Fas 2-studie av Montelukast för behandling av sicklecellanemi
7 mars 2019 uppdaterad av: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
Fas 2-studie av Montelukast för behandling av sicklecellanemi (även känd som Montelukast-studien vid sicklecellanemi)
I detta genomförbarhetsförsök kommer utredarna att jämföra deltagare som behandlats med montelukast och hydroxiurea med de som behandlats med placebo och hydroxiurea under totalt 8 veckor.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den primära hypotesen för denna studie är att montelukast ger hydroxiureabehandling en effekt för att förbättra vasoocklusion jämfört med enbart hydroxiurea. Följande specifika syften kommer att testas hos ungdomar och vuxna med sicklecellssjukdom (SCD):
Mål 1. För att avgöra om montelukast kontra placebo tillsatt hydroxiurea kommer att förbättra markörer för vasoocklusionsassocierad vävnadsskada hos ungdomar och vuxna med sicklecellssjukdom.
Syfte 2. Att utvärdera fysiologiska effekter av montelukast kontra placebo tillsatt hydroxiurea hos ungdomar och vuxna med sicklecellssjukdom.
Delmål 2A. För att avgöra om montelukast kontra placebo tillsatt hydroxiurea kommer att förbättra lungfunktionen hos ungdomar och vuxna med sicklecellssjukdom.
Delmål 2B. För att avgöra om montelukast kontra placebo tillsatt hydroxiurea kommer att förbättra underarmens mikrovaskulära blodflöde hos ungdomar respektive vuxna med sicklecellssjukdom.
Finansieringskälla - FDA OOPD
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
46
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 68 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 1) Diagnos av HbSS, eller HbSβ-thalassemi0, bekräftad med hemoglobinanalys
- 2) Män och kvinnor i åldern 16 år till 70 år
- 3) Mer än 2 episoder av smärta under de senaste 12 månaderna
- 4) På en stabil dos av hydroxiurea i minst 2 månader och ett stabilt hemoglobin
Exklusions kriterier:
- Bedömdes sannolikt inte vara studiekompatibel av hans/hennes hematolog
- Historik med biverkningar av montelukast eller någon av komponenterna i montelukast
- Har använt läkemedel som är kända för att interagera med montelukast såsom rifampin, fenobarbital och gemfibrozil inom 4 veckor efter inskrivning
- Behandlas för närvarande med en leukotrienantagonist (montelukast eller zileuton) eller har använt montelukast/zileuton under de senaste 60 dagarna
- Kronisk blodtransfusionsterapi definieras som regelbundna transfusioner.
- Hemoglobin Mer än 15 % vid hemoglobinanalys
- Individer med en aktuell läkares diagnos av astma (inom de senaste 12 månaderna) eller kräver kontinuerligt tillskott av syre, eller förutspådd eller aktuell användning av astmamediciner (inhalerade kortikosteroider, men deltagare som tar luftrörsvidgare kommer att få delta).
- Nuvarande deltagande i en annan terapeutisk prövning för SCD
- Känd nuvarande graviditet
- Känd historia av HIV
- Serumkreatinin större än 3 gånger ställets övre normalgräns
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Montelukast tillsatt till Hydroxyurea
Oral montelukastbehandling tas dagligen i åtta veckor med nuvarande hydroxiurea-regimen
|
|
|
Placebo-jämförare: Placebo tillsatt till Hydroxyurea
Oral placebo tas dagligen i åtta veckor med nuvarande hydroxiurea-regimen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i löslig vaskulär celladhesionsmolekyl-1 (sVCAM)
Tidsram: baslinjen till åtta veckor
|
Det primära utfallsmåttet är baserat på en minskning med 30 %, vilket skulle vara ~106 ng/ml minskning.
Studien utformades med 25 i varje grupp för att utforska alla tre syften och potentiella konfounders.
Men om utredarna inte kan samla 25 försökspersoner i varje arm, skulle utredarna fortfarande kunna upptäcka en 30 % skillnad i sVCAM med 17 försökspersoner i varje grupp.
95 % konfidensintervall för att detektera en 30 % skillnad är mellan 204 ng/ml och 290 ng/ml (eller en 18-42 % minskning av sVCAM).
Viktigt är att den nedre gränsen för 95 % konfidensintervall (18 %) fortfarande är en kliniskt relevant minskning av sVCAM.
Således, om utredarna upptäcker en 30 % eller större skillnad i sVCAM i denna studie, kommer utredarna att vara säkra på att, baserat på 95 % konfidensintervall, dessa data är kliniskt viktiga.
|
baslinjen till åtta veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Michael R. DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Huvudutredare: Joshua Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 oktober 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 oktober 2013
Första postat (Uppskatta)
10 oktober 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Anemi
- Anemi, sicklecell
- Thalassemi
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Nukleinsyrasynteshämmare
- Enzyminhibitorer
- Antineoplastiska medel
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Anti-astmatiska medel
- Andningsorgan
- Leukotrienantagonister
- Hormonantagonister
- Cytokrom P-450 CYP1A2-inducerare
- Cytokrom P-450 enzyminducerare
- Antisicklingsmedel
- Montelukast
- Hydroxyurea
Andra studie-ID-nummer
- R01FD004117 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Individuella deltagardata som ligger till grund för resultaten som rapporteras i denna artikel, efter avidentifiering (text, tabeller, figurer och bilagor)
Tidsram för IPD-delning
Börjar 9 månader och slutar 36 månader efter artikelpubliceringen
Kriterier för IPD Sharing Access
Utredare vars föreslagna användning av uppgifterna har godkänts av en oberoende granskningskommitté ("lärd mellanhand") som identifierats för detta ändamål.
IPD-delning som stöder informationstyp
- Studieprotokoll
- Statistisk analysplan (SAP)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Sicklecellanemi (HbSS eller HbSβ-thalassemi0)
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Anmälan via inbjudanSicklecellanemi | Sickle Beta Thalassemia | Sickle Cell Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Smärta | Hbss | Hbsc | Sickle Cell Syndrome VariantFörenta staterna