociado con la puntuación del tratamiento del factor de coagulación
Periodo de tiempo: Visita final (Mes 8)
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HaemoPREF es un instrumento de 14 ítems calificado por los participantes para medir la experiencia del tratamiento con factor de coagulación, incluida la facilidad de uso, la carga, el impacto, el riesgo y la influencia de otros en las opciones de tratamiento.
Para determinar la puntuación del riesgo asociado con el tratamiento con factor de coagulación, los participantes evaluaron 3 elementos: 1) preocupación por infectarse con otra enfermedad mientras usaban el tratamiento, 2) preocupación por contaminar el tratamiento mientras se preparaba para la inyección y 3) preocupación por inyectar el tratamiento por cuenta propia
Cada uno de los 3 elementos se calificó en una escala de 0 (más preocupado) a 10 (nada preocupado), y se resumió para dar un rango de puntaje general total de 0 (más preocupado) a 30 (menos preocupado).
Las puntuaciones más altas indican niveles más bajos de preocupación asociados con el tratamiento.
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Visita final (Mes 8)
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Puntuación general de satisfacción con Refacto AF FuseNGO
Periodo de tiempo: Visita final (Mes 8)
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HaemoPREF: instrumento de 14 ítems calificado por los participantes para medir la experiencia del tratamiento con factor de coagulación.
14 ítems: 1) facilidad para preparar el tratamiento inyectable, 2) facilidad para almacenar el tratamiento, 3) facilidad para desechar el envase, jeringa, aguja una vez usadas y 4) facilidad para usar el tratamiento, 5) tiempo consumido con el tratamiento, 6) dificultad para encontrar una vena para inyectar el tratamiento, 7) dificultad para viajar, 8) dificultad para realizar actividades diarias, 9) dificultad para realizar actividades sociales o de ocio, 10) preocupación por infectarse con otra enfermedad mientras usa el tratamiento, 11) preocupación por contaminar el tratamiento mientras se preparaba para la inyección, 12) preocupación por inyectarse por sí mismo, 13) importancia de la opinión de la familia para usar el tratamiento, 14) importancia de lo que otros usan para su hemofilia.
Cada ítem fue escalado de 0 (sin satisfacción) a 10 (satisfacción máxima).
La puntuación de satisfacción general fue la suma de 14 ítems, con un rango de 0 (sin satisfacción) a 140 (satisfacción máxima).
Las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción con el tratamiento.
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Visita final (Mes 8)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 28 días después de la última dosis del fármaco (hasta el Mes 12)
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Un evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió tratamiento con Refacto AF Fusnego sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
Un evento adverso grave era un EA que provocaba cualquiera de los siguientes resultados o se consideraba significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada; experiencia que amenazaba la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita.
Los EA incluyeron EA graves y no graves.
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Línea de base hasta 28 días después de la última dosis del fármaco (hasta el Mes 12)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de enero de 2014
Finalización primaria (Actual)
12 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de octubre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de octubre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de octubre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de septiembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de septiembre de 2018
Última verificación
1 de septiembre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B1831081
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