Avaliação da Aceitabilidade e Satisfação de Pacientes Hemofílicos Tratados com FusENGO
24 de setembro de 2018 atualizado por: Pfizer
Estudo Longitudinal Não Intervencionista para Avaliar a Aceitabilidade e a Satisfação de Pacientes com Hemofilia A Tratados Sob Demanda e Profilaxia com um Novo Sistema de Administração de Fator Viii Fusengo
Este estudo tem como objetivo investigar prospectivamente durante um período de 3-6 meses e não superior a 12 meses (de acordo com planos terapêuticos locais) as experiências dos pacientes de tratamento com Fator VIII no novo dispositivo denominado FuseNGO, um novo sistema de entrega de Fator VIII em comparação com seu sistema de entrega anterior.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
86
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bari, Itália, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
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Cagliari, Itália, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
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Catania, Itália, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
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Catanzaro, Itália, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
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Firenze, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
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Macerata, Itália, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
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Milano, Itália
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Napoli, Itália, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
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Napoli, Itália, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Palermo, Itália, 90100
- Policlinico P Giaccone
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Reggio Emilia, Itália, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
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Rome, Itália
- Policlinico Agostino Gemelli
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Torino, Itália, 10126
- Ospedale Molinette
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Torino, Itália
- SC Servizio Immunotrasfusionale
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Udine, Itália, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
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Verona, Itália, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00161
- Istituto di Ematologia
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Sardegna
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Sassari, Sardegna, Itália, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Aproximadamente 200 pacientes com Hemofilia A (todos os níveis de gravidade) serão inscritos em aproximadamente 20 centros na Itália.
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos do sexo masculino (de 18 a 65 anos) com hemofilia A (todos os níveis de gravidade) que atualmente usam tratamento com FVIII profilático ou sob demanda usando mecanismos tradicionais de administração de fator VIII.
- Pacientes aconselhados por qualquer motivo por seu médico a mudar para um novo dispositivo de administração de fator VIII, ou seja, FuseNGO, antes de receber quaisquer detalhes sobre este estudo ou Pacientes que solicitaram tratamento com um novo dispositivo de administração de fator VIII, ou seja, FuseNGO, antes de receber quaisquer detalhes sobre este estudo.
Critério de exclusão:
- Pacientes não recomendados anteriormente por seus médicos para mudar para este novo sistema de administração de fator VIII ou Pacientes que não solicitaram anteriormente a seus médicos que mudassem para este novo sistema de administração de fator VIII.
- Pacientes para os quais se prevê que 10 infusões não ocorrerão nos 12 meses seguintes à sua inclusão no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Braço 1: Dispositivo
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A dosagem será escolhida pelo PI com base na condição do paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de Tratamento de Fator de Coagulação para Facilidade de Uso
Prazo: Visita final (mês 8)
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O HaemoPREF é um instrumento de 14 itens avaliado pelo participante para medir a experiência do tratamento com fator de coagulação, incluindo facilidade de uso, carga, impacto, risco e influência de outros nas opções de tratamento.
Para determinar a pontuação para a facilidade de usar o tratamento com fator de coagulação, 4 itens avaliados pelos participantes foram: 1) facilidade para preparar o tratamento para injeção, 2) facilidade para armazenar o tratamento, 3) facilidade para descartar recipientes, seringa e agulha uma vez usados e 4) facilidade de uso do tratamento atual.
Cada um dos 4 itens foi pontuado em uma escala de 0 (nada fácil) a 10 (extremamente fácil) e foram somados, para dar uma pontuação geral total de 0 (nenhuma facilidade) a 40 (máxima facilidade).
Pontuações mais altas indicam maior facilidade no uso do tratamento com fator de coagulação.
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Visita final (mês 8)
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Hora de Reconstruir a Droga
Prazo: Visita final (mês 8)
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Nesta medida de resultado, é relatado o tempo consumido para realizar as etapas para reconstituir o fármaco antes da infusão do fármaco.
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Visita final (mês 8)
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Pontuação do tratamento do fator de coagulação
Prazo: Visita final (mês 8)
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O HaemoPREF é um instrumento de 14 itens avaliado pelo participante para medir a experiência do tratamento com fator de coagulação, incluindo facilidade de uso, carga, impacto, risco e influência de outros nas opções de tratamento.
Para determinar a pontuação para carga de tratamento com fator de coagulação, 2 itens foram avaliados pelos participantes: 1) consumo de tempo para tratar com tratamento e 2) dificuldade em encontrar veia para injetar o tratamento.
Cada um dos 2 itens foi pontuado em uma escala de 0 (mais difícil) a 20 (menos difícil) e somados para dar uma pontuação geral total de 0 (mais sobrecarregado) a 40 (menos sobrecarregado).
Pontuações mais altas indicam menor carga de tratamento.
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Visita final (mês 8)
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Impacto da pontuação do tratamento com fator de coagulação
Prazo: Visita final (mês 8)
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O HaemoPREF é um instrumento de 14 itens avaliado pelo participante para medir a experiência do tratamento com fator de coagulação, incluindo facilidade de uso, carga, impacto, risco e influência de outros nas opções de tratamento.
Para determinar a pontuação do impacto do tratamento com fator de coagulação, 3 itens foram avaliados pelos participantes: 1) dificuldade para viajar para férias ou trabalho, 2) dificuldade para realizar atividades diárias, incluindo trabalho ou estudo e 3) dificuldade para realizar atividades sociais ou de lazer.
Cada um dos 3 itens foi pontuado em uma escala de 0 (mais desafiador) a 10 (menos desafiador) e somado para dar uma pontuação geral total de 0 (maior impacto negativo) a 30 (menor impacto negativo).
Pontuações mais altas indicam menos impacto negativo na vida diária.
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Visita final (mês 8)
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Risco associado à pontuação do tratamento com fator de coagulação
Prazo: Visita final (mês 8)
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O HaemoPREF é um instrumento de 14 itens avaliado pelo participante para medir a experiência do tratamento com fator de coagulação, incluindo facilidade de uso, carga, impacto, risco e influência de outros nas opções de tratamento.
Para determinar a pontuação de risco associado ao tratamento com fator de coagulação, 3 itens foram avaliados pelos participantes: 1) preocupado em se infectar com outra doença durante o uso do tratamento, 2) preocupado em contaminar o tratamento enquanto prepara a injeção e 3) preocupado em injetar o tratamento por conta própria.
Cada um dos 3 itens foi pontuado em uma escala de 0 (mais preocupado) a 10 (nada preocupado) e somados para dar uma pontuação geral total de 0 (mais preocupado) a 30 (menos preocupado).
Pontuações mais altas indicam níveis mais baixos de preocupação associados ao tratamento.
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Visita final (mês 8)
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Pontuação geral de satisfação com Refacto AF FuseNGO
Prazo: Visita final (mês 8)
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HaemoPREF: instrumento de 14 itens avaliado pelo participante para medir a experiência do tratamento com fator de coagulação.
14 itens: 1) facilidade para preparar o tratamento para injeção, 2) facilidade para armazenar o tratamento, 3) facilidade para descartar recipiente, seringa, agulha uma vez usada e 4) facilidade para usar o tratamento, 5) tempo consumido com o tratamento, 6) dificuldade em encontrar uma veia para injetar o tratamento, 7) dificuldade para viajar, 8) dificuldade para fazer atividades diárias, 9) dificuldade para fazer atividades sociais ou de lazer, 10) preocupação de se infectar com outra doença durante o uso do tratamento, 11) preocupação de contaminar o tratamento enquanto se prepara para a injeção, 12) preocupação em injetar por conta própria, 13) importância da opinião da família para usar o tratamento, 14) importância do que os outros usam para sua hemofilia.
Cada item foi escalado de 0 (nenhuma satisfação) a 10 (máxima satisfação).
O escore geral de satisfação foi a soma de 14 itens, variando de 0 (nenhuma satisfação) a 140 (máxima satisfação).
Pontuações mais altas indicam maior satisfação com o tratamento.
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Visita final (mês 8)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até 28 dias após a última dose do medicamento (até o mês 12)
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu tratamento com Refacto AF Fusnego sem considerar a possibilidade de relação causal.
Evento adverso grave foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; hospitalização inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morte); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita.
Os EAs incluíram EAs graves e não graves.
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Linha de base até 28 dias após a última dose do medicamento (até o mês 12)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
12 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
12 de dezembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de outubro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de outubro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
10 de outubro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de setembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de setembro de 2018
Última verificação
1 de setembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B1831081
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