- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01960413
Étude de phase 2 du montélukast pour le traitement de la drépanocytose
Étude de phase 2 sur le montélukast pour le traitement de la drépanocytose (également connu sous le nom d'essai sur le montélukast dans la drépanocytose)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'hypothèse principale de cet essai est que le montélukast ajoute de l'efficacité au traitement par l'hydroxyurée pour améliorer la vaso-occlusion par rapport à l'hydroxyurée seule. Les objectifs spécifiques suivants seront testés chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose (SCD) :
Objectif 1. Déterminer si le montélukast par rapport à un placebo ajouté à l'hydroxyurée améliorera les marqueurs de lésions tissulaires associées à la vaso-occlusion chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose.
Objectif 2. Évaluer les effets physiologiques du montélukast versus placebo ajouté à l'hydroxyurée chez les adolescents et les adultes drépanocytaires.
Sous-objectif 2A. Déterminer si le montélukast par rapport à un placebo ajouté à l'hydroxyurée améliorera la fonction pulmonaire chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose.
Sous-objectif 2B. Déterminer si le montélukast par rapport à un placebo ajouté à l'hydroxyurée améliorera le flux sanguin microvasculaire de l'avant-bras chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose, respectivement.
Source de financement - FDA OOPD
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College Of Wisconsin
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- 1) Diagnostic d'HbSS, ou HbSβ-thalassémie0, confirmé par analyse de l'hémoglobine
- 2)Hommes et femmes âgés de 16 à 70 ans
- 3) Plus de 2 épisodes de douleur au cours des 12 derniers mois
- 4)Sur une dose stable d'hydroxyurée depuis au moins 2 mois et une hémoglobine stable
Critère d'exclusion:
- Jugé non susceptible d'être conforme à l'étude par son hématologue
- Antécédents de réaction indésirable au montélukast ou à l'un des composants du montélukast
- Avoir utilisé des médicaments connus pour interagir avec le montélukast tels que la rifampicine, le phénobarbital et le gemfibrozil dans les 4 semaines suivant l'inscription
- Traitement actuel par un antagoniste des leucotriènes (montelukast ou zileuton) ou ayant utilisé du montelukast/zileuton au cours des 60 derniers jours
- Thérapie transfusionnelle chronique définie comme des transfusions régulières.
- Hémoglobine A supérieure à 15 % sur l'analyse de l'hémoglobine
- Les personnes ayant un diagnostic actuel d'asthme par un médecin (au cours des 12 derniers mois) ou nécessitant une supplémentation continue en oxygène, ou l'utilisation prévue ou actuelle de médicaments contre l'asthme (corticostéroïdes inhalés, mais les participants prenant des bronchodilatateurs seront autorisés à participer).
- Participation actuelle à un autre essai thérapeutique pour SCD
- Grossesse en cours connue
- Antécédents connus de VIH
- Créatinine sérique supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale du site
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Montelukast ajouté à l'hydroxyurée
Traitement par montelukast oral pris quotidiennement pendant huit semaines avec le régime actuel d'hydroxyurée
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Comparateur placebo: Placebo ajouté à l'hydroxyurée
Placebo oral pris quotidiennement pendant huit semaines avec le régime actuel d'hydroxyurée
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la molécule d'adhérence des cellules vasculaires solubles-1 (sVCAM)
Délai: ligne de base à huit semaines
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Le critère de jugement principal est basé sur une réduction de 30 %, ce qui correspondrait à une réduction d'environ 106 ng/ml.
L'étude a été conçue avec 25 personnes dans chaque groupe afin d'explorer les trois objectifs et les facteurs de confusion potentiels.
Cependant, si les enquêteurs ne sont pas en mesure d'accumuler 25 sujets dans chaque bras, les enquêteurs seraient toujours en mesure de détecter une différence de 30 % dans la sVCAM avec 17 sujets dans chaque groupe.
L'intervalle de confiance à 95 % pour détecter une différence de 30 % se situe entre 204 ng/ml et 290 ng/ml (soit une réduction de 18 à 42 % de sVCAM).
Il est important de noter que la limite inférieure de l'intervalle de confiance à 95 % (18 %) est toujours une réduction cliniquement pertinente de la sVCAM.
Ainsi, si les enquêteurs détectent une différence de 30 % ou plus dans la sVCAM dans cette étude, les enquêteurs seront assurés que, sur la base de l'intervalle de confiance à 95 %, ces données sont cliniquement importantes.
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ligne de base à huit semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Chercheur principal: Joshua Field, MD, MS, Medical College Of Wisconsin
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Anémie
- Anémie, Drépanocytose
- Thalassémie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs de la synthèse des acides nucléiques
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents anti-asthmatiques
- Agents du système respiratoire
- Antagonistes des leucotriènes
- Antagonistes hormonaux
- Inducteurs du cytochrome P-450 CYP1A2
- Inducteurs enzymatiques du cytochrome P-450
- Agents anti-falciformes
- Montelukast
- Hydroxyurée
Autres numéros d'identification d'étude
- R01FD004117 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Protocole d'étude
- Plan d'analyse statistique (PAS)
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