Evaluatie van de aanvaardbaarheid en tevredenheid van hemofiliepatiënten die met FusENGO zijn behandeld
24 september 2018 bijgewerkt door: Pfizer
Niet-interventioneel longitudinaal onderzoek om de aanvaardbaarheid en de tevredenheid van patiënten met hemofilie A te beoordelen die zowel op verzoek als profylaxe worden behandeld met een nieuw factor Viii-toedieningssysteem Fusengo
Deze studie heeft tot doel gedurende een periode van 3-6 maanden en niet langer dan 12 maanden (volgens lokale therapeutische plannen) prospectief de ervaringen van patiënten te onderzoeken met de behandeling met factor VIII in het nieuwe apparaat genaamd FuseNGO, een nieuw toedieningssysteem voor factor VIII in vergelijking met hun vorige leveringssysteem.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
86
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bari, Italië, 70121
- Azienda Ospedale Policlinico Consorziale
-
Cagliari, Italië, 09100
- Struttura Complessa Di Oncoematologia Pediatrica E Patologia Della Coagulzione
-
Catania, Italië, 95124
- Ospedale Ferrarrotto
-
Catanzaro, Italië, 88100
- Azienda Ospedaliera Ciaccio - Ospedale Pugliese
-
Firenze, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliera Careggi
-
Macerata, Italië, 62100
- Centro regionale di diagnosi e trattamento dell'Emofilia e delle malattie dell'emostasi e trombosi
-
Milano, Italië
- Ospedale Maggiore Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
-
Napoli, Italië, 80131
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale
-
Napoli, Italië, 81044
- Centro Emofilia e Trombosi - Centro delle Microcitemie
-
Padova, Italië, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italië, 90100
- Policlinico P Giaccone
-
Reggio Emilia, Italië, 42100
- Arcispedale S. Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Rome, Italië
- Policlinico Agostino Gemelli
-
Torino, Italië, 10126
- Ospedale Molinette
-
Torino, Italië
- SC Servizio Immunotrasfusionale
-
Udine, Italië, 33100
- SOS Malattie Emorragiche e Trombotiche AOU "S.M.M." Udine
-
Verona, Italië, 37126
- Anna Chiara Giuffrida
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 00161
- Istituto di Ematologia
-
-
Sardegna
-
Sassari, Sardegna, Italië, 07100
- Ospedale SS. Annunziata - USL 1
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Ongeveer 200 patiënten met hemofilie A (alle ernstniveaus) zullen worden ingeschreven in ongeveer 20 centra in Italië.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke volwassenen (leeftijd 18 tot 65 jaar) met hemofilie A (alle ernstniveaus) die momenteel FVIII-behandeling gebruiken, ofwel profylactisch ofwel op aanvraag met behulp van traditionele factor VIII-toedieningsmechanismen.
- Patiënten die om welke reden dan ook door hun arts zijn geadviseerd om over te stappen op een nieuw factor VIII-toedieningsapparaat, namelijk FuseNGO, voordat ze details over deze studie ontvangen of patiënten die hebben verzocht om te worden behandeld met een nieuw factor VIII-toedieningsapparaat, namelijk FuseNGO, voordat ze details over deze studie ontvingen deze studie.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die niet eerder door hun arts zijn aanbevolen om over te stappen op dit nieuwe factor VIII-toedieningssysteem of patiënten die hun arts niet eerder hebben gevraagd om over te stappen op dit nieuwe factor VIII-toedieningssysteem.
- Patiënten bij wie wordt verwacht dat er geen 10 infusies zullen plaatsvinden in de 12 maanden na opname in het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Arm 1: apparaat
|
Dosering zal worden gekozen door PI op basis van de toestand van de patiënt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gebruiksgemak Behandelingsscore stollingsfactor
Tijdsspanne: Laatste bezoek (maand 8)
|
HaemoPREF is een door deelnemers beoordeeld instrument met 14 items om de ervaring van behandeling met stollingsfactoren te meten, waaronder gebruiksgemak, belasting, impact, risico en invloed van anderen op behandelingskeuzes.
Voor het bepalen van de score voor het gemak van het gebruik van stollingsfactorbehandeling, waren 4 items die door de deelnemers werden beoordeeld: 1) gemak om de behandeling klaar te maken voor injectie, 2) gemak om de behandeling op te slaan, 3) gemak om containers, spuit en naald weg te gooien na gebruik en 4) gemak om de huidige behandeling te gebruiken.
Elk van de 4 items werd gescoord op een schaal van 0 (helemaal niet gemakkelijk) tot 10 (uiterst gemakkelijk) en werd bij elkaar opgeteld om een totaal scorebereik van 0 (geen gemak) tot 40 (maximaal gemak) te geven.
Hogere scores duiden op een groter gemak bij het gebruik van stollingsfactorbehandeling.
|
Laatste bezoek (maand 8)
|
|
Tijd voor reconstructie van het medicijn
Tijdsspanne: Laatste bezoek (maand 8)
|
In deze uitkomstmaat wordt de tijd gerapporteerd die nodig is voor het uitvoeren van stappen om het geneesmiddel te reconstitueren voorafgaand aan de infusie van het geneesmiddel.
|
Laatste bezoek (maand 8)
|
|
Last van stollingsfactor behandelingsscore
Tijdsspanne: Laatste bezoek (maand 8)
|
HaemoPREF is een door deelnemers beoordeeld instrument met 14 items om de ervaring van behandeling met stollingsfactoren te meten, waaronder gebruiksgemak, belasting, impact, risico en invloed van anderen op behandelingskeuzes.
Voor het bepalen van de score voor belasting van stollingsfactorbehandeling werden 2 items beoordeeld door deelnemers: 1) tijdsbesteding om te behandelen met behandeling en 2) moeite om ader te vinden om behandeling in te injecteren.
Elk van de 2 items werd gescoord op een schaal van 0 (meest moeilijk) tot 20 (minst moeilijk) en opgeteld om een totaal scorebereik van 0 (meest belast) tot 40 (minst belast) te geven.
Hogere scores duiden op een lagere behandellast.
|
Laatste bezoek (maand 8)
|
|
Impact van behandelingsscore voor stollingsfactor
Tijdsspanne: Laatste bezoek (maand 8)
|
HaemoPREF is een door deelnemers beoordeeld instrument met 14 items om de ervaring van behandeling met stollingsfactoren te meten, waaronder gebruiksgemak, belasting, impact, risico en invloed van anderen op behandelingskeuzes.
Voor het bepalen van de score voor de impact van stollingsfactorbehandeling werden 3 items beoordeeld door de deelnemers: 1) moeite om te reizen voor vakantie of werk, 2) moeite om dagelijkse activiteiten uit te voeren, waaronder werk of studie, en 3) moeite om sociale of vrijetijdsactiviteiten uit te voeren.
Elk van de 3 items werd gescoord op een schaal van 0 (meest uitdagende) tot 10 (minst uitdagende) en opgeteld om een totaal scorebereik van 0 (grootste negatieve impact) tot 30 (minste negatieve impact) te geven.
Hogere scores duiden op minder negatieve impact op het dagelijks leven.
|
Laatste bezoek (maand 8)
|
|
Risico geassocieerd met behandelingsscore voor stollingsfactor
Tijdsspanne: Laatste bezoek (maand 8)
|
HaemoPREF is een door deelnemers beoordeeld instrument met 14 items om de ervaring van behandeling met stollingsfactoren te meten, waaronder gebruiksgemak, belasting, impact, risico en invloed van anderen op behandelingskeuzes.
Voor het bepalen van de score voor risico geassocieerd met stollingsfactorbehandeling, werden 3 items beoordeeld door de deelnemers: 1) bezorgd om geïnfecteerd te raken met een andere ziekte tijdens het gebruik van de behandeling, 2) bezorgd om de behandeling te besmetten tijdens de voorbereiding op injectie en 3) bezorgd om de behandeling te injecteren door eigen.
Elk van de 3 items werd gescoord op een schaal van 0 (meest bezorgd) tot 10 (helemaal niet bezorgd), en opgeteld tot een totaal scorebereik van 0 (meest bezorgd) tot 30 (minst bezorgd).
Hogere scores duiden op minder zorgen over de behandeling.
|
Laatste bezoek (maand 8)
|
|
Algemene tevredenheidsscore met Refacto AF FuseNGO
Tijdsspanne: Laatste bezoek (maand 8)
|
HaemoPREF: door de deelnemer beoordeeld instrument met 14 items om de ervaring met stollingsfactorbehandeling te meten.
14 items: 1) gemak om behandeling voor injectie klaar te maken, 2) gemak om behandeling op te slaan, 3) gemak om container, spuit, naald eenmaal gebruikt weg te gooien en 4) gemak om behandeling te gebruiken, 5) tijd die nodig is voor behandeling, 6) moeite met een ader vinden om de behandeling te injecteren, 7) moeite om te reizen, 8) moeite om dagelijkse activiteiten uit te voeren, 9) moeite om sociale of vrijetijdsactiviteiten te doen, 10) bezorgd om besmet te raken met een andere ziekte tijdens het gebruik van de behandeling, 11) bezorgd om besmet te raken de behandeling tijdens het voorbereiden van de injectie, 12) bezorgd om zelf te injecteren, 13) belang van de mening van de familie om de behandeling te gebruiken, 14) belang wat anderen gebruiken voor hun hemofilie.
Elk item werd geschaald van 0 (geen tevredenheid) tot 10 (maximale tevredenheid).
De algehele tevredenheidsscore was de som van 14 items, variërend van 0 (geen tevredenheid) tot 140 (maximale tevredenheid).
Hogere scores wijzen op een grotere tevredenheid over de behandeling.
|
Laatste bezoek (maand 8)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 28 dagen na de laatste dosis geneesmiddel (tot maand 12)
|
Een ongewenst voorval (AE) was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die werd behandeld met Refacto AF Fusnego zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband.
Een ernstige bijwerking was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; aanvankelijke of langdurige opname in een ziekenhuis; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; aangeboren afwijking.
Bijwerkingen omvatten zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen.
|
Basislijn tot 28 dagen na de laatste dosis geneesmiddel (tot maand 12)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 januari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 december 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 december 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 oktober 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 oktober 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
10 oktober 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 september 2018
Laatst geverifieerd
1 september 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B1831081
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .